126-week results from RESTORE follow-up study (REMAIN) to highlight the extended efficacy and safety of Nanoscope’s MCO-010 optogenetic therapy for Retinitis Pigmentosa
ダラス, 2025年7月28日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性疾患による重度の視力喪失に苦しむ患者のための、遺伝子に依存しない新しい治療法の開発と商業化に取り組むバイオテクノロジー企業は、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームが、博士によるプレゼンテーションで紹介されることを発表しました。. デビッド・S・リャオ で 2025年米国網膜専門医協会年次学術集会、開催中 2025年7月30日～8月2日 カリフォルニア州ロングビーチのロングビーチ・コンベンションセンターにて。.
リャオ博士は、遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回硝子体内注射を行うだけで網膜色素変性症（RP）患者を治療するMCO-010の、高い有効性と安全性プロファイルに関する126週間のデータを発表する予定です。. ナノスコープ社は最近、生物製剤承認申請のローリング申請を開始しました。 (BLA) to the FDA for MCO-010 for the treatment of severe vision loss due to RP. The data, from Nanoscope’s RESTORE follow-up study (REMAIN), form the backbone of Nanoscope’s BLA rolling submission.
プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。
タイトル： | 網膜色素変性症に対するMCO-010光遺伝学療法の有効性と安全性の長期評価：RESTORE追跡調査（REMAIN）の126週間の結果 |
セッションタイトル: | Hereditary Retinal Disease & Genetics Symposium 1 |
セッション日: | 8月1日（金） |
セッション時間: | 午後4時50分から午後4時53分（太平洋夏時間） |
プレゼンター： |
“We are excited to have this 126-week data presented at ASRS, especially with our recent BLA announcement,” said 博士。 サミュエル・バローネ, ナノスコープ社の最高医療責任者。. “This will be a great opportunity for the ASRS community to discuss our data and its potential impact on RP patients.”
MCO-010およびNanoscope Therapeuticsに関する詳細については、以下をご覧ください。 www.nanostherapeutics.com.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクス社は、網膜変性疾患で失明した数百万人の患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発している。RESTOREフェーズでの良好な結果を受けて、 2b 網膜色素変性症（RP）に対する多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に発売予定のMCO-010は、網膜色素変性症（RP）と脊髄性筋萎縮症（SD）の両方でFDAのファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND申請に向けた研究段階にあるレーバー先天性黒内障（LCA）のほか、地図状萎縮症（GA）に対するIND申請準備段階の薬剤が含まれています。.
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