DALLAS, 2 de diciembre de 2025 — NanoscopeTherapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas e independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual debido a la degeneración retiniana, anunció hoy que el Dr. Jordi Monés y el Dr. Allen C. Ho presentarán los resultados del estudio RESTORE de fase 2b/3 y del estudio REMAIN de seguimiento a largo plazo en el Congreso FLOretina-ICOOR 2025, 4 de diciembreth-7th En la Fortezza da Basso de Florencia, Italia, las presentaciones resaltan los resultados positivos de eficacia y seguridad a 3 años demostrados por la terapia optogenética patentada de Nanoscope, MCO-010, mediante una única inyección intravítrea en pacientes con pérdida grave de visión por retinosis pigmentaria (RP).
“Como demuestran estos estudios, lograr una mejoría visual constante de tres líneas durante más de tres años con una sola dosis de MCO-010 es un resultado extraordinario para pacientes con visión grave debido a retinosis pigmentaria”, afirmó el Dr. Jordi Monés, director del Institut de la Macula y de la Fundación Barcelona Macula. “Me complace compartir estos resultados, así como el sólido perfil de seguridad de MCO-010, en el Congreso Anual FLORetina-ICCOR, que contará con la presencia de algunos de los principales expertos mundiales en el tratamiento de enfermedades vitreorretinianas”.”
Los detalles de las presentaciones son los siguientes:
Título: REMAIN: Seguimiento a largo plazo de 3 años del estudio RESTORE que evalúa la eficacia y la seguridad de la terapia optogenética MCO-010 en la retinosis pigmentaria avanzada.
Presentador: Jordi Monés, MD, PhD, Director del Institut de la Màcula y Barcelona Macula Foundation (España)
Fecha / Hora: Viernes, 5 de diciembre | 9:18 CET
Sesión: Documentos gratuitos destacados 2
Ubicación: Sala Del Carmine
Título: Eficacia y seguridad longitudinales de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida grave de la visión debido a retinosis pigmentaria.
Presentador: Allen C. Ho, MD, Director de Investigación de Retina, Wills Eye Hospital; Asesor Médico Jefe, Nanoscope Therapeutics
Fecha / Hora: Sábado, 6 de diciembre | 11:18 CET
Sesión: Retina Futura: Enfoque en las terapias emergentes para las enfermedades retinianas hereditarias
Ubicación: Sala Santa Croce
La FDA de EE. UU. ha otorgado a MCO-010 la designación de Vía Rápida y de Medicamento Huérfano, y actualmente se encuentra en trámite una Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA) para la retinosis pigmentaria. La Agencia Europea de Medicamentos ha otorgado a MCO-010 cinco designaciones de Medicamento Huérfano para un amplio espectro de degeneraciones retinianas que implican la pérdida de fotorreceptores.
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de medicamento huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience a finales de 2025. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio