DALLAS, 18 avril 2022 — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies de la rétine, a annoncé aujourd'hui Aaron Osborne, MBBS, a été nommé directeur médical et directeur du développement. Il est rejoint par les récentes recrues Anil Lalwani, MS, MBA, vice-président CMC et Qualité, et Jared Stephens, PhD, vice-président de la stratégie et du BD.

« Nous sommes ravis d'accueillir ces dirigeants biopharmaceutiques expérimentés », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Ils joueront un rôle essentiel dans le développement de nos thérapies géniques optogénétiques pour restaurer la vision chez des millions de personnes aveuglées par des maladies de la rétine. »

Le Dr Osborne possède plus de 20 ans d'expérience en ophtalmologie. Plus récemment, il a occupé le poste de médecin-chef chez Adverum, alors qu'il occupait auparavant des postes à responsabilité croissante dans le développement clinique et les affaires médicales chez Genentech, Alcon, Novartis et Bayer. Le Dr Osborne a obtenu son diplôme de médecine à l'University College de Londres, avant de devenir membre du Royal College of Ophthalmologists en 2004. Il a ensuite commencé sa carrière en tant que développeur de médicaments et a depuis fait progresser avec succès plusieurs programmes thérapeutiques rétiniens.

« Je suis passionné par l'avancement des thérapies transformatrices qui ont le potentiel d'améliorer considérablement la vie des gens », a déclaré le Dr Osborne. « Et c’est précisément ce que fait Nanoscope avec sa nouvelle approche optogénétique. Je suis ravi de rejoindre cette équipe talentueuse dans sa mission consistant à restaurer la vision des patients atteints de maladies rétiniennes avancées.

M. Lalwani a rejoint AbbVie et possède 25 ans d'expérience en CMC, qualité et affaires réglementaires dans l'industrie biopharmaceutique. Il est titulaire d'une maîtrise en biotechnologie de l'UPenn et d'un MBA en soins de santé de Université de Miami.

Le Dr Stephens dirige la stratégie et le développement commercial de Nanoscope Therapeutics. Avant de rejoindre Nanoscope, il a occupé le poste de directeur de la stratégie, de la recherche et de l'évaluation pour GE Healthcare et a occupé des postes de direction chez Absci et Bionano. Il est titulaire d'un doctorat en biologie cellulaire et moléculaire de l'UC-Irvine.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
La plateforme de thérapie génique indépendante des mutations multi-caractéristiques Opsin (MCO) de Nanoscope est conçue pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine. La société mène une phase multisite randomisée et contrôlée de manière fictive. 2b essai clinique sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772). Les résultats sont attendus au premier trimestre 2023. La société prévoit également de commencer les essais cliniques de phase 2 pour la dégénérescence maculaire de Stargardt au deuxième trimestre 2022. La thérapie MCO a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt.

Dan Éramian
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DALLAS, 4 avril 2022 / — Nanoscope Thérapeutique, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui l'expansion de son Conseil consultatif clinique et scientifique pour inclure trois membres nouvellement nommés.

« Ces éminents médecins et scientifiques se joignent pour conseiller notre société dans le développement de thérapies géniques optogénétiques révolutionnaires pour restaurer la vision chez les patients atteints de dégénérescence maculaire », a déclaré le cofondateur et PDG de Nanoscope. Sulagna Bhattacharya.

Les nouveaux membres sont :

• Arshad Khanani, MD, MA, associé directeur, directeur de la recherche clinique et directeur des bourses chez Sierra Eye Associates, Réno; et professeur agrégé de clinique à la Université du Nevada, Reno Ecole de Médecine.
• Eleonora Garçon, MD, Ph.D., professeur agrégé d'ophtalmologie, université de Duke Centre médical; Directeur de l'unité de recherche clinique en ophtalmologie et directeur du classement, Duke Reading Center
• Charles Wykoff, MD, Ph.D., directeur de recherche chez Retina Consultants of Texas et la Greater Houston Retina Research Foundation ; Président du sous-comité de recherche et d'essais cliniques, Retina Consultants of America ; et vice-président du département d'ophtalmologie du Blanton Eye Institute, Houston Methodist Hospital.

Ils rejoignent les membres actuels du conseil consultatif David Boyer, MD; Sai Chavala, MD; Steven Gray, doctorat; Jeff Heier, MD; Pierre Kaiser, MD; Stephen Kaminsky, doctorat; Vittorio Porciatti, DSc; SriniVas Sadda, MD; Michael Chanteur, MD; Stephen Tsang, MD, Ph.D. ; Paul Yang, MD, Ph.D. ; et Thomas Yorio, doctorat.

« Je suis ravi de travailler avec nos conseillers pour accélérer le développement de populations de patients plus larges souffrant d'atrophies géographiques », a déclaré le cofondateur et président de Nanoscope. Samarendra Mohanty.

La plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope est conçue pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, quelles que soient les mutations génétiques. L'entreprise mène une phase 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour son principal actif ciblant la rétinite pigmentaire (RP) (NCT04945772). Les premiers résultats sont attendus au premier trimestre 2023. La société prévoit également de commencer les essais cliniques de phase 2 d'un actif de suivi ciblant la dégénérescence maculaire de Stargardt au premier semestre 2022. La thérapie MCO a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline de la société comprend des thérapies pour la RP, Stargardt, d'autres dégénérescences rétiniennes héréditaires et des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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Dallas, Texas (28 mars 2022) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour traiter les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le cofondateur, président et directeur scientifique, Samarendra Mohanty, Ph.D., ferait une présentation au Faire progresser la thérapie génique 2022 Le sommet se tiendra du 28 au 30 mars 2022 au Hilton Boston Woburn à Woburn, MA.

La présentation du Dr Mohanty, intitulée « Nouvelle vague pionnière en matière de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision », aura lieu le mercredi 30 mars (14 h 15 – 14 h 40 HE) et fait partie de la session du sommet sur la thérapie génique pour les maladies oculaires. .

Nanoscope développe une plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) pour reprogrammer les cellules rétiniennes saines, les rendant photosensibles pour restaurer la vision chez les personnes aveuglées par des maladies dégénératives rétiniennes, quelles que soient les mutations génétiques. La thérapie MCO implique une injection intravitréenne unique administrée dans un cabinet médical. Le principal actif de la société, le MCO-010, est en cours de développement pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP). Nanoscope a également des programmes de suivi dans le traitement de Stargardt et de la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA sèche) et a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt.

Une étude de phase 1/2a terminée sur MCO-010 chez 11 patients atteints de RP, il a été démontré que la thérapie MCO est sûre et offre une qualité de vie améliorée (amélioration significative de la vision fonctionnelle) chez les patients atteints de RP avancée. L'essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé de manière fictive de la société (NCT04945772), lancé en juin 2021, est entièrement recruté et les premiers résultats sont attendus au premier trimestre 2023. Nanoscope a également reçu l'autorisation IND de la FDA pour les essais cliniques de Ph2 du MCO-010 pour la dégénérescence maculaire de Stargardt. Les essais devraient débuter au premier semestre 2022.

Le Sommet Advancing Gene Therapy 2022 est organisé par le Centre Scientifique Biogate et comprend un groupe international d'experts issus de sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques, d'universités et d'institutions gouvernementales. Le sommet met en lumière le domaine complexe des approches thérapeutiques géniques, notamment les avancées en matière de développement et de fabrication ainsi que les méthodes de contrôle qualité et les aspects réglementaires.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend des thérapies géniques rétiniennes basées sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de DMLA sèche. Pour plus d'informations, visitez https://nanostherapeutics.com/

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DALLAS, 17 février 2022  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de thérapie génique oculaire en phase clinique avancée, a annoncé aujourd'hui l'élection de son PDG Sulagna Bhattacharya au Organisation d'innovation en biotechnologie (BIO) Section Entreprises Émergentes Conseil d'administration.

Washington DCBIO est la plus grande organisation mondiale de défense des biotechnologies, représentant des entreprises, des établissements universitaires et des centres locaux de biotechnologie aux États-Unis et dans le monde. Bhattacharya se joint à d'autres leaders de l'industrie pour définir la politique et les priorités de BIO qui, à terme, faciliteront de nouvelles thérapies qui changeront la vie.

« Je suis ravi de cette opportunité de m'intégrer davantage à d'autres leaders d'opinion de l'industrie et ravi de contribuer à façonner l'avenir des thérapies avec eux », a déclaré Bhattacharya. « Le BIO a été un moteur de croissance clé pour la biotechnologie et de nombreuses nouvelles thérapies que des entreprises comme la mienne développent pour d'innombrables patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. J’ai hâte de contribuer aux rôles essentiels que joue BIO.

« Nous sommes très heureux que Sulagna rejoigne notre conseil d'administration », a déclaré le Dr. Michelle McMurry Heath, président et chef de la direction de BIO. « Elle apportera une perspective unique et précieuse à notre travail, et son leadership nous aidera à garantir que nous façonnons et faisons progresser les priorités politiques nécessaires pour améliorer la vie des patients du monde entier. »

La plateforme de thérapie génique optogénétique de Nanoscope restaure la vision chez les patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine (IRD) comme la rétinite pigmentaire (RP) et la dégénérescence maculaire de Stargardt. La thérapie MCO utilise une seule injection intravitréenne dans un cabinet médical. La plateforme a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt.

L'actif principal de Nanoscope (MCO-010) est entièrement inscrit pour le essai Ph2b multicentrique, randomisé et en double insu chez les patients RP (premiers résultats attendus au premier trimestre 2023). La société a récemment reçu l'autorisation IND de la FDA pour un Essai Ph2 chez des patients Stargardt (lecture préliminaire attendue au quatrième trimestre 2022).

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope jes développer des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de patients IRD, pour lesquels aucun remède n'existe. Le pipeline de Nanoscope comprend des thérapies pour la RP, Stargardt et la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge.

À propos de BIO
BIO est la plus grande organisation mondiale de défense des biotechnologies représentant des entreprises, des établissements universitaires, des centres nationaux de biotechnologie et des organisations associées à travers le monde. les États Unis et dans plus de 30 pays. Les membres de BIO sont impliqués dans la R&D innovante en matière de soins de santé, de produits biotechnologiques agricoles, industriels et environnementaux. BIO produit également le Convention internationale BIO, le plus grand rassemblement mondial de l'industrie de la biotechnologie, ainsi que des réunions d'investisseurs et de partenaires de premier plan à l'échelle mondiale.

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DALLAS, 11 février 2022  — Nanoscope Thérapeutique Inc., a annoncé aujourd'hui que le PDG Sulagna Bhattacharya présentera à la BIO CEO & Investor Conference, mardi 15 février à 13h30 dans la salle Empire du Marriott Marquis à New York. La conférence des PDG et des investisseurs de BIO s'y tiendra du 14 Février – 17. En plus de présenter, la direction sera disponible pour des réunions virtuelles et individuelles avec des membres qualifiés de la communauté des investisseurs inscrits pour assister à la conférence. Pour plus d’informations sur la conférence, veuillez visiter le site web de la conférence.

Mme Bhattacharya informera les investisseurs sur la plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de la société, en cours de développement pour la restauration de la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives rétiniennes héréditaires, telles que la rétinite pigmentaire (RP) et la dégénérescence maculaire de Stargardt, quelles que soient les mutations génétiques.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics a développé une plateforme de thérapie génique optogénétique pour redonner la vue aux millions de patients aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. Le portefeuille de produits de la société comprend plusieurs thérapies géniques optogénétiques en phase clinique avancée pour les patients atteints de RP, de dégénérescence maculaire de Stargardt et de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge. Nanoscope exploite un vecteur AAV2 exclusif pour fournir le MCO-010 (actif principal) en tant que monothérapie optogénétique qui reprogramme les cellules rétiniennes saines restantes pour détecter la lumière ambiante chez les patients qui ont perdu leurs photorécepteurs. La thérapie implique une seule injection intravitréenne administrée dans un cabinet médical. Le MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la RP et de la dégénérescence maculaire de Stargardt.

Un essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé simulé pour le principal actif de la société, MCO-010, est entièrement inscrit aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772). Les résultats sont attendus au premier trimestre 2023. Dans un précédent Essai ouvert de phase 1/2a Grâce au MCO-010, les patients RP ont connu une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne.

Nanoscope a également reçu l'autorisation IND de la FDA pour lancer un Essai de phase 2 du MCO-010 pour restaurer la vision chez les patients de Stargardt et sélectionne actuellement des patients adolescents et adultes pour le recrutement. Cet essai marque une étape importante pour la plateforme de thérapie génique MCO de la société vers la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA sèche) avec des résultats attendus au deuxième semestre 2022.

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DALLAS, 7 février 2022  — Nanoscope Thérapeutique, une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui le recrutement complet de sa phase 2b essai clinique de MCO-010, une monothérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP). Les premiers résultats sont attendus au premier trimestre de l’année prochaine.

"La finalisation du recrutement pour cet essai est une autre étape importante pour Nanoscope et pour des millions de personnes souffrant de maladies de la rétine pour lesquelles il n'existe aucun traitement efficace", a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Les résultats positifs de cet essai nous rapprocheront de la satisfaction de cet important besoin médical non satisfait. »

Une étude de phase 1/2a terminée sur MCO-010 chez 11 patients atteints de RP, il a été démontré que le traitement optogénétique était bien toléré, avec une qualité de vie améliorée compatible avec une amélioration significative de la vision fonctionnelle chez les patients atteints de RP avancée.

La phase 2b procès (NCT04945772) ont recruté 27 participants souffrant d'une perte de vision sévère due à une PR avancée dans un essai multicentrique randomisé, en double insu, contrôlé de manière fictive. Dans cette étude, les patients reçoivent soit une injection de MCO-010, soit une injection fictive pour évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement par MCO-010.

« La RP est une maladie héréditaire progressive causée par un spectre de mutations génétiques différentes. Cette thérapie optogénétique a le potentiel d’avoir un impact sur les patients atteints de divers types génétiques de RP », a déclaré Byron Lam, MD, professeur de neuro-ophtalmologie au Bascom Palmer Eye Institute et principal expert en RP.

La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un procédé exclusif AAV2 vecteur pour délivrer les gènes MCO dans les cellules rétiniennes permettant la vision dans les environnements naturels. La thérapie est administrée sous forme d’injection dans un seul œil pour une administration en cabinet sans nécessiter d’autres dispositifs ou interventions. Sur la base des preuves de l'étude de phase 1/2a, le MCO-010 est potentiellement applicable à la restauration de la vision dans les maladies dégénératives de la rétine, indépendamment des mutations génétiques. Le MCO-010 a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt. Une étude de phase 2 sur la dégénérescence maculaire de Stargardt est également en cours de lancement.

À propos de RP 
La RP, liée à plus de 100 mutations génétiques différentes, englobe un groupe de troubles rares dans lesquels les photorécepteurs se dégradent, conduisant à la cécité chez environ 2 millions d'individus.

À propos de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de personnes aveugles souffrant de maladies de la rétine pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline comprend des thérapies optogénétiques pour la RP, Stargardt et la DMLA sèche.

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BEDFORD, Texas, 1er février 2022  — Nanoscope Thérapeutique Inc, une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui l'expansion de son Conseil consultatif clinique et scientifique avec la nomination de cinq nouveaux membres.

« Nous sommes honorés de compter parmi nous des experts aussi éminents en matière de troubles de la rétine et de thérapie génique en tant que conseillers. Le fait que des leaders d'opinion de premier plan nous rejoignent témoigne de l'innovation de nos thérapies et de leur impact sur la vie des patients », a déclaré le président et directeur scientifique de Nanoscope, Samarendra Mohanty, doctorat. « Leurs conseils seront inestimables à mesure que nous progressons dans le développement clinique de thérapies géniques pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies de la rétine. »

Les nouveaux membres comprennent :

• David S. Boyer, MD, associé principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group à Californie du Sud.
• Jeff Heier, MD, coprésident et directeur médical, Consultants en ophtalmologie de Boston et professeur adjoint, ophtalmologie, École de médecine de l'Université Tufts
• Pierre Kaiser, MD, directeur du Centre de recherche et d'évaluation oculaires, Cole Eye Institute de la Cleveland Clinic et professeur d'ophtalmologie
• Stephen Kaminsky, Ph.D., professeur de recherche en médecine génétique et directeur associé, Gene Therapy Core, Weill Cornell Medical College.
• Steven Gray, Ph.D., professeur agrégé, Centre médical du sud-ouest de l'Université du Texas et directeur du Viral Vector Facility.

Ils rejoignent un groupe existant de membres distingués du conseil consultatif (SriniVas R. Sadda, MD, Michael Chanteur, MD, Stephen H.Tsang, MD, Ph.D. ; Vittorio Porciatti, D.Sc. ; Paul Yang, MD, Ph.D. ; Thomas Yorio, doctorat; et Sai Chavala, MD), qui conseillent Nanoscope sur les troubles héréditaires de la rétine, les dégénérescences maculaires, les affaires scientifiques et les thérapies cellulaires et géniques.

Nanoscope a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la rétinite pigmentaire (RP) et la maladie de Stargardt. La société mène une phase multisite à double insu et contrôlée de manière factice. 2b aux États-Unis pour la RP et s'étend à la dégénérescence maculaire avec un autre essai multisite de phase 2 sur la maladie de Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et d'autres troubles rétiniens héréditaires ainsi que de dégénérescences maculaires. Nanoscope développe également une plateforme exclusive d'administration de gènes par laser non viral pour la thérapie génique ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas (25 janvier 2022) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'autorisation IND de la FDA pour commencer un essai de phase 2 de sa monothérapie optogénétique activable par la lumière ambiante Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) pour restaurer la vision. chez les patients de Stargardt.

« Il s'agit d'une autre étape importante pour Nanoscope, qui nous donne l'opportunité de mener un deuxième essai clinique aux États-Unis sur notre plateforme exclusive de thérapie génique MCO, conçue pour restaurer la vision des patients souffrant de maladies dégénératives de la rétine », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. . "Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé pour ces conditions."

Cet essai clinique de phase 2 pour Stargardt devrait débuter au premier semestre 2022. Nanoscope mène actuellement une étude de phase 2b multicentrique, randomisée, contrôlée de manière fictive et en double insu sur le MCO-010 pour les patients atteints de RP. MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Stargardt est une dégénérescence maculaire (DM) touchant les enfants et les adultes. Les progrès réalisés dans l'essai du programme Stargardt de Nanoscope ont des implications pour MCO en tant que plateforme et son impact au-delà des maladies rares.

« Actuellement, tous les essais existants tentent de ralentir la progression de la perte de vision chez les patients atteints de la maladie de Stargardt. L'approche optogénétique consiste à restaurer la vision. Il s’agit peut-être d’une tentative révolutionnaire d’évaluer la thérapie génique optogénétique pour améliorer la vision chez les patients de Stargardt. Je suis enthousiasmé par le potentiel du MCO-010 pour restaurer la vision chez de nombreux patients souffrant de perte de vision causée par des dystrophies rétiniennes externes, notamment la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge », a déclaré David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group et associé. professeur clinicien d'ophtalmologie à la Keck School of Medicine de l'Université de Californie du Sud.

Stargardt est une maladie rétinienne héréditaire impliquant un dysfonctionnement/dégénérescence des photorécepteurs. La thérapie génique MCO-010 de Nanoscope reprogramme les cellules rétiniennes saines pour les rendre photosensibles. Il utilise des vecteurs AAV2 exclusifs pour introduire les gènes MCO dans les cellules où ils expriment des opsines polychromatiques permettant la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie, impliquant une seule injection intravitréenne administrée dans un cabinet médical, est applicable pour RP et Stargardt quelles que soient les mutations génétiques sous-jacentes.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de Stargardt et de DM sèche liée à l'âge.

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BEDFORD, Texas, 19 janvier 2022 /– Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, sera présentée dans plusieurs présentations au BiOS, la plus grande conférence mondiale sur l'optique biomédicale et la biophotonique, dans le cadre de SPIE Photonics Ouest 2022, dans San Francisco, du 22 au 27 janvier 2022 au Moscone Center.

« Nous sommes fiers d'être présentés cette année et sommes impatients de souligner nos efforts pour lutter contre les maladies dégénératives de la rétine dans le but d'apporter un soulagement aux millions de patients dans le monde souffrant de perte de vision », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.

Président et directeur scientifique de Nanoscope Samarendra Mohanty, Ph.D., est coprésident de la Conférence sur Optogénétique et manipulation optique. Le programme comprendra trois présentations sur les technologies de Nanoscope, dont une du Dr Mohanty intitulée Restauration optogénétique de la vision avec des opsines multi-caractéristiques dans les cellules bipolaires, 23 janvier, 9h30 du matin, Salle 105 (Lobby sud niveau 1).

De plus, le Dr Mohanty présentera : Perforation transitoire ultrarapide des membranes cellulaires basée sur le laser pour la neuromodulation in vivo, mettant en avant la technologie brevetée de délivrance de gènes par laser non viral de Nanoscope. La présentation, 23 janvier, 14h00, Salle 153 (Upper Mezzanine Sud), fait partie du programme sur Frontières de l'optique ultrarapide : applications biomédicales, scientifiques et industrielles XXII.

Nanoscope présente également :

• Livraison optique non virale ciblée spatialement de gènes codant pour l'opsine dans la rétine des primates, 22 janvier, 14h00, Salle 105(Lobby sud niveau 1), par Sanghoon Kim, doctorat.
• L'opsine multi-caractéristique restaure la vision dans le modèle de souris Stargardt, 22 janvier, 15h30, Salle 105 (Niveau 1 Sud), par Subrata Batabyal, doctorat.

Le produit phare de Nanoscope, MCO-010, est en phase multicentrique, randomisée et à double insu. 2b essais cliniques aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772). Dans un Essai ouvert de phase 1/2a du MCO-010, les patients atteints de RP ont connu une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de patients souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. Le portefeuille de produits de la société comprend une monothérapie optogénétique pour les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et d'autres IRD ainsi que de dégénérescences maculaires. Nanoscope développe également une plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour la thérapie MCO ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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Bedford, Texas, 12 janvier 2022 –  Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui avoir été nommée lauréate dans la catégorie « Innovation biotechnologique » au D PDG et Dallas innove troisième édition annuelle des Innovation Awards 2022, qui récompense les perturbateurs et les pionniers contribuant au corridor de haute technologie du nord du Texas.

L’équipe de Nanoscope Therapeutics accepte le Biotech Innovation Award 2022. De gauche à droite : Anthony Togba, directeur financier ; Sulagna Bhattacharya, cofondatrice et PDG ; et Samarendra Mohanty, cofondatrice et présidente.

En acceptant le prix, le cofondateur et PDG de Nanoscope, Sulagna Bhattacharya, a déclaré : « Un grand merci à l'équipe travailleuse et talentueuse de Nanoscope. Je remercie également Dallas Innovates et le magazine D CEO pour leur soutien à l'industrie biotechnologique et pour avoir reconnu des entreprises comme la nôtre, axées sur la recherche de remèdes à des maladies auparavant incurables. Ce prix souligne le potentiel de notre thérapie génique pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits de millions de patients atteints de maladies de la rétine dans le monde ».

La plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope est en phase avancée de développement clinique pour la restauration de la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives rétiniennes, telles que la rétinite pigmentaire (RP), quels que soient les mutations génétiques et le type de maladie dégénérative rétinienne.

« L’innovation biotechnologique nécessite de la passion et de la persévérance. Lorsque nous avons commencé il y a 12 ans, la thérapie génique était pleine de promesses et d’espoir. Aujourd’hui, dans cette ère passionnante de la thérapie génique, nous sommes sur le point de proposer une thérapie réparatrice pour la cécité causée par des maladies dégénératives de la rétine », a déclaré Samarendra Mohanty, cofondatrice et présidente de Nanoscope.

Le produit phare de la société, MCO-010, fait l'objet d'un essai clinique multicentrique de phase 2b, randomisé, en double insu et contrôlé simulé aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772), et s'étend à la dégénérescence maculaire avec un autre essai de phase 2 sur la maladie de Stargardt. Dans un Essai de phase 1/2a de MCO-010, les 11 patients atteints de RP ont connu une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne. Nanoscope a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA américaine pour le traitement de la RP et de la maladie de Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et d'autres IRD ainsi que de dégénérescences maculaires. Nanoscope développe également une plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour la thérapie MCO ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas, 10 janvier 2022 — Nanoscope Thérapeutique Inc, une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Nanoscope avait obtenu le brevet américain 11 180 537 couvrant sa plateforme de thérapie génique optogénétique Multi-Characteristic Opsin (MCO) pour restaurer la vision. Ce prix renforce la position de propriété intellectuelle existante de Nanoscope sur la composition et les méthodes des produits thérapeutiques MCO en Australie (AU2017372351) et au Japon (JP6779546).

« Ce brevet fondateur, protégé jusqu'en 2037, constitue une nouvelle étape pour Nanoscope et nos efforts visant à apporter l'espoir de la lumière aux personnes souffrant de maladies de la rétine en leur permettant de revoir et de retrouver leur qualité de vie », a déclaré Sulagna Battacharya, PDG de Nanoscope.

Le brevet, intitulé « Modulation optogénétique par des opsines multi-caractéristiques pour la restauration de la vision et d'autres applications », de l'USPTO, offre de larges protections pour les MCO et leurs applications thérapeutiques.

Nanoscope vise à traiter les maladies de la rétine telles que la rétinite pigmentaire (RP) et les dégénérescences maculaires par thérapie génique MCO, quelles que soient les mutations génétiques. La thérapie MCO est utilisée pour reprogrammer les cellules rétiniennes survivantes afin qu'elles détectent à nouveau la lumière dans des conditions réelles. Le mécanisme d'action unique de MCO restaure une sensibilité rapide, à large bande et à la lumière ambiante, permettant ainsi la restauration de la vision dans différentes situations naturelles et récréatives sans utiliser de dispositifs de stimulation de la lumière externe tels que des lunettes.

« Ce brevet représente l'un des plus d'une demi-douzaine de brevets accordés pour nos innovations sur les molécules optogénétiques et les méthodes d'administration/traitement. Notre mission est de développer des thérapies qui restaurent la sensibilité à la lumière dans les circonstances quotidiennes. Notre technologie exclusive offre un avantage concurrentiel alors que nous mettons sur le marché des thérapies de premier ordre pour atteindre cette mission », a déclaré Samarendra Mohanty, inventeur de la plateforme MCO et président de Nanoscope.

La société mène aux États-Unis des essais cliniques de phase 2b multisites, en double insu, contrôlés de manière fictive, pour la RP et s'étend à la dégénérescence maculaire avec un autre essai de phase 2 sur la maladie de Stargardt. Il a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la RP et la maladie de Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et d'autres troubles de la rétine. Nanoscope développe également une plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour la thérapie MCO ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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Bedford, Texas, 22 décembre 2021 – Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a été nommée finaliste pour le PDG de D et Dallas Innovates troisième édition annuelle des Innovation Awards, qui récompensent les entreprises qui contribuent à faire de Dallas-Fort Worth un pôle d'innovation.

« Nous sommes fiers de faire partie de la communauté biotechnologique de Dallas-Fort Worth et nous apprécions grandement que D CEO et Dallas Innovates reconnaître les efforts de notre équipe pour développer un nouveau traitement – une thérapie génique unique en son genre – pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies de la rétine », a déclaré Sulagna Battacharya, co-fondateur et PDG de Nanoscope.

Les Innovation Awards 2022 récompensent les entreprises ainsi que les dirigeants d’entreprise, les entrepreneurs et autres dirigeants. Nanoscope a été nommé finaliste dans la catégorie Innovation en biotechnologie. Tous les finalistes seront reconnus dans le numéro de janvier/février de D PDG magazine et en ligne sur DallasInnovates.com. Les gagnants seront révélés lors d'une cérémonie de remise de prix exclusive en janvier.

La plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope est en cours de développement pour la restauration de la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives rétiniennes, telles que la rétinite pigmentaire (RP), quelles que soient les mutations génétiques.

Le produit phare de la société, MCO-010, fait l'objet d'un essai clinique multicentrique de phase 2b, randomisé, en double insu et contrôlé simulé aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772). Les résultats sont attendus au quatrième trimestre 2022. Essai ouvert de phase 1/2a de MCO-010, les 11 patients atteints de RP ont connu une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et d'autres IRD ainsi que de dégénérescences maculaires. Nanoscope développe également une plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour la thérapie MCO ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas, 8 décembre 2021 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que la plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de la société sera présentée dans une présentation de Michael Singer, MD, membre du groupe Nanoscope. Conseil consultatif clinique, à l'Université de Stanford Innover la rétine sommet du 11 décembre 2021

Le Dr Singer est professeur clinicien d'ophtalmologie au Health Science Center de l'Université du Texas à San Antonio, au Texas, et directeur de la recherche clinique au Medical Center Ophthalmology Associates à San Antonio. Sa présentation fait partie d'un programme intitulé « Global Innovation in Retina » organisé par le Byers Eye Institute de la Stanford University School of Medicine. L'inscription en ligne est gratuite.

La thérapie génique optogénétique MCO de Nanoscope est en cours de développement clinique pour la restauration de la vision chez les personnes aveuglées par la rétinite pigmentaire (RP), quelles que soient les mutations génétiques. Nanoscope mène un essai multicentrique de phase 2b aux États-Unis (NCT04945772). Les résultats sont attendus au quatrième trimestre 2022. Dans un essai de phase 1/2a, les patients RP ont constaté une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne.

« Je suis très enthousiasmé par le potentiel de cette nouvelle thérapie pour les patients atteints de rétinite pigmentaire », a déclaré le Dr Singer. « La perspective d’une restauration visuelle chez ces patients presque aveugles est incroyablement excitante. »

La présentation du Dr Singer, intitulée « Nanoscope Therapeutics : introduction et perspectives », commence à 8 h 42, heure normale du Pacifique, suivie de sa participation à une table ronde.

« Nous sommes ravis que le Dr Singer présente notre plateforme MCO unique visant à aider des millions de personnes dans le monde qui souffrent de maladies de la rétine », a déclaré Sulagna Battacharya, PDG de Nanoscope. « Dr. Singer a joué un rôle déterminant en conseillant la société à mesure qu'elle fait progresser ses programmes de développement clinique non seulement dans le domaine de la RP, mais également dans celui de la maladie de Stargardt et de la dégénérescence maculaire liée à l'âge.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
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BEDFORD, Texas, 3 décembre 2021 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a été récompensée comme la meilleure entreprise sur la rétine au Accélérateur oculaire conférence à la réunion 2021 du Académie américaine d'ophtalmologie (AAO) à la Nouvelle-Orléans, LA.

Nanoscope a remporté les plus grands honneurs d'entreprise dans la catégorie innovation sur la rétine pour le développement passionnant d'une plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) destinée à restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, telles que la rétinite pigmentaire (RP), quelles que soient les mutations génétiques. La technologie a été présentée dans une présentation de Samarendra Mohanty, Ph.D., cofondateur et président de Nanoscope.

« Nanoscope a été reconnue comme une entreprise prometteuse proposant une thérapie génique optogénétique innovante qui pourrait offrir une approche différente du traitement des maladies de la rétine », a déclaré Allen C. Ho, MD, chirurgien traitant et directeur de Retina Research Wills Eye Hospital et Eyecelerator. coprésident du programme.

La conférence Eyecelerator est organisée par l'AAO et la Société américaine de cataracte et de chirurgie réfractive pour présenter les technologies émergentes, les recherches révolutionnaires et les concepts inventifs en ophtalmologie.

« Nous remercions les organisateurs d'avoir reconnu nos progrès dans le développement d'une thérapie génique unique pour restaurer une vision significative pour les millions de personnes dans le monde qui sont aveuglées par des maladies dégénératives de la rétine », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.

Le principal actif de Nanoscope, MCO-010, fait actuellement l'objet d'essais cliniques multicentriques de phase 2b, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772). Dans Essai de phase 1/2a du MCO-010, les patients RP ont connu une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre de manière indépendante leurs activités quotidiennes.

La thérapie génique MCO de la société possède un mécanisme d'action unique et des caractéristiques rapides, à large bande et sensibles à la lumière ambiante, permettant la restauration de la vision dans les environnements quotidiens. Le MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la RP et de la maladie de Stargardt.

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BEDFORD, Texas (15 novembre 2021) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le co-fondateur et président Samarendra Mohanty, Ph.D., fera une présentation sur le paysage des essais cliniques pour les thérapies géniques au Congrès mondial des médicaments orphelins Europe 2021, le mercredi 17 novembre à 12h10 CEST, à Barcelone, Espagne.

Dr Mohanty examinera les progrès récents dans le développement clinique des thérapies géniques, ainsi que les défis qui restent à relever avant qu'elles puissent devenir une norme de soins. En outre, le Dr Mohanty explorera le domaine en pleine expansion de la thérapie génique qui comprend des avancées telles que la technologie d'édition génétique ainsi que l'émergence de plates-formes de délivrance de gènes non viraux comme alternative à la thérapie génique basée sur des vecteurs viraux.

L'exposé portera sur la plateforme de thérapie génique optogénétique basée sur l'AAV de Nanoscope pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, quelles que soient les mutations génétiques. Son produit phare, le MCO-010, fait l'objet d'un essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé simulé aux États-Unis pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP) (NCT04945772).

Dans un Essai ouvert de phase 1/2a du MCO-010, les 11 patients atteints de RP ont connu une restauration de la vision cliniquement significative. MCO est également en cours de développement pour la maladie de Stargardt et la dégénérescence maculaire liée à l'âge. La thérapie génique a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la RP et de la maladie de Stargardt.

Parmi les autres domaines abordés par le Dr Mohanty figurent les défis liés aux nouveaux paramètres cliniques et aux tests de puissance, ainsi que les effets hors cible en ce qui concerne la sécurité à long terme. Il examinera également les thérapies combinées potentielles impliquant la délivrance de gènes couplée à une activation externe. La conférence, la plus grande réunion mondiale des parties prenantes impliquées dans le développement de médicaments contre les maladies rares, se tiendra à l'hôtel Melia Sitges du 15 au 18 novembre.

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BEDFORD, Texas, 9 novembre 2021 — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le co-fondateur et président Samarendra Mohanty, Ph.D., fera une présentation au Accélérateur oculaire le 11 novembre 2021, dans le cadre de l'assemblée annuelle du Académie américaine d'ophtalmologie (AAO) dans La Nouvelle-Orléans, LA. L'AAO est la plus grande association mondiale de médecins et chirurgiens ophtalmologistes.

Le Dr Mohanty discutera de la plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives rétiniennes, telles que la rétinite pigmentaire (RP), quelles que soient les mutations génétiques. MCO possède un mécanisme d'action unique et des caractéristiques de rapidité, de large bande et de sensibilité à la lumière ambiante, permettant la restauration de la vision dans différents environnements de lumière naturelle ou récréative.

« Nous pensons que la clé pour lutter contre les maladies dégénératives de la rétine est de mettre au point des thérapies qui redonnent une vision significative dans les conditions quotidiennes », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.

Le produit phare de Nanoscope, MCO-010, est en phase 2b essai clinique multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé simulé aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772). Les résultats sont attendus au quatrième trimestre 2022. Essai ouvert de phase 1/2a du MCO-010, tous 11 PR les patients ont constaté une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne.

Nanoscope développe également du MCO pour la maladie de Stargardt et l'atrophie géographique. La thérapie génique MCO a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt.

La présentation du Dr Mohanty fera partie de la session Retina Spotlight d'Eyecelerator sur « L'atrophie géographique et les progrès du traitement optogénétique à l'horizon » du 11 :15h à 12h00 au Centre de congrès Ernest N. Morial.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et d'autres IRD ainsi que de dégénérescences maculaires. Nanoscope développe également une plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour la thérapie MCO ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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Les données positives de l'essai de phase 1/2a de thérapie génique mené par Nanoscope pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par la rétinite pigmentaire seront présentées lors de la réunion 2021 de l'American Society of Retina Specialists

Deux présentations mettront en évidence les données positives du suivi de 52 semaines de patients ayant reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique multi-caractéristique Opsin.

BEDFORD, Texas, (8 octobre 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui les résultats d'un essai clinique de phase 1/2a de son Opsine multi-caractéristique ( MCO) thérapie génique pour les personnes aveuglées par rétinite pigmentaire (RP) sera mis en avant dans deux présentations lors de la Réunion annuelle 2021 de l'American Society of Retina Specialists (ASRS) du 8 au 12 octobre à JWMarriott San Antonio, Texas.

Les présentations seront faites par le Dr Sai Chavala, MD, professeur à la faculté de médecine TCU-UNTHSC. Présentation du Dr Chavala intitulée « Restauration optogénétique de la vision intravitréenne AAV2 chez les patients dégénératifs rétiniens atteints de ABCA4 Mutation », aura lieu le dimanche 10 octobre, de 14h46 à 14h50, lors d'une En cours séance explorant de nouvelles thérapies.

Le Dr Chavala détaillera les résultats de quatre patients RP atteints de ABCA4 mutation de l'essai de phase 1/2a qui a montré une amélioration globale de la vision après 52 semaines de réception d'une seule injection intravitréenne de MCO-010.

Le Dr Chavala discutera des données des 11 patients atteints de RP dans l'essai de phase 1/2a dans le cadre d'une conférence Vidéo à la demande, intitulé « Sécurité et efficacité de la thérapie génique optogénétique intravitréenne pour la rétinite pigmentaire avancée », dans le cadre du programme du congrès annuel virtuel de l'ASRS. Les résultats ont montré que le traitement était bien toléré et que tous les patients ont constaté une amélioration de leur vision après l'injection de MCO-010.

MCO-010 utilise un vecteur AAV2 exclusif pour introduire les gènes MCO dans les cellules rétiniennes où ils expriment des opsines polychromatiques sensibles à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie se concentre sur le phénotype de la maladie, permettant le traitement des maladies dégénératives de la rétine indépendamment des mutations génétiques.

Résultats d'un essai multicentrique de phase 2b randomisé et en double insu (NCT04945772) des MCO-010 sont attendus au quatrième trimestre 2022. Le MCO-010 a la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt, qui sont connues pour être associées à ABCA4 mutation.

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Le président de Nanoscope fera une présentation à la vitrine de l'entreprise du Sommet de l'innovation en ophtalmologie (OIS) Retina 7 octobre 2021, à San Antonio, Texas

Nanoscope a démontré la restauration fonctionnelle de la vision chez des patients aveugles grâce à la monothérapie génique optogénétique MCO et progresse plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour les atrophies géographiques

Les données positives de la thérapie génique optogénétique pour les patients aveuglés par la rétinite pigmentaire seront présentées à la conférence annuelle de la Retina Society

Le suivi de 52 semaines de la restauration de la vision MCO-010 chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne sera présenté

Résultats de la phase en cours du Nanoscope 2b L'essai américain (RESTORE) de sa thérapie génique optogénétique pour restaurer la vision des patients atteints de rétinite pigmentaire est attendu au quatrième trimestre 2022.

BEDFORD, Texas, 29 septembre 2021  — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies de dégénérescence rétinienne, a annoncé aujourd'hui que les résultats de son étude clinique sur sa thérapie génique optogénétique destinée aux personnes aveuglées par une mutation ABCA4 seront présentés à Le 54 de la Retina Society^ème Réunion scientifique annuelle dans Chicago 29 septembre – 2 octobre 2021.

La présentation du Dr Sai Chavala, MD intitulée « Optogenetic Vision Restoration in ABCA4 Patients atteints de dégénérescence rétinienne par mutation », est prévu pour Vendredi 1er octobre 2021, à 11h03 dans la grande salle de bal de l'hôtel Ritz Carlton à Chicago. La Retina Society a été fondée en 1968 à des fins éducatives et scientifiques concernant le diagnostic, les soins et le traitement des maladies et des lésions de la rétine.

Dr Chavala, professeur à la faculté de médecine TCU-UNTHSC de Fort Worth, Texas, présentera les résultats de patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) ayant reçu par voie intravitréenne la thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope. Les patients RP porteurs d'une mutation du gène ABCA4 ont reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique, ont été suivis pendant 52 semaines et tous les patients ont présenté une acuité visuelle et une fonction améliorées sans événements indésirables graves.

La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un procédé exclusif AAV2 vecteur pour délivrer les gènes MCO dans les cellules rétiniennes où ils expriment des opsines polychromatiques sensibles à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie, qui peut être administrée dans un cabinet médical, se concentre sur le phénotype de la maladie, permettant le traitement des maladies dégénératives de la rétine, telles que la RP, indépendamment des mutations génétiques.

MCO-010 est actuellement dans une phase randomisée et à double insu 2b essai multicentrique (NCT04945772) aux Etats-Unis. Les résultats sont attendus au quatrième trimestre 2022. Le MCO-010 a la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la RP et la maladie de Stargardt, qui sont connues pour être associées à la mutation ABCA4.

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Nanoscope reçoit une subvention SBIR $1.5M Phase2B pour faire progresser la thérapie génique Opsin activable par la lumière ambiante afin de restaurer la vision des patients atteints de DMLA

BEDFORD, Texas (14 septembre 2021) — Les chercheurs de Nanoscope ont reçu une subvention Phase2b Small Business Research Innovation (SBIR) de $1,5 millions de la part du National Eye Institute (NEI) des National Institutes of Health (NIH) pour faire progresser l'environnement de l'entreprise. thérapie génique optogénétique activable par la lumière pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).

« L'obtention de la subvention du NIH via un processus d'examen hautement compétitif témoigne du caractère innovant et de l'importance clinique de notre thérapie optogénétique de première classe basée sur notre opsine multi-caractéristique (MCO), qui est une protéine activable par la lumière ambiante protégée par un brevet. pour la restauration de la vision chez les personnes atteintes de DMLA », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Notre objectif est d'appliquer notre thérapie pour soulager les souffrances de millions de personnes atteintes de DMLA dans le monde. »

La principale thérapie génique MCO de Nanoscope, MCO-010, fait actuellement l'objet d'un essai de phase 2b avancé pour la rétinite pigmentaire (RP) aux États-Unis. Le MCO-010 a la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis. Un essai de phase 1/2a du MCO-010 a montré que les patients aveuglés par la RP ont bénéficié d'une restauration de la vision cliniquement significative.

La thérapie génique optogénétique de Nanoscope utilise un vecteur AAV2 exclusif pour introduire les gènes MCO dans les cellules rétiniennes bipolaires où ils expriment des MCO conçues pour être rapides et polychromatiques, permettant la vision dans différents environnements de couleurs. Les MCO reprogramment les cellules bipolaires pour qu'elles agissent comme des cellules photoréceptrices endommagées non seulement par la DMLA, mais également par toute la gamme des troubles héréditaires de la rétine (IRD), quelles que soient les mutations génétiques sous-jacentes à l'origine de la maladie. La thérapie implique une seule injection intravitréenne et peut être administrée dans un cabinet médical.

« Nos données préliminaires montrent que la thérapie MCO peut être appliquée de manière indépendante des mutations pour des IRD spécifiques et peut servir de plate-forme thérapeutique indépendante de la maladie rétinienne », a déclaré Samarendra Mohanty, PhD, chercheur principal de la subvention NIHgrant récemment attribuée et président et chef de Nanoscope. Responsable scientifique. « Avec cette subvention, nous pouvons accélérer l’avancement de notre thérapie MCO pour les atrophies géographiques de la macula chez les juvéniles ainsi que chez les adultes. »

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