BEDFORD, Texas (15 novembre 2021) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le co-fondateur et président Samarendra Mohanty, Ph.D., fera une présentation sur le paysage des essais cliniques pour les thérapies géniques au Congrès mondial des médicaments orphelins Europe 2021, le mercredi 17 novembre à 12h10 CEST, à Barcelone, Espagne.

Dr Mohanty examinera les progrès récents dans le développement clinique des thérapies géniques, ainsi que les défis qui restent à relever avant qu'elles puissent devenir une norme de soins. En outre, le Dr Mohanty explorera le domaine en pleine expansion de la thérapie génique qui comprend des avancées telles que la technologie d'édition génétique ainsi que l'émergence de plates-formes de délivrance de gènes non viraux comme alternative à la thérapie génique basée sur des vecteurs viraux.

L'exposé portera sur la plateforme de thérapie génique optogénétique basée sur l'AAV de Nanoscope pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, quelles que soient les mutations génétiques. Son produit phare, le MCO-010, fait l'objet d'un essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé simulé aux États-Unis pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP) (NCT04945772).

Dans un Essai ouvert de phase 1/2a du MCO-010, les 11 patients atteints de RP ont connu une restauration de la vision cliniquement significative. MCO est également en cours de développement pour la maladie de Stargardt et la dégénérescence maculaire liée à l'âge. La thérapie génique a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la RP et de la maladie de Stargardt.

Parmi les autres domaines abordés par le Dr Mohanty figurent les défis liés aux nouveaux paramètres cliniques et aux tests de puissance, ainsi que les effets hors cible en ce qui concerne la sécurité à long terme. Il examinera également les thérapies combinées potentielles impliquant la délivrance de gènes couplée à une activation externe. La conférence, la plus grande réunion mondiale des parties prenantes impliquées dans le développement de médicaments contre les maladies rares, se tiendra à l'hôtel Melia Sitges du 15 au 18 novembre.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et d'autres IRD ainsi que de dégénérescences maculaires. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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