Les données positives de la thérapie génique optogénétique pour les patients aveuglés par la rétinite pigmentaire seront présentées à la conférence annuelle de la Retina Society
Le suivi de 52 semaines de la restauration de la vision MCO-010 chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne sera présenté
Résultats de la phase en cours du Nanoscope 2b L'essai américain (RESTORE) de sa thérapie génique optogénétique pour restaurer la vision des patients atteints de rétinite pigmentaire est attendu au quatrième trimestre 2022.
BEDFORD, Texas, 29 septembre 2021 — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies de dégénérescence rétinienne, a annoncé aujourd'hui que les résultats de son étude clinique sur sa thérapie génique optogénétique destinée aux personnes aveuglées par une mutation ABCA4 seront présentés à Le 54 de la Retina Societyème Réunion scientifique annuelle dans Chicago 29 septembre – 2 octobre 2021.
La présentation du Dr Sai Chavala, MD intitulée « Optogenetic Vision Restoration in ABCA4 Patients atteints de dégénérescence rétinienne par mutation », est prévu pour Vendredi 1er octobre 2021, à 11h03 dans la grande salle de bal de l'hôtel Ritz Carlton à Chicago. La Retina Society a été fondée en 1968 à des fins éducatives et scientifiques concernant le diagnostic, les soins et le traitement des maladies et des lésions de la rétine.
Dr Chavala, professeur à la faculté de médecine TCU-UNTHSC de Fort Worth, Texas, présentera les résultats de patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) ayant reçu par voie intravitréenne la thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope. Les patients RP porteurs d'une mutation du gène ABCA4 ont reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique, ont été suivis pendant 52 semaines et tous les patients ont présenté une acuité visuelle et une fonction améliorées sans événements indésirables graves.
La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un procédé exclusif AAV2 vecteur pour délivrer les gènes MCO dans les cellules rétiniennes où ils expriment des opsines polychromatiques sensibles à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie, qui peut être administrée dans un cabinet médical, se concentre sur le phénotype de la maladie, permettant le traitement des maladies dégénératives de la rétine, telles que la RP, indépendamment des mutations génétiques.
MCO-010 est actuellement dans une phase randomisée et à double insu 2b essai multicentrique (NCT04945772) aux Etats-Unis. Les résultats sont attendus au quatrième trimestre 2022. Le MCO-010 a la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la RP et la maladie de Stargardt, qui sont connues pour être associées à la mutation ABCA4.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend des thérapies géniques rétiniennes basées sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge.
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Dan Éramian
Opus Biotechnologie Communications
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