DALLAS, 27 avril 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la présentation des données clés de son essai clinique RESTORE de phase 2b, multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé de manière fictive (NCT04945772) du MCO-010 lors de l'assemblée annuelle de l'ARVO. MCO-010 est une thérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans la rétinite pigmentaire (RP) avancée, quelle que soit la mutation génétique. Les données composites d'efficacité valident le MCO-010 comme traitement potentiel de la RP. Le MCO-010 a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Dans l'essai RESTORE, 18 patients présentant une déficience visuelle sévère due à la RP ont reçu une seule injection intravitréenne de MCO-010, tandis que 9 ont reçu une injection intravitréenne fictive. Les résultats ont montré des améliorations de la fonction visuelle après le traitement avec MCO-010, conformément aux études précédentes ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Les principales mesures d'efficacité comprenaient le test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT, mobilité guidée par la vision), le test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT, reconnaissance d'objets en champ proche) et les scores d'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA). Pour le MLYMT et le MLSDT, un changement de niveau de luminance de 2 ou plus est considéré comme cliniquement significatif. Pour BCVA, un changement LogMAR de 0,3 est considéré comme cliniquement significatif.

Les résultats composites des principales mesures d’efficacité à 12 mois étaient les suivants :

• 18 des 18 (100%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT, le MLSDT ou la BCVA, contre 5 sur 9 (55,6%) recevant le placebo (p = 0,007) ;
• 17 des 18 (94,4%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT ou la BCVA, contre 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p = 0,008) ;
• 16 des 18 (88,9%) patients traités par MCO-010 ont démontré une amélioration de 2 ou plus du niveau de luminance du MLYMT ou du MLSDT par rapport à 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p = 0,02) ; et
• 14 des 18 (77,8%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLSDT ou la BCVA, contre 3 sur 9 (33,3%) recevant le placebo (p=0,04).

En plus des preuves d'un effet cliniquement significatif, le MCO-010 a été bien toléré et aucun événement indésirable oculaire ou systémique grave ou grave n'a été signalé. Il y avait une incidence comparable d’événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) dans tous les bras de l’étude. Les TEAE oculaires les plus fréquemment signalés dans les groupes de traitement étaient les cellules de la chambre antérieure, l'hypertension oculaire et l'hémorragie conjonctivale.

Ces résultats RESTORE sont cohérents avec ceux observés lors de l'essai précédent de phase 1/2 (NCT04919473) dans lequel 9 sujets sur 11 (82%) ont démontré une amélioration de 2 niveaux de luminance dans la mobilité guidée par la vision ou de 0,3 logMAR dans l'acuité visuelle. Dans cette étude de Phase 1/2, un profil de sécurité favorable a été observé, sans événements indésirables graves ou graves. Les personnes souffrant d’une perte de vision sévère due à la RP ne disposent actuellement d’aucun traitement disponible pour améliorer leur vision.

« Je suis honoré de présenter les résultats de l’essai RESTORE à l’ARVO. J'ai eu le privilège de traiter des patients gravement aveugles, inscrits aux essais cliniques MCO-010, et j'ai observé une certaine amélioration de leur fonction visuelle. Le fait que nous constations des gains de vision après une seule injection intravitréenne est remarquable », a déclaré David Boyer, MD, Groupe médical Retina-Vitreous Associates dans Beverly Hills, Californie et membre du conseil consultatif clinique du Nanoscope. « Certains participants vivant avec une déficience visuelle grave due à la RP ont remarqué une amélioration de leur fonction visuelle. De plus, le MCO-010 présentait un profil de sécurité favorable. C’est un honneur d’avoir participé au premier essai contrôlé randomisé démontrant une amélioration visuelle chez une population profondément malvoyante.

« Les patients RP présentant une perte de vision sévère constituent une population hétérogène avec différents génotypes et manifestations phénotypiques de dégénérescence de la macula et de la rétine périphérique. Pour cette raison, nous croyons fermement qu’aucune évaluation seule ne peut capturer de manière adéquate les changements cliniquement importants dans la vision au sein de cette vaste population. Les critères d'évaluation composites peuvent être utilisés pour évaluer les changements globaux de la fonction visuelle en une seule mesure lorsque les tests individuels évaluent différents aspects des performances visuelles, tels que la mobilité guidée par la vision, la reconnaissance d'objets et l'acuité visuelle. Sur l’ensemble des critères d’évaluation composites de l’étude RESTORE, un nombre significativement plus élevé de patients traités par MCO-010 ont présenté des améliorations de la vision cliniquement significatives. Cet essai contrôlé randomisé fournit des preuves irréfutables que la thérapie optogénétique MCO-010, en tant que traitement indépendant des mutations, peut améliorer la vision chez les patients atteints de RP avancée », a déclaré Samarendra Mohanty, co-fondateur, président et directeur scientifique de Nanoscope.

« Le paysage thérapeutique de la perte de vision sévère due à la RP est l'un des traitements non approuvés et dépourvu d'un critère d'évaluation unique prédéfini pour l'approbation. Les améliorations que nous observons chez les patients traités par MCO-010 selon les principales mesures composites d'efficacité en font un candidat prometteur pour le traitement des patients présentant une perte de vision sévère due à la RP », a ajouté Sulagna Bhattacharya, Co-fondateur et PDG de Nanoscope. « Nous attendons avec impatience nos prochaines conversations avec la FDA sur l’ensemble de ces données concernant une voie rapide de commercialisation pour cette thérapie passionnante. Cela nous apporte vraiment de la joie de voir l’impact et la différence que le MCO-010 fait dans la vie des patients, et nous sommes reconnaissants à tous les participants et chercheurs d’avoir contribué au succès de l’essai RESTORE.

À propos de la rétinite pigmentaire

Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 100 mutations génétiques différentes. Environ 100 000 personnes aux États-Unis et environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de RP, ce qui en fait la principale cause de cécité héréditaire.

À propos du MCO-010

Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant une mutation génétique spécifique dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable à la lumière ambiante ciblant de nombreux neurones rétiniens internes a le potentiel de restaurer la vision perdue en raison d'une RP avancée, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'essai de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une amélioration de la mobilité guidée par la vision, de la discrimination des formes et de l'acuité visuelle. Une proportion significative de patients traités par MCO-010 en phase 2b L'essai RESTORE a montré des améliorations de la vision fonctionnelle évaluées par la mobilité guidée par la vision, la discrimination des formes et l'acuité visuelle, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 13 avril 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans trois présentations lors de l'assemblée annuelle de l'ARVO, qui aura lieu 23-27 avril 2023 dans La Nouvelle Orléans. L'équipe de direction sera également présente à la conférence et disponible pour se rencontrer au stand de Nanoscope Therapeutics #1056.

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre du résumé : Thérapie optogénétique intravitréenne MCO-010 dans la maladie de Stargardt. Résultats à 6 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT
Numéro du résumé : 3546 – B0388
Type de séance : Session d'affiches
Nom de la séance : Progrès dans le traitement des maladies inflammatoires oculaires
Date de la séance : mardi 25 avril 2023
Temps de session: 3:30-17h15 CT
Emplacement: Salle d'exposition, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: Victor Hugo Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas

Le Dr Gonzalez discutera des résultats sur 6 mois en matière d'innocuité et d'efficacité du Nanoscope issus de l'essai de phase 2 STARLIGHT pour la maladie de Stargardt. Les résultats contribueront à éclairer le développement clinique futur de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision dans la maladie de Stargardt et d'autres affections dégénératives rétiniennes.

Titre du résumé : Administration laser ciblée non virale de gènes opsines multi-caractéristiques pour le traitement de l'atrophie géographique
Numéro du résumé : 3861 – B0141
Type de séance : Session d'affiches
Nom de la séance : Thérapie génique et cellulaire
Date de la séance : mercredi 26 avril 2023
Temps de session: 10h30-12h15 CT
Emplacement: Salle d'exposition, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope Therapeutics

Le Dr Mohanty détaillera l'approche laser non virale guidée par tomographie par cohérence optique qui permet une délivrance efficace et spatialement ciblée des gènes MCO-020 dans les cellules rétiniennes dans les zones géographiques d'atrophie.

Titre du résumé : Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire : phase A 2b essai clinique randomisé, contrôlé fictivement, multicentrique, multidose et en double insu (RESTORE)
Numéro du résumé : 5443
Type de séance : Séance papier
Nom de la séance : Rétinite pigmentaire
Date de la séance : Jeudi 27 avril 2023
Heure de présentation : 1:30-13h45 CT
Emplacement: 353-355, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: David Boyer, MD, associé principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group à Californie du Sud

Le Dr Boyer discutera des résultats de la phase d'innocuité et d'efficacité du Nanoscope à 52 semaines. 2b Essai RESTORE, le programme clinique le plus avancé de la Société. Les données d'efficacité et de sécurité de l'essai RESTORE fourniront des preuves sur le profil bénéfice/risque du MCO-010 dans la rétinite pigmentaire.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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• 88,91 TP3T (16/18) des patients traités par MCO-010 ont présenté une amélioration cliniquement significative d'au moins 2 niveaux de luminance dans la mobilité guidée par la vision ou la reconnaissance d'objets.
• Des gains d'acuité visuelle cliniquement significatifs observés chez plusieurs patients traités par MCO-010
• Profil de sécurité favorable pour le MCO-010 sans événements indésirables graves ou sévères

DALLAS, 30 mars 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., a annoncé aujourd'hui les premiers résultats de l'essai clinique RESTORE de phase 2b, multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive (NCT04945772) du MCO-010, une thérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans la rétinite pigmentaire (RP) avancée, quelle que soit la mutation génétique. Le MCO-010 a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Dans l'essai RESTORE, 18 patients présentant une déficience visuelle sévère due à la RP ont reçu une seule injection intravitréenne de MCO-010 tandis que 9 ont reçu une procédure d'injection intravitréenne fictive. Les résultats ont montré des améliorations de la fonction visuelle après le traitement avec MCO-010, conformément aux études précédentes ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Le principal critère de jugement était la variation moyenne du score du test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT, mobilité guidée par la vision) par rapport au placebo. D'autres évaluations clés de l'efficacité comprenaient le test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT, reconnaissance d'objet proche) et l'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA). Pour le MLYMT et le MLSDT, un changement de niveau de luminance de 2 ou plus est considéré comme cliniquement significatif. Pour BCVA, un changement LogMAR de 0,3 est considéré comme cliniquement significatif, un changement négatif indiquant une amélioration de l'acuité visuelle.

Les principaux critères d’efficacité à 12 mois étaient les suivants :

• 16 des 18 (88,9%) patients traités par MCO-010 ont démontré une amélioration de 2 ou plus du niveau de luminance du MLYMT ou du MLSDT à 12 mois, contre 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p <0,05) ;
• 12 des 18 patients traités par MCO-010 se sont améliorés de 2 niveaux de luminance ou plus dans le MLYMT, contre 3 sur 9 recevant le placebo ;
• 10 des 18 patients traités par MCO-010 se sont améliorés de 2 niveaux de luminance ou plus dans le MLSDT, contre 2 sur 9 recevant le placebo ;
• 7 des 18 patients traités par MCO-010 ont amélioré leur BCVA de -0,3 LogMAR ou plus, contre 1 sur 9 recevant le placebo ; et
• Evolution du score MLYMT (critère de jugement principal), différence vs placebo : +1,0 (95%CI 0,0, 3,0).

En plus des preuves d'un effet cliniquement significatif, le MCO-010 a été bien toléré et aucun événement indésirable oculaire ou systémique grave ou grave n'a été signalé. Un EIG est survenu chez un patient traité par placebo. Il y avait une incidence comparable d’événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) dans tous les bras de l’étude. Les TEAE oculaires les plus fréquemment signalés dans les groupes de traitement étaient les cellules de la chambre antérieure, l'hypertension oculaire et l'hémorragie conjonctivale.

Les résultats RESTORE d'aujourd'hui sont cohérents avec ceux observés lors de l'essai précédent de phase 1/2, démontrant des améliorations de la vision fonctionnelle chez la majorité des patients traités par MCO-010 ainsi qu'un profil d'innocuité favorable. Les personnes souffrant d’une perte de vision sévère due à la RP ne disposent actuellement d’aucun traitement disponible pour améliorer leur vision.

« J'ai eu le privilège d'observer des améliorations substantielles de la fonction visuelle chez plusieurs patients qui ont participé aux essais cliniques MCO-010 au cours de la dernière année. Le fait que nous constations des gains soutenus et parfois transformateurs dans la fonction visuelle, leur permettant de se rendre à la clinique avec plus de certitude, après un seul traitement, est remarquable et sans précédent », a déclaré Victor H. Gonzalez, MD, fondateur du Valley Retina Institute, McAllen, Texas et RESTAURER l'enquêteur. « Ces participants qui vivaient avec une déficience visuelle sévère due à la RP ont désormais une qualité de vie améliorée, très différente de celle qu'ils avaient avant de recevoir le MCO-010. De plus, le profil d'innocuité favorable du MCO-010 renforce encore ma confiance dans ce traitement révolutionnaire qui, je l'espère, deviendra une option thérapeutique importante pour les personnes atteintes de RP avancée.

« Ces résultats sont gratifiants, car ils démontrent le potentiel du MCO-010 à restaurer la vision et représentent plus d’une décennie de travail de la part de nombreuses personnes dévouées impliquées dans la découverte et le développement de cette plateforme unique, rapide, à large bande et hautement sensible. Il s’agit d’un moment charnière pour le domaine de la thérapie génique indépendante des mutations et établit l’optogénétique comme une modalité thérapeutique capable de restaurer la vision fonctionnelle à la lumière ambiante chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne sévère. Les données de l'essai RESTORE valident davantage la plateforme MCO de Nanoscope qui est appliquée à un pipeline croissant de programmes. Notre approche démontre un potentiel dans une gamme de maladies et de domaines thérapeutiques et Nanoscope est particulièrement bien placé pour faire progresser l'optogénétique afin qu'elle devienne une réalité thérapeutique pour les patients », a ajouté Samarendra Mohanty, co-fondateur, président et directeur scientifique de Nanoscope.

« Nous sommes ravis de voir des résultats aussi encourageants de l'essai RESTORE », a déclaré Sulagna Bhattacharya, Co-fondateur et PDG de Nanoscope. « Ces résultats suggèrent que le MCO-010 apporte un bénéfice substantiel aux patients présentant une perte de vision sévère due à une PR avancée, une pathologie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement disponible. Nous sommes impatients de collaborer avec la FDA et d'autres agences de réglementation sur l'avenir du MCO-010, dans le but de fournir rapidement cette nouvelle thérapie aux patients. Nous remercions sincèrement les participants à l’essai et leurs familles ainsi que les enquêteurs et tous ceux qui ont contribué à cet essai révolutionnaire. Nous tenons également à remercier nos investisseurs, le NIH et nos collaborateurs pour nous avoir soutenus avec diligence pendant de nombreuses années dans la réalisation du potentiel de la thérapie MCO dans la restauration de la vision chez les patients, quelle que soit la mutation génétique sous-jacente.

La société prévoit de présenter les principaux résultats de RESTORE lors de prochaines conférences médicales.

À propos de la rétinite pigmentaire
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 100 mutations génétiques différentes. Environ 100 000 personnes aux États-Unis et environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de RP, ce qui en fait la principale cause de cécité héréditaire.

À propos du MCO-010
Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant une mutation génétique spécifique dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable à la lumière ambiante ciblant de nombreux neurones rétiniens internes a le potentiel de restaurer la vision perdue en raison d'une RP avancée, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'essai de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une amélioration de la mobilité guidée par la vision, de la discrimination des formes et de l'acuité visuelle. Une proportion significative de patients traités par MCO-010 en phase 2b L'essai RESTORE a montré des améliorations de la vision fonctionnelle évaluées par la mobilité guidée par la vision, la discrimination des formes et l'acuité visuelle, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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Nanoscope Therapeutics nomme Vicente Anido Jr., Ph.D., vétéran de l'industrie, au poste de conseiller stratégique

DALLAS, 20 mars 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Vicente Anido Jr., Ph.D., à titre de conseiller stratégique auprès du conseil d'administration et de la direction de la société.

« Nous sommes heureux que Vince se joigne à notre équipe de conseillers. Sa vaste expérience et ses réalisations dans la création et la commercialisation d’entreprises ophtalmiques rentables fourniront des conseils précieux pour soutenir notre stratégie clinique et d’entreprise. Nous sommes impatients de tirer parti de son expertise alors que nous faisons progresser la plateforme de thérapies optogénétiques de Nanoscope pour restaurer la vision chez les personnes atteintes de maladies dégénératives rétiniennes héréditaires », a déclaré Sulagna Bhattacharya, président-directeur général et co-fondateur de Nanoscope Therapeutics.

« La monothérapie optogénétique multi-caractéristique Opsin de Nanoscope, MCO-010, est une nouvelle approche pour traiter les maladies héréditaires de la rétine et je suis impatient d'aider la société à naviguer dans le développement clinique avancé et vers la commercialisation », a déclaré le Dr Anido Jr. « MCO-010 démontre un profil clinique convaincant avec des opportunités de marché significatives. J’ai hâte de travailler avec l’équipe pour développer une stratégie clinique et d’entreprise réussie afin d’apporter aux patients cette technologie potentielle de restauration de la vue.

En tant que leader de l'industrie de l'ophtalmologie, le Dr Anido Jr. apporte plus de trois décennies d'expérience en ophtalmologie et aidera Nanoscope dans son cheminement vers la commercialisation potentielle du MCO-010. Il était plus récemment président-directeur général et président d'Aerie Pharmaceuticals. Avant Aerie, il a dirigé plusieurs sociétés, notamment en tant que PDG d'ISTA Pharmaceuticals, qui a été vendue à Bausch & Lomb pour $500 millions en 2012. Le Dr Anido Jr. est titulaire d'un doctorat. en sciences pharmaceutiques de la Université du Missouri, Kansas City et une maîtrise et un baccalauréat en pharmacie de Université de Virginie occidentale.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, est actuellement en phase de RESTAURATION. 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

Nanoscope Therapeutics annonce la sélection par l'Organisation mondiale de la santé de « Sonpiretigene Isteparvovec » comme dénomination commune internationale pour MCO-010

DALLAS, 28 février 2023  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le comité d'experts des dénominations communes internationales (DCI) de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) a sélectionné «sonpiretigene isteparvovec» pour le nom non exclusif du MCO-010 de la société, une monothérapie optogénétique à base d'opsine multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) et de la maladie de Stargardt. MCO-010 a obtenu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration des États-Unis pour les deux maladies et plusieurs essais cliniques de stade intermédiaire à avancé sont en cours, y compris l'étude clinique RESTORE de phase 2b multicentrique, randomisée, à double insu et contrôlée de manière fictive. essai pour RP. Les principales données de RESTORE sont attendues au premier trimestre 2023.

Le nom "sonpiretigene isteparvovec» pour MCO-010 a été sélectionné par le Groupe consultatif d'experts de l'OMS sur la Pharmacopée internationale et les préparations pharmaceutiques. MCO-010 a atteint le statut de DCI recommandée après une période de consultation publique et a été incluse dans la Liste recommandée DCI 128, publié dans le Numéro 4 de l'Information sur les médicaments de l'OMS, Volume 36 dans janvier 2023.

Dr. Samarendra Mohanty, président de Nanoscope, a déclaré : « Le système DCI de l'OMS a facilité la dénomination des sonpiretigene isteparvovec pour l'ingrédient pharmaceutique actif, qui constitue le fondement de notre développement clinique dans plusieurs maladies dégénératives de la rétine avec d'importants besoins non satisfaits. Nous pensons que la finalisation de ce nom constitue une étape importante vers une éventuelle commercialisation future du MCO-010. »

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, est actuellement en phase de RESTAURATION. 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope Therapeutics, rejoint le conseil d'administration de la section BIO Santé

DALLAS, Texas (13 février 2023) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Sulagna Bhattacharya, PDG et co-fondateur de Nanoscope Therapeutics, a été nommée au conseil d'administration de la section santé du Conseil d’administration de l’Organisation d’innovation en biotechnologie (BIO).

Mme Bhattacharya a été nommée au conseil d'administration de BIO en février 2022 et siège actuellement au conseil d'administration de la section des entreprises émergentes, au sein duquel elle continuera de siéger en plus de son nouveau rôle au conseil d'administration de la section santé. Elle a également été sélectionnée comme membre du comité de nomination de BIO.

Le conseil d'administration de la section BIO Santé est composé de leaders d'opinion qui apportent leur expertise aux enjeux majeurs affectant leur domaine spécifique de l'industrie de la biotechnologie.

« Accélérer le développement de thérapies innovantes est une de mes véritables passions », a déclaré Mme Bhattacharya. « J'ai hâte de travailler avec les autres leaders biopharmaceutiques au sein du conseil d'administration de la section BIO Health pour promouvoir des stratégies politiques qui permettent cette accélération dans le secteur biotechnologique.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, fait actuellement l'objet d'essais cliniques multicentriques de phase 2b, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la conférence des PDG et des investisseurs de BIO

DALLAS, 2 février 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui : Sulagna Bhattacharya, PDG et co-fondateur de Nanoscope Therapeutics, fera une présentation à la conférence BIO CEO & Investor, qui aura lieu 6-9 février 2023, dans New York.

Mme Bhattacharya fournira une mise à jour sur les activités cliniques et corporatives de Nanoscope sur mardi 7 février, depuis 14 h 00 à 14 h 15, heure de l'Est dans la salle Jardin d'Hiver (6^ème étage) au Marriott Marquis. Les dirigeants du Nanoscope seront disponibles pour des réunions pendant la conférence du Lundi 6 février à jeudi 9 février. Les personnes intéressées à planifier une réunion peuvent le faire via le système BIO One-on-One Partnering : https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

Mme Bhattacharya siège actuellement au conseil d'administration de BIO. Elle est également membre de plusieurs sous-comités BIO pour la formation de capital, une stratégie défendant des politiques publiques bénéfiques aux sociétés de biotechnologie à petite capitalisation et privées.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. Le principal actif de la société, MCO-010, est actuellement en phase 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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Nanoscope Therapeutics reçoit la désignation Fast Track de la FDA pour le MCO-010 destiné au traitement de la maladie de Stargardt

DALLAS, 30 janvier 2023 — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track (FTD) au MCO-010, un médicament activable par la lumière ambiante. Monothérapie optogénétique Multi-Characteristic Opsin (MCO) pour restaurer la vision chez les patients aveugles, pour le traitement de la maladie de Stargardt afin d'améliorer la fonction visuelle.

« Nous sommes ravis de recevoir la décision de la FDA d'accorder la désignation Fast Track pour la deuxième indication de notre traitement de restauration de la vision, et nous sommes impatients de partager les données sur six mois de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT sur le traitement MCO-010 chez les patients Stargardt. trimestre », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Recevoir la désignation Fast Track renforce l'urgence de notre mission visant à trouver une solution efficace pour les patients de Stargardt et constitue une reconnaissance du potentiel du MCO-010 à répondre à ce besoin médical non satisfait. »

Dans septembre 2022, le recrutement a été complété pour l'essai clinique ouvert de phase 2 STARLIGHT (NCT05417126) du MCO-010 chez six patients présentant une perte de vision avancée due à un diagnostic clinique ou génétique de la maladie de Stargardt. Dans cette étude, tous les sujets ont reçu la même dose intravitréenne unique de 1,2E11gc/œil de MCO-010. Les données sur six mois de l’essai STARLIGHT sont attendues au premier trimestre 2023.

La désignation Fast Track de la FDA vise à faciliter le développement et à accélérer l'examen de nouvelles thérapies pour traiter des affections graves pour lesquelles il existe un besoin médical non satisfait. Grâce à la désignation Fast Track, Nanoscope Therapeutics est éligible à des réunions réglementaires et à des communications plus fréquentes avec la FDA.

Dans Février 2022, l'inscription a été complétée dans la phase 2b essai clinique RESTORE multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive (NCT04945772) du MCO-010. Les principales données de l’essai RESTORE sont également attendues au premier trimestre 2023.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. Le principal actif de la société, MCO-010, est actuellement en phase 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu la désignation FDA Fast Track et la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à la conférence sur l'optogénétique et la manipulation optique

DALLAS, 23 janvier 2023  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui une présentation orale et une présentation par affiche au Conférence sur l'optogénétique et la manipulation optique en tant que membre de Programme BiOS de SPIE Photonics West, Prendre place 28 janvier-2 février 2023 dans San Francisco.

Les détails de la présentation orale sont les suivants :

Titre du résumé : La fonctionnalisation de la rétine interne avec une opsine multi-caractéristique a stoppé la dégénérescence et la détérioration fonctionnelle
Numéro du résumé : 12366-10
Nom de la séance : 3. Applications cliniques
Date de la séance : dimanche 29 janvier 2023
Heure de présentation: 11h40-12h00 (heure du Pacifique)
Emplacement: Moscone Center, salle 101 (lobby sud niveau 1)
Présentateur: Dr. Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique de Nanoscope Therapeutics

En plus de souligner les avantages de la thérapie génique MCO, le Dr Mohanty discutera des résultats de l'administration intravitréenne de MCO-010 transporté par AAV dans plusieurs modèles de souris atteints de dégénérescence rétinienne, y compris la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt, qui ont montré l'arrêt d'une dégénérescence rétinienne ultérieure. évalué par tomographie par cohérence optique (OCT), électrorétinogramme (ERG) et immuno-histochimie (IHC).

Les détails de la présentation par affiche sont les suivants :

Titre du résumé : Plateforme d'électrophysiologie ponctuelle variable guidée par OCT pour l'évaluation structurelle et fonctionnelle corrélée de l'intervention optogénétique
Numéro du résumé : 12366-24
Nom de la session: Séance d'affiches BiOS
Date de la séance : dimanche 29 janvier 2023
Heure de présentation: 17h30-19h00 (heure du Pacifique)
Emplacement: Moscone Center, niveau 2 ouest

Le Dr Mohanty détaillera le développement de l'évaluation fonctionnelle spatialement résolue de la rétine guidée par l'image à l'aide d'un électrorétinogramme stimulé par points variables guidé par OCT (vsERG). La plateforme OCT-vsERG est actuellement utilisée pour surveiller les zones malades de la rétine des patients atteints de dégénérescence maculaire de Stargardt et pour mesurer les changements fonctionnels après un traitement optogénétique.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

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Nanoscope Therapeutics fera une présentation au sommet sur l'administration de médicaments ophtalmiques de nouvelle génération

DALLAS, 19 janvier 2023  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le Dr. Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique de Nanoscope Therapeutics, fera une présentation intitulée « Pioneering Laser-Targeted Optical Delivery of Therapeutics to the Eye » et participera à une table ronde au Sommet sur la délivrance de médicaments ophtalmiques de nouvelle génération, Prendre place 24-26 janvier 2023 dans San Francisco.

Les détails de la présentation et du panel sont les suivants :

Administration optique pionnière de produits thérapeutiques ciblés par laser à l'œil
Date et l'heure: Jeudi 26 janvier 2023; 11h45 (heure du Pacifique)
Emplacement : Hyatt Centric Fisherman's Wharf

Dans sa présentation, le Dr Mohanty discutera de l'application de l'administration optique ciblée par laser en tant que plateforme thérapeutique, et il détaillera la preuve de concept du Nanoscope pour administrer des gènes et d'autres molécules.

Table ronde : Quel est le système idéal pour tester des thérapies ophtalmiques durables ? Discuter du souhait
Attributs d'un système de référence
Date et l'heure: Jeudi 26 janvier 2023; 9h15 (heure du Pacifique)
Emplacement : Hyatt Centric Fisherman's Wharf

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. Le principal actif de la société, MCO-010, est actuellement en phase 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu la désignation FDA Fast Track pour le RP et la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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La meilleure équipe de direction de Nanoscope participera à la Semaine des thérapies avancées

DALLAS, Texas (11 janvier 2023) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le Dr Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique, fera une présentation intitulée « Pionnier d'une nouvelle vague de thérapie génique génique-agnostique » lors de la session « La prochaine vague : le virage commercial de la thérapie cellulaire et génique » à Semaine des thérapies avancées, qui aura lieu du 17 au 20 janvier 2023 à Miami. Il participera également à la table ronde de clôture.

Les détails de la conférence et du panel sont les suivants :

Titre : Pionnier d’une nouvelle vague de thérapie génique génique-agnostique
Session: La prochaine vague : le virage commercial de la thérapie cellulaire et génique
Date et heure : jeudi 19 janvier 2023 ; 15 h 35 à 16 h 05 HE (discussion) et 16 h 35 à 17 h HE (panel)

Lieu : Centre de congrès de Miami Beach

La Semaine des thérapies avancées rassemble les leaders de l'industrie des soins de santé pour le partage de connaissances et l'établissement de relations afin de faire progresser le prochain pilier de la médecine.

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Nanoscope Therapeutics nomme Massoud Motamed, PhD, au poste de vice-président de la qualité

DALLAS, Texas (5 janvier 2023) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Massoud Motamed, PhD, au poste de vice-président de la qualité. Le Dr Motamed apporte près d'une décennie d'expérience en matière de qualité et de conformité CGMP, y compris une vaste expérience dans la fabrication et l'examen réglementaire des produits de thérapie génique.

« L'expérience de Massoud en matière de qualité et de conformité dans la fabrication CGMP pour les thérapies géniques sera précieuse à mesure que nous progresserons dans nos capacités de chimie, de fabrication et de contrôles (CMC). Cette nomination soutient l'avancement continu de nos thérapies optogénétiques pour restaurer la vision chez des millions de personnes aveuglées par des maladies de la rétine et met en évidence notre évolution en tant qu'entreprise », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.

« Je suis ravi de rejoindre l'équipe très motivée de Nanoscope dans le développement de sa nouvelle approche du traitement des maladies dégénératives de la rétine », a déclaré le Dr Motamed. « J'ai hâte d'aider Nanoscope à naviguer dans le développement clinique avancé et les prochaines soumissions réglementaires alors que la société continue de progresser dans ses essais cliniques.

Le Dr Motamed était plus récemment évaluateur du CMC pour la branche de thérapie génique du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), le centre de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis qui réglemente les produits biologiques à usage humain en vertu des lois fédérales applicables. Le Dr Motamed a reçu de nombreux prix, notamment le prix pour service exceptionnel décerné par le Bureau des affaires réglementaires de la FDA. Auparavant, il a occupé le poste de responsable de la qualité du Viral Vector Core au UT Southwestern Medical Center. Avant cela, le Dr Motamed a occupé le poste de responsable de l'audit et de la conformité chez Cipla, une société pharmaceutique mondiale, ainsi que d'inspecteur de la FDA pour la qualité et la conformité pharmaceutiques. Il est titulaire d'un doctorat en biochimie de l'UT Southwestern Medical Center, d'une maîtrise en chimie organique de l'Université de Californie à Berkeley et d'un BS en biochimie de la Southern Methodist University.

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Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la 41e conférence annuelle JP Morgan Healthcare

DALLAS, 3 janvier 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que la direction ferait une présentation à la 41e conférence annuelle JP Morgan Healthcare qui se tiendra du 9 au 12 janvier 2023 à San Francisco.

Le PDG, Sulagna Bhattacharya, et le médecin-chef, Aaron Osborne, feront le point sur les activités cliniques et d'entreprise de Nanoscope le mercredi 11 janvier, de 14 h 00 à 14 h 25, heure du Pacifique, à Mission Bay (32sd Étage) au Westin St. Francis. Les dirigeants du Nanoscope seront disponibles pour des réunions en personne pendant la conférence du mardi 10 janvier au jeudi 12 janvier.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, fait actuellement l'objet d'essais cliniques multicentriques de phase 2b, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu la désignation FDA Fast Track pour le RP et la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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