網膜色素変性症で失明した患者の視力を回復するためのナノスコープの遺伝子治療の第1/2a相試験からの肯定的なデータが2021年の米国網膜専門医会議で取り上げられる

網膜色素変性症で失明した患者の視力を回復するためのナノスコープの遺伝子治療の第1/2a相試験からの肯定的なデータが2021年の米国網膜専門医会議で取り上げられる

2つのプレゼンテーションでは、多特性オプシン遺伝子療法の1回の硝子体内注射を受けた患者の52週間の追跡調査から得られた肯定的なデータに焦点を当てます。

テキサス州ベッドフォード (2021 年 10 月 8 日) — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、多特性オプシンの第 1/2a 相臨床試験の結果を発表しました。 MCO）失明した人々のための遺伝子治療 網膜色素変性症 (RP) は、会期中の 2 つのプレゼンテーションで取り上げられます。 2021年米国網膜専門医学会年次総会 (ASRS) 10月8日から12日までテキサス州JWマリオット・サンアントニオで開催。

プレゼンテーションは、TCU-UNTHSC 医科大学の教授であるサイ チャバラ医師によって行われます。 Chavala 博士のプレゼンテーションは「網膜変性患者における硝子体内 AAV2 光遺伝学的視力回復」と題されています。 ABCA4 ミューテーション』は、10月10日（日）午後2時46分～2時50分に放送されます。 パイプライン中 新しい治療法を探るセッション。

チャバラ博士は、以下の RP 患者 4 名から得られた所見について詳しく説明します。 ABCA4 MCO-010の単回硝子体内注射を受けて52週間後に視力の全体的な改善を示した第1/2a相試験からの突然変異。

チャバラ博士は、第 1/2a 相試験における RP 患者 11 人全員のデータについて議論します。 ビデオオンデマンドASRS バーチャル年次総会プログラムの一環として、「進行性網膜色素変性症に対する硝子体内光遺伝学的遺伝子治療の安全性と有効性」と題した講演が行われました。結果は、治療の忍容性が良好であり、MCO-010注射後にすべての患者が視力の改善を経験したことを示しました。

MCO-010 は独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、そこで周囲光に感受性のある多色オプシンを発現して、さまざまな色環境での視力回復を実現します。この治療法は疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患の治療を可能にします。

無作為化二重マスク第 2b 相多施設共同試験の結果 (NCT04945772）の MCO-010 は 2022 年第 4 四半期に予想されています。MCO-010 は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品に指定されており、これらは以下の症状に関連することが知られています。 ABCA4 突然変異。

Nanoscope Therapeutics Inc について.
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。

 

接触：
ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

 

10月 8, 2021 で   /   ナノスコープのプレスリリース, ホームページ  
2 Comments
  1. ラミ
    #!31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:005431#31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:00-5America/Chicago3131America/Chicagox31 17pm31pm-31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:005America/Chicago3131America/Chicagox312021日, 17 10月 2021 17:24:54 -05002452410pm日曜日=136#!31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:00America/Chicago10#ジーア#!31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:005431#/31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:00-5America/Chicago3131America/Chicagox31#!31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:00America/Chicago10#オン#!31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:005431#31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:00-5America/Chicago3131America/Chicagox31 17pm31pm-31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:005America/Chicago3131America/Chicagox312021日, 17 10月 2021 17:24:54 -05002452410pm日曜日=137#!31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:00America/Chicago10#10月17、2021#!31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:005431#/31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:00-5America/Chicago3131America/Chicagox31#!31日, 17 10月 2021 17:24:54 -0500-05:00America/Chicago10#

    親愛なる
    私の10歳の息子はRPと診断されました。あなたのテクノロジーで彼は正常に見えるようになりますか？

ナノスコープ・セラピューティクス社
トリニティ・タワーズ
2777 N. ステモンズ飛行
テキサス州ダラス 75207
(817) 857-1186

  • サマレンドラ・モハンティ博士 |共同創設者兼社長

    サマレンドラ・モハンティ (共同創設者/社長) は、生物医学科学で 20 年以上の経験を持つ発明家兼連続起業家です。彼は、いくつかのバイオテクノロジーおよび生物医学機器/診断会社 ($100K+ 生物医学機器を開発および商品化) の共同創設者です。

    サマールは、インド工科大学デリー校で応用光学の修士号を取得し、インド科学大学バンガロール校で（生物）物理学の博士号を取得しました。

    彼の生物医学技術に関する広範な経験には、テキサス大学の教授/上級科学者としての勤務も含まれます。カリフォルニア大学アーバイン校。アドバンスセンターテクノロジー（インド）;内部。モル。バイオテック (ドイツ);大学パヴィア（イタリア）; NUS (シンガポール);セントアンドリュース大学（英国）。彼は 200 件を超える国際特許を執筆しており、Nature や Nature Photonics などの主要なジャーナルに論文を掲載しています。

    彼は、Audacious Goal Initiative や Bioengineering Research の助成金など、National Eye Institute からの主要な助成金の主任研究者です。彼はジャーナルの編集委員を務めており、光遺伝学に関する国際会議の議長を務めています。彼は、2019 年のヘルスケア ヒーローズ賞 (フォート ワース ビジネス プレス)、網膜オルガノイド チャレンジ賞、オーダシャス ゴール イニシアチブ賞 (NIH)、テック タイタンのファイナリスト、および NIH ディレクターズ イノベーター賞の受賞者です。