Resultados de 126 semanas del estudio de seguimiento RESTORE (REMAIN) para destacar la eficacia y seguridad extendidas de la terapia optogenética MCO-010 de Nanoscope para la retinosis pigmentaria.
DALLAS, 28 de julio de 2025 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., Una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias genéticas independientes para pacientes que sufren una pérdida grave de la visión debido a enfermedades degenerativas de la retina, anunció que su plataforma de terapia génica de opsina multicaracterística (MCO) será presentada en una presentación del Dr. David S. Liao en el Reunión Científica Anual de la Sociedad Americana de Especialistas en Retina 2025, teniendo lugar Del 30 de julio al 2 de agosto de 2025 en el Centro de Convenciones de Long Beach, en Long Beach, California.
El Dr. Liao presentará datos de 126 semanas sobre la sólida eficacia y el perfil de seguridad de MCO-010 en el tratamiento de pacientes con retinosis pigmentaria (RP) mediante una inyección intravítrea única en la consulta, sin necesidad de pruebas genéticas. Nanoscope inició recientemente un proceso continuo de presentación de una solicitud de licencia para productos biológicos. (BLA) a la FDA para MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de visión debido a la retinosis pigmentaria. Los datos, del estudio de seguimiento RESTORE (REMAIN) de Nanoscope, constituyen la base de la solicitud de BLA presentada de forma continua por Nanoscope.
Los detalles de la presentación son los siguientes:
Título: | Eficacia y seguridad prolongadas de la terapia optogenética MCO-010 para la retinosis pigmentaria: resultados a las 126 semanas del estudio de seguimiento RESTORE (REMAIN). |
Título de la sesión: | Simposio 1 sobre Enfermedades Retinianas Hereditarias y Genética |
Fecha de la sesión: | Viernes, 1 de agosto |
Tiempo de sesión: | De 16:50 a 16:53 PDT |
Presentador: |
“Estamos entusiasmados de que estos datos de 126 semanas se presenten en ASRS, especialmente con nuestro reciente anuncio de BLA”, dijo Dr. Samuel Barone, Director Médico de Nanoscope. “Esta será una gran oportunidad para que la comunidad de ASRS discuta nuestros datos y su impacto potencial en los pacientes con retinosis pigmentaria.”
Para obtener más información sobre MCO-010 y Nanoscope Therapeutics, visite: www.nanostherapeutics.com.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética independiente del gen que restaura la visión para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos de la fase RESTORE 2b Ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD. Los programas preclínicos incluyen amaurosis congénita de Leber (LCA), en estudios preclínicos, así como un fármaco listo para la solicitud de IND para atrofia geográfica (GA).
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Terapéutica del nanoscopio
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