Nanoscope Therapeutics annonce une présentation des résultats positifs de la thérapie génique optogénétique pour les maladies dégénératives de la rétine à la conférence virtuelle EURETINA 2021
Le produit phare de la société, une thérapie génique optogénétique destinée à restaurer la vision chez les patients aveuglés par une rétinite pigmentaire, est actuellement en phase avancée d'essais de phase 2b aux États-Unis.
BEDFORD, Texas (8 septembre 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies de dégénérescence rétinienne, a annoncé aujourd'hui le Dr Santosh Mahapatra, chercheur principal de l'étude clinique de la société sur la thérapie génique optogénétique pour restauration de la vision chez les personnes aveuglées par différentes mutations génétiques, notamment ABCA4, présentera les résultats de l'étude au Conférence virtuelle EURETINA 2021 du 9 au 12 septembre. La conférence est dirigée par la Société européenne des spécialistes de la rétine.
Présentation du Dr Mahapatra, « 52 semaines de sécurité et d'efficacité de la restauration de la vision multi-caractéristique activée par l'opsine chez les patients atteints de ABCA4 Mutation», aura lieu le dimanche 12 septembre, lors de la 13e session des Prize Papers sur les nouveaux traitements et technologies médicamenteux.
ABCA4 les mutations sont associées à des maladies de dégénérescence rétinienne, notamment la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les patients de l'étude ont reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique multi-caractéristique Opsin (MCO) de Nanoscope et ont été suivis pendant 52 semaines. Tous les patients ont constaté une amélioration de leur acuité visuelle et de leur fonction, sans effets indésirables graves.
La thérapie optogénétique de Nanoscope délivre des gènes MCO dans des vecteurs AAV2 exclusifs dans les cellules rétiniennes, conduisant à l'expression d'opsines polychromatiques sensibles à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie, qui peut être administrée dans un cabinet médical, se concentre sur le phénotype de la maladie, permettant le traitement des maladies de la rétine indépendamment des mutations génétiques.
Les chercheurs du Nanoscope ont également développé un test multiparamétrique pour la basse vision (LVMPT) pour évaluer différents attributs de la vision fonctionnelle. Présentation par Michael Carlson du «Test multiparamétrique pour basse vision pour la surveillance de la fonction visuelle des patients atteints de maladies rétiniennes avancées» aura lieu le jeudi 9 septembre, lors de la séance sur les nouveaux traitements et technologies contre les drogues.
La thérapie génique MCO-010 et le dispositif LVMPT sont en cours d'évaluation dans un essai de phase 2b (NCT04945772) aux Etats-Unis. Le MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la RP et la maladie de Stargardt.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend des thérapies géniques oculaires basées sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et d'atrophies géographiques.
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Dan Éramian
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