Nanscope Therapeutics präsentiert auf der 41. jährlichen JP Morgan Healthcare-Konferenz

DALLAS, 3. Januar 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass das Management auf der 41. jährlichen JP Morgan Healthcare-Konferenz vom 9. bis 12. Januar 2023 in San Francisco einen Vortrag halten wird.

Chief Executive Officer, Sulagna Bhattacharya, und Chief Medical Officer, Aaron Osborne, werden am Mittwoch, den 11. Januar, von 14:00 bis 14:25 Uhr pazifischer Zeit in Mission Bay (32.00 Uhr pazifischer Zeit) ein Unternehmens-Update über die klinischen und Unternehmensaktivitäten von Nanscope gebennd Etage) im Westin St. Francis. Die Führung von Nanscope steht während der Konferenz vom Dienstag, 10. Januar, bis Donnerstag, 12. Januar, für persönliche Treffen zur Verfügung.

Über Nanscope Therapeutics Inc.

Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat den Fast-Track-Status der FDA für RP und den Orphan-Drug-Status der FDA für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der 34. jährlichen Gesundheitskonferenz von Piper Sandler

DALLAS, TX (22. November 2022) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass das Management am Donnerstag, dem 1. Dezember 2022, in New York auf der 34. jährlichen Gesundheitskonferenz von Piper Sandler einen Vortrag halten wird.

Chief Executive Officer, Sulagna Bhattacharya, und Chief Medical Officer, Aaron Osborne, werden am Donnerstag, dem 1. Dezember, um 14:10 Uhr Eastern Time im Harlem Track des Lotte New York Palace ein Unternehmens-Update über die klinischen und Unternehmensaktivitäten von Nanscope geben. Die Führung von Nanscope wird für persönliche Treffen auf der Konferenz am Donnerstag, dem 1. Dezember, zur Verfügung stehen.

Über Nanscope Therapeutics Inc.

Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat den Fast-Track-Status der FDA für RP und den Orphan-Drug-Status der FDA für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscope Therapeutics veranstaltet ein Panel zu klinischen Perspektiven zur Diskussion von MCO-010 und der Behandlungslandschaft für Retinitis pigmentosa und Stargardt-Krankheit

Der Webcast findet am Donnerstag, 17. November, statt^Th von 16:30 bis 17:30 Uhr ET

DALLAS, TX. – 10. November 2022 – Nanoscope Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, wird am Donnerstag, den 17. November 2022 von 16:30 bis 17:30 Uhr ET eine Veranstaltung zu klinischen Perspektiven veranstalten. Im Mittelpunkt der Veranstaltung steht der Hauptkandidat von Nanscope, MCO-010, eine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Therapie, und seine potenzielle Rolle bei der Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) und Stargardt-Krankheit, zwei führenden erblichen Netzhauterkrankungen Ursachen für Blindheit in der Bevölkerung im erwerbsfähigen Alter.

Sulagna Bhattacharya, Mitbegründerin und CEO von Nanscope Therapeutics, wird die Veranstaltung eröffnen und eine Einführung in MCO-010 geben. Es folgen Präsentationen über die Behandlungslandschaft, ungedeckten medizinischen Bedarf und eine Frage-und-Antwort-Runde mit renommierten Experten für RP und Stargardt-Krankheit, darunter:

Stephen Tsang, MD, Ph.D.
László Bitó Professor für Augenheilkunde, Pathologie und Zellbiologie, Institut für Humanernährung und Columbia Stem Cell Initiative, Columbia University und Co-Direktor für den Kurs Stammzellen, Genomtechnik und Regenerative Medizin

Victor H. Gonzalez, MD
Gründer/Geschäftsführer, Valley Retina Institute, McAllen, TX. Dr. Gonzalez ist außerdem mit dem Valley Baptist Medical Center-Harlingen, dem South Texas Health System, dem Harlingen Medical Center, dem Mission Regional Medical Center, dem Rio Grande Regional Hospital, dem Knapp Medical Center und dem Doctor's Hospital at Renaissance verbunden.

Samar Mohanty, Ph.D., Mitbegründerin und Präsidentin, und Aaron Osborne, MBBS, Chief Medical Officer und Chief Development Officer von Nanscope Therapeutics, werden ebenfalls an der Podiumsdiskussion teilnehmen.

Webcast-Details
Ein Live-Webcast der Veranstaltung wird auf der Veranstaltungsseite der Website von Nanscope Therapeutics verfügbar sein und kann über abgerufen werden https://nanoscope-therapeutics-conference-call.open-exchange.net/.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772), wobei die wichtigsten Daten für das erste Quartal 2023 erwartet werden. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat den Fast-Track-Status der FDA für RP und den Orphan-Drug-Status der FDA für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscope Therapeutics erweitert klinisches und CMC-Führungsteam um Erfahrung in der Gentherapie-Pharmabranche

Dallas, TX (7. November 2022) — Nanoscope Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass das Unternehmen sein klinisches und Chemie-, Fertigungs- und Kontrollteam (CMC) durch die Ernennung von Jean Chang zum VP of Clinical Operations erweitert hat und Victor Adeniyi als Senior Director von CMC.

„Wir freuen uns, Jean und Victor, beide erfahrene biopharmazeutische Führungskräfte in der Gentherapie, im Team von Nanscope begrüßen zu dürfen, und wir freuen uns auf die wichtige Rolle, die sie bei der Stärkung unserer klinischen und CMC-Fähigkeiten spielen werden“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope . „Während wir mit unseren klinischen Studien stetige Fortschritte machen, wird ihr Fachwissen dazu beitragen, die weitere Weiterentwicklung unserer optogenetischen Gentherapien zu unterstützen, um das Sehvermögen von Millionen von Menschen wiederherzustellen, die aufgrund von Netzhauterkrankungen erblindet sind.“

Frau Chang bringt mehr als 20 Jahre Erfahrung im klinischen Betrieb und im Projektmanagement mit, die zu erfolgreichen klinischen Studien in verschiedenen Therapiebereichen geführt hat, darunter ZNS, Kardiorenal, Hämatologie, Onkologie und Ophthalmologie. Zuvor war sie als Executive Director of Clinical Operations bei Catalyst Biosciences und Senior Director Clinical Operations bei Adverum Biotechnologies tätig. Frau Chang hat einen BS in Medizintechnik von der China Medical University in Taiwan und einen MS in Immunologie von der Wayne State University in Michigan.

Herr Adeniyi verfügt über ein Jahrzehnt Erfahrung in der cGMP-Herstellung von Biologika, einschließlich Zell- und Gentherapie, und leitete die erfolgreiche Herstellung von Materialien für klinische Studien. Zuvor war er als Leiter für Fertigung und Technologietransfer am UT Southwestern Medical Center und Fertigungsexperte bei Novartis Pharmaceuticals tätig. Herr Adeniyi bringt außerdem umfassende Erfahrung in der cGMP-Herstellung mit und leitet Teams bei Lonza und Fujifilm Diosynth Biotechnologies. Er erwarb seinen MS in Biotechnologie und seinen MBA an der University of Houston.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772), wobei die wichtigsten Daten für das erste Quartal 2023 erwartet werden. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat den Fast-Track-Status der FDA für RP und den Orphan-Drug-Status der FDA für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Charles River und Nanscope Therapeutics geben vielfältige Partnerschaft bei der Herstellung von Gentherapien bekannt

Charles River wird sowohl Plasmid-DNA als auch virale Vektoren für klinische Studien in der Spätphase herstellen, die auf degenerative Augenerkrankungen abzielen, für die keine Heilung bekannt ist

WILMINGTON, Mass. & DALLAS, Tx. – 18. Oktober 2022 – Charles River Laboratories International, Inc. und Nanoscope Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute eine umfassende Produktionskooperation bekannt, bei der Charles Rivers umfangreiche Auftragsentwicklungs- und Fertigungsdienstleistungen (CDMO) sowohl für Plasmid-DNA als auch für virale Vektoren zum Einsatz kommen.

„Wir freuen uns, die Bemühungen von Nanscope Therapeutics bei der Herstellung von Gentherapien weiterhin zu unterstützen, die auf die Wiederherstellung des Sehvermögens von Menschen abzielen, die an degenerativen Erkrankungen der Netzhaut leiden, für die es keine Heilung gibt. Ihre Arbeit ist für Patienten unglaublich wichtig und wir freuen uns darauf, weiterhin als Partner zu fungieren“, sagte Kerstin Dolph, Corporate Senior Vice President von Biologics Solutions bei Charles River.

„Nanoscope freut sich auf die Zusammenarbeit mit Charles River zur Unterstützung unseres beschleunigten Entwicklungsprogramms. Wir haben hohe Erwartungen an unser Programm und verlassen uns auf die Führung, die Ressourcen und die Größe von Charles River, um diese Partnerschaft umzusetzen“, sagte Anil Lalwani, Vizepräsident von CMC bei Nanscope Therapeutics, Inc.

Eine robuste Zusammenarbeit in der Fertigung
Durch diese Partnerschaft erhält Nanscope Zugang zu etablierten Produktionsplattformen und mehreren CDMO-Kompetenzzentren von Charles River und kann ein umfassendes Leistungsspektrum nutzen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, GMP-Zellbanking, hochwertige Plasmid-DNA-Herstellung (HQ) und GMP-Qualität GMP-Produktion des Adeno-assoziierten Virus (AAV).

Diese Gentherapie-Produktionspartnerschaft baut auf Charles Rivers Übernahmen von Cognate BioServices, Cobra Biologics und Vigene Biosciences im Jahr 2021 auf, die sein umfassendes Zell- und Gentherapie-Portfolio (C>) erweitert haben, um alle wichtigen CDMO-Plattformen abzudecken – Zelltherapie, virale Vektoren, und Plasmid-DNA-Produktion.

Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Die optogenetische Therapie von Nanscope nutzt einen proprietären AAV2-Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen einzuschleusen, um das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen zu ermöglichen. Die Therapie wird als einzelne intravitreale Injektion zur Verabreichung in der Praxis verabreicht, ohne dass weitere Geräte oder Eingriffe erforderlich sind.

Über Charles River
Charles River bietet wichtige Produkte und Dienstleistungen, um Pharma- und Biotechnologieunternehmen, Regierungsbehörden und führenden akademischen Einrichtungen auf der ganzen Welt dabei zu helfen, ihre Forschungs- und Arzneimittelentwicklungsbemühungen zu beschleunigen. Unsere engagierten Mitarbeiter konzentrieren sich darauf, den Kunden genau das zu bieten, was sie benötigen, um die Entdeckung, frühe Entwicklung und sichere Herstellung neuer Therapien für die Patienten, die sie benötigen, zu verbessern und zu beschleunigen. Um mehr über unser einzigartiges Portfolio und die Breite unserer Dienstleistungen zu erfahren, besuchen Sie www.criver.com.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772), wobei die wichtigsten Daten für das erste Halbjahr 2023 erwartet werden. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat den Fast-Track-Status der FDA für RP und den Orphan-Drug-Status der FDA für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscope Therapeutics erhält von der FDA den Fast-Track-Status für MCO-010 zur Behandlung von Retinitis pigmentosa

DALLAS, TX (10. Oktober 2022) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) MCO-010, einem durch Umgebungslicht aktivierbaren Multi-Characteristic Opsin ( MCO) optogenetische Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei blinden Patienten zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) mittels intravitrealer Injektion.

„Die Entscheidung der FDA, FTD zu gewähren, unterstreicht die Bedeutung von MCO-010 für die Deckung eines schwerwiegenden ungedeckten Bedarfs und bestätigt sein Potenzial als wirksames Therapeutikum für Patienten mit RP“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Wir sind stolz auf die Unterstützung der FDA und freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA, um die nächsten Schritte in der klinischen Entwicklung und die zukünftige behördliche Prüfung von MCO-010 zu bewerten.“

Im Januar 2022 wurden 27 RP-Patienten mit fortgeschrittenem Sehverlust in eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische RESTORE-Studie aufgenommen (NCT04945772) von MCO-010. Die wichtigsten Daten aus der klinischen Studie werden im ersten Halbjahr 2023 erwartet.

Im September dieses Jahres wurde die Rekrutierung für die offene klinische Phase-2-Studie STARLIGHT abgeschlossen (NCT05417126) von MCO-010 bei Patienten mit fortgeschrittenem Sehverlust aufgrund der Stargardt-Krankheit. Sechsmonatsdaten aus der klinischen Studie werden im ersten Halbjahr 2023 erwartet.

Der Fast-Track-Status der FDA soll die Entwicklung und Prüfung neuartiger Therapien zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen, für die ein ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, erleichtern und beschleunigen. Mit der Fast-Track-Auszeichnung hat Nanscope Therapeutics Anspruch auf häufigere behördliche Treffen und Kommunikation mit der FDA.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772), wobei die wichtigsten Daten für das erste Halbjahr 2023 erwartet werden. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat den Fast-Track-Status der FDA für RP und den Orphan-Drug-Status der FDA für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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QUELLE Nanoscope-Therapeutika

Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der 6. jährlichen Genetic Medicines-Konferenz von Chardan

DALLAS, TX (30. September 2022) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass das Management am Montag, den 3. Oktober 2022, in New York auf der 6. jährlichen Genetic Medicines Conference von Chardan einen Vortrag halten wird.

Chief Executive Officer Sulagna Bhattacharya und Chief Medical Officer Aaron Osborne werden am Montag, dem 3. Oktober, um 17:00 Uhr Eastern Time im Botschaftsraum ein Unternehmens-Update zu den klinischen und Unternehmensaktivitäten von Nanscope präsentieren. Die Führung von Nanscope steht bei der Veranstaltung sowohl am Montag, 3. Oktober, als auch am Dienstag, 4. Oktober, für persönliche Treffen zur Verfügung.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772), wobei die wichtigsten Daten für das erste Halbjahr 2023 erwartet werden. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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QUELLE Nanoscope-Therapeutika

Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der Eyecelerator während der Jahrestagung 2022 der American Academy of Ophthalmology (AAO).

DALLAS, 26. September 2022 – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass Dr. Samarendra Mohanty, Mitbegründerin und Präsidentin, einen Vortrag über die klinische Entwicklung von halten wird Nanscopes Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform bei Eyecelerator während der Jahrestagung 2022 der American Academy of Ophthalmology (AAO), die am Donnerstag, 29. September 2022, in Chicago, IL, stattfindet.

Wegweisende optogenetische Therapeutika und optische Genabgabe zur Wiederherstellung der Sehkraft
Datum und Uhrzeit: Donnerstag, 29. September 2022; 14:51 Uhr CT
Ort: McCormick Place Convention Center

Dr. Mohanty wird nicht nur die Vorteile der MCO-Gentherapie hervorheben, sondern auch die Phase-2b-RESTORE-Studie von Nanscope aus seinem führenden klinischen Programm vorstellen und die bahnbrechende nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie des Unternehmens gegen geografische Atrophie vorstellen. Die Ergebnisse der RESTORE-Studie werden zusammen mit Sechsmonatsdaten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie für die Stargardt-Krankheit im ersten Halbjahr 2023 erwartet.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772), wobei die wichtigsten Daten für das erste Halbjahr 2023 erwartet werden. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscope Therapeutics gibt den Abschluss der Rekrutierung für die klinische Phase-2-Studie STARLIGHT zur optogenetischen Gentherapie MCO-010 für die Stargardt-Krankheit bekannt

Sechsmonatsdaten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie werden im ersten Halbjahr 2023 erwartet

DALLAS, 13. September 2022  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute die vollständige Aufnahme seiner klinischen Phase-2-Studie mit MCO-010 bekannt, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie mit Multi-Characteristic Opsin (MCO) zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei blinden Patienten , für Stargardt-Krankheit. Sechsmonatsdaten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie werden im ersten Halbjahr 2023 erwartet.

„Wir sind vom therapeutischen Potenzial von MCO-010 begeistert, das durch belastbare Daten aus früheren präklinischen und klinischen Studien gestützt wird“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Der Abschluss der schnellen zweimonatigen Rekrutierung dieser Phase-2-Studie, in der die Sicherheit und Wirkung einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010 untersucht wird, bringt uns einen weiteren großen Schritt vorwärts bei der Entwicklung dieser neuartigen Therapie mit breiter therapeutischer Anwendung.“

Die offene Phase-2-STARLIGHT-Studie (NCT05417126) umfasste sechs Probanden mit fortgeschrittenem Sehverlust aufgrund einer klinischen oder genetischen Diagnose der Stargardt-Krankheit. In dieser Studie erhielten alle Probanden die gleiche intravitreale Einzeldosis von 1,2E11gc/Auge MCO-010, die in der Phase des Unternehmens verwendet wurde 2b Studie zur Retinitis pigmentosa (RP).

„Die Stargardt-Krankheit ist eine Erblindung, die sowohl Erwachsene als auch Kinder betrifft. Es ist die häufigste Makuladystrophie und es gibt keine etablierte Behandlung“, sagte Byron Lam, MD, Robert Z. & Nancy J. Greene Chair und Professor für Augenheilkunde an der Universität von Miami und Hauptforscher in der Phase-2-STARLIGHT-Studie. „MCO-010 hat das Potenzial, die Sehfunktion bei RP- und Stargardt-Patienten zu verbessern, und wir freuen uns auf die Daten aus dieser Studie.“

Die optogenetische Therapie von Nanscope nutzt ein proprietäres Verfahren AAV2 Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen einzuschleusen, um das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen zu ermöglichen. Die Therapie wird als einzelne intravitreale Injektion zur Verabreichung in der Praxis verabreicht, ohne dass weitere Geräte oder Eingriffe erforderlich sind. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten und wird derzeit in der Phase von Nanscope evaluiert 2b RESTORE-Studie bei Patienten mit RP; Studienergebnisse werden ebenfalls im ersten Halbjahr 2023 erwartet.

Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das Hauptprojekt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Halbjahr 2023. Das Unternehmen hat außerdem eine Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten gestartet (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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QUELLE Nanoscope-Therapeutika

Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der 3. Jahrestagung zur Gentherapie bei Augenerkrankungen

DALLAS, 8. September 2022  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass Dr. Samarendra Mohanty, Mitbegründer und Präsident, wird einen Vortrag über die klinische Entwicklung der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform von Nanscope halten und an einer Podiumsdiskussion mit dem Titel „Gentherapie bei Augenerkrankungen – Ein Jahresrückblick" Bei der 3. Jahrestreffen zur Gentherapie bei Augenerkrankungen, statt finden 13.–16. September 2022 In Boston, MA.

Details zur Präsentation sind wie folgt:

Erforschung der durch Umgebungslicht aktivierbaren Optogenetik zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei degenerativen Netzhauterkrankungen
Datum (und Uhrzeit: Donnerstag, 15. September 2022; 9:00-9:30 Uhr ET
Standort: DoubleTree by Hilton Boston North Shore

Dr. Mohanty wird nicht nur die Vorteile der MCO-Gentherapie hervorheben, sondern auch die Phase von Nanscope im Detail erläutern 2b RESTORE-Studie aus seinem führenden klinischen Programm. Die Ergebnisse der RESTORE-Studie werden zusammen mit Sechsmonatsdaten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie für die Stargardt-Krankheit im ersten Halbjahr 2023 erwartet. Er wird auch daran teilnehmen Panel An Mittwoch, 14. September 2022; 8:25–9:05 Uhr ET.

Zwei weitere weitere technische Leiter von Nanscope, Dr. Subrata Batabyal und Dr. Sanghoon Kim, wird in einem vorgestellt Workshop vor der Konferenz Hervorhebung der nicht-viralen, räumlich gezielten Laser-Genabgabe an die Netzhaut (Details unten). Das MCO-020-Gentherapieprogramm von Nanscope basiert auf der gezielten Laserabgabe von Optogenen an Bereiche mit geografischer Atrophie bei fortgeschrittenen AMD-Patienten und befindet sich derzeit in IND-fähigen Studien.

Workshop A: Diskussion der Verwendung der nicht-viralen Genabgabe als therapeutische Modalität für das Auge
Datum (und Uhrzeit: Dienstag, 13. September 2022; 8:30-11:00 Uhr ET
Standort: DoubleTree by Hilton Boston North Shore

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Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der Global Healthcare Conference 2022 von Baird

DALLAS, 7. September 2022  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass das Management einen Vortrag halten wird Bairds Globale Gesundheitskonferenz 2022 am Mittwoch, 14. September 2022, In New York.

Geschäftsführer, Sulagna Bhattacharya, und Chief Medical Officer, Aaron Osborne wird ein Unternehmens-Update zu den klinischen und Unternehmensaktivitäten von Nanscope präsentieren Mittwoch, 14. September, bei 12:15 Uhr Eastern Time in der Morgan Suite (Zwischengeschoss). Die Führung von Nanscope wird bei der Veranstaltung zu beiden Themen für persönliche Treffen zur Verfügung stehen Dienstag, 13. September, Und Mittwoch, 14. September.

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Nanscope kündigt Präsentationen auf der 22^nd Euretina-Kongress

Ergebnisse der Phase 2b RESTORE-Studie für Retinitis pigmentosa und Sechsmonatsdaten für die Phase-2-STARLIGHT-Studie für Stargardt-Krankheit werden im ersten Halbjahr 2023 erwartet

DALLAS, TX (29. August 2022) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass die klinische Entwicklung seiner Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform in zwei Präsentationen auf der 22. vorgestellt wird^nd Euretina-Kongress, der vom 1. bis 4. September 2022 in Hamburg, Deutschland, stattfindet online.

Details zu den Vorträgen sind wie folgt:

Entwicklung neuartiger Endpunkte für die Untersuchung der durch Opsin ermöglichten Wiederherstellung des Sehvermögens mit mehreren Merkmalen bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa; Doppelt maskierte, randomisierte, scheinkontrollierte, multizentrische Phase-2b-Studie
Moderator: Victor Hugo Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, TX.
Sitzung: IRD I
Datum und Uhrzeit: Donnerstag, 1. September 2022; 15:05 Uhr MESZ
Ort: Halle X1, Congress Center Hamburg

Dr. Gonzalez wird die Phase-2b-RESTORE-Studie von Nanscope besprechen, das am weitesten fortgeschrittene klinische Programm. Die Ergebnisse der RESTORE-Studie werden zusammen mit Sechsmonatsdaten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie für die Stargardt-Krankheit im ersten Halbjahr 2023 erwartet.

52-wöchige Sicherheit und Wirksamkeit der optogenetischen Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa
Moderator: SriniVas R. Sadda, MD, Präsident und Chief Scientific Officer des Doheny Eye Institute, Stephen J. Ryan – Arnold und Mabel Beckman Stiftungslehrstuhl und Professor für Augenheilkunde an der University of California – Los Angeles (UCLA), David Geffen School of Medicine.
Sitzung: IRD II
Datum und Uhrzeit: Freitag, 2. September 2022; 15:29 Uhr MESZ
Ort: Halle X1, Congress Center Hamburg

Dr. Sadda wird die Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen optogenetischen MCO-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa in einer Phase-1/2a-Studie erörtern.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Halbjahr 2023. Das Unternehmen hat außerdem eine Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten gestartet (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf dem Retina Forum 2022

DALLAS, 26. August 2022 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab dies heute bekannt Aaron Osborne, Chief Medical Officer, wird einen Vortrag über die klinische Entwicklung der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform von Nanscope halten und an einer Podiumsdiskussion mit dem Titel „Gentherapieplattformen für Makulaerkrankungen – Sind sie ihr Geld wert?“ teilnehmen. im Retina Forum stattfindet 31. August 2022, In Hamburg, Deutschland Und online Im Rahmen des Zukunftsforen für die Augenheilkunde.

Details zur Präsentation sind wie folgt:

Pionierarbeit für eine neue Welle optogenetischer Therapeutika zur Wiederherstellung des Sehvermögens
Moderator: Aaron Osborne, MBBS, Chief Medical Officer von Nanscope
Datum (und Uhrzeit: Mittwoch, 31. August 2022; 16:51 Uhr MESZ
Ort: Das Fontenay Hotel

Neben der Hervorhebung der Vorteile der MCO-Gentherapie wird Dr. Osborne auch die Phase von Nanscope im Detail erläutern 2b RESTORE-Studie aus seinem führenden klinischen Programm. Die Ergebnisse der RESTORE-Studie werden zusammen mit Sechsmonatsdaten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie für die Stargardt-Krankheit im ersten Halbjahr 2023 erwartet.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das Hauptprojekt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Halbjahr 2023. Das Unternehmen hat außerdem eine Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten gestartet (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscopes Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten wird auf dem OIS Retina Innovation Summit und der Jahrestagung der American Society of Retina Specialists vorgestellt

Ergebnisse der Phase-2b-RESTORE-Studie für Retinitis pigmentosa und Sechsmonatsdaten für die Phase-2-STARLIGHT-Studie für die Stargardt-Krankheit werden im ersten Quartal 2023 erwartet

DALLAS, 12. Juli 2022 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass die klinische Entwicklung seiner Gentherapieplattform Multi-Characteristic Opsin (MCO) im Mittelpunkt stehen wird zwei Präsentationen auf der jährlichen wissenschaftlichen Tagung 2022 der American Society of Retina Specialists (ASRS), die vom 13. bis 16. Juli in New York City stattfindet.

Details zu den Vorträgen sind wie folgt:

Update zu klinischen US-Studien mit MCO-010 für Retinitis pigmentosa und Stargardt-Krankheit und Überprüfung der nicht-viralen Laser-Genabgabeplattform von Nanscope
Moderator: Samarendra Mohanty, Ph.D., Mitbegründerin von Nanscope, Präsidentin und Chief Scientific Officer
Sitzung: ASRS-Satelliten-OIS-Retina-Innovationsgipfel, Spotlight auf bahnbrechende Technologien
Datum und Uhrzeit: Mittwoch, 13. Juli 2022; 16:15 – 17:15 Uhr ET
Ort: Edison Ballsaal

Multizentrische, randomisierte, scheinkontrollierte, doppelmaskierte klinische Phase-2b-Studie mit multicharakteristischem Opsin bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa
Moderator: Peter Kaiser, MD, FASRS, vom Cole Eye Institute in der Abteilung für Augenheilkunde der Cleveland Clinic
Sitzung: Dry AMD 3 Symposium
Datum und Uhrzeit: Samstag, 16. Juli 2022; 10:15 – 11:20 Uhr ET
Ort: Javits Center

Dr. Kaiser, ein Nanscope-Berater, wird die Phase-2b-RESTORE-Studie von Nanscope besprechen, das am weitesten fortgeschrittene klinische Programm. Die Ergebnisse der RESTORE-Studie sowie Sechsmonatsdaten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie zur Stargardt-Krankheit werden im ersten Quartal 2023 erwartet.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Die wichtigsten Daten werden für das erste Quartal 2023 erwartet Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Dallas, TX (05. Juli 2022) — Nanoscope Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute die Ernennung von Michael Marquez zum Finanzvorstand bekannt. Herr Marquez bringt über 17 Jahre Finanzerfahrung mit, darunter umfassende Erfahrung in der Leitung von Finanz- und Wachstumsstrategien für Unternehmen im Augenheilkundebereich.

„Michaels Erfahrung in der Leitung von Finanzstrategien und -initiativen für Augenoptikunternehmen wird für die Weiterentwicklung unserer Plattform für optogenetische Therapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit erblichen degenerativen Netzhauterkrankungen von großem Wert sein. Diese Ernennung stärkt unser Managementteam und unterstreicht unsere Entwicklung als Unternehmen“, sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründerin und CEO von Nanscope.

„Ich freue mich, an diesem entscheidenden Punkt der Entwicklung von Nanscope mit seinem neuartigen Ansatz zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen zusammenzuarbeiten, der durch überzeugende Daten gestützt wird, die bisher für unseren Hauptkandidaten MCO-010 generiert wurden. Ich glaube, dass eine solide Finanzstrategie für den Erfolg eines jeden Unternehmens von entscheidender Bedeutung ist, und ich freue mich darauf, Nanscope bei der Bewältigung der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung und schließlich bei der Kommerzialisierung zu unterstützen“, sagte Herr Marquez.

Herr Marquez war zuletzt CFO von TearLab, einem Unternehmen für Augendiagnostik mit einem Point-of-Care-Osmolaritätstest zur Unterstützung der Diagnose von Erkrankungen des trockenen Auges. Zuvor war er CFO von Global Surgical bei Alcon Laboratories, einem globalen Medizinunternehmen, das sich auf Augenpflegeprodukte spezialisiert hat. Vor seiner Zeit bei Alcon arbeitete Herr Marquez für Price Waterhouse Coopers und betreute Steuer- und Wirtschaftsprüfungsmandanten im Versicherungs- und Fertigungssektor. Er hat einen Master of Science in Rechnungswesen von der University of Texas in Arlington und einen Bachelor of Business Administration in Rechnungswesen von der University of Texas in Austin. Er ist außerdem ein zugelassener Wirtschaftsprüfer in Texas.

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Nanoscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem eine Phase-2-Studie zur MCO-Therapie bei Stargardt-Patienten gestartet (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Die Pipeline umfasst auch Therapien für GA.

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DALLAS, TX (27. Juni 2022) —  Nanoscope Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute die Ernennung zum CEO und Mitbegründer bekannt Sulagna Bhattacharya wurde zum Gewinner des Central Plains Award „Entrepreneur Of The Year® 2022“ von Ernst & Young ernannt.

„Entrepreneur Of The Year“ ist eine der bedeutendsten Wettbewerbsauszeichnungen für Unternehmer und Führungskräfte wachstumsstarker Unternehmen, die in großen Maßstäben denken, um erfolgreich zu sein. Eine unabhängige Jury wählte Frau Bhattacharya unter anderem aufgrund ihres Unternehmergeists, ihrer Zielstrebigkeit, ihres Wachstums und ihrer Wirkung aus.

„Ich fühle mich geehrt, von einer so renommierten Unternehmensorganisation neben dieser dynamischen Gruppe von Wirtschaftsführern, die in ihren jeweiligen Bereichen einen Unterschied machen, zum Gewinner dieses Wettbewerbs gekürt zu werden“, sagte Frau Bhattacharya. „Diese Auszeichnung ist wirklich ein Gewinn für das Team von Nanscope und spiegelt die Leidenschaft und den Einfallsreichtum wider, die wir jeden Tag in die Arbeit einbringen. Es unterstreicht auch die enormen Fortschritte, die wir in der Klinik bei der Weiterentwicklung unserer bahnbrechenden Plattform optogenetischer Therapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen machen, die an Retinitis pigmentosa und anderen Netzhauterkrankungen leiden.“

„Entrepreneur Of The Year“ zeichnet Unternehmer durch regionale und nationale Preisprogramme in mehr als 145 Städten in über 60 Ländern aus. Als Gewinnerin des Central Plains Award wird Frau Bhattacharya nun von der nationalen Jury für die National Awards „Entrepreneur Of The Year 2022“ berücksichtigt.

Seit über 35 Jahren feiert EY US die unaufhaltsamen Unternehmer, die eine gerechtere, nachhaltigere und wohlhabendere Welt für alle aufbauen. Die Gewinner des „Entrepreneur Of The Year Award“ haben exklusiven und kontinuierlichen Zugang zu den Erfahrungen, Einsichten und Weisheiten anderer Alumni und anderer Mitglieder der Unternehmergemeinschaft in über 60 Ländern – alles unterstützt durch umfangreiche EY-Ressourcen.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die durch degenerative Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es keine Heilung gibt. Das Hauptprojekt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in der Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) in den USA. Die wichtigsten Daten werden im ersten Quartal 2023 erwartet. Das Unternehmen hat außerdem eine Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten gestartet. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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