ESTUDIO DE RECLUTAMIENTO ACTIVO
Estudio observacional en curso en RP avanzada
NCT05820100 (reclutamiento activo), es un estudio observacional multicéntrico en pacientes con RP avanzada
NO RECLUTAMIENTO ACTIVO y ESTUDIOS CLÍNICOS COMPLETOS
STARLIGHT: Resultados de 6 meses de la Fase 2 para MCO-010 en Stargardt
STARLIGHT (se administran dosis a 6 pacientes, no se recluta activamente), es un ensayo de fase 2 de MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126).
Eficacia
- Los pacientes con atrofia predominantemente macular experimentaron mejoras clínicamente significativas en la agudeza visual (MAVC)
- Pacientes MCO-010 exhibidos ~ Ganancia de 3 dB en sensibilidad media medido por la perimetría del campo visual Octopus
- Línea de base alta movilidad guiada por visión (MLYMT) y reconocimiento de objetos (MLSDT) El rendimiento se mantuvo durante todo el estudio.
- Informes de pacientes con Stargardt tratados con MCO-010 significativo Mejoras en las puntuaciones de los dominios clave de las medidas de resultados informados por el paciente: Lectura, color y contraste
Seguridad
- Bien tolerado sin eventos adversos graves
- Perfil de seguridad consistente con el perfil favorable observado en los estudios Ph1/2a y Ph2b MCO-010
Conclusiones y próximos pasos
Potencial para abordar una gran necesidad insatisfecha: Beneficio sustancial para los pacientes con pérdida de visión debido a la degeneración macular de Stargardt (no hay tratamiento disponible en la actualidad)
Coherencia de la respuesta: Mejoras en la función visual consistentes con el estudio de fase 1/2 MCO-010 y el ECA de fase 2b en RP
Próximos pasos: Colaborar con la FDA y otras agencias reguladoras sobre el futuro de MCO-010, con el objetivo de hacer llegar rápidamente esta nueva terapia a los pacientes.
RESTAURAR: Resultados principales de la fase 2b para MCO-010 en RP avanzado
RESTORE (18 pacientes administrados, sin reclutamiento activo), es un ensayo clínico de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772).
Eficacia
- 88,9% (16/18) de los pacientes tratados experimentaron clínicamente significativo 2 o más niveles de luminancia mejora en la movilidad guiada por visión (MLYMT) o reconocimiento de objetos (MLSDT)
- 94,4% (17/18) de los pacientes tratados experimentaron mejora clínicamente significativa en MLYMT o agudeza visual (BCVA)
- 100% (18/18) de pacientes tratados experimentaron mejora clínicamente significativa en MLYMT, MLSDT o BCVA
- Los pacientes tratados experimentaron una mejora clínicamente significativa en BCVA por una media de -0,34 LogMAR
Seguridad
- Bien tolerado, sin complicaciones graves ni graves. eventos adversos oculares o sistémicos informados
- Un SAE ocurrió en un paciente tratado con placebo
- Incidencia comparable de TEAE1en los brazos del estudio
Lea más sobre los resultados de nuestro ensayo RESTORE de fase 2b
Conclusiones y próximos pasos
Potencial para abordar una gran necesidad insatisfecha: Beneficio sustancial para pacientes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada (no hay tratamientos disponibles en la actualidad)
Consistencia de la respuesta: Mejoras en la función visual y perfil de seguridad consistentes con el estudio anterior MCO-010 Fase 1/2
Próximos pasos: Colaborar con la FDA y otras agencias reguladoras sobre el futuro de MCO-010, con el objetivo de hacer llegar rápidamente esta nueva terapia a los pacientes; Presentar solicitud RMAT Abril 2023
Prueba de fase 1/2a completada en RP avanzado
NCT04919473 (completado, 11 pacientes tratados), fue un ensayo clínico de fase 1/2a de un solo centro para la retinosis pigmentaria
Eficacia
- 82% (9/11) de pacientes tratados experimentaron mejora clínicamente significativa en movilidad guiada por la visión o agudeza visual (MAVC)
- 64% (7/11) de los pacientes tratados experimentaron mejora clínicamente significativa en BCVA
- Los pacientes tratados experimentaron una mejora clínicamente significativa en BCVA por una media de -0,38 LogMAR
Seguridad
- Bien tolerado, sin complicaciones graves ni graves. eventos adversos oculares o sistémicos informados
- Inflamación leve a moderada, principalmente que se resuelve sola.
Conclusiones y próximos pasos
Primero en estudio humano: Beneficio sustancial para pacientes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada (no hay tratamientos disponibles en la actualidad)
Seguridad favorable: Tratamiento bien tolerado en todos los sujetos, ningún paciente recibió medicación concomitante en la semana 52
Eficacia prometedora: Mejoras en las funciones visuales en las métricas de navegación y visión fina
1. Eventos adversos emergentes del tratamiento
