DALLAS, 27 de abril de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la presentación de datos clave de su ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada (NCT04945772) de MCO-010 en la reunión anual de ARVO. MCO-010 es una terapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para la restauración de la visión en retinitis pigmentosa (RP) avanzada, independientemente de la mutación genética. Los datos de eficacia compuestos validan a MCO-010 como un tratamiento potencial para la RP. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA).

En el ensayo RESTORE, 18 pacientes con discapacidad visual grave debido a RP recibieron una única inyección intravítrea de MCO-010, mientras que 9 recibieron una inyección intravítrea simulada. Los resultados mostraron mejoras en la función visual después del tratamiento con MCO-010 consistentes con estudios previos, así como un perfil de seguridad favorable. Las medidas clave de eficacia incluyeron la prueba de movilidad Y de luminancia múltiple (MLYMT, movilidad guiada por visión), la prueba de discriminación de formas de luminancia múltiple (MLSDT, reconocimiento de objetos de campo cercano) y puntuaciones de agudeza visual mejor corregida (BCVA). Para MLYMT y MLSDT, un cambio de 2 o más niveles de luminancia se considera clínicamente significativo. Para BCVA, un cambio de 0,3 LogMAR se considera clínicamente significativo.

Los resultados compuestos en medidas clave de eficacia a los 12 meses fueron:

• 18 de 18 (100%) pacientes tratados con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLYMT, MLSDT o BCVA en comparación con 5 de 9 (55,6%) que recibieron placebo (p = 0,007);
• 17 de 18 (94.4%) pacientes tratados con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLYMT o BCVA en comparación con 4 de 9 (44.4%) que recibieron placebo (p = 0,008);
• 16 de 18 (88.9%) pacientes tratados con MCO-010 demostraron una mejora de 2 o más en el nivel de luminancia en MLYMT o MLSDT en comparación con 4 de 9 (44.4%) que recibieron placebo (p = 0,02); y
• 14 de 18 (77,8%) pacientes tratados con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLSDT o BCVA en comparación con 3 de 9 (33,3%) que recibieron placebo (p=0,04).

Además de la evidencia de un efecto clínicamente significativo, MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos oculares o sistémicos graves o graves. Hubo una incidencia comparable de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) en todos los brazos del estudio. Los TEAE oculares más comunes informados en los brazos de tratamiento fueron células de la cámara anterior, hipertensión ocular y hemorragia conjuntival.

Estos resultados de RESTORE son consistentes con los observados en el ensayo anterior de Fase 1/2 (NCT04919473) en el que 9 de 11 (82%) de los sujetos demostraron 2 mejoras en el nivel de luminancia en la movilidad guiada por visión o 0,3 logMAR en la agudeza visual. En este estudio de Fase 1/2, se observó un perfil de seguridad favorable, sin eventos adversos graves o graves. Las personas con pérdida grave de visión debido a RP actualmente no tienen tratamientos disponibles que puedan mejorar su visión.

“Es un honor para mí presentar los resultados del ensayo RESTORE en ARVO. He tenido el privilegio de tratar a pacientes gravemente ciegos, inscritos en ensayos clínicos MCO-010 y he observado cierta mejora en su función visual. El hecho de que veamos mejoras en la visión después de una única inyección intravítrea es notable”, afirmó David Boyer, médico, Grupo médico de asociados de retina y vítreo en Beverly Hills, California, EE.UU. y miembro del Consejo Asesor Clínico de Nanoscopio. “Algunos participantes que vivían con una discapacidad visual grave debido a la RP han notado una mejora en la función visual. Además, MCO-010 tenía un perfil de seguridad favorable. Es un honor haber sido parte del primer ensayo controlado aleatorio que muestra una mejora visual en una población con discapacidad visual profunda”.

“Los pacientes con RP con pérdida grave de visión son una población heterogénea con diferentes genotipos y manifestaciones fenotípicas de degeneración en la mácula y la retina periférica. Por esta razón, creemos firmemente que ninguna evaluación única puede capturar adecuadamente los cambios clínicamente importantes en la visión en esta amplia población. Se pueden utilizar criterios de valoración compuestos para evaluar los cambios generales en la función de la visión en una sola medición cuando las pruebas individuales evalúan diferentes aspectos del rendimiento de la visión, como la movilidad guiada por la visión, el reconocimiento de objetos y la agudeza visual. Entre los criterios de valoración compuestos del estudio RESTORE, un número significativamente mayor de pacientes tratados con MCO-010 experimentaron mejoras de visión clínicamente significativas. Este ensayo controlado aleatorio proporciona evidencia convincente de que la terapia optogenética MCO-010, como tratamiento independiente de las mutaciones, puede mejorar la visión en pacientes con RP avanzada”, afirmó Samarendra Mohanty, cofundador, presidente y director científico de Nanoscope.

“El panorama del tratamiento para la pérdida grave de visión debido a RP es el de terapias no aprobadas y que carece de un criterio de valoración único predefinido para su aprobación. Las mejoras que estamos viendo en los pacientes tratados con MCO-010 en todas las medidas compuestas clave de eficacia lo convierten en un candidato prometedor para el tratamiento de pacientes con pérdida grave de visión debido a RP”, añadió Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Esperamos con interés nuestras próximas conversaciones con la FDA sobre la totalidad de estos datos con respecto a un camino rápido hacia el mercado para esta interesante terapia. Realmente nos alegra ver el impacto y la diferencia que MCO-010 está marcando en las vidas de los pacientes, y estamos agradecidos a todos los participantes e investigadores por ser parte del éxito del ensayo RESTORE”.

Acerca de la retinosis pigmentaria

En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles y, cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 100 mutaciones genéticas diferentes. Aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. y aproximadamente 2 millones de personas en todo el mundo padecen RP, lo que la convierte en la principal causa de ceguera hereditaria.

Acerca de MCO-010

Las terapias genéticas actuales están dirigidas a tratar pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la visión perdida debido a la RP avanzada, con células de la retina externa degeneradas. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador-promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en Fase 2b El ensayo RESTORE mostró mejoras en la visión funcional evaluada mediante la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual, junto con un perfil de seguridad favorable.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

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