ダラス, 2025年12月2日 — ナノスコープセラピューティクス社., 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害の患者に対する、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である は本日、ジョルディ・モネス博士とアレン・C・ホー博士が、第2b/3相RESTORE試験および長期追跡REMAIN試験の結果を発表することを発表した。 FLORetina-ICOOR 2025会議, 12月4日番目-7番目 イタリア、フィレンツェのフォルテッツァ・ダ・バッソにて開催されたこの発表では、網膜色素変性症（RP）による重度の視力低下患者に対し、ナノスコープ社独自の光遺伝学療法であるMCO-010を硝子体内に1回注射することで、3年間の有効性と安全性において良好な結果が得られたことが強調されました。.
“「これらの研究で実証されたように、MCO-010の単回投与で3年以上にわたり3段階の視力改善が持続的に得られることは、網膜色素変性症による重度の視力障害患者にとって驚くべき成果です」と、マキュラ研究所およびバルセロナ・マキュラ財団の所長であるジョルディ・モネス医師（医学博士）は述べています。「硝子体網膜疾患の治療における世界有数の専門家が集まるFLORetina-ICCOR年次総会で、これらの結果とMCO-010の優れた安全性プロファイルについて発表できることを楽しみにしています。」”
講演内容の詳細は以下の通りです。
タイトル： REMAIN：進行性網膜色素変性症におけるMCO-010光遺伝学療法の有効性と安全性を評価するRESTORE試験からの3年間の長期追跡調査
プレゼンター： ジョルディ・モネス医学博士、マキュラ研究所所長、バルセロナ・マキュラ財団（スペイン）
日付／時間: 12月5日（金）午前9時18分（中央ヨーロッパ時間）
セッション： 注目の無料論文2
位置： デル・カーマイン・ルーム
タイトル： 網膜色素変性症による重度の視力喪失患者における視力回復のためのMCO-010光遺伝学療法の長期有効性および安全性
プレゼンター： アレン・C・ホー医師、ウィルズ眼科病院網膜研究部長、ナノスコープ・セラピューティクス最高医療顧問
日付／時間: 12月6日（土）11:18（中央ヨーロッパ時間）
セッション： Retina Futura – 遺伝性網膜疾患に対する新たな治療法に注目
位置： サンテ・クローチェ・ルーム
MCO-010は、米国FDAからファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を受けており、網膜色素変性症に対する生物製剤承認申請（BLA）が現在進行中です。欧州医薬品庁は、光受容体喪失を伴う広範な網膜変性疾患に対し、MCO-010に5つの希少疾病用医薬品指定を与えています。.
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に、MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受け、SDではRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地理的萎縮（GA）におけるMCOの第2相プログラムは、2025年末までに開始される予定です。IND申請準備が整っているその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス