Article(s) archivé(s) de la catégorie Nanoscope Press Release

Nanoscope Therapeutics poursuit sa croissance en matière de leadership ; Accueille Glenn Sblendorio, leader accompli en matière de finance et de biotechnologie, en tant que président du conseil d'administration

Nanoscope Therapeutics Continues Leadership Growth; Welcomes Accomplished Finance and Biotech Leader Glenn Sblendorio as Chairman of the Board

Nanoscope Therapeutics poursuit sa croissance en matière de leadership ; Accueille Glenn Sblendorio, leader accompli en matière de finance et de biotechnologie, en tant que président du conseil d'administration

Un nouvel ajout met en évidence l'amélioration continue de la trajectoire stratégique de l'organisation

Nanoscope Therapeutics annonce une présentation au congrès FLORetina 2023

Nanoscope Therapeutics Announces Presentation at the FLORetina 2023 Congress

Nanoscope Therapeutics annonce une présentation au congrès FLORetina 2023

Nanoscope Therapeutics sera présent au Sommet de l'innovation en ophtalmologie (OIS) XIII

Nanoscope Therapeutics to Present at Ophthalmology Innovation Summit (OIS) XIII

Nanoscope Therapeutics sera présent au Sommet de l'innovation en ophtalmologie (OIS) XIII

Nanoscope Therapeutics fera une présentation au 4e Sommet annuel sur le développement thérapeutique de la DMLA sèche

Nanoscope Therapeutics to Present at the 4th Annual Dry AMD Therapeutic Development Summit

Nanoscope Therapeutics fera une présentation au 4e Sommet annuel sur le développement thérapeutique de la DMLA sèche

Nanoscope Therapeutics récompensé « Best of Show » pour la rétine à Eyecelerator@AAO 2023

Nanoscope Therapeutics Awarded ‘Best of Show’ for Retina  at Eyecelerator@AAO 2023

Nanoscope Therapeutics récompensé « Best of Show » pour la rétine à Eyecelerator@AAO 2023

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à la réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Ophthalmology

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations at the American Academy of Ophthalmology Annual Meeting 2023

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à la réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Ophthalmology

Nanoscope Therapeutics renforce son leadership en recherche et développement avec la nomination de Najam Sharif, PhD, DSc.

Nanoscope Therapeutics Strengthens Research and Development Leadership with Appointment of Najam Sharif, PhD, DSc.

Nanoscope Therapeutics renforce son leadership en recherche et développement avec la nomination de Najam Sharif, PhD, DSc.

Nanoscope Therapeutics fera une présentation au 13e Congrès mondial de recherche The Eye and the Chip

Nanoscope Therapeutics to Present at the 13th The Eye and the Chip World Research Congress

Nanoscope Therapeutics sera présent au 13ème Congrès mondial de recherche sur l'oeil et la puce

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de la 56e réunion scientifique annuelle de la Retina Society

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations at The Retina Society 56th Annual Scientific Meeting

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de la 56e réunion scientifique annuelle de la Retina Society

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de conférences à venir

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations in Upcoming Conferences

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de conférences à venir

Nanoscope Therapeutics fera une présentation au 4e sommet annuel sur la thérapie génique pour les troubles ophtalmiques

Nanoscope Therapeutics to Present at the 4th Annual Gene Therapy for Ophthalmic Disorders Summit

Nanoscope Therapeutics présentera au 4ème Sommet annuel sur la thérapie génique pour les troubles ophtalmiques

Nanoscope Therapeutics renforce son expertise clinique et réglementaire avec la nomination de Samuel Barone, MD, au poste de médecin-chef

Nanoscope Therapeutics Strengthens Clinical and Regulatory Expertise With Appointment of Samuel Barone, M.D., as Chief Medical Officer

Nanoscope Therapeutics renforce son expertise clinique et réglementaire avec la nomination de Samuel Barone, MD, au poste de médecin-chef

  • Ancien responsable de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, ophtalmologiste en exercice et chirurgien vitréorétinien, il dirigera le vaste portefeuille clinique de thérapies géniques optogénétiques de Nanoscope

Nanoscope Therapeutics dévoile les résultats des essais cliniques du MCO-010 dans le traitement de la maladie de Stargardt

Nanoscope Therapeutics Unveils Clinical Trial Results for MCO-010 in Treating Stargardt Disease

Nanoscope Therapeutics dévoile les résultats des essais cliniques du MCO-010 dans le traitement de la maladie de Stargardt

Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la réunion scientifique annuelle 2023 de l'American Society of Retina Specialists (ASRS)

Nanoscope Therapeutics to Present at the 2023 American Society of Retina Specialists (ASRS) Annual Scientific Meeting

Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la réunion scientifique annuelle 2023 de l'American Society of Retina Specialists (ASRS)

Nanoscope Therapeutics participera à la série Baird 2023 Biotech Discovery

Nanoscope Therapeutics to Participate in the Baird 2023 Biotech Discovery Series

Nanoscope Therapeutics participera à la série Baird 2023 Biotech Discovery

Nanoscope Therapeutics annonce sa participation à des conférences à venir

Nanoscope Therapeutics Announces Participation in Upcoming Conferences

Nanoscope Therapeutics annonce sa participation à des conférences à venir

Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la convention internationale BIO

Nanoscope Therapeutics to Present at the BIO International Convention

Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la convention internationale BIO

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations au Congrès mondial des médicaments orphelins

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations at the World Orphan Drug Congress

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations au Congrès mondial des médicaments orphelins

Nanoscope Therapeutics annonce la présentation des principaux résultats de l'essai de phase 2b RESTORE du MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire lors du congrès annuel de l'ARVO

Nanoscope Therapeutics Announces Presentation of Key Results from Phase 2b RESTORE Trial of MCO-010 for the Treatment of Retinitis Pigmentosa at the ARVO Annual Meeting

Nanoscope Therapeutics annonce la présentation des principaux résultats de l'essai de phase 2b RESTORE du MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire lors du congrès annuel de l'ARVO

 

  • 100% (18/18) Les patients MCO-010 ont connu une amélioration cliniquement significative de la mobilité guidée par la vision (MLYMT), de la reconnaissance d'objets en champ proche (MLSDT) ou de l'acuité visuelle (BCVA) (p = 0,007 vs simulacre)
  • 94,41 patients TP3T (17/18) MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT ou la BCVA (p = 0,008 vs simulé)
  • 88,91 TP3T (16/18) des patients MCO-010 ont présenté une amélioration cliniquement significative de 2 niveaux de luminance ou plus dans MLYMT ou MLSDT (p = 0,02 vs simulé)
  • Profil de sécurité favorable pour le MCO-010 sans événement indésirable grave ou sévère

 

DALLAS27 avril 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la présentation des données clés de son essai clinique RESTORE de phase 2b, multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé de manière fictive (NCT04945772) du MCO-010 lors de l'assemblée annuelle de l'ARVO. MCO-010 est une thérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans la rétinite pigmentaire (RP) avancée, quelle que soit la mutation génétique. Les données composites d'efficacité valident le MCO-010 comme traitement potentiel de la RP. Le MCO-010 a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Dans l'essai RESTORE, 18 patients présentant une déficience visuelle sévère due à la RP ont reçu une seule injection intravitréenne de MCO-010, tandis que 9 ont reçu une injection intravitréenne fictive. Les résultats ont montré des améliorations de la fonction visuelle après le traitement avec MCO-010, conformément aux études précédentes ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Les principales mesures d'efficacité comprenaient le test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT, mobilité guidée par la vision), le test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT, reconnaissance d'objets en champ proche) et les scores d'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA). Pour le MLYMT et le MLSDT, un changement de niveau de luminance de 2 ou plus est considéré comme cliniquement significatif. Pour BCVA, un changement LogMAR de 0,3 est considéré comme cliniquement significatif.

Les résultats composites des principales mesures d’efficacité à 12 mois étaient les suivants :

  • 18 des 18 (100%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT, le MLSDT ou la BCVA, contre 5 sur 9 (55,6%) recevant le placebo (p = 0,007) ;
  • 17 des 18 (94,4%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT ou la BCVA, contre 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p = 0,008) ;
  • 16 des 18 (88,9%) patients traités par MCO-010 ont démontré une amélioration de 2 ou plus du niveau de luminance du MLYMT ou du MLSDT par rapport à 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p = 0,02) ; et
  • 14 des 18 (77,8%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLSDT ou la BCVA, contre 3 sur 9 (33,3%) recevant le placebo (p=0,04).

En plus des preuves d'un effet cliniquement significatif, le MCO-010 a été bien toléré et aucun événement indésirable oculaire ou systémique grave ou grave n'a été signalé. Il y avait une incidence comparable d’événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) dans tous les bras de l’étude. Les TEAE oculaires les plus fréquemment signalés dans les groupes de traitement étaient les cellules de la chambre antérieure, l'hypertension oculaire et l'hémorragie conjonctivale.

Ces résultats RESTORE sont cohérents avec ceux observés lors de l'essai précédent de phase 1/2 (NCT04919473) dans lequel 9 sujets sur 11 (82%) ont démontré une amélioration de 2 niveaux de luminance dans la mobilité guidée par la vision ou de 0,3 logMAR dans l'acuité visuelle. Dans cette étude de Phase 1/2, un profil de sécurité favorable a été observé, sans événements indésirables graves ou graves. Les personnes souffrant d’une perte de vision sévère due à la RP ne disposent actuellement d’aucun traitement disponible pour améliorer leur vision.

« Je suis honoré de présenter les résultats de l’essai RESTORE à l’ARVO. J'ai eu le privilège de traiter des patients gravement aveugles, inscrits aux essais cliniques MCO-010, et j'ai observé une certaine amélioration de leur fonction visuelle. Le fait que nous constations des gains de vision après une seule injection intravitréenne est remarquable », a déclaré David Boyer, MD, Groupe médical Retina-Vitreous Associates dans Beverly Hills, Californie et membre du conseil consultatif clinique du Nanoscope. « Certains participants vivant avec une déficience visuelle grave due à la RP ont remarqué une amélioration de leur fonction visuelle. De plus, le MCO-010 présentait un profil de sécurité favorable. C’est un honneur d’avoir participé au premier essai contrôlé randomisé démontrant une amélioration visuelle chez une population profondément malvoyante.

« Les patients RP présentant une perte de vision sévère constituent une population hétérogène avec différents génotypes et manifestations phénotypiques de dégénérescence de la macula et de la rétine périphérique. Pour cette raison, nous croyons fermement qu’aucune évaluation seule ne peut capturer de manière adéquate les changements cliniquement importants dans la vision au sein de cette vaste population. Les critères d'évaluation composites peuvent être utilisés pour évaluer les changements globaux de la fonction visuelle en une seule mesure lorsque les tests individuels évaluent différents aspects des performances visuelles, tels que la mobilité guidée par la vision, la reconnaissance d'objets et l'acuité visuelle. Sur l’ensemble des critères d’évaluation composites de l’étude RESTORE, un nombre significativement plus élevé de patients traités par MCO-010 ont présenté des améliorations de la vision cliniquement significatives. Cet essai contrôlé randomisé fournit des preuves irréfutables que la thérapie optogénétique MCO-010, en tant que traitement indépendant des mutations, peut améliorer la vision chez les patients atteints de RP avancée », a déclaré Samarendra Mohanty, co-fondateur, président et directeur scientifique de Nanoscope.

« Le paysage thérapeutique de la perte de vision sévère due à la RP est l'un des traitements non approuvés et dépourvu d'un critère d'évaluation unique prédéfini pour l'approbation. Les améliorations que nous observons chez les patients traités par MCO-010 selon les principales mesures composites d'efficacité en font un candidat prometteur pour le traitement des patients présentant une perte de vision sévère due à la RP », a ajouté Sulagna Bhattacharya, Co-fondateur et PDG de Nanoscope. « Nous attendons avec impatience nos prochaines conversations avec la FDA sur l’ensemble de ces données concernant une voie rapide de commercialisation pour cette thérapie passionnante. Cela nous apporte vraiment de la joie de voir l’impact et la différence que le MCO-010 fait dans la vie des patients, et nous sommes reconnaissants à tous les participants et chercheurs d’avoir contribué au succès de l’essai RESTORE.

À propos de la rétinite pigmentaire

Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 100 mutations génétiques différentes. Environ 100 000 personnes aux États-Unis et environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de RP, ce qui en fait la principale cause de cécité héréditaire.

À propos du MCO-010

Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant une mutation génétique spécifique dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable à la lumière ambiante ciblant de nombreux neurones rétiniens internes a le potentiel de restaurer la vision perdue en raison d'une RP avancée, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'essai de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une amélioration de la mobilité guidée par la vision, de la discrimination des formes et de l'acuité visuelle. Une proportion significative de patients traités par MCO-010 en phase 2b L'essai RESTORE a montré des améliorations de la vision fonctionnelle évaluées par la mobilité guidée par la vision, la discrimination des formes et l'acuité visuelle, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
[email protected]

SOURCE Nanoscope Thérapeutique

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à l'assemblée annuelle de l'ARVO

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations at the ARVO Annual Meeting

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à l'assemblée annuelle de l'ARVO

DALLAS13 avril 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans trois présentations lors de l'assemblée annuelle de l'ARVO, qui aura lieu 23-27 avril 2023 dans La Nouvelle Orléans. L'équipe de direction sera également présente à la conférence et disponible pour se rencontrer au stand de Nanoscope Therapeutics #1056.

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre du résumé : Thérapie optogénétique intravitréenne MCO-010 dans la maladie de Stargardt. Résultats à 6 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT
Numéro du résumé : 3546 – B0388
Type de séance : Session d'affiches
Nom de la séance : Progrès dans le traitement des maladies inflammatoires oculaires
Date de la séance : mardi 25 avril 2023
Temps de session: 3:30-17h15 CT
Emplacement: Salle d'exposition, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: Victor Hugo Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas

Le Dr Gonzalez discutera des résultats sur 6 mois en matière d'innocuité et d'efficacité du Nanoscope issus de l'essai de phase 2 STARLIGHT pour la maladie de Stargardt. Les résultats contribueront à éclairer le développement clinique futur de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision dans la maladie de Stargardt et d'autres affections dégénératives rétiniennes.

Titre du résumé : Administration laser ciblée non virale de gènes opsines multi-caractéristiques pour le traitement de l'atrophie géographique
Numéro du résumé : 3861 – B0141
Type de séance : Session d'affiches
Nom de la séance : Thérapie génique et cellulaire
Date de la séance : mercredi 26 avril 2023
Temps de session: 10h30-12h15 CT
Emplacement: Salle d'exposition, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope Therapeutics

Le Dr Mohanty détaillera l'approche laser non virale guidée par tomographie par cohérence optique qui permet une délivrance efficace et spatialement ciblée des gènes MCO-020 dans les cellules rétiniennes dans les zones géographiques d'atrophie.

Titre du résumé : Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire : phase A 2b essai clinique randomisé, contrôlé fictivement, multicentrique, multidose et en double insu (RESTORE)
Numéro du résumé : 5443
Type de séance : Séance papier
Nom de la séance : Rétinite pigmentaire
Date de la séance : Jeudi 27 avril 2023
Heure de présentation : 1:30-13h45 CT
Emplacement: 353-355, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: David Boyer, MD, associé principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group à Californie du Sud

Le Dr Boyer discutera des résultats de la phase d'innocuité et d'efficacité du Nanoscope à 52 semaines. 2b Essai RESTORE, le programme clinique le plus avancé de la Société. Les données d'efficacité et de sécurité de l'essai RESTORE fourniront des preuves sur le profil bénéfice/risque du MCO-010 dans la rétinite pigmentaire.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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Nanoscope Therapeutics, Inc.
Tours de la Trinité
2777 N. Stemmons Fwy.
Dallas, Texas 75207
(817) 857-1186
  • Dr Samarendra Mohanty, Ph.D. | Co-fondateur et président

    Samarendra Mohanty (co-fondateur/président) est un inventeur et un entrepreneur en série avec plus de 20 ans d'expérience dans les sciences biomédicales. Il est co-fondateur de plusieurs sociétés de biotechnologie et de dispositifs/diagnostic biomédicaux (instruments biomédicaux $100K+ développés et commercialisés.)

    Le Dr Mohanty a obtenu un M.Tech en optique appliquée de l'Indian Institute of Technology-Delhi et un doctorat en (bio)physique de l'Indian Institute of Sciences-Bangalore.

    Sa vaste expérience en technologies biomédicales comprend les fonctions de professeur/scientifique principal à l'Université du Texas ; Université de Californie, Irvine ; Centre de conseil. Technologie (Inde); Int. Mol. Biotechnologie (Allemagne) ; Université. Pavie (Italie) ; NUS (Singapour) ; et Université de St. Andrews (Royaume-Uni). Il est l'auteur de plus de 200 brevets internationaux et publications dans des revues de premier plan, notamment Nature et Nature Photonics.

    Il est le chercheur principal des subventions majeures du National Eye Institute, notamment les subventions Audacious Goal Initiative et Bioengineering Research. Il siège au comité de rédaction de revues et préside une conférence internationale sur l'optogénétique. Il est lauréat d'un prix Healthcare Heroes 2019 (Fort Worth Business Press), du Retinal Organoid Challenge Award, du Audacious Goal Initiative Award (NIH), finaliste de Tech Titan et du NIH-Director's Innovator Award.