BEDFORD, Texas (15. November 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung von degenerativen Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass Mitbegründerin und Präsidentin Samarendra Mohanty, Ph.D., einen Vortrag über die Landschaft klinischer Studien für Gentherapien halten wird World Orphan Drug Congress Europe 2021, am Mittwoch, 17. November, um 12:10 Uhr MESZ, in Barcelona, Spanien.

Dr. Mohanty wird die jüngsten Fortschritte in der klinischen Entwicklung von Gentherapien sowie die Herausforderungen untersuchen, die noch bestehen, bevor sie zum Standard der Behandlung werden können. Darüber hinaus wird Dr. Mohanty das sich erweiternde Feld der Gentherapie erforschen, das Fortschritte wie die Gen-Editing-Technologie sowie die Entstehung nicht-viraler Genabgabeplattformen als Alternative zur viralen vektorbasierten Gentherapie umfasst.

Der Vortrag wird die AAV-basierte optogenetische Gentherapieplattform von Nanscope zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten behandeln, die durch degenerative Erkrankungen der Netzhaut erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen. Das Hauptprodukt, MCO-010, befindet sich in einer multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie in den USA zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) (NCT04945772).

In einem Offene Phase-1/2a-Studie Nach der Behandlung mit MCO-010 kam es bei allen 11 RP-Patienten zu einer klinisch bedeutsamen Wiederherstellung des Sehvermögens. MCO wird auch für die Behandlung der Stargardt-Krankheit und der altersbedingten Makuladegeneration entwickelt. Die Gentherapie hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und die Stargardt-Krankheit erhalten.

Zu den weiteren Bereichen, die Dr. Mohanty diskutieren wird, gehören Herausforderungen bei neuen klinischen Endpunkten und Wirksamkeitstests sowie Off-Target-Effekte im Hinblick auf die langfristige Sicherheit. Er wird auch mögliche Kombinationstherapien untersuchen, bei denen die Genabgabe mit externer Aktivierung gekoppelt ist. Die Konferenz, das weltweit größte Treffen von Interessenvertretern, die an der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten beteiligt sind, findet vom 15. bis 18. November im Melia Sitges Hotel statt.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und anderen IRDs sowie Makuladegenerationen. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas, 9. November 2021 – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass Mitbegründerin und Präsidentin Samarendra Mohanty, Ph.D., einen Vortrag auf der halten wird Augenbeschleuniger am 11. November 2021 im Rahmen der Jahrestagung der Amerikanische Akademie für Augenheilkunde (AAO) in New Orleans, LA. AAO ist der weltweit größte Verband von Augenärzten und -chirurgen.

Dr. Mohanty wird die proprietäre Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform von Nanscope zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten erläutern, die durch degenerative Netzhauterkrankungen wie Retinitis pigmentosa (RP) erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen. MCO verfügt über einen einzigartigen Wirkmechanismus und die Eigenschaften, dass es schnell, breitbandig und umgebungslichtempfindlich ist und so die Wiederherstellung des Sehvermögens in unterschiedlichen Umgebungen mit natürlichem Licht oder Freizeitlicht ermöglicht.

„Wir glauben, dass der Schlüssel zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut darin besteht, Therapien zu entwickeln, die unter alltäglichen Bedingungen ein sinnvolles Sehvermögen wiederherstellen“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.

Das Hauptprodukt von Nanscope, MCO-010, befindet sich in einer Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA zur Behandlung von RP (NCT04945772). Ergebnisse werden im vierten Quartal 2022 erwartet. In a Offene Phase-1/2a-Studie von MCO-010, alle 11 RP Bei den Patienten kam es zu einer Wiederherstellung des Sehvermögens auf ein Niveau, das ausreichte, um die Aktivitäten des täglichen Lebens wieder aufzunehmen.

Nanscope entwickelt außerdem MCO für die Behandlung der Stargardt-Krankheit und der geografischen Atrophie. Die MCO-Gentherapie hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.

Dr. Mohantys Präsentation wird Teil der Retina Spotlight-Sitzung des Eyecelerator zum Thema „Geografische Atrophie und Fortschritte bei der optogenetischen Behandlung am Horizont“ sein, die von 11:00 bis 11:00 Uhr stattfindet.15:00 bis 12:00 Uhr im Ernest N. Morial Convention Center.

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Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit Retinitis pigmentosa, Stargardt-Krankheit und anderen IRDs sowie Makuladegenerationen. Nanscope entwickelt außerdem eine proprietäre nicht-virale Laser-Genabgabeplattform für die gezielte MCO-Therapie geografischer Atrophien. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

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Positive Daten aus der Phase-1/2a-Studie von Nanscope zur Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Tagung der American Society of Retina Specialists 2021 vorgestellt

In zwei Präsentationen werden positive Daten aus der 52-wöchigen Nachbeobachtung von Patienten hervorgehoben, die eine einzige intravitreale Injektion der Multi-Characteristic Opsin Gene Therapy erhalten haben

BEDFORD, Texas, (8. Oktober 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute Ergebnisse einer klinischen Phase-1/2a-Studie zu seinem Multi-Characteristic Opsin bekannt ( MCO)-Gentherapie für Blinde Retinitis pigmentosa (RP) wird während der Veranstaltung in zwei Vorträgen hervorgehoben Jahrestagung 2021 der American Society of Retina Specialists (ASRS) 8. – 12. Oktober im JWMarriott San Antonio, TX.

Die Vorträge werden von Dr. Sai Chavala, MD, einem Professor an der TCU-UNTHSC Medical School, gehalten. Dr. Chavalas Vortrag mit dem Titel „Intravitreale AAV2 Optogenetische Sehwiederherstellung bei Patienten mit Netzhautdegeneration mit ABCA4 Mutation“ findet am Sonntag, 10. Oktober, von 14:46 bis 14:50 Uhr im Rahmen eines statt In der Rohrleitung Sitzung zur Erforschung neuer Therapien.

Dr. Chavala wird die Ergebnisse von vier RP-Patienten detailliert beschreiben ABCA4 Mutation aus der Phase-1/2a-Studie, die nach 52-wöchiger Gabe einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010 eine allgemeine Verbesserung des Sehvermögens zeigte.

Dr. Chavala wird die Daten aller 11 RP-Patienten in der Phase-1/2a-Studie in einem Vortrag besprechen Video auf Nachfragemit dem Titel „Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen optogenetischen Gentherapie bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa“ im Rahmen des ASRS Virtual Annual Meeting Program. Die Ergebnisse zeigten, dass die Therapie gut vertragen wurde und bei allen Patienten nach der MCO-010-Injektion eine Verbesserung des Sehvermögens zu verzeichnen war.

MCO-010 verwendet einen proprietären AAV2-Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die gegenüber Umgebungslicht empfindlich sind, um die Sehkraft in verschiedenen Farbumgebungen wiederherzustellen. Die Therapie konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen unabhängig von genetischen Mutationen.

Ergebnisse einer randomisierten, doppelblinden multizentrischen Phase-2b-Studie (NCT04945772) von MCO-010 werden im vierten Quartal 2022 erwartet. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und die Stargardt-Krankheit erhalten, die bekanntermaßen damit in Zusammenhang stehen ABCA4 Mutation.

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Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende retinale Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener altersbedingter Makuladegeneration.

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Präsident von Nanoscope präsentiert sich bei Company Showcase des Ophthalmology Innovation Summit (OIS) Retina 7. Oktober 2021, in San Antonio, TX

Nanscope hat die Wiederherstellung der funktionellen Sehkraft bei blinden Patienten mithilfe der optogenetischen Genmonotherapie mit MCO nachgewiesen und macht Fortschritte proprietäre nicht-virale Laser-Genabgabeplattform für geografische Atrophien

Positive Daten zur optogenetischen Gentherapie für Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Jahreskonferenz der Retina Society vorgestellt

52-wöchiges Follow-up von MCO-010 Sehwiederherstellung bei Patienten mit Netzhautdegeneration wird vorgestellt

Ergebnisse der laufenden Phase des Nanoskops 2b US-Studie (RESTORE) seiner optogenetischen Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa wird im vierten Quartal 2022 erwartet

BEDFORD, Texas, 29. September 2021  – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen der Netzhautdegeneration entwickelt, gab heute bekannt, dass Ergebnisse seiner klinischen Studie zu seiner optogenetischen Gentherapie für Menschen, die durch die ABCA4-Mutation erblindet sind, vorgestellt werden 54. der Retina Society^Th Jährliches wissenschaftliches Treffen In Chicago 29. September – 2. Oktober 2021.

Der Vortrag von Dr. Sai Chavala, MD mit dem Titel „Optogenetic Vision Restoration in ABCA4 Mutation Retina Degeneration Patients“ ist geplant Freitag, 1. Oktober 2021, bei 11:03 Uhr im Großen Ballsaal des Ritz Carlton Hotels in Chicago. Die Retina Society wurde 1968 zu pädagogischen und wissenschaftlichen Zwecken in Bezug auf die Diagnose, Pflege und Behandlung von Erkrankungen und Verletzungen der Netzhaut gegründet.

Dr. Chavala, Professor an der TCU-UNTHSC Medical School in Fort Worth, TX, wird Ergebnisse von Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) vorstellen, denen intravitreal die Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie von Nanscope verabreicht wurde. Die RP-Patienten mit ABCA4-Genmutation erhielten eine einzige intravitreale Injektion der Gentherapie, wurden 52 Wochen lang beobachtet und alle Patienten erlebten eine verbesserte Sehschärfe und Funktion ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse.

Die Optogenetik-Therapie von Nanscope nutzt ein proprietäres Verfahren AAV2 Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die gegenüber Umgebungslicht empfindlich sind, um das Sehvermögen in verschiedenen Farbumgebungen wiederherzustellen. Die Therapie, die in einer Arztpraxis durchgeführt werden kann, konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung von degenerativen Netzhauterkrankungen wie RP, unabhängig von genetischen Mutationen.

MCO-010 befindet sich derzeit in einer randomisierten, doppelt maskierten Phase 2b Multizentrische Studie (NCT04945772) in den USA. Ergebnisse werden für das vierte Quartal 2022 erwartet. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten, die bekanntermaßen mit der ABCA4-Mutation assoziiert sind.

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Nanoscope erhält $1.5M Phase2B SBIR-Zuschuss zur Weiterentwicklung der durch Umgebungslicht aktivierbaren Opsin-Gentherapie zur Wiederherstellung der Sehkraft von AMD-Patienten

BEDFORD, TX (14. September 2021) – Nanoscope-Forscher erhielten vom National Eye Institute (NEI) der National Institutes of Health (NIH) einen Phase2b Small Business Research Innovation (SBIR)-Zuschuss in Höhe von $1,5 Millionen, um die Umgebung des Unternehmens zu verbessern lichtaktivierbare optogenetische Gentherapie bei altersbedingter Makuladegeneration (AMD).

„Der Gewinn des NIH-Stipendiums durch ein hart umkämpftes Prüfverfahren ist ein Beweis für die Innovationskraft und klinische Bedeutung unserer erstklassigen optogenetischen Therapie auf Basis unseres Multi-Characteristic Opsin (MCO), einem patentgeschützten, durch Umgebungslicht aktivierbaren Protein zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen mit AMD“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Unser Ziel ist es, mit unserer Therapie das Leiden von Millionen Menschen weltweit mit AMD zu lindern.“

Nanscopes führende MCO-Gentherapie, MCO-010, befindet sich in den USA in einer späten Phase-2b-Studie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP). MCO-010 verfügt von der US-amerikanischen Food and Drug Administration über den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit. Eine Phase-1/2a-Studie mit MCO-010 zeigte, dass Patienten, die durch RP erblindet waren, eine klinisch bedeutsame Wiederherstellung des Sehvermögens erlebten.

Die optogenetische Gentherapie von Nanscope nutzt einen proprietären AAV2-Vektor, um MCO-Gene in bipolare Netzhautzellen zu transportieren, wo sie MCOs exprimieren, die so konstruiert sind, dass sie schnell und polychromatisch sind und das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die MCOs programmieren bipolare Zellen so um, dass sie wie Photorezeptorzellen wirken, die nicht nur durch AMD, sondern auch durch das gesamte Spektrum erblicher Netzhauterkrankungen (IRDs) geschädigt wurden, unabhängig von zugrunde liegenden krankheitsverursachenden Genmutationen. Die Therapie umfasst eine einzelne intravitreale Injektion und kann in einer Arztpraxis durchgeführt werden.

„Unsere vorläufigen Daten zeigen, dass die MCO-Therapie mutationsunabhängig bei bestimmten IRDs angewendet werden kann und als Plattformtherapie für Netzhauterkrankungen dienen kann, die unabhängig von Netzhauterkrankungen ist“, sagte Samarendra Mohanty, PhD, Hauptforscherin des kürzlich verliehenen NIH-Stipendiums und Präsidentin und Leiterin von Nanscope Wissenschaftlicher Mitarbeiter: „Mit diesem Zuschuss können wir die Weiterentwicklung unserer MCO-Therapie für geografische Atrophien der Makula sowohl bei Jugendlichen als auch bei Erwachsenen beschleunigen.“

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Nanscope Therapeutics kündigt Präsentation an positiver Ergebnisse der optogenetischen Gentherapie für degenerative Netzhauterkrankungen auf der virtuellen Konferenz EURETINA 2021

Das Hauptprodukt des Unternehmens, eine optogenetische Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens für Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, befindet sich derzeit in den USA in späten Phase-2b-Studien

BEDFORD, TX (8. September 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen der Netzhautdegeneration entwickelt, gab heute Dr. Santosh Mahapatra bekannt, leitender Forscher der klinischen Studie des Unternehmens zur optogenetischen Gentherapie für Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen, die durch verschiedene Genmutationen erblindet sind, einschließlich ABCA4, wird Ergebnisse der Studie auf der vorstellen Virtuelle EURETINA 2021-Konferenz vom 9. bis 12. September. Die Konferenz wird von der European Society of Retina Specialists durchgeführt.

Präsentation von Dr. Mahapatra, „52 Wochen Sicherheit und Wirksamkeit von Opsin mit mehreren Merkmalen ermöglichten die Wiederherstellung der Sehkraft bei Patienten mit ABCA4 Mutation”, ist Sonntag, 12. September, in der 13. Sitzung von Prize Papers zum Thema Neue Arzneimittelbehandlungen und -technologien.

ABCA4 Mutationen werden mit Erkrankungen der Netzhautdegeneration in Verbindung gebracht, darunter Retinitis pigmentosa und Stargardt-Krankheit. Die Patienten der Studie erhielten eine einzige intravitreale Injektion der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie von Nanscope und wurden 52 Wochen lang beobachtet. Bei allen Patienten kam es zu einer Verbesserung der Sehschärfe und Funktion, ohne dass schwerwiegende Nebenwirkungen auftraten.

Die optogenetische Therapie von Nanscope transportiert MCO-Gene in proprietären AAV2-Vektoren in Netzhautzellen, was zur Expression umgebungslichtempfindlicher polychromatischer Opsine zur Wiederherstellung des Sehvermögens in verschiedenen Farbumgebungen führt. Die Therapie, die in einer Arztpraxis durchgeführt werden kann, konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung von Netzhauterkrankungen unabhängig von genetischen Mutationen.

Forscher von Nanscope haben außerdem einen Low-Vision Multi-Parameter Test (LVMPT) zur Bewertung verschiedener Merkmale des funktionellen Sehvermögens entwickelt. Michael Carlsons Präsentation des „Low-Vision-Multiparametertest zur Überwachung der Sehfunktion von Patienten mit fortgeschrittenen Netzhauterkrankungen” ist Donnerstag, 9. September, in der Sitzung Neue Arzneimittelbehandlung und -technologie.

Die MCO-010-Gentherapie und das LVMPT-Gerät werden in einer Phase-2b-Studie evaluiert (NCT04945772) in den USA. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten. 

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende okuläre Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und geografischen Atrophien.

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Nanscope Therapeutics gibt bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-2b-Studie zur optogenetischen Genmonotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa behandelt wird

BEDFORD, Texas, 19. Juli 2021 / Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass der erste Patient in seiner Phase behandelt wurde 2b klinische Studie mit MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP).

„Ich möchte dem Nanscope-Team, unseren klinischen Partnern und den an der Studie teilnehmenden Patienten gratulieren. Die Ergebnisse unserer Phase 2b Die Studie könnte die Grundlage für die Prüfung einer beschleunigten Zulassung von MCO-010 für die Behandlung von RP durch die FDA bilden. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden, damit wir MCO-010 RP-Patienten zugänglich machen können“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer von Nanscope.

Die Optogenetik-Therapie von Nanscope nutzt eine proprietäre intravitreale Verabreichung AAV2 Vektor, um Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die Therapie kann in einer Arztpraxis durchgeführt werden, ohne dass eine Schutzbrille oder andere Eingriffe erforderlich sind. Basierend auf vorläufigen Erkenntnissen aus der Phase-1/2a-Studie des Unternehmens ist MCO-010 möglicherweise nicht nur bei RP, sondern auch bei anderen degenerativen Erkrankungen des Auges anwendbar, unabhängig von Genmutationen. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.

Die Phase 2b Versuch (NCT04945772) wird 27 Teilnehmer in eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte, multizentrische Studie einschließen USA Aufnahme von Patienten mit fortgeschrittener RP. Die Behandlung umfasst eine einzelne intravitreale Injektion von MCO-010 oder eine Scheininjektion, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit bei der Verbesserung des Sehvermögens und der Sehfunktion des Patienten zu bestätigen. Es wird erwartet, dass die Rekrutierung für die Studie bis Ende 2021 abgeschlossen sein wird und die 12-Monats-Ergebnisse bis Ende 2022 verfügbar sein werden.

„Dies ist ein wichtiger Meilenstein sowohl für Nanoscope als auch für den Bereich der ophthalmologischen Forschung. Wir bleiben unserem Engagement treu, der Augenheilkunde eine sichere und differenzierte optogenetische Monotherapie anzubieten“, sagte Dr. Mohamed Genead, Chief Development und Chief Medical Officer von Nanscope. „Dementsprechend sind wir begeistert von unserem MCO-010-Entwicklungsprogramm, das unserer Meinung nach erhebliches Potenzial für die Behandlung eines breiten Spektrums von Netzhauterkrankungen birgt.“

Eine abgeschlossene offene Phase-1/2a-Studie zu MCO-010 bei 11 Patienten mit RP zeigte, dass die durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische Monotherapie gut vertragen wurde und die Lebensqualität verbesserte, was mit einer signifikanten Verbesserung des funktionellen Sehvermögens und der Sehfunktion bei fortgeschrittenen RP-Patienten einherging.

„Wir freuen uns über das große Interesse der RP-Patienten, Pflegekräfte und der klinischen Gemeinschaft. Unser Team arbeitet hart daran, die MCO-Plattform für andere Netzhautdegenerationen weiter auszubauen, darunter Stargardt-Krankheit, trockene altersbedingte Makuladegeneration (dAMD) und andere“, sagte Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsident und Chief Scientific Officer von Nanscope.

Über RP 
In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen in der Netzhaut exprimiert. Bei Aktivierung durch Licht lösen diese Opsine den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP, das mit über 60 verschiedenen Genmutationen in Zusammenhang steht, umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen Photorezeptoren allmählich abgebaut werden, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt.

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Ananta Ayyagari
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Nanscope Therapeutics gibt FDA-Zulassung von IND für die klinische Phase-2b-Studie zur optogenetischen Genmonotherapie bekannt zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa

PRESSEMITTEILUNG – BEDFORD, TX (23. Juni 2021) – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von degenerativen Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass sein Investigational New Drug-Antrag (IND) nun für die Phase geöffnet ist 2b klinische Studie mit MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP).

„Herzlichen Glückwunsch an das Nanscope-Team und ich freue mich, ein Teil davon zu sein. Wir hoffen, dass unsere Therapie das Sehvermögen bei Umgebungslicht ohne externe Geräte wiederherstellt und das Risiko einer Phototoxizität beseitigt“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.

Die beeindruckenden klinischen Daten, die auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology blieb bis zum Ende der Phase 1/2a-Studie bestehen. „Dies sind wichtige Meilensteine für Nanscope mit potenziellem Nutzen für Patienten, die an Netzhautdegeneration leiden“, sagte Vorstandsvorsitzender Al Guillem, PhD.

Bei der Phase-2b-Studie, die im Juni beginnt, handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte, multizentrische Studie in den USA, an der Patienten mit fortgeschrittener RP teilnehmen. Die Behandlung umfasst eine einzelne intravitreale Injektion von MCO-010, um seine Fähigkeit zu bestätigen, das Sehvermögen der Patienten zu verbessern. MCO hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.

Die Gentherapie von Nanscope nutzt einen AAV2-Vektor, um die MCO-Gene in bipolare Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die Therapie kann in einer Praxisumgebung durchgeführt werden. Darüber hinaus ist die Therapie bei RP unabhängig von zugrunde liegenden Genmutationen anwendbar.

Eine offene Phase-1/2a-Studie zu MCO-010 zeigten, dass die optogenetische Monotherapie sicher war und die Lebensqualität im Einklang mit dem funktionellen Sehvermögen und der Sehfunktion bei Patienten mit fortgeschrittener RP verbesserte.

„Unsere Gentherapien programmieren Netzhautzellen neu und machen sie lichtempfindlich, um das Sehvermögen wiederherzustellen. Die MCO-Verabreichung mit einem proprietären viralen Vektor hat die MCO-Transduktion in der Netzhaut von Patienten ermöglicht, was durch die anhaltende Expression von Fluoreszenzreportern bestätigt wurde“, erklärte Samarendra Mohanty, PhD, Präsidentin und Chief Scientific Officer von Nanscope.

„Wir freuen uns über die Leitlinien der FDA zur Verbesserung der Charakterisierung unseres Produkts, des primären Endpunkts und der Wirksamkeitstests, die hoffentlich unser klinisches Programm beschleunigen werden, um das restaurative Medikament RP-Patienten verfügbar zu machen“, fügte Dr. Mohanty hinzu.

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In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen in der Netzhaut exprimiert und lösen bei Aktivierung durch Licht den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP, das mit über 60 verschiedenen Genmutationen in Zusammenhang steht, umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen Photorezeptoren allmählich abgebaut werden, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt. 

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Die optogenetische Gentherapie von Nanscope stellt das klinisch bedeutsame Sehvermögen von 11 Patienten wieder her, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind

Pressemitteilung – Bedford TX – 3. Juni 2021

• Erstmals berichtete über eine klinisch bedeutsame Funktionsverbesserung durch optogenetische Therapie
• Signifikante dosisabhängige Verbesserung der Sehschärfe nach 16 Wochen, bereits berichtet auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology, hält bei Patienten mit schwerer Retinitis pigmentosa über 52 Wochen an
• Wiederherstellung der Sehkraft in der Umgebungslichtumgebung durch optogenetische Genmonotherapie ohne die Notwendigkeit stimulierender Netzhautimplantate oder -explantate (Brillen)
• Eine Therapie für viele – Der erste Beweis für die mutationsunabhängige Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die durch verschiedene einzelne oder mehrere genetische Defekte erblindet sind
• Deutliche Verbesserung bei mehreren Mobilitätsaufgaben und Lebensqualitätsmessungen
• Erste Gentherapie, die die Gentransduktion bei Patienten durch Fluoreszenzreporter demonstriert
• Das Unternehmen geht davon aus, die Therapie durch die Einführung einer Spätphase voranzutreiben 2b Versuch diesen Sommer mit einer Gentherapie, die Multi-Characteristic Opsin (MCO) an Netzhautzellen abgibt

Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass die Sehverbesserungen bei allen untersuchten Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP) nach einer einzelnen intravitrealen Injektion in Phase 1/2a ein Jahr lang anhielten klinische Studie mit MCO.

„Wir gehen davon aus, dass wir mit der ersten randomisierten, placebokontrollierten, doppelt maskierten Phase beginnen werden 2b Wir haben diesen Sommer eine multizentrische optogenetische Studie in den USA durchgeführt, um die Fähigkeit unserer Gentherapie, das klinisch bedeutsame Sehvermögen bei RP-Patienten zu verbessern, weiter zu validieren. Im Erfolgsfall wird es das erste restaurative Medikament für Millionen von RP-Patienten weltweit sein“, sagte der CEO von Nanscope Sulagna Bhattacharya.

Drei Patienten erhielten eine niedrige Dosis (1,75 × 10).¹¹ VG pro Auge) und acht erhielten eine hohe Dosis von 3,5 × 10¹¹ VG pro Auge. Die Fluoreszenzbildgebung der Netzhaut zeigte eine erfolgreiche Gentransduktion. Bei Abschluss erreichten 6 von 7 (86%) Hochdosis-MCO-Therapieteilnehmer einen Zuwachs von >0,3 logMAR (15 Buchstaben). Aufgrund von COVID-19 wurde einer der Probanden mit hoher Dosis nach 31-wöchiger Behandlung nicht untersucht.

„Die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse der klinischen Studie haben gezeigt, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis deutlich zugunsten von MCO zur Behandlung von Sehverlust aufgrund von RP ausfällt. Den Patienten ging es unabhängig von den zugrunde liegenden Genmutationen, die die Krankheit verursachten, besser“, sagte Sai Chavala, MD, CMO und Augenarzt von Nanscope.

Bei allen Probanden kam es zu einer objektiven und subjektiven Verbesserung des funktionellen Sehvermögens. Die Formunterscheidungsgenauigkeit verbesserte sich bei allen Probanden im Vergleich zum Ausgangswert auf >90%. Darüber hinaus verbesserte sich die Leistung in zwei verschiedenen Mobilitätstests durch eine 50%-Verkürzung der Zeit bis zum Berühren des beleuchteten Panels. Diese Testergebnisse korrelierten stark mit verbesserten Patientenergebnissen.

„Nach der MCO-Behandlung berichteten die Patienten über langanhaltende Verbesserungen der Lichtempfindlichkeit im Freien und ihrer täglichen Aktivitäten. Wir waren angenehm überrascht, dass einige Probanden nach achtwöchiger Behandlung ihre Nachuntersuchungen während der Studie ohne die Hilfe einer Begleitperson wahrnehmen konnten. Einige der Patienten erlangten sogar die Fähigkeit, Buchstaben an einer Wand oder sogar den großen Text in einer Zeitung zu lesen, ein Mobiltelefon zu benutzen, fernzusehen und sogar in eine Nadel einzufädeln.“ sagte der leitende Forscher Dr. Santosh Mahapatra, Augenarzt und Augenchirurg.

Die RP-Gentherapie von Nanscope, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status erhalten hat, nutzt einen proprietären AAV2-Vektor, um die MCO-Gene in die Netzhaut einzuschleusen. Diese mutationsunabhängige Gentherapie umfasst eine einzige Injektion durch das Auge, die in einer Arztpraxis verabreicht wird.

Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsident, Chief Scientific Officer und Erfinder der Technologie von Nanscope, sagte: „Optogenetik ist ein leistungsstarkes Forschungsinstrument, hatte jedoch nur begrenzte klinische Vorteile, da die Opsine im Gegensatz zu natürlichen Lichtumgebungen ein schmales Aktivierungsband aufwiesen. MCO reagiert empfindlich auf breitbandiges Licht und kann durch Umgebungslicht aktiviert werden, wodurch das Risiko einer Phototoxizität durch den langfristigen kontinuierlichen Einsatz externer Geräte zur intensiven Lichtstimulation eliminiert wird.“

Über RP 
In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen (ipRGCs) in der Netzhaut exprimiert und lösen bei Aktivierung durch Licht den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen sich die Photorezeptorzellen der Netzhaut im Laufe der Zeit verschlechtern, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt. Es wird angenommen, dass diese Störungen mit über 60 verschiedenen Genmutationen zusammenhängen.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics von Bedford, TX, entwickelt optogenetische Gentherapien unter Verwendung lichtempfindlicher Moleküle, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Nanoskop nutzt MCO-Moleküle, um die degenerierte Netzhaut wieder zu sensibilisieren und das Sehvermögen in einer Umgebung mit Umgebungslicht wiederherzustellen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst die Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa, Stargardt-Krankheit und altersbedingter Makuladegeneration.

Weitere Informationen zu Nanoskop-Therapien 

Kontakt:
Charles Craig
Opus Biotech-Kommunikation
[email protected] 
404-245-0591

Nanscope Therapeutics gibt neue Ernennungen zum klinischen Beirat bekannt

BEDFORD, Texas, 19. April 2021 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute eine Erweiterung seines klinischen Beirats durch die Ernennung von vier neuen Mitgliedern bekannt.

Das Hauptprodukt von Nanscope ist eine optogenetische Gentherapie, vMCO-010, die lichtempfindliches Multi-Characteristics Opsin (MCO) in Netzhautzellen abgibt, um das Sehvermögen bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) und Stargardt-Krankheit wiederherzustellen. Beide Anträge haben von der FDA den Orphan-Drug-Status erhalten. Im Erfolgsfall wäre die optogenetische Therapie die erste Behandlung zur Korrektur dieser Erkrankungen.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoskop-Therapeutika, von Bedford, TX, treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Das Nanoskop nutzt ein umgebungslichtempfindliches MCO-Molekül, um die Netzhaut gegenüber dem Umgebungslichtniveau erneut zu sensibilisieren. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener/feuchter altersbedingter Makuladegeneration (AMD) im Endstadium. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

Charles Craig
Opus Biotech-Kommunikation
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404-245-0591

Das Team von Nanscope® hat den Preis der Phase II Retinal Organoid Challenge (ROC) des National Institute of Health verliehen

BEDFORD, Texas, 2. Februar 2021 /PRNewswire/ – Um die Herausforderung zu meistern, ein physiologisch relevantes dreidimensionales (3D) Netzhautorganoid zu erzeugen, haben Forscher von Nanscope^® in Zusammenarbeit mit der Universität Colorado, Und Miami-Universität wurden kürzlich mit dem Hauptpreis der 3D-ROC Challenge des National Institute of Health (NIH) ausgezeichnet.  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

Die Organoide bieten eine einzigartige Gelegenheit zur Evaluierung neuartiger Gentherapien, einschließlich der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens. Dies ist ein aktiver therapeutischer Entwicklungsbereich für Nanoscope Therapeutics, um die Wirksamkeit der optogenetischen MCO-Therapie zu bewerten, die sich bei der Wiederherstellung des Sehvermögens bei Blinden als vielversprechend erwiesen hat. Die Opsin-basierte (und andere gentherapeutische) Behandlung erfordert eine Beurteilung der Wirksamkeit in-vitro (zur Freisetzungscharakterisierung des Arzneimittels) und objektive klinische Messungen. Während wir derzeit Fluoreszenzbildgebung zur objektiven Messung der Wirksamkeit von MCO-Arzneimitteln verwenden, besteht Bedarf an einer markierungsfreien Bewertung lichtaktivierter Aktivitäten in Opsin-sensibilisierten Neuronen. Dies ist besonders wichtig, da Fluoreszenzmethoden die lichtempfindlichen Opsin-exprimierenden Neuronen von Natur aus stören.

„Nanscope entwickelt weiterhin bahnbrechende Technologien zur Beurteilung neuronaler Aktivitäten ohne den Einsatz von Anregungslicht (wie es bei der Fluoreszenz verwendet wird) und arbeitet derzeit an der Implementierung dieses Ansatzes für die objektive, markierungsfreie Erkennung der Aktivitäten natürlicher Photorezeptoren des Auges sowie Opsin-sensibilisierter Zellen.“ Aktivitäten als Reaktion auf Lichtstimulation in vivo," sagte Samarendra Mohanty, PhD, Präsident und Chief Scientific Officer.

Für die 3D-ROC-Herausforderung verwendete Nanscope eine auf Nahinfrarotlicht basierende optische Kohärenztomographie (OCT), die mit einem Elektro- und Optophysiologiegerät integriert ist, um sowohl die Struktur als auch die Funktion schichtspezifischer Zellen in den Zielregionen der Netzhaut zu messen.
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

Diese markierungsfreie Aktivitätserkennungstechnologie hat bereits mehrere biopharmazeutische Unternehmen dazu veranlasst, ihre Therapieansätze zu evaluieren.

„Wir treiben auch die OCT-gesteuerte gezielte Laser-Mikrobestrahlungstechnologie voran, um Modelle für degenerative Augenerkrankungen wie Retinitis Pigmentosa (RP) und trockene altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD) zu erstellen und um gezielt therapeutische Gene zu liefern“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.  

Über NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.

Nanscope Therapeutics treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen MCO-Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Unsere Pipeline umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener AMD.

Kontakt:

Sulagna Bhattacharya
Investor Relations und Unternehmenskommunikation
817-719-2692
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