Les données positives de l'essai de phase 1/2a de thérapie génique mené par Nanoscope pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par la rétinite pigmentaire seront présentées lors de la réunion 2021 de l'American Society of Retina Specialists

Deux présentations mettront en évidence les données positives du suivi de 52 semaines de patients ayant reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique multi-caractéristique Opsin.

BEDFORD, Texas, (8 octobre 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui les résultats d'un essai clinique de phase 1/2a de son Opsine multi-caractéristique ( MCO) thérapie génique pour les personnes aveuglées par rétinite pigmentaire (RP) sera mis en avant dans deux présentations lors de la Réunion annuelle 2021 de l'American Society of Retina Specialists (ASRS) du 8 au 12 octobre à JWMarriott San Antonio, Texas.

Les présentations seront faites par le Dr Sai Chavala, MD, professeur à la faculté de médecine TCU-UNTHSC. Présentation du Dr Chavala intitulée « Restauration optogénétique de la vision intravitréenne AAV2 chez les patients dégénératifs rétiniens atteints de ABCA4 Mutation », aura lieu le dimanche 10 octobre, de 14h46 à 14h50, lors d'une En cours séance explorant de nouvelles thérapies.

Le Dr Chavala détaillera les résultats de quatre patients RP atteints de ABCA4 mutation de l'essai de phase 1/2a qui a montré une amélioration globale de la vision après 52 semaines de réception d'une seule injection intravitréenne de MCO-010.

Le Dr Chavala discutera des données des 11 patients atteints de RP dans l'essai de phase 1/2a dans le cadre d'une conférence Vidéo à la demande, intitulé « Sécurité et efficacité de la thérapie génique optogénétique intravitréenne pour la rétinite pigmentaire avancée », dans le cadre du programme du congrès annuel virtuel de l'ASRS. Les résultats ont montré que le traitement était bien toléré et que tous les patients ont constaté une amélioration de leur vision après l'injection de MCO-010.

MCO-010 utilise un vecteur AAV2 exclusif pour introduire les gènes MCO dans les cellules rétiniennes où ils expriment des opsines polychromatiques sensibles à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie se concentre sur le phénotype de la maladie, permettant le traitement des maladies dégénératives de la rétine indépendamment des mutations génétiques.

Résultats d'un essai multicentrique de phase 2b randomisé et en double insu (NCT04945772) des MCO-010 sont attendus au quatrième trimestre 2022. Le MCO-010 a la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt, qui sont connues pour être associées à ABCA4 mutation.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc..
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend des thérapies géniques rétiniennes basées sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge.

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Dan Éramian
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