RESTORE追跡調査（REMAIN）の126週間の結果は、網膜色素変性症に対するNanoscope社のMCO-010光遺伝学療法の長期的な有効性と安全性を強調するものである。
ダラス, 2025年7月28日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性疾患による重度の視力喪失に苦しむ患者のための、遺伝子に依存しない新しい治療法の開発と商業化に取り組むバイオテクノロジー企業は、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームが、博士によるプレゼンテーションで紹介されることを発表しました。. デビッド・S・リャオ で 2025年米国網膜専門医協会年次学術集会、開催中 2025年7月30日～8月2日 カリフォルニア州ロングビーチのロングビーチ・コンベンションセンターにて。.
リャオ博士は、遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回硝子体内注射を行うだけで網膜色素変性症（RP）患者を治療するMCO-010の、高い有効性と安全性プロファイルに関する126週間のデータを発表する予定です。. ナノスコープ社は最近、生物製剤承認申請のローリング申請を開始しました。 ナノスコープ社は、網膜色素変性症（RP）による重度の視力喪失の治療薬として、MCO-010の生物製剤承認申請（BLA）をFDAに提出しました。ナノスコープ社のRESTORE追跡調査（REMAIN）のデータは、同社のBLAローリング申請の基盤となっています。.
プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。
タイトル： | 網膜色素変性症に対するMCO-010光遺伝学療法の有効性と安全性の長期評価：RESTORE追跡調査（REMAIN）の126週間の結果 |
セッションタイトル: | 遺伝性網膜疾患と遺伝学シンポジウム1 |
セッション日: | 8月1日（金） |
セッション時間: | 午後4時50分から午後4時53分（太平洋夏時間） |
プレゼンター： |
“「特に最近のBLA発表を受けて、ASRSでこの126週間のデータを発表できることを嬉しく思います」と述べた。 博士。 サミュエル・バローネ, ナノスコープ社の最高医療責任者。. “「これはASRSコミュニティにとって、私たちのデータとそれが網膜色素変性症患者に及ぼす潜在的な影響について議論する絶好の機会となるでしょう。」”
MCO-010およびNanoscope Therapeuticsに関する詳細については、以下をご覧ください。 www.nanostherapeutics.com.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクス社は、網膜変性疾患で失明した数百万人の患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発している。RESTOREフェーズでの良好な結果を受けて、 2b 網膜色素変性症（RP）に対する多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に発売予定のMCO-010は、網膜色素変性症（RP）と脊髄性筋萎縮症（SD）の両方でFDAのファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND申請に向けた研究段階にあるレーバー先天性黒内障（LCA）のほか、地図状萎縮症（GA）に対するIND申請準備段階の薬剤が含まれています。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com