Nanoscope Therapeutics anuncia resultados positivos del ensayo RESTORE de fase 2b de MCO-010 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa
- 88,9% (16/18) de los pacientes tratados con MCO-010 experimentaron una mejora clínicamente significativa de 2 o más niveles de luminancia en la movilidad guiada por visión o el reconocimiento de objetos.
- Se observaron ganancias de agudeza visual clínicamente significativas en varios pacientes tratados con MCO-010
- Perfil de seguridad favorable para MCO-010 sin eventos adversos graves o graves
DALLAS, 30 de marzo de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., anunció hoy los principales resultados del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada (NCT04945772) de MCO-010, una terapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para la restauración de la visión en la retinitis pigmentosa (RP) avanzada, independientemente de la mutación genética. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA).
En el ensayo RESTORE, 18 pacientes con discapacidad visual grave debido a RP recibieron una única inyección intravítrea de MCO-010, mientras que 9 recibieron un procedimiento de inyección intravítrea simulada. Los resultados mostraron mejoras en la función visual después del tratamiento con MCO-010 consistentes con estudios previos, así como un perfil de seguridad favorable. La medida de resultado primaria fue el cambio medio en la puntuación de la prueba de movilidad Y de luminancia múltiple (MLYMT, movilidad guiada por visión) versus placebo. Otras evaluaciones clave de eficacia incluyeron la prueba de discriminación de formas de luminancia múltiple (MLSDT, reconocimiento de objetos cercanos) y la agudeza visual mejor corregida (BCVA). Para MLYMT y MLSDT, un cambio de 2 o más niveles de luminancia se considera clínicamente significativo. Para BCVA, un cambio de 0,3 LogMAR se considera clínicamente significativo, y un cambio negativo indica una mejor agudeza visual.
Los resultados clave de eficacia a los 12 meses fueron:
- 16 de 18 (88.9%) pacientes tratados con MCO-010 demostraron una mejora de 2 o más en el nivel de luminancia en MLYMT o MLSDT a los 12 meses en comparación con 4 de 9 (44.4%) que recibieron placebo (p <0,05);
- 12 de 18 pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en 2 o más niveles de luminancia en el MLYMT en comparación con 3 de 9 que recibieron placebo;
- 10 de 18 pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en 2 o más niveles de luminancia en el MLSDT en comparación con 2 de 9 que recibieron placebo;
- 7 de 18 pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en -0,3 LogMAR o más en BCVA en comparación con 1 de 9 que recibieron placebo; y
- Cambio en la puntuación MLYMT (resultado primario), diferencia frente a placebo: +1,0 (95%CI 0,0, 3,0).
Además de la evidencia de un efecto clínicamente significativo, MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos oculares o sistémicos graves o graves. Se produjo un EAG en un paciente tratado con placebo. Hubo una incidencia comparable de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) en todos los brazos del estudio. Los TEAE oculares más comunes informados en los brazos de tratamiento fueron células de la cámara anterior, hipertensión ocular y hemorragia conjuntival.
Los resultados de RESTORE de hoy son consistentes con los observados en el ensayo anterior de Fase 1/2, lo que demuestra mejoras en la visión funcional en la mayoría de los pacientes tratados con MCO-010 junto con un perfil de seguridad favorable. Las personas con pérdida grave de visión debido a RP actualmente no tienen tratamientos disponibles para mejorar la visión.
“He tenido el privilegio de observar mejoras sustanciales en la función visual en varios pacientes que se inscribieron en los ensayos clínicos MCO-010 durante el año pasado. El hecho de que veamos mejoras sostenidas y a veces transformadoras en la función de la visión, lo que les permite caminar en la clínica con mayor certeza, después de un solo tratamiento, es notable y sin precedentes”, dijo Víctor H. González, MD, fundador de Valley Retina Institute. McAllen, Texas y RESTAURAR investigador. “Estos participantes que vivían con una discapacidad visual grave debido a la RP ahora tienen una calidad de vida mejorada, muy diferente a la que tenían antes de recibir MCO-010. Además, el perfil de seguridad favorable de MCO-010 fortalece aún más mi confianza en este tratamiento innovador que espero se convierta en una opción de tratamiento importante para las personas con RP avanzada”.
“Estos resultados son gratificantes, ya que demuestran el potencial de MCO-010 para restaurar la visión y representan más de una década de trabajo de muchas personas dedicadas involucradas en el descubrimiento y desarrollo de esta plataforma única, rápida, de banda ancha y altamente sensible. Este es un momento crucial para el campo de la terapia génica independiente de las mutaciones y establece la optogenética como una modalidad terapéutica que puede restaurar la visión funcional en luz ambiental en pacientes con degeneración retiniana grave. Los datos del ensayo RESTORE validan aún más la plataforma MCO de Nanoscope que se está aplicando en una creciente cartera de programas. Nuestro enfoque demuestra potencial en una variedad de enfermedades y áreas terapéuticas y Nanoscope está en una posición única para hacer avanzar la optogenética hasta convertirla en una realidad terapéutica para los pacientes”, agregó Samarendra Mohanty, cofundador, presidente y director científico de Nanoscope.
"Estamos encantados de ver resultados tan alentadores del ensayo RESTORE", afirmó Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Estos resultados sugieren que MCO-010 proporciona un beneficio sustancial a los pacientes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada, una afección para la que actualmente no existen tratamientos disponibles. Esperamos colaborar con la FDA y otras agencias reguladoras sobre el futuro de MCO-010, con el objetivo de hacer llegar rápidamente esta nueva terapia a los pacientes. Agradecemos sinceramente a los participantes y a las familias del ensayo, así como a los investigadores y a todos los que contribuyeron a este ensayo innovador. También nos gustaría agradecer a nuestros inversores, los NIH y nuestros colaboradores por apoyarnos diligentemente durante muchos años para hacer realidad el potencial de la terapia MCO en la restauración de la visión de los pacientes, independientemente de la mutación genética subyacente”.
La Compañía espera presentar los resultados de RESTORE en las próximas conferencias médicas.
Acerca de la retinosis pigmentaria
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles y, cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 100 mutaciones genéticas diferentes. Aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. y aproximadamente 2 millones de personas en todo el mundo padecen RP, lo que la convierte en la principal causa de ceguera hereditaria.
Acerca de MCO-010
Las terapias genéticas actuales están dirigidas a tratar pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la visión perdida debido a la RP avanzada, con células de la retina externa degeneradas. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador-promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en Fase 2b El ensayo RESTORE mostró mejoras en la visión funcional evaluada mediante la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual, junto con un perfil de seguridad favorable.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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