DALLAS, 20 de enero de 2025 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con la restauración de la visión en pacientes ciegos en entornos del mundo real mediante el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy varias presentaciones de los líderes de la empresa en el 21^calle  Conferencia Anual de la Semana de Terapias Avanzadas, que tendrá lugar del 20 al 23 de enero de 2025 en el Centro de Convenciones Kay Bailey Hutchinson en Dallas, Texas. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Cómo afrontar los desafíos de las terapias genéticas para enfermedades raras
Título de la sesión: Terapia génica para enfermedades raras
Fecha de la sesión: 21 de enero de 2025
Tiempo de sesión: 12:15 pm hora central
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, Presidente y Director Científico

El Dr. Mohanty hablará sobre los desafíos clave que enfrentan los programas de terapia génica modernos para las indicaciones de enfermedades raras. Entre ellos, se incluyen la falta general de modelos animales adecuados, criterios de valoración clínicos establecidos y procesos de fabricación y análisis validados, que en la mayoría de los casos deben ser implementados por el desarrollador de la terapia génica.

Título: Asociarse para la comercialización, una perspectiva de CMC
Título de la sesión: Colaboración para el éxito de la terapia genética
Fecha de la sesión: 21 de enero de 2025
Tiempo de sesión: 4:30 pm hora central
Presentador: Raymond Kaczmarek, director técnico y de fabricación

Durante su presentación, el Sr. Kaczmarek destacará varias consideraciones internas y externas clave que son primordiales para garantizar una relación CDMO exitosa y un programa de fabricación general para programas de terapia genética.

Título de la sesión: Convergencia internacional y alineamiento regulatorio para el impuesto sobre la renta de las personas físicas
Fecha de la sesión: 22 de enero de 2025
Tiempo de sesión: 11:00 am hora central
Silla: Khandan Baradaran, PhD, SVP Regulatorio y Calidad

El Dr. Baradaran organizará una charla informal con el Dr. Nicole Verdún, Director de la Oficina de Productos Terapéuticos del CBER, analiza cómo los desarrolladores de terapias genéticas y celulares pueden forjar interacciones productivas con los reguladores para garantizar un camino eficiente hacia la aprobación.

Título: Enfoques ópticos para terapias génicas resolubles no virales
Título de la sesión: ¿Se vislumbran en el horizonte terapias genéticas reutilizables?
Fecha de la sesión: 22 de enero de 2025
Tiempo de sesión: 11:00 am hora central
Presentador: Subrata Batabyal, PhD, Director, Desarrollo no clínico

Durante su presentación, el Dr. Batabyal analizará las limitaciones de dosificación de las terapias genéticas AAV y cómo las tecnologías de dosificación óptica no viral de Nanoscope pueden superar esta limitación al eliminar las preocupaciones relacionadas con la inmunogenicidad.

Título: Terapias genéticas de primera línea para la ceguera hereditaria
Título de la sesión: Presentaciones de empresas de la serie Innovación
Fecha de la sesión: 22 de enero de 2025
Tiempo de sesión: 4:00 p. m., hora central
Presentador: Sulagna Bhattacharya, Director Ejecutivo

Durante su charla, la Sra. Bhattacharya brindará una actualización corporativa sobre el progreso reciente y futuro de Nanoscope en los programas en curso. Hablará específicamente sobre el activo principal de Nanoscope, MCO-010, que está programado para la presentación de la solicitud de licencia de comercialización (BLA), así como sobre el avance del programa Stargardt de Nanoscope a un ensayo de fase 3 de registro.

Título: Garantizar la flexibilidad y la escalabilidad en la fabricación de terapias génicas con AAV
Título de la sesión: Flujos de trabajo y análisis de bioprocesos para lograr flexibilidad y escalabilidad
Fecha de la sesión: 22 de enero de 2025
Tiempo de sesión: 5:00 pm hora central
Presentador: Victor AdeniyiDirector sénior, CMC

Durante su presentación, Adeniyi brindará una descripción general del panorama de los desafíos analíticos y de escalabilidad en la terapia genética, y discutirá el valor de diseñar e incorporar flexibilidad para abordar estos desafíos a lo largo del tiempo.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que actualmente no existe cura. Tras los resultados positivos de final de estudio del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la RP (NCT04945772), la compañía anunció su plan de iniciar un Presentación de BLA para MCO-010 para tratar RP en el primer trimestre de 2025. La empresa ha completado el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los programas preclínicos incluyen un activo MCO-020 no viral administrado por láser listo para IND para GA, así como un activo AAV para amaurosis congénita de Leber, en estudios que permiten IND.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio