Nanoscope recibió una subvención SBIR $1.5M Phase2B para avanzar en la terapia génica con opsina activable por luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con DMAE
BEDFORD, TX (14 de septiembre de 2021)—Los investigadores de nanoscopios recibieron una subvención $1,5 millones de Fase 2b de Innovación en Investigación para Pequeñas Empresas (SBIR) del Instituto Nacional del Ojo (NEI) de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para avanzar en el entorno de la empresa. Terapia génica optogenética activable por luz para la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).
“Ganar la subvención de los NIH a través de un proceso de revisión altamente competitivo es un testimonio de la innovación y la importancia clínica de nuestra terapia optogenética de primera clase basada en nuestra opsina multicaracterística (MCO), que es una proteína activable por luz ambiental protegida por patente. para la restauración de la visión en personas con DMAE", afirmó Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. "Nuestro objetivo es aplicar nuestra terapia para aliviar el sufrimiento de millones de personas con DMAE en todo el mundo".
La terapia génica MCO líder de Nanoscope, MCO-010, se encuentra en un ensayo de fase 2b de última etapa para la retinitis pigmentosa (RP) en los EE. UU. MCO-010 tiene designaciones de medicamento huérfano para RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Un ensayo de fase 1/2a de MCO-010 mostró que los pacientes cegados por RP experimentaron una restauración de la visión clínicamente significativa.
La terapia génica optogenética de Nanoscope utiliza un vector AAV2 patentado para administrar genes MCO en células bipolares de la retina donde expresan MCO diseñados para ser rápidos y policromáticos, lo que permite la visión en diferentes entornos de color. Las MCO reprograman las células bipolares para que actúen como células fotorreceptoras dañadas no solo por la DMAE, sino también por toda la gama de trastornos hereditarios de la retina (IRD), independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes que causan la enfermedad. La terapia implica una única inyección intravítrea y se puede administrar en un consultorio médico.
"Nuestros datos preliminares muestran que la terapia MCO se puede aplicar de manera independiente de la mutación para IRD específicas y puede servir como una terapia de plataforma independiente de la enfermedad de la retina", dijo Samarendra Mohanty, PhD, investigador principal de la beca NIH recientemente otorgada y presidente y jefe de Nanoscope. Oficial científico. "Con esta subvención podemos acelerar el avance de nuestra terapia MCO para atrofias geográficas de la mácula tanto en jóvenes como en adultos".
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneración macular relacionada con la edad.
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