DALLAS, 24 mars 2025 — Les chercheurs avec Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé la publication d'un article, « Une opsine synthétique restaure la vision chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne sévère », dans Thérapie moléculaire, La revue phare de l'American Society of Gene & Cell Therapy. La publication de cet article marque une avancée majeure dans la monothérapie optogénétique indépendante des mutations pour les patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires.

« Nous sommes enthousiasmés par les bénéfices thérapeutiques observés chez les patients atteints de rétinite pigmentaire présentant une perte progressive et permanente de photorécepteurs et sans aucune option de traitement », a déclaré le Dr. Santosh Mahapatra, chercheur principal de l'étude et médecin-chef du JPM Rotary Eye Hospital (Odisha) à Inde« Nous sommes impatients de faire progresser cette technologie pour aider les personnes souffrant d’une perte de vision sévère due à des maladies dégénératives de la rétine. »

Les maladies dégénératives rétiniennes héréditaires (MDR) sont la principale cause de cécité chez les adultes en âge de travailler dans le monde. À un stade avancé, la perte cellulaire rend inefficaces l'édition ou le remplacement génique. L'optogénétique offre une solution thérapeutique pour restaurer la vision en photosensibilisant les neurones rétiniens restants. Cependant, les opsines actuelles ont une cinétique lente, sont partiellement activées à la lumière ambiante, ne réagissent pas aux différentes couleurs de lumière et ciblent les circuits cellulaires rétiniens à faible résolution. Pour surmonter ces limitations, l'équipe de Nanoscope a conçu une synthopsine composée de trois protéines non mammaliennes sélectivement mutées afin d'obtenir une opsine multi-caractéristiques (MCO) à large bande.

« Cet article met en lumière le travail exceptionnel de l’équipe Nanoscope dans le développement de thérapies optogénétiques efficaces pour les patients présentant certains des besoins non satisfaits les plus importants », a déclaré le Dr. Samarendra Mohanty, auteur principal de l'article et président de Nanoscope. « Les résultats positifs de notre essai de phase 1/2a, présentés dans cet article, ainsi que les données de l'essai contrôlé randomisé sur la RP, représentent une avancée majeure dans le traitement des maladies rétiniennes héréditaires. »

La synthopsine modifiée a été encapsulée dans un vecteur de thérapie génique AAV2 optimisé qui cible les cellules bipolaires rétiniennes humaines. Dans une étude ouverte initiée par des investigateurs, quatre patients aveugles atteints de rétinite pigmentaire ABCA4 Les variants ont reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique. L'imagerie non invasive a confirmé l'expression des gènes rétiniens via une protéine rapporteur fluorescente. Les patients ont montré une amélioration de l'acuité visuelle, de la discrimination des formes et de la mobilité tout au long des 52 semaines de l'étude. Aucun problème de sécurité significatif n'a été constaté, malgré ce qui est probablement l'une des protéines non mammaliennes les plus synthétiques jamais exprimées chez l'homme. Il s'agit du premier rapport sur une monothérapie génique capable de restaurer la vision chez les patients aveugles de manière indépendante des mutations, grâce à une plateforme technologique optogénétique.

« Notre étude représente une étape cruciale dans le traitement des dégénérescences rétiniennes héréditaires, démontrant que l’optogénétique peut restaurer avec succès la vision chez les patients aveugles, quelle que soit leur mutation génétique », a déclaré le Dr. Vinit B. Mahajan, co-auteur correspondant et professeur et vice-président de la recherche au département d'ophtalmologie de l'université de Stanford. « La possibilité de restaurer la vision par une seule injection intravitréenne marque une étape importante vers le développement d'un traitement universel des maladies dégénératives de la rétine. »

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À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques, indépendantes des mutations, permettant de restaurer la vue pour les millions de patients atteints de cécité due à des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique de phase IIb RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier semestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3, également au premier semestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track et orpheline de la FDA pour les RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser et prêt pour une demande d'IND pour le traitement de l'AG, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans le cadre d'études permettant une demande d'IND.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique