DALLAS, 30 de marzo de 2026 — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas e independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual debido a la degeneración retiniana, anunció hoy que ha recibido la designación de medicamento huérfano en el Reino de Arabia Saudita para su terapia principal, MCO-010, para la Tratamiento de pacientes con distrofias retinianas hereditarias (DRH) que presentan pérdida grave de visión..
La amplia designación otorgada por las autoridades reguladoras saudíes refuerza aún más la creciente presencia regulatoria global de Nanoscope y refleja el creciente reconocimiento internacional de la plataforma patentada Multi-Characteristic Opsin (MCO) de la compañía como una posible terapia optogenética pionera e independiente de la enfermedad para la restauración de la visión.
“El desarrollo de MCO-010 como terapia optogenética independiente de la enfermedad continúa progresando con las autoridades reguladoras de todo el mundo”, dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., presidenta y directora científica de Nanoscope Therapeutics. “Con esta designación en Arabia Saudita, estamos acelerando aún más nuestros esfuerzos para llevar esta terapia a pacientes de todo el mundo, incluso en regiones donde el acceso a tratamientos avanzados para la retina ha sido históricamente limitado.”
Construyendo un marco regulatorio global en los principales mercados.
La designación saudí se basa en una serie de importantes hitos regulatorios en Estados Unidos, Japón y Europa, lo que sitúa a MCO-010 entre las terapias optogenéticas más avanzadas en desarrollo a nivel mundial.
En Estados Unidos, MCO-010 ha recibido las designaciones de Medicamento Huérfano y Vía Rápida para la retinosis pigmentaria, así como las designaciones de Medicamento Huérfano, Vía Rápida y Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para la enfermedad de Stargardt. Nanoscope también ha iniciado la presentación continua de la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA) para la retinosis pigmentaria, lo que subraya el progreso de la terapia en su fase final de desarrollo.
En Japón, el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) otorgó a MCO-010 las designaciones de Sakigake (Producto Médico Regenerativo Pionero) y Medicamento Huérfano para IRD, lo que marca la primera vez que una terapia génica para la retina recibe designaciones tan amplias para IRD en el país. Estas designaciones proporcionan una vía regulatoria acelerada, que incluye consultas prioritarias y la posibilidad de plazos de revisión más cortos.
En toda Europa, MCO-010 ha recibido cinco designaciones de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que abarcan una amplia gama de enfermedades relacionadas con la eritropoyesis, lo que respalda una estrategia regulatoria independiente de la enfermedad en múltiples indicaciones.
Las distrofias retinianas hereditarias (DRH) son un grupo de enfermedades raras y progresivas que provocan una pérdida grave de la visión o ceguera y que actualmente carecen de opciones de tratamiento. Mediante el avance de los procesos regulatorios en Norteamérica, Europa, Asia y ahora Oriente Medio, Nanoscope está impulsando una de las estrategias de desarrollo global más completas en terapia optogenética.
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se está llevando a cabo una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de convertirse en el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 en 2026. MCO-010 ha recibido las designaciones de Vía Rápida y Medicamento Huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de Medicamento Huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. MCO-010 también ha recibido las designaciones de Sakigake (Pionero) y Medicamento Huérfano en Japón por parte del MHLW y la designación de Medicamento Huérfano en el Reino de Arabia Saudita. También se espera que un programa de Fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience en 2026. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Nanoscope Therapeutics, Inc
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