La terapia genética optogenética del nanoscopio restaura la visión clínicamente significativa en 11 pacientes cegados por retinitis pigmentosa

Comunicado de prensa – Bedford TX – 3 de junio de 2021

• Primera mejora funcional clínicamente significativa informada mediante terapia optogenética
• Mejora significativa dependiente de la dosis de la agudeza visual a las 16 semanas, informada anteriormente en la reunión anual 2020 de la Academia Estadounidense de Oftalmología, continúa durante 52 semanas en pacientes con retinosis pigmentaria grave
• Restauración de la visión en el entorno de luz ambiental mediante monoterapia genética optogenética sin necesidad de implantes o explantes de retina estimulantes (gafas)
• Una terapia para muchos: la primera prueba de cómo restaurar la visión en pacientes cegados por varios defectos genéticos, tanto únicos como múltiples, de forma independiente de las mutaciones.
• Mejora significativa en múltiples tareas de movilidad y medidas de calidad de vida.
• Primera terapia genética que demuestra la transducción genética en pacientes por un reportero de fluorescencia
• La compañía espera avanzar en la terapia lanzando una fase avanzada. 2b ensayo este verano con terapia génica que administra opsina multicaracterística (MCO) a las células de la retina

Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que está desarrollando terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades de la retina, anunció hoy que las mejoras en la visión de todos los pacientes con retinitis pigmentosa (RP) avanzada evaluados persistieron durante un año después de una única inyección intravítrea en una Fase 1/2a. estudio clínico con MCO.

“Esperamos comenzar la primera fase aleatorizada, controlada con placebo y con doble enmascaramiento. 2b ensayo optogenético multicéntrico en los EE. UU. este verano para validar aún más la capacidad de nuestra terapia génica para mejorar la visión clínicamente significativa en pacientes con RP. Si tiene éxito, será el primer fármaco reconstituyente para millones de pacientes con RP en todo el mundo”, afirmó el director ejecutivo de Nanoscope. Sulagna Bhattacharya.

Tres pacientes recibieron dosis bajas (1,75 × 10¹¹ VG por ojo) y ocho recibieron una dosis alta de 3,5 × 10¹¹ VG por ojo. Las imágenes de fluorescencia de la retina revelaron una transducción genética exitosa. Al finalizar, 6 de 7 (86%) sujetos con terapia de MCO de dosis alta ganaron >0,3 logMAR (15 letras). Debido al COVID-19, uno de los sujetos con dosis altas no fue evaluado después de 31 semanas de tratamiento.

“Los resultados de seguridad y eficacia del estudio clínico han demostrado que la relación beneficio-riesgo favorece firmemente a MCO para el tratamiento de la pérdida de visión debida a RP. Los pacientes han mejorado independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes que causaron la enfermedad”, dijo el Dr. Sai Chavala, CMO y oftalmólogo de Nanoscope.

Todos los sujetos tuvieron una mejora objetiva y subjetiva en la visión funcional. La precisión de la discriminación de formas mejoró a >90% en todos los sujetos en comparación con el valor inicial. Además, el rendimiento en dos pruebas de movilidad diferentes mejoró gracias a la reducción del tiempo para tocar el panel iluminado del 50%. Los resultados de estas pruebas estuvieron altamente correlacionados con mejores resultados informados por los pacientes.

“Después del tratamiento con MCO, los pacientes informaron mejoras duraderas en la sensibilidad a la luz exterior y en las actividades diarias. Nos sorprendió gratamente que después de ocho semanas de tratamiento, algunos sujetos pudieran asistir a sus visitas de seguimiento durante el estudio sin la ayuda de un acompañante. Algunos de los pacientes incluso adquirieron la capacidad de leer letras en una pared o incluso el texto grande de un periódico, usar un teléfono celular, mirar televisión e incluso enhebrar una aguja”. dijo el Investigador Principal Dr. Santosh Mahapatra, Oftalmólogo y Cirujano Oftalmológico.

La terapia génica RP de Nanoscope, que ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., utiliza un vector AAV2 patentado para administrar los genes MCO en la retina. Esta terapia genética independiente de mutaciones implica una única inyección a través del ojo administrada en el consultorio de un médico.

Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente de Nanoscope, director científico e inventor de la tecnología, dijo: “La optogenética es una poderosa herramienta de investigación, pero tenía un alcance limitado de beneficio clínico porque las opsinas tenían una banda estrecha de activación, a diferencia del entorno de luz natural. MCO es sensible a la luz de banda ancha y se puede activar con la luz ambiental, lo que elimina el riesgo de fototoxicidad por el uso continuo a largo plazo de dispositivos externos de estimulación con luz intensa”.

Acerca de RP 
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles (ipRGC) en la retina, y cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 60 mutaciones genéticas diferentes.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio de Bedford, Texas, EE.UU., está desarrollando terapias genéticas optogenéticas utilizando moléculas sensibles a la luz para dar vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El nanoscopio utiliza moléculas de MCO para volver a sensibilizar la retina degenerada y restaurar la visión en un entorno de luz ambiental. La cartera de productos de la empresa incluye la restauración de la visión en pacientes con retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt y degeneración macular relacionada con la edad.

Más información sobre Terapias con Nanoscopios 

Contacto:
Carlos Craig
Comunicaciones Opus Biotech
charles.s.craig@gmail.com 
404-245-0591

Nanoscope Therapeutics anuncia nuevos nombramientos de la junta asesora clínica

BEDFORD, Texas, 19 de abril de 2021 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy una ampliación de su Consejo Asesor Clínico con el nombramiento de cuatro nuevos miembros.

El producto principal de Nanoscope es una terapia génica optogenética, vMCO-010, que administra opsina de características múltiples (MCO) sensible a la luz en las células de la retina para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) y enfermedad de Stargardt. Ambas solicitudes han recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA. De tener éxito, la terapia optogenética sería el primer tratamiento destinado a corregir estas afecciones.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica con Nanoscopios, de Bedford, Texas, EE.UU., está avanzando en la terapia génica utilizando moléculas sensibles a la luz para dar vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El nanoscopio utiliza una molécula MCO sensible a la luz ambiental para volver a sensibilizar la retina al nivel de luz ambiental. La cartera de productos de la compañía incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para la restauración de la visión en pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) seca/húmeda terminal. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

Carlos Craig
Comunicaciones Opus Biotech
charles.s.craig@gmail.com
404-245-0591

El equipo de Nanoscope® recibió el premio Retinal Organoid Challenge (ROC) de Fase II del Instituto Nacional de Salud

BEDFORD, Texas, 2 de febrero de 2021 /PRNewswire/ — Para afrontar el desafío avanzado de generar un organoide retiniano tridimensional (3D) fisiológicamente relevante, investigadores de Nanoscope^® en colaboración con la Universidad de Colorado, y Universidad de Miami Recientemente recibieron el primer premio del desafío 3D-ROC del Instituto Nacional de Salud (NIH).  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

Los organoides brindan una oportunidad única para evaluar nuevas terapias genéticas, incluida la terapia genética con opsina multicaracterística (MCO) para la restauración de la visión. Esta es un área de desarrollo terapéutico activo para Nanoscope Therapeutics para evaluar la efectividad de la terapia optogenética MCO, que se ha mostrado prometedora en la restauración de la vista en sujetos ciegos. El tratamiento basado en opsina (y otras terapias génicas) requiere una evaluación de la potencia. in vitro (para la caracterización de la liberación del fármaco) y mediciones clínicas objetivas. Si bien actualmente utilizamos imágenes de fluorescencia para la medición objetiva de la potencia del fármaco MCO, existe la necesidad de una evaluación sin etiquetas de las actividades activadas por la luz en neuronas sensibilizadas con opsina. Esto es especialmente importante porque los métodos de fluorescencia perturban inherentemente las neuronas sensibles a la luz que expresan opsina.

“El nanoscopio continúa desarrollando tecnologías innovadoras para evaluar las actividades neuronales sin el uso de luz de excitación (como se usa en la fluorescencia) y actualmente está trabajando en la implementación de este enfoque para la detección objetiva y sin etiquetas de las actividades de los fotorreceptores naturales del ojo, así como de los celulares sensibilizados por opsina. actividades en respuesta a la estimulación lumínica en vivo," dicho Samarendra Mohanty, PhD, Presidente y Director Científico.

Para el desafío 3D ROC, Nanoscope utilizó tomografía de coherencia óptica (OCT) basada en luz infrarroja cercana integrada con un dispositivo de electro y optofisiología para medir tanto la estructura como la función de las células específicas de cada capa en las regiones objetivo de la retina.
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

Esta tecnología de detección de actividad sin etiquetas ya ha atraído a varias empresas biofarmacéuticas para evaluar sus enfoques terapéuticos.

"También estamos avanzando en la tecnología de microirradiación láser dirigida guiada por OCT para crear modelos de enfermedades oculares degenerativas como la retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE seca), así como para la administración dirigida de genes terapéuticos", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope.  

Acerca de NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.

Nanoscope Therapeutics está avanzando en la terapia génica utilizando moléculas MCO sensibles a la luz para dar vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. Nuestra cartera incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para la restauración de la visión en pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y DMAE seca.

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