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Positive Daten aus der Phase-1/2a-Studie von Nanscope zur Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Tagung der American Society of Retina Specialists 2021 vorgestellt

Positive Data from Nanoscope’s Phase 1/2a Trial of Gene Therapy to Restore Vision in Patients Blinded by Retinitis Pigmentosa to be Featured at 2021 American Society of Retina Specialists Meeting

Positive Daten aus der Phase-1/2a-Studie von Nanscope zur Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Tagung der American Society of Retina Specialists 2021 vorgestellt

In zwei Präsentationen werden positive Daten aus der 52-wöchigen Nachbeobachtung von Patienten hervorgehoben, die eine einzige intravitreale Injektion der Multi-Characteristic Opsin Gene Therapy erhalten haben

BEDFORD, Texas, (8. Oktober 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute Ergebnisse einer klinischen Phase-1/2a-Studie zu seinem Multi-Characteristic Opsin bekannt ( MCO)-Gentherapie für Blinde Retinitis pigmentosa (RP) wird während der Veranstaltung in zwei Vorträgen hervorgehoben Jahrestagung 2021 der American Society of Retina Specialists (ASRS) 8. – 12. Oktober im JWMarriott San Antonio, TX.

Die Vorträge werden von Dr. Sai Chavala, MD, einem Professor an der TCU-UNTHSC Medical School, gehalten. Dr. Chavalas Vortrag mit dem Titel „Intravitreale AAV2 Optogenetische Sehwiederherstellung bei Patienten mit Netzhautdegeneration mit ABCA4 Mutation“ findet am Sonntag, 10. Oktober, von 14:46 bis 14:50 Uhr im Rahmen eines statt In der Rohrleitung Sitzung zur Erforschung neuer Therapien.

Dr. Chavala wird die Ergebnisse von vier RP-Patienten detailliert beschreiben ABCA4 Mutation aus der Phase-1/2a-Studie, die nach 52-wöchiger Gabe einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010 eine allgemeine Verbesserung des Sehvermögens zeigte.

Dr. Chavala wird die Daten aller 11 RP-Patienten in der Phase-1/2a-Studie in einem Vortrag besprechen Video auf Nachfragemit dem Titel „Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen optogenetischen Gentherapie bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa“ im Rahmen des ASRS Virtual Annual Meeting Program. Die Ergebnisse zeigten, dass die Therapie gut vertragen wurde und bei allen Patienten nach der MCO-010-Injektion eine Verbesserung des Sehvermögens zu verzeichnen war.

MCO-010 verwendet einen proprietären AAV2-Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die gegenüber Umgebungslicht empfindlich sind, um die Sehkraft in verschiedenen Farbumgebungen wiederherzustellen. Die Therapie konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen unabhängig von genetischen Mutationen.

Ergebnisse einer randomisierten, doppelblinden multizentrischen Phase-2b-Studie (NCT04945772) von MCO-010 werden im vierten Quartal 2022 erwartet. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und die Stargardt-Krankheit erhalten, die bekanntermaßen damit in Zusammenhang stehen ABCA4 Mutation.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende retinale Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener altersbedingter Makuladegeneration.

 

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Der Präsident von Nanoscope wird am 7. Oktober 2021 auf der Unternehmenspräsentation des Ophthalmology Innovation Summit (OIS) Retina in San Antonio, TX, referieren

Nanoscope President to Present at Company Showcase of the Ophthalmology Innovation Summit (OIS) Retina October 7, 2021, in San Antonio, TX

Präsident von Nanoscope präsentiert sich bei Company Showcase des Ophthalmology Innovation Summit (OIS) Retina 7. Oktober 2021, in San Antonio, TX

Nanscope hat die Wiederherstellung der funktionellen Sehkraft bei blinden Patienten mithilfe der optogenetischen Genmonotherapie mit MCO nachgewiesen und macht Fortschritte proprietäre nicht-virale Laser-Genabgabeplattform für geografische Atrophien

BEDFORD, TX (5. Oktober 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass seine Mitbegründerin, Präsidentin und Chief Scientific Officer, Samarendra Mohanty, Ph .D., wird einen Vortrag beim Company Showcase der halten Ophthalmology Innovation Summit (OIS) Retina am 7. Oktober 2021 in San Antonio, TX.

Dr. Mohanty wird die Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform von Nanscope zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten erläutern, die durch degenerative Erkrankungen der Netzhaut erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen. MCO verfügt über einen einzigartigen Wirkmechanismus und die Eigenschaften Schnelligkeit, Breitbandigkeit und Umgebungslichtempfindlichkeit, die die Wiederherstellung der Sehkraft in unterschiedlichen Umgebungen mit natürlichem oder Freizeitlicht ermöglichen. Das Hauptprodukt von Nanscope, MCO-010, befindet sich in der Entwicklung Retinitis pigmentosa (RP), Morbus Stargardt und trockene altersbedingte Makuladegeneration (AMD). Zur Bekämpfung geografischer Atrophien entwickelt Nanscope eine proprietäre nicht-virale Laser-Gen-Delivery-Plattform weiter.

Dr. Mohantys Präsentation wird Teil des OIS Retina „Spotlight on Cell and Gene Therapy“ Company Showcase sein, das am 7. Oktober 2021 von 11:21 bis 11:28 Uhr im Grand Hyatt San Antonio stattfindet.

Das fortschrittlichste optogenetische Gentherapieprogramm MCO-010 von Nanscope zielt auf RP ab. Das Unternehmen startete eine multizentrische, randomisierte, doppelt maskierte, scheinkontrollierte klinische Phase-2b-Studie (NCT04945772) im Juni 2021 und Ergebnisse werden im vierten Quartal 2022 erwartet. Die Gentherapie hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.

OIS Retina bringt Unternehmer, ophthalmologische Start-up-Unternehmen, klinische Vordenker, Branchenmanager und Investmentexperten zu einem eintägigen Gipfel zusammen, bei dem neuartige Therapien für Augenkrankheiten und Sehstörungen vorgestellt werden, die sich in der Entwicklung befinden. OIS Retina findet in Verbindung mit der Jahrestagung 2021 der statt Amerikanische Gesellschaft für Netzhautspezialisten, 8. – 12. Oktober 2021, wo positive Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse der klinischen Ph1/2a-Studie zur MCO-Gentherapie von RP vorgestellt werden.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende retinale Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener AMD. Für weitere Informationen besuchen Sie https://nanostherapeutics.com/

 

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Positive Daten zur optogenetischen Gentherapie für Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Jahreskonferenz der Retina Society vorgestellt

Positive Data of Optogenetic Gene Therapy for Patients Blinded by Retinitis Pigmentosa to be Presented at Retina Society’s Annual Conference

Positive Daten zur optogenetischen Gentherapie für Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Jahreskonferenz der Retina Society vorgestellt

52-wöchiges Follow-up von MCO-010 Sehwiederherstellung bei Patienten mit Netzhautdegeneration wird vorgestellt

Ergebnisse der laufenden Phase des Nanoskops 2b US-Studie (RESTORE) seiner optogenetischen Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa wird im vierten Quartal 2022 erwartet

BEDFORD, Texas, 29. September 2021  – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen der Netzhautdegeneration entwickelt, gab heute bekannt, dass Ergebnisse seiner klinischen Studie zu seiner optogenetischen Gentherapie für Menschen, die durch die ABCA4-Mutation erblindet sind, vorgestellt werden 54. der Retina SocietyTh Jährliches wissenschaftliches Treffen In Chicago 29. September2. Oktober 2021.

Der Vortrag von Dr. Sai Chavala, MD mit dem Titel „Optogenetic Vision Restoration in ABCA4 Mutation Retina Degeneration Patients“ ist geplant Freitag, 1. Oktober 2021, bei 11:03 Uhr im Großen Ballsaal des Ritz Carlton Hotels in Chicago. Die Retina Society wurde 1968 zu pädagogischen und wissenschaftlichen Zwecken in Bezug auf die Diagnose, Pflege und Behandlung von Erkrankungen und Verletzungen der Netzhaut gegründet.

Dr. Chavala, Professor an der TCU-UNTHSC Medical School in Fort Worth, TX, wird Ergebnisse von Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) vorstellen, denen intravitreal die Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie von Nanscope verabreicht wurde. Die RP-Patienten mit ABCA4-Genmutation erhielten eine einzige intravitreale Injektion der Gentherapie, wurden 52 Wochen lang beobachtet und alle Patienten erlebten eine verbesserte Sehschärfe und Funktion ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse.

Die Optogenetik-Therapie von Nanscope nutzt ein proprietäres Verfahren AAV2 Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die gegenüber Umgebungslicht empfindlich sind, um das Sehvermögen in verschiedenen Farbumgebungen wiederherzustellen. Die Therapie, die in einer Arztpraxis durchgeführt werden kann, konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung von degenerativen Netzhauterkrankungen wie RP, unabhängig von genetischen Mutationen.

MCO-010 befindet sich derzeit in einer randomisierten, doppelt maskierten Phase 2b Multizentrische Studie (NCT04945772) in den USA. Ergebnisse werden für das vierte Quartal 2022 erwartet. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten, die bekanntermaßen mit der ABCA4-Mutation assoziiert sind.

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Nanoscope erhält $1.5M Phase-2B-SBIR-Zuschuss zur Weiterentwicklung der durch Umgebungslicht aktivierbaren Opsin-Gentherapie zur Wiederherstellung der Sehkraft von AMD-Patienten

Nanoscope Awarded $1.5M Phase 2B SBIR Grant to Advance Ambient Light Activatable Opsin Gene Therapy to Restore Vision for AMD Patients

Nanoscope erhält $1.5M Phase2B SBIR-Zuschuss zur Weiterentwicklung der durch Umgebungslicht aktivierbaren Opsin-Gentherapie zur Wiederherstellung der Sehkraft von AMD-Patienten

BEDFORD, TX (14. September 2021) – Nanoscope-Forscher erhielten vom National Eye Institute (NEI) der National Institutes of Health (NIH) einen Phase2b Small Business Research Innovation (SBIR)-Zuschuss in Höhe von $1,5 Millionen, um die Umgebung des Unternehmens zu verbessern lichtaktivierbare optogenetische Gentherapie bei altersbedingter Makuladegeneration (AMD).

„Der Gewinn des NIH-Stipendiums durch ein hart umkämpftes Prüfverfahren ist ein Beweis für die Innovationskraft und klinische Bedeutung unserer erstklassigen optogenetischen Therapie auf Basis unseres Multi-Characteristic Opsin (MCO), einem patentgeschützten, durch Umgebungslicht aktivierbaren Protein zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen mit AMD“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Unser Ziel ist es, mit unserer Therapie das Leiden von Millionen Menschen weltweit mit AMD zu lindern.“

Nanscopes führende MCO-Gentherapie, MCO-010, befindet sich in den USA in einer späten Phase-2b-Studie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP). MCO-010 verfügt von der US-amerikanischen Food and Drug Administration über den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit. Eine Phase-1/2a-Studie mit MCO-010 zeigte, dass Patienten, die durch RP erblindet waren, eine klinisch bedeutsame Wiederherstellung des Sehvermögens erlebten.

Die optogenetische Gentherapie von Nanscope nutzt einen proprietären AAV2-Vektor, um MCO-Gene in bipolare Netzhautzellen zu transportieren, wo sie MCOs exprimieren, die so konstruiert sind, dass sie schnell und polychromatisch sind und das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die MCOs programmieren bipolare Zellen so um, dass sie wie Photorezeptorzellen wirken, die nicht nur durch AMD, sondern auch durch das gesamte Spektrum erblicher Netzhauterkrankungen (IRDs) geschädigt wurden, unabhängig von zugrunde liegenden krankheitsverursachenden Genmutationen. Die Therapie umfasst eine einzelne intravitreale Injektion und kann in einer Arztpraxis durchgeführt werden.

„Unsere vorläufigen Daten zeigen, dass die MCO-Therapie mutationsunabhängig bei bestimmten IRDs angewendet werden kann und als Plattformtherapie für Netzhauterkrankungen dienen kann, die unabhängig von Netzhauterkrankungen ist“, sagte Samarendra Mohanty, PhD, Hauptforscherin des kürzlich verliehenen NIH-Stipendiums und Präsidentin und Leiterin von Nanscope Wissenschaftlicher Mitarbeiter: „Mit diesem Zuschuss können wir die Weiterentwicklung unserer MCO-Therapie für geografische Atrophien der Makula sowohl bei Jugendlichen als auch bei Erwachsenen beschleunigen.“

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Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und anderen IRDs sowie altersbedingter Makuladegeneration.

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Nanscope Therapeutics kündigt Präsentation positiver Ergebnisse der optogenetischen Gentherapie für degenerative Netzhauterkrankungen auf der virtuellen Konferenz EURETINA 2021 an

Nanoscope Therapeutics Announces Presentation of Positive Results from Optogenetic Gene Therapy  for Retinal Degenerative Diseases at the EURETINA 2021 Virtual Conference

Nanscope Therapeutics kündigt Präsentation an positiver Ergebnisse der optogenetischen Gentherapie für degenerative Netzhauterkrankungen auf der virtuellen Konferenz EURETINA 2021

Das Hauptprodukt des Unternehmens, eine optogenetische Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens für Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, befindet sich derzeit in den USA in späten Phase-2b-Studien

BEDFORD, TX (8. September 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen der Netzhautdegeneration entwickelt, gab heute Dr. Santosh Mahapatra bekannt, leitender Forscher der klinischen Studie des Unternehmens zur optogenetischen Gentherapie für Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen, die durch verschiedene Genmutationen erblindet sind, einschließlich ABCA4, wird Ergebnisse der Studie auf der vorstellen Virtuelle EURETINA 2021-Konferenz vom 9. bis 12. September. Die Konferenz wird von der European Society of Retina Specialists durchgeführt.

Präsentation von Dr. Mahapatra, „52 Wochen Sicherheit und Wirksamkeit von Opsin mit mehreren Merkmalen ermöglichten die Wiederherstellung der Sehkraft bei Patienten mit ABCA4 Mutation, ist Sonntag, 12. September, in der 13. Sitzung von Prize Papers zum Thema Neue Arzneimittelbehandlungen und -technologien.

ABCA4 Mutationen werden mit Erkrankungen der Netzhautdegeneration in Verbindung gebracht, darunter Retinitis pigmentosa und Stargardt-Krankheit. Die Patienten der Studie erhielten eine einzige intravitreale Injektion der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie von Nanscope und wurden 52 Wochen lang beobachtet. Bei allen Patienten kam es zu einer Verbesserung der Sehschärfe und Funktion, ohne dass schwerwiegende Nebenwirkungen auftraten.

Die optogenetische Therapie von Nanscope transportiert MCO-Gene in proprietären AAV2-Vektoren in Netzhautzellen, was zur Expression umgebungslichtempfindlicher polychromatischer Opsine zur Wiederherstellung des Sehvermögens in verschiedenen Farbumgebungen führt. Die Therapie, die in einer Arztpraxis durchgeführt werden kann, konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung von Netzhauterkrankungen unabhängig von genetischen Mutationen.

Forscher von Nanscope haben außerdem einen Low-Vision Multi-Parameter Test (LVMPT) zur Bewertung verschiedener Merkmale des funktionellen Sehvermögens entwickelt. Michael Carlsons Präsentation des „Low-Vision-Multiparametertest zur Überwachung der Sehfunktion von Patienten mit fortgeschrittenen Netzhauterkrankungen” ist Donnerstag, 9. September, in der Sitzung Neue Arzneimittelbehandlung und -technologie.

Die MCO-010-Gentherapie und das LVMPT-Gerät werden in einer Phase-2b-Studie evaluiert (NCT04945772) in den USA. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten. 

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende okuläre Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und geografischen Atrophien.

 

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Nanscope Therapeutics gibt bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-2b-Studie zur optogenetischen Genmonotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa behandelt wird

Nanoscope Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 2b Clinical Trial of Optogenetic Gene Monotherapy to Restore Vision in Patients with Retinitis Pigmentosa

Nanscope Therapeutics gibt bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-2b-Studie zur optogenetischen Genmonotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa behandelt wird

BEDFORD, Texas19. Juli 2021Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass der erste Patient in seiner Phase behandelt wurde 2b klinische Studie mit MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP).

„Ich möchte dem Nanscope-Team, unseren klinischen Partnern und den an der Studie teilnehmenden Patienten gratulieren. Die Ergebnisse unserer Phase 2b Die Studie könnte die Grundlage für die Prüfung einer beschleunigten Zulassung von MCO-010 für die Behandlung von RP durch die FDA bilden. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden, damit wir MCO-010 RP-Patienten zugänglich machen können“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer von Nanscope.

Die Optogenetik-Therapie von Nanscope nutzt eine proprietäre intravitreale Verabreichung AAV2 Vektor, um Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die Therapie kann in einer Arztpraxis durchgeführt werden, ohne dass eine Schutzbrille oder andere Eingriffe erforderlich sind. Basierend auf vorläufigen Erkenntnissen aus der Phase-1/2a-Studie des Unternehmens ist MCO-010 möglicherweise nicht nur bei RP, sondern auch bei anderen degenerativen Erkrankungen des Auges anwendbar, unabhängig von Genmutationen. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.

Die Phase 2b Versuch (NCT04945772) wird 27 Teilnehmer in eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte, multizentrische Studie einschließen USA Aufnahme von Patienten mit fortgeschrittener RP. Die Behandlung umfasst eine einzelne intravitreale Injektion von MCO-010 oder eine Scheininjektion, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit bei der Verbesserung des Sehvermögens und der Sehfunktion des Patienten zu bestätigen. Es wird erwartet, dass die Rekrutierung für die Studie bis Ende 2021 abgeschlossen sein wird und die 12-Monats-Ergebnisse bis Ende 2022 verfügbar sein werden.

„Dies ist ein wichtiger Meilenstein sowohl für Nanoscope als auch für den Bereich der ophthalmologischen Forschung. Wir bleiben unserem Engagement treu, der Augenheilkunde eine sichere und differenzierte optogenetische Monotherapie anzubieten“, sagte Dr. Mohamed Genead, Chief Development und Chief Medical Officer von Nanscope. „Dementsprechend sind wir begeistert von unserem MCO-010-Entwicklungsprogramm, das unserer Meinung nach erhebliches Potenzial für die Behandlung eines breiten Spektrums von Netzhauterkrankungen birgt.“

Eine abgeschlossene offene Phase-1/2a-Studie zu MCO-010 bei 11 Patienten mit RP zeigte, dass die durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische Monotherapie gut vertragen wurde und die Lebensqualität verbesserte, was mit einer signifikanten Verbesserung des funktionellen Sehvermögens und der Sehfunktion bei fortgeschrittenen RP-Patienten einherging.

„Wir freuen uns über das große Interesse der RP-Patienten, Pflegekräfte und der klinischen Gemeinschaft. Unser Team arbeitet hart daran, die MCO-Plattform für andere Netzhautdegenerationen weiter auszubauen, darunter Stargardt-Krankheit, trockene altersbedingte Makuladegeneration (dAMD) und andere“, sagte Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsident und Chief Scientific Officer von Nanscope.

Über RP 
In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen in der Netzhaut exprimiert. Bei Aktivierung durch Licht lösen diese Opsine den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP, das mit über 60 verschiedenen Genmutationen in Zusammenhang steht, umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen Photorezeptoren allmählich abgebaut werden, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt.

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Nanoscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und dAMD.

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Nanscope Therapeutics gibt die FDA-Zulassung von IND für die klinische Phase-2b-Studie zur optogenetischen Genmonotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa bekannt

Nanoscope Therapeutics Announces FDA Approval of IND for Phase 2b clinical trial of Optogenetic Gene Monotherapy to Restore Vision in Patients with Retinitis Pigmentosa

Nanscope Therapeutics gibt FDA-Zulassung von IND für die klinische Phase-2b-Studie zur optogenetischen Genmonotherapie bekannt zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa

PRESSEMITTEILUNG – BEDFORD, TX (23. Juni 2021) – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von degenerativen Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass sein Investigational New Drug-Antrag (IND) nun für die Phase geöffnet ist 2b klinische Studie mit MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP).

„Herzlichen Glückwunsch an das Nanscope-Team und ich freue mich, ein Teil davon zu sein. Wir hoffen, dass unsere Therapie das Sehvermögen bei Umgebungslicht ohne externe Geräte wiederherstellt und das Risiko einer Phototoxizität beseitigt“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.

Die beeindruckenden klinischen Daten, die auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology blieb bis zum Ende der Phase 1/2a-Studie bestehen. „Dies sind wichtige Meilensteine für Nanscope mit potenziellem Nutzen für Patienten, die an Netzhautdegeneration leiden“, sagte Vorstandsvorsitzender Al Guillem, PhD.

Bei der Phase-2b-Studie, die im Juni beginnt, handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte, multizentrische Studie in den USA, an der Patienten mit fortgeschrittener RP teilnehmen. Die Behandlung umfasst eine einzelne intravitreale Injektion von MCO-010, um seine Fähigkeit zu bestätigen, das Sehvermögen der Patienten zu verbessern. MCO hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.

Die Gentherapie von Nanscope nutzt einen AAV2-Vektor, um die MCO-Gene in bipolare Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die Therapie kann in einer Praxisumgebung durchgeführt werden. Darüber hinaus ist die Therapie bei RP unabhängig von zugrunde liegenden Genmutationen anwendbar.

Eine offene Phase-1/2a-Studie zu MCO-010 zeigten, dass die optogenetische Monotherapie sicher war und die Lebensqualität im Einklang mit dem funktionellen Sehvermögen und der Sehfunktion bei Patienten mit fortgeschrittener RP verbesserte.

„Unsere Gentherapien programmieren Netzhautzellen neu und machen sie lichtempfindlich, um das Sehvermögen wiederherzustellen. Die MCO-Verabreichung mit einem proprietären viralen Vektor hat die MCO-Transduktion in der Netzhaut von Patienten ermöglicht, was durch die anhaltende Expression von Fluoreszenzreportern bestätigt wurde“, erklärte Samarendra Mohanty, PhD, Präsidentin und Chief Scientific Officer von Nanscope.

„Wir freuen uns über die Leitlinien der FDA zur Verbesserung der Charakterisierung unseres Produkts, des primären Endpunkts und der Wirksamkeitstests, die hoffentlich unser klinisches Programm beschleunigen werden, um das restaurative Medikament RP-Patienten verfügbar zu machen“, fügte Dr. Mohanty hinzu.

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Die optogenetische Gentherapie von Nanscope stellt das klinisch bedeutsame Sehvermögen von 11 Patienten wieder her, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind

Nanoscope’s Optogenetic Gene Therapy Restores Clinically Meaningful Vision in 11 Patients Blinded by Retinitis Pigmentosa

Die optogenetische Gentherapie von Nanscope stellt das klinisch bedeutsame Sehvermögen von 11 Patienten wieder her, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind

Pressemitteilung – Bedford TX – 3. Juni 2021

  • Erstmals berichtete über eine klinisch bedeutsame Funktionsverbesserung durch optogenetische Therapie
  • Signifikante dosisabhängige Verbesserung der Sehschärfe nach 16 Wochen, bereits berichtet auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology, hält bei Patienten mit schwerer Retinitis pigmentosa über 52 Wochen an
  • Wiederherstellung der Sehkraft in der Umgebungslichtumgebung durch optogenetische Genmonotherapie ohne die Notwendigkeit stimulierender Netzhautimplantate oder -explantate (Brillen)
  • Eine Therapie für viele – Der erste Beweis für die mutationsunabhängige Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die durch verschiedene einzelne oder mehrere genetische Defekte erblindet sind
  • Deutliche Verbesserung bei mehreren Mobilitätsaufgaben und Lebensqualitätsmessungen
  • Erste Gentherapie, die die Gentransduktion bei Patienten durch Fluoreszenzreporter demonstriert
  • Das Unternehmen geht davon aus, die Therapie durch die Einführung einer Spätphase voranzutreiben 2b Versuch diesen Sommer mit einer Gentherapie, die Multi-Characteristic Opsin (MCO) an Netzhautzellen abgibt

Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass die Sehverbesserungen bei allen untersuchten Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP) nach einer einzelnen intravitrealen Injektion in Phase 1/2a ein Jahr lang anhielten klinische Studie mit MCO.

„Wir gehen davon aus, dass wir mit der ersten randomisierten, placebokontrollierten, doppelt maskierten Phase beginnen werden 2b Wir haben diesen Sommer eine multizentrische optogenetische Studie in den USA durchgeführt, um die Fähigkeit unserer Gentherapie, das klinisch bedeutsame Sehvermögen bei RP-Patienten zu verbessern, weiter zu validieren. Im Erfolgsfall wird es das erste restaurative Medikament für Millionen von RP-Patienten weltweit sein“, sagte der CEO von Nanscope Sulagna Bhattacharya.

Drei Patienten erhielten eine niedrige Dosis (1,75 × 10).11 VG pro Auge) und acht erhielten eine hohe Dosis von 3,5 × 1011 VG pro Auge. Die Fluoreszenzbildgebung der Netzhaut zeigte eine erfolgreiche Gentransduktion. Bei Abschluss erreichten 6 von 7 (86%) Hochdosis-MCO-Therapieteilnehmer einen Zuwachs von >0,3 logMAR (15 Buchstaben). Aufgrund von COVID-19 wurde einer der Probanden mit hoher Dosis nach 31-wöchiger Behandlung nicht untersucht.

„Die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse der klinischen Studie haben gezeigt, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis deutlich zugunsten von MCO zur Behandlung von Sehverlust aufgrund von RP ausfällt. Den Patienten ging es unabhängig von den zugrunde liegenden Genmutationen, die die Krankheit verursachten, besser“, sagte Sai Chavala, MD, CMO und Augenarzt von Nanscope.

Bei allen Probanden kam es zu einer objektiven und subjektiven Verbesserung des funktionellen Sehvermögens. Die Formunterscheidungsgenauigkeit verbesserte sich bei allen Probanden im Vergleich zum Ausgangswert auf >90%. Darüber hinaus verbesserte sich die Leistung in zwei verschiedenen Mobilitätstests durch eine 50%-Verkürzung der Zeit bis zum Berühren des beleuchteten Panels. Diese Testergebnisse korrelierten stark mit verbesserten Patientenergebnissen.

„Nach der MCO-Behandlung berichteten die Patienten über langanhaltende Verbesserungen der Lichtempfindlichkeit im Freien und ihrer täglichen Aktivitäten. Wir waren angenehm überrascht, dass einige Probanden nach achtwöchiger Behandlung ihre Nachuntersuchungen während der Studie ohne die Hilfe einer Begleitperson wahrnehmen konnten. Einige der Patienten erlangten sogar die Fähigkeit, Buchstaben an einer Wand oder sogar den großen Text in einer Zeitung zu lesen, ein Mobiltelefon zu benutzen, fernzusehen und sogar in eine Nadel einzufädeln.“ sagte der leitende Forscher Dr. Santosh Mahapatra, Augenarzt und Augenchirurg.

Die RP-Gentherapie von Nanscope, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status erhalten hat, nutzt einen proprietären AAV2-Vektor, um die MCO-Gene in die Netzhaut einzuschleusen. Diese mutationsunabhängige Gentherapie umfasst eine einzige Injektion durch das Auge, die in einer Arztpraxis verabreicht wird.

Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsident, Chief Scientific Officer und Erfinder der Technologie von Nanscope, sagte: „Optogenetik ist ein leistungsstarkes Forschungsinstrument, hatte jedoch nur begrenzte klinische Vorteile, da die Opsine im Gegensatz zu natürlichen Lichtumgebungen ein schmales Aktivierungsband aufwiesen. MCO reagiert empfindlich auf breitbandiges Licht und kann durch Umgebungslicht aktiviert werden, wodurch das Risiko einer Phototoxizität durch den langfristigen kontinuierlichen Einsatz externer Geräte zur intensiven Lichtstimulation eliminiert wird.“

Über RP 
In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen (ipRGCs) in der Netzhaut exprimiert und lösen bei Aktivierung durch Licht den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen sich die Photorezeptorzellen der Netzhaut im Laufe der Zeit verschlechtern, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt. Es wird angenommen, dass diese Störungen mit über 60 verschiedenen Genmutationen zusammenhängen.

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Nanoscope Therapeutics von Bedford, TX, entwickelt optogenetische Gentherapien unter Verwendung lichtempfindlicher Moleküle, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Nanoskop nutzt MCO-Moleküle, um die degenerierte Netzhaut wieder zu sensibilisieren und das Sehvermögen in einer Umgebung mit Umgebungslicht wiederherzustellen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst die Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa, Stargardt-Krankheit und altersbedingter Makuladegeneration.

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Nanscope Therapeutics gibt neue Ernennungen zum klinischen Beirat bekannt

Nanoscope Therapeutics Announces New Clinical Advisory Board Appointments

Nanscope Therapeutics gibt neue Ernennungen zum klinischen Beirat bekannt

BEDFORD, Texas, 19. April 2021 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute eine Erweiterung seines klinischen Beirats durch die Ernennung von vier neuen Mitgliedern bekannt.

„Es ist für uns eine Ehre, solch angesehene klinische Experten für Netzhauterkrankungen als Berater zu haben. Ihre Anleitung wird von unschätzbarem Wert sein, wenn wir Gentherapien vorantreiben, um Netzhautzellen neu zu programmieren und sie funktionell aktiv zu machen, um das Sehvermögen wiederzuerlangen“, sagte der Präsident und Mitbegründer von Nanscope Samarendra Mohanty, Ph.D.

Zu den vier neuen Mitgliedern gehören:

  • Michael Singer, MD, klinischer Professor für Augenheilkunde an der Universität von Texas Gesundheitswissenschaftliches Zentrum in San Antonio, Texas. Er ist außerdem Direktor für klinische Forschung am Medical Center Ophthalmology Associates in San Antonio.
  • Stephen H. Tsang, MD, Ph.D., der Laszlo T. Bito Professor für Augenheilkunde sowie Pathologie und Zellbiologie an der Universität von Columbia Irving Medical Center.
  • Paul Yang, MD, Ph.D., Assistenzprofessor für Augengenetik und Immunologie am Casey Eye Institute der Oregon Health & Science University.
  • SriniVas R. Sadda, MD, Präsident und Chief Scientific Officer des Doheny Eye Institute, Stiftungslehrstuhl von Stephen J. Ryan – Arnold und Mabel Beckman und Professor für Augenheilkunde am Universität von Kalifornien – Los Angeles David Geffen School of Medicine.

Die neuen Mitglieder sind zu den derzeitigen Beiratsmitgliedern hinzugekommen: Samuel Barone,MD; Vittorio Porciatti, DSc; Weldon Wright, MD; Und Thomas Yorio, Ph.D.

Das Hauptprodukt von Nanscope ist eine optogenetische Gentherapie, vMCO-010, die lichtempfindliches Multi-Characteristics Opsin (MCO) in Netzhautzellen abgibt, um das Sehvermögen bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) und Stargardt-Krankheit wiederherzustellen. Beide Anträge haben von der FDA den Orphan-Drug-Status erhalten. Im Erfolgsfall wäre die optogenetische Therapie die erste Behandlung zur Korrektur dieser Erkrankungen.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoskop-Therapeutika, von Bedford, TX, treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Das Nanoskop nutzt ein umgebungslichtempfindliches MCO-Molekül, um die Netzhaut gegenüber dem Umgebungslichtniveau erneut zu sensibilisieren. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener/feuchter altersbedingter Makuladegeneration (AMD) im Endstadium. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

 

 

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Die optischen Gentherapien von Nanscope werden auf der Konferenz „Optogenetics and Optical Manipulation 2021“ vorgestellt

Nanoscope’s Optical Gene Therapies to be Featured at Optogenetics and Optical Manipulation 2021 Conference

Die optischen Gentherapien von Nanscope werden auf der Konferenz „Optogenetics and Optical Manipulation 2021“ vorgestellt

Die Präsidentin des Unternehmens, Samarendra Mohanty, wird Co-Vorsitzender der Konferenz sein, die Teil des SPIE Photonics West Digital Forum ist

BEDFORD, Texas, 5. März 2021 /PRNewswire/ – Forscher von Nanscope Therapeutics Inc., einem Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Netzhauterkrankungen entwickelt, werden mehrere wissenschaftliche Präsentationen über ihre bahnbrechende Forschung zur optischen Genabgabe und Opsin-basierten Neuromodulationstherapie halten Optogenetik und optische Manipulation 2021 virtuelle Konferenz, 6 März – 11. 20201.

Nanoscope-Präsident Samarendra Mohanty, Ph.D., fungiert als Co-Vorsitzender der Veranstaltung, die Teil von ist Die einwöchige Reihe von Online-Konferenzen und Branchenprogrammen von SPIE Photonics West. SPIE ist eine internationale Gesellschaft für Optik und Photonik, die sich der Weiterentwicklung lichtbasierter Technologien widmet.

„Nanoskop steht kurz vor bedeutenden Durchbrüchen bei optischen Gentherapien zur Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit Netzhaut- und neurologischen Erkrankungen“, sagte Dr. Mohanty. „Wir entwickeln sowohl virale Vektoren als auch nicht-virale Lichtübertragungen von Genen, um Neuronen neu zu programmieren und sie durch Licht aktivierbar zu machen, was eine therapeutische Modulation ermöglicht.“

Das Hauptprodukt von Nanscope ist eine optogenetische Gentherapie, vMCO-010, die lichtempfindliches Multi-Characteristics Opsin (MCO) in Netzhautzellen abgibt, um das Sehvermögen bei Patienten mit Netzhautdegeneration wiederherzustellen. Im Erfolgsfall wäre die optogenetische Therapie die erste Behandlung zur Korrektur dieser Netzhauterkrankungen.

Nanscope entwickelt außerdem eine alternative, nicht-virale, lichtbasierte Methode zur Genabgabe, die gezielter und weniger immunogen ist.

Nachfolgend finden Sie die Sitzungen, in denen die Forschung von Nanscope im Bereich der optischen Gentherapie beleuchtet wird. Alle drei Sitzungen werden ab sofort auf Abruf verfügbar sein 6 März.

Neuroprotektion durch optische Abgabe therapeutischer Gene in die Netzhaut
Autor(en): Subrata Batabyal, Sanghoon Kim, Michael Carlson, Houssam Al-Saad, Jazlyn Gallego, Adnan Dibas, Samarendra Mohanty

Entwicklung und funktionelle Charakterisierung eines Netzhautdystrophiemodells mittels gezielter schichtspezifischer Lasermikrobestrahlung
Autor(en): Michael Carlson, Sanghoon Kim, Subrata Batabyal, Samarendra Mohanty

Schmerzmodulation durch multicharakteristische Opsin-Sensibilisierung des inhibitorischen Netzwerks des Gehirns
Autor(en): Darryl Narcisse, Robert Benkowski, Arman Fijany, Samarendra Mohanty

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Das Nanoskop nutzt ein umgebungslichtempfindliches MCO-Molekül, um die Netzhaut erneut zu fotosensibilisieren. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa und trockener altersbedingter Makuladegeneration.

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Präsident von Nanscope hält Vortrag über Gentherapie bei Netzhauterkrankungen auf der Konferenz der Association for Ocular Pharmacology and Therapeutics

Nanoscope President to Deliver Talk on Gene Therapy for Retinal Diseases at Association for Ocular Pharmacology and Therapeutics Conference

Präsident von Nanscope hält Vortrag über Gentherapie bei Netzhauterkrankungen auf der Konferenz der Association for Ocular Pharmacology and Therapeutics

Das Hauptprodukt des Unternehmens, eine optogenetische Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa, wird voraussichtlich im Jahr 2021 in bahnbrechende klinische Studien eintreten

BEDFORD, Texas, 3. März 2021 /PRNewswire/ — Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass sein Präsident, Samarendra Mohanty, Ph.D., wird an der teilnehmen Verein für Augenpharmakologie und Therapeutik (AOPT) 15Th Zweijährliches (virtuelles) Treffen, 4.–7. März 2021.

Dr. Mohanty wird während einer AOPT-Sondersitzung einen Vortrag mit dem Titel „Bereit für die Zukunft: Refunktionalisierung, Neuprogrammierung, Revitalisierung und Regenerierung der Netzhaut zur Wiederherstellung des Sehvermögens“ halten. Samstag, 6. März, bei 12 Uhr EST.

„Hunderte Millionen Menschen leiden unter Sehverlust aufgrund einer Schädigung der Netzhaut und des Sehnervs“, sagte Dr. Mohanty, der auch als Chief Scientific Officer von Nanscope fungiert. „Wir entwickeln Gentherapien, um Netzhautzellen neu zu programmieren und sie funktionsfähig zu machen, um das Sehvermögen wiederzuerlangen.“

Darüber hinaus wird Nanscope an einer Sitzung teilnehmen Freitag, 5. März, bei 13:30 Uhr ESTund wird einen Vortrag mit dem Titel „Low-Vision Multi-Parameter Test (LVMPT) zur quantitativen Messung des Sehvermögens von Patienten mit Sehbehinderung“ halten.

„Der LVMPT misst das funktionelle Sehvermögen, was als neuer wichtiger Endpunkt für unsere klinische Studie an Patienten mit Sehschwäche dienen kann“, sagte Sai Chavala, MD, Chief Medical Officer von Nanscope.

AOPT ist eine globale, gemeinnützige Organisation für Wissenschaftler und Einzelpersonen aller Disziplinen im Zusammenhang mit der Augenpharmakologie und ihren therapeutischen Anwendungen. Die Mitglieder kommen aus akademischen Einrichtungen, der Pharma- und Biotechindustrie, Geräteherstellern und Kliniken.

Das Hauptprodukt von Nanscope ist eine optogenetische Gentherapie, vMCO-010, die lichtempfindliches Multi-Characteristic Opsin (MCO) in Netzhautzellen abgibt, um das Sehvermögen bei Patienten mit Retinitis pigmentosa und Stargardt-Krankheit wiederherzustellen. Beide Anwendungen haben von der US-amerikanischen FDA den Orphan-Drug-Status erhalten. Im Erfolgsfall wäre die optogenetische Therapie die erste Behandlung zur Korrektur dieser Erkrankungen.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanoskop-Therapeutika, Bedford, TX, treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Das Nanoskop nutzt ein umgebungslichtempfindliches MCO-Molekül, um die Netzhaut gegenüber dem Umgebungslichtniveau erneut zu sensibilisieren. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa, Stargardt-Krankheit und trockener altersbedingter Makuladegeneration (AMD).

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Das Team von Nanscope® hat den Preis der Phase II Retinal Organoid Challenge (ROC) des National Institute of Health verliehen

Nanoscope® team conferred Phase II Retinal Organoid Challenge (ROC) award by National Institute of Health

Das Team von Nanscope® hat den Preis der Phase II Retinal Organoid Challenge (ROC) des National Institute of Health verliehen

BEDFORD, Texas, 2. Februar 2021 /PRNewswire/ – Um die Herausforderung zu meistern, ein physiologisch relevantes dreidimensionales (3D) Netzhautorganoid zu erzeugen, haben Forscher von Nanscope® in Zusammenarbeit mit der Universität Colorado, Und Miami-Universität wurden kürzlich mit dem Hauptpreis der 3D-ROC Challenge des National Institute of Health (NIH) ausgezeichnet.  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

Die Organoide bieten eine einzigartige Gelegenheit zur Evaluierung neuartiger Gentherapien, einschließlich der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens. Dies ist ein aktiver therapeutischer Entwicklungsbereich für Nanoscope Therapeutics, um die Wirksamkeit der optogenetischen MCO-Therapie zu bewerten, die sich bei der Wiederherstellung des Sehvermögens bei Blinden als vielversprechend erwiesen hat. Die Opsin-basierte (und andere gentherapeutische) Behandlung erfordert eine Beurteilung der Wirksamkeit in-vitro (zur Freisetzungscharakterisierung des Arzneimittels) und objektive klinische Messungen. Während wir derzeit Fluoreszenzbildgebung zur objektiven Messung der Wirksamkeit von MCO-Arzneimitteln verwenden, besteht Bedarf an einer markierungsfreien Bewertung lichtaktivierter Aktivitäten in Opsin-sensibilisierten Neuronen. Dies ist besonders wichtig, da Fluoreszenzmethoden die lichtempfindlichen Opsin-exprimierenden Neuronen von Natur aus stören.

„Nanscope entwickelt weiterhin bahnbrechende Technologien zur Beurteilung neuronaler Aktivitäten ohne den Einsatz von Anregungslicht (wie es bei der Fluoreszenz verwendet wird) und arbeitet derzeit an der Implementierung dieses Ansatzes für die objektive, markierungsfreie Erkennung der Aktivitäten natürlicher Photorezeptoren des Auges sowie Opsin-sensibilisierter Zellen.“ Aktivitäten als Reaktion auf Lichtstimulation in vivo," sagte Samarendra Mohanty, PhD, Präsident und Chief Scientific Officer.

Für die 3D-ROC-Herausforderung verwendete Nanscope eine auf Nahinfrarotlicht basierende optische Kohärenztomographie (OCT), die mit einem Elektro- und Optophysiologiegerät integriert ist, um sowohl die Struktur als auch die Funktion schichtspezifischer Zellen in den Zielregionen der Netzhaut zu messen.
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

Diese markierungsfreie Aktivitätserkennungstechnologie hat bereits mehrere biopharmazeutische Unternehmen dazu veranlasst, ihre Therapieansätze zu evaluieren.

„Wir treiben auch die OCT-gesteuerte gezielte Laser-Mikrobestrahlungstechnologie voran, um Modelle für degenerative Augenerkrankungen wie Retinitis Pigmentosa (RP) und trockene altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD) zu erstellen und um gezielt therapeutische Gene zu liefern“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.  

Über NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.

Nanscope Therapeutics treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen MCO-Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Unsere Pipeline umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener AMD.

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Sulagna Bhattacharya
Investor Relations und Unternehmenskommunikation
817-719-2692
info@nanostherapeutics.com

Nanscope Therapeutics erhält den Orphan-Drug-Status für die Gentherapie von Blindheit

Präsident von Nanscope hält Vortrag über Gentherapie bei Netzhauterkrankungen auf der Konferenz der Association for Ocular Pharmacology and Therapeutics

Dies ist das zweite Programm, das auf der Multi-Characteristic Opsin-Plattform von Nanscope basiert und den Orphan-Status erhält. Diese Bezeichnung unterstreicht den ungedeckten Therapiebedarf von Patienten mit der seltenen Form der erblichen Makuladegeneration.

BEDFORD, Texas, 25. Januar 2021 /PRNewswire/ – NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Leben durch die Gentherapie am Auge verändern will, gab heute bekannt, dass es von der FDA den Orphan-Drug-Status für die gentherapiebasierte Behandlung der Stargardt-Krankheit, einer Form der Stargardt-Krankheit, erhalten hat erbliche degenerative Netzhauterkrankung, die durch eine Genmutation verursacht und auf Kinder übertragen wird.

Ein zentraler Sehverlust aufgrund schlecht funktionierender RPE-Zellen und des Verlusts von Photorezeptoren in der Makula ist das Kennzeichen der Stargardt-Krankheit. Nach Angaben der Federation for Fighting Blindness ist die Stargardt-Krankheit die häufigste Form der erblichen Makuladegeneration und betrifft etwa 30.000 Menschen in den USA. Der Verlust des Sehvermögens ist sowohl für Kinder als auch für Erwachsene verheerend und beeinträchtigt ihre Lebensqualität erheblich. Bei diesen Patienten besteht ein enormer Bedarf, das Sehvermögen wiederherzustellen.

„Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für die Stargardt-Krankheit“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer von Nanscope. „Wir sind begeistert vom Potenzial der durch Umgebungslicht aktivierbaren Multi-Characteristic Opsin (MCO)-basierten Photosensibilisierung von Netzhautneuronen zur genunabhängigen Behandlung der Stargardt-Krankheit.“

„vMCO-010 erweitert das Portfolio an Orphan-Drug-Status, die in mehreren Pipeline-Programmen erlangt wurden, und erweitert sein therapeutisches Potenzial von Retinitis pigmentosa (RP) mit peripherer Netzhautdegeneration bis hin zu Makuladegeneration wie bei der Stargardt-Krankheit“, sagte er Al Guillem, Vorsitzender des Nanscope Therapeutics Board.

Sai Chavala, Chief Medical Officer von Nanscope, kommentierte: „Wir freuen uns darauf, unsere innovativen optogenetischen Plattformtechnologien für sehbehinderte Patienten durch kontinuierliche Zusammenarbeit mit der FDA zu entwickeln.“ Der Orphan-Status wird dazu beitragen, unser klinisches Entwicklungsprogramm zu beschleunigen.“

Der Orphan Drug Act fördert die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten. Zu den Vorteilen gehören Steuergutschriften und die Befreiung von der Antragsgebühr, um die Kosten für die klinische Entwicklung auszugleichen, sowie die Berechtigung für sieben Jahre Marktexklusivität nach der Zulassung.

„Wir sind äußerst erfreut und freuen uns, einen zweiten Orphan-Drug-Status für die MCO-basierte Behandlung von Netzhauterkrankungen bekannt geben zu können. Da die Pathologie der degenerierten Makula bei der Stargardt-Krankheit der der trockenen AMD ähnelt, freuen wir uns sehr über die Gelegenheit, von unserem Stargardt-Programm zu lernen und das MCO-basierte Programm zur trockenen AMD voranzutreiben“, sagte er Samarendra Mohanty, Präsident und Chief Scientific Officer von Nanscope, das 2017 für MCO zur Behandlung von RP den Orphan-Status erhielt.

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Nanscope Therapeutics treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Wir verwenden ein umgebungslichtempfindliches MCO-Molekül, um die Netzhaut gegenüber dem Umgebungslichtniveau erneut zu sensibilisieren. Unsere Pipeline umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener AMD.

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Nanscope kündigt Präsentation auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology an

Nanscope Therapeutics kündigt Präsentation auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology an

BEDFORD, Texas, 13. November 2020 /PRNewswire/ — NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das entschlossen ist, Leben durch die Gentherapie am Auge zu verändern, die auf seiner proprietären, durch Umgebungslicht aktivierbaren MCO Optogenetic Technology Platform basiert, gab heute bekannt, dass eine mündliche Die Präsentation auf der Late Breaking Developments-Sitzung des Retina Subspecialty Day findet während der Jahrestagung 2020 der American Academy Ophthalmology (AAO) statt, die vom 13. bis 15. November 2020 stattfindet.

In der Präsentation werden Daten aus der intravitrealen Phase-1/2a-Studie vMCO-010 zur Behandlung von Retinitis Pigmentosa (RP) vorgestellt. Die Details sind wie folgt:

Titel: Phase 1/2a-Studie zur intravitrealen optogenetischen Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa
Moderator: Dr. Santosh Mahapatra, Chefarzt, JPM Rotary Eye Hospital and Research Center
Terminzeit: 13. November 2020, 15:00 Uhr PST; auch auf Anfrage verfügbar. Sitzungstitel: Late Breaking Developments, Teil I. Die Nanscope-Co-Autoren der Präsentation sind Sai Chavala (Chief Medical Ofcer), Samuel Barone (Berater), Samarendra Mohanty (Präsidentin und Chief Technology & Innovation Ofcer) und Subrata Batabyal , Michael Carlson, Ananta Ayyagari und Kissaou Tchedre.
Über NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.
Nanscope Therapeutics treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen Molekülen und lichtunterstützter Genübertragung voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Wir nutzen ein umgebungslichtempfindliches Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Molekül, um die Netzhaut gegenüber schwachem Licht wieder zu sensibilisieren. Unsere lichtgestützte Gentherapie zielt gezielt auf geografische Atrophien ab, ohne die intakten Schaltkreise der Netzhaut zu beeinträchtigen. Unser Team verfügt über große Erfahrung in der Entwicklung von Ophthalmologieprodukten und der klinischen Umsetzung innovativer Forschung. Unsere Pipeline umfasst lichtbasierte Netzhautregenerationstherapie und lichtbasierte kortikale Prothetik zur Wiederherstellung des Sehvermögens.
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Sulagna Bhattacharya
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Nanoscope Therapeutics, Inc.
Trinity Towers
2777 N. Stemmons Fwy.
Dallas, TX 75207
(817) 857-1186
  • Dr. Samarendra Mohanty, PhD | Mitbegründer und Präsident

    Samarendra Mohanty (Mitbegründerin/Präsidentin) ist eine Erfinderin und Serienunternehmerin mit mehr als 20 Jahren Erfahrung in den biomedizinischen Wissenschaften. Er ist Mitbegründer mehrerer Biotech- und biomedizinischer Geräte-/Diagnoseunternehmen (entwickelte und vermarktete biomedizinische Instrumente $100K+).

    Samar erwarb einen M.Tech in Angewandter Optik vom Indian Institute of Technology-Delhi und einen PhD in (Bio-)Physik vom Indian Institute of Sciences-Bangalore.

    Zu seinen umfangreichen Erfahrungen im Bereich biomedizinischer Technologien zählen seine Tätigkeit als Professor/Senior Scientist an der University of Texas; Universität von Kalifornien, Irvine; Zentrum für Adv. Tech (Indien); Int. Mol. Biotechnologie (Deutschland); Univ. Pavia (Italien); NUS (Singapur); und University of St. Andrews (UK). Er ist Autor von über 200 internationalen Patenten und Veröffentlichungen in führenden Fachzeitschriften, darunter Nature und Nature Photonics.

    Er ist der Hauptforscher für wichtige Zuschüsse des National Eye Institute, darunter Zuschüsse der Audacious Goal Initiative und Bioengineering Research. Er ist Redaktionsmitglied verschiedener Fachzeitschriften und leitet eine internationale Konferenz zum Thema Optogenetik. Er ist Gewinner des Healthcare Heroes Award 2019 (Fort Worth Business Press), des Retinal Organoid Challenge Award, des Audacious Goal Initiative Award (NIH), Finalist von Tech Titan und des NIH-Director's Innovator Award.