DALLAS, 22 de mayo de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su plataforma de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) se presentará en múltiples presentaciones en el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos, que se lleva a cabo 23-25 de mayo de 2023 en el Gaylord National Resort & Convention Center en Washington DC.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Terapia génica pionera independiente de mutaciones para trastornos de la retina
Título de la sesión: Desarrollo clínico de terapias avanzadas
Fecha de la sesión: miércoles, 24 de mayo de 2023
Tiempo de sesión: 3:20-3:40 p. m., hora del Este
Ubicación: Teatro 3
Presentador: Samarendra Mohanty, Ph.D., cofundadora, presidenta y directora científica

El Dr. Mohanty hablará sobre la terapia optogenética independiente de las mutaciones de Nanoscope para el tratamiento de diversas enfermedades degenerativas de la retina. Las terapias genéticas actuales están destinadas a tratar pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la visión perdida debido a la retinitis pigmentosa (RP) avanzada y la degeneración macular de Stargardt. con células retinianas externas degeneradas. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Datos de eficacia y seguridad de RESTORE y los ensayos STARLIGHT son consistentes con aquellos observado en el ensayo anterior de fase 1/2 (NCT04919473), y así proporcionar evidencia convincente sobre el perfil beneficio/riesgo de MCO-010.

Título: Opsinas multicaracterísticas: una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión
Título de la sesión: Lanzamiento y socio
Fecha de la sesión: jueves, 25 de mayo de 2023
Tiempo de sesión: 1:00 p. m., hora del Este
Ubicación: Teatro 6
Presentador: Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva

La Sra. Bhattacharya proporcionará información actualizada de alto nivel sobre el camino corporativo y de desarrollo de Nanoscope para comercializar MCO-010 para RP avanzada, para la cual actualmente no existe ningún tratamiento aprobado disponible. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en el ensayo RESTORE multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado mostró mejoras en la visión funcional evaluado mediante movilidad guiada por la visión, discriminación de formas y agudeza visual, junto con un perfil de seguridad favorable. Un estudio observacional (NCT05820100) continúa proporcionando evidencia de apoyo para validar los nuevos criterios de valoración funcionales de la visión.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

FUENTE Terapéutica del Nanoscopio