Nanoscope Therapeutics annonce l'achèvement du recrutement dans l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT sur la thérapie génique optogénétique MCO-010 pour la maladie de Stargardt
Données sur six mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT attendues au premier semestre 2023
DALLAS, 13 septembre 2022 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui le recrutement complet de son essai clinique de phase 2 du MCO-010, une monothérapie optogénétique à base d'opsine multi-caractéristique (MCO) activable par la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients aveugles. , pour la maladie de Stargardt. Les données sur six mois de l’essai de phase 2 STARLIGHT sont attendues au premier semestre 2023.
« Nous sommes enthousiasmés par le potentiel thérapeutique du MCO-010, soutenu par des données solides issues d'études précliniques et cliniques antérieures », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « La finalisation du recrutement rapide de deux mois pour cet essai de phase 2, qui évaluera la sécurité et les effets d'une seule injection intravitréenne de MCO-010, nous apporte une autre étape majeure dans le développement de cette nouvelle thérapie avec une large application thérapeutique. »
L'essai ouvert de phase 2 STARLIGHT (NCT05417126) ont recruté six sujets présentant une perte de vision avancée due à un diagnostic clinique ou génétique de la maladie de Stargardt. Dans cette étude, tous les sujets ont reçu la même dose intravitréenne unique de 1,2E11gc/œil de MCO-010 que celle utilisée dans la phase de la société. 2b étude sur la rétinite pigmentaire (RP).
« La maladie de Stargardt est une maladie cécitante qui touche aussi bien les adultes que les enfants. Il s'agit de la dystrophie maculaire la plus courante et il n'existe aucun traitement établi », a déclaré Byron Lam, MD, titulaire de la chaire Robert Z. & Nancy J. Greene et professeur d'ophtalmologie à la Université de Miami et chercheur principal de l'essai de phase 2 STARLIGHT. « MCO-010 a le potentiel d’améliorer la fonction visuelle chez les patients atteints de RP et de Stargardt, et nous sommes impatients de voir les données de cette étude. »
La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un procédé exclusif AAV2 vecteur pour délivrer les gènes MCO dans les cellules rétiniennes afin de permettre la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie est administrée sous forme d'injection intravitréenne unique pour une administration en cabinet sans nécessiter d'autres dispositifs ou interventions. MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt de la part de la FDA et est simultanément évalué dans la phase Nanoscope. 2b Essai RESTORE chez des patients atteints de RP, avec des résultats également attendus au premier semestre 2023.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. Le principal actif de la société, MCO-010, est actuellement en phase 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier semestre 2023. La société a également lancé un essai de phase 2 sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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SOURCE Nanoscope Thérapeutique
