DALLAS, 30 septembre 2024 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie en phase clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires (MRI) et l'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire, a annoncé aujourd'hui que la société a acquis une licence pour la technologie CatCh auprès de Max Planck Innovation, l'organisation de transfert de technologie de la Max Planck Society. Sur la base des résultats de recherche de l'Institut Max Planck de biophysique et du travail pionnier du professeur Ernst Bamberg Dans le domaine de l'optogénétique, cette technologie brevetée améliore la sensibilité à la lumière d'une opsine multi-caractéristiques (MCO-010, un complexe de fusion de trois protéines incluant CatCh) développée par Nanoscope comme thérapie génique pour restaurer la vision chez les patients souffrant de déficiences visuelles d'origine génétique. La plateforme MCO révolutionnaire de Nanoscope est la première approche optogénétique à combiner plusieurs composants sensibles à la lumière, dont la somme produit une protéine de fusion sensible sur tout le spectre visible à des niveaux de lumière ambiante avec une cinétique rapide. Nanoscope a déjà réalisé avec succès plusieurs études cliniques sur MCO-010 pour les deux principales maladies dégénératives rétiniennes héréditaires : la rétinite pigmentaire (RP) et la maladie de Stargardt. La société prévoit désormais de demander l'approbation de la thérapie et de l'étendre à de larges indications thérapeutiques.

« Nous sommes ravis de constater les avantages accrus de la plateforme MCO, qui intègre la technologie CatCh de l'Institut Max Planck de biophysique, et offre un nouvel espoir pour restaurer la vision chez les personnes souffrant de maladies rétiniennes dégénératives graves », a déclaré le Dr. Samarendra Mohanty, cofondateur et président de Nanoscope Therapeutics. « Notre accord avec Max Planck Innovation nous permet de transformer des découvertes scientifiques révolutionnaires en solutions thérapeutiques efficaces. Grâce à l'administration virale efficace de la protéine de fusion MCO-010 non mammalienne bio-conçue la plus complexe pour traiter les affections dégénératives rétiniennes graves causées par de nombreuses mutations génétiques différentes, nous sommes sur le point de traiter des patients ayant d'importants besoins non satisfaits et d'améliorer durablement leur qualité de vie. »

Dr. Mareike Göritz, responsable des brevets et des licences chez Max Planck Innovation, a ajouté : « Les propriétés avancées de CatCh associées à la technologie exclusive de Nanoscope en font une approche très prometteuse pour le traitement par thérapie génique des troubles visuels liés à la rétinite. Nous sommes impatients de suivre le développement ultérieur et serions ravis que les patients puissent finalement bénéficier de cette approche innovante. »

La cécité et les déficiences visuelles causées par des maladies oculaires génétiques telles que la rétinite pigmentaire, la maladie de Stargardt et la dégénérescence maculaire liée à l'âge constituent un défi médical majeur dans le monde entier. Ces maladies entraînent souvent une perte progressive de la vision et ont un impact considérable sur la qualité de vie des personnes concernées. Les options de traitement actuelles étant limitées, des approches innovantes comme la plateforme MCO offrent désormais un nouvel espoir. Grâce à sa capacité à restaurer partiellement la vision grâce à la thérapie génique, la plateforme technologique de Nanoscope pourrait représenter une avancée significative dans le traitement de ces maladies oculaires graves.

Application thérapeutique et tests cliniques

La technologie CatCh, désormais sous licence, a été intégrée par Nanoscope Therapeutics comme l'une des trois sous-unités de la protéine de fusion MCO-010, chacune apportant des propriétés complémentaires activées par la lumière, qui, ensemble, donnent lieu à un traitement ayant le potentiel de restaurer la vision dans les situations quotidiennes. La nouvelle approche thérapeutique MCO-010 de Nanoscope a été testée avec succès dans plusieurs études cliniques sur la RP et la maladie de Stargardt. En outre, la plateforme MCO est déjà testée et s'est avérée efficace chez les primates non humains atteints d'atrophies géographiques (AG) secondaires à une dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) avancée.

Le développement ultérieur et le processus d'approbation du MCO-010 font actuellement l'objet d'un examen approfondi. Nanoscope Therapeutics souhaite obtenir l'approbation et est en pourparlers avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour étudier d'éventuelles voies accélérées de mise sur le marché. Ces efforts pourraient contribuer à rendre cette thérapie innovante accessible plus rapidement aux patients qui ont un besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques.

La technologie CatCh (canal de transport du calcium rhodopsine) a été développée par le professeur. Ernst Bamberg, l'un des pionniers dans le domaine de l'optogénétique, et ses collègues de l'Institut Max Planck de biophysique. CatCh, un mutant de la Channelrhodopsine-2 aux propriétés améliorées, offre des avantages significatifs tels qu'une cinétique plus rapide et une sensibilité accrue à la lumière bleue.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics est une société biopharmaceutique en phase clinique qui développe des thérapies géniques indépendantes des mutations pour traiter les maladies dégénératives de la rétine qui provoquent une déficience visuelle et la cécité, pour lesquelles il n'existe à ce jour aucun remède. a récemment annoncé les données sur 100 semaines de l'essai clinique RESTORE de phase 2b/3 multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour la GA secondaire à la DMLA.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique