BEDFORD, TX (25 de enero de 2022) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que recibió la autorización IND de la FDA para comenzar un ensayo de fase 2 de su monoterapia optogenética activable con luz ambiental Opsin multicaracterística (MCO-010) para restaurar la visión. en pacientes Stargardt.

"Este es otro hito importante para Nanoscope, que nos brinda la oportunidad de realizar un segundo ensayo clínico en los EE. UU. de nuestra plataforma patentada de terapia génica MCO, diseñada para restaurar la visión de pacientes que padecen enfermedades degenerativas de la retina", dijo Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva de Nanoscope. . "Actualmente no existen tratamientos aprobados para estas afecciones".

Se espera que este ensayo clínico de fase 2 para Stargardt comience en el primer semestre de 2022. Nanoscope está llevando a cabo actualmente un estudio de fase 2b multicéntrico, aleatorizado, controlado de forma simulada y doble enmascarado de MCO-010 para pacientes con RP. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Stargardt es una degeneración macular (DM) que afecta a niños y adultos. El progreso en la prueba del programa Stargardt de Nanoscope tiene implicaciones para MCO como plataforma y su impacto más allá de las enfermedades raras.

“En la actualidad, todos los ensayos existentes intentan frenar la progresión de la pérdida de visión en pacientes con enfermedad de Stargardt. El enfoque optogenético es restaurar la visión. Este puede ser un intento innovador de evaluar la terapia génica optogenética para mejorar la visión en pacientes de Stargardt. Estoy entusiasmado con el potencial que tiene MCO-010 para restaurar la visión de muchos pacientes con pérdida de visión causada por distrofias de la retina externa, incluida la degeneración macular seca relacionada con la edad”, dijo David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group y adjunto. profesor clínico de oftalmología en la Facultad de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California.

Stargardt es una enfermedad hereditaria de la retina que implica disfunción/degeneración de los fotorreceptores. La terapia genética MCO-010 de Nanoscope reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Utiliza vectores AAV2 patentados para introducir los genes MCO en las células donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en entornos de diferentes colores. La terapia, que implica una única inyección intravítrea administrada en un consultorio médico, es aplicable para RP y Stargardt independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, Stargardt y DM seca relacionada con la edad.

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