テキサス州ベッドフォード (2022 年 1 月 25 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、視力を回復するための多特性オプシン（MCO-010）周囲光で活性化可能な光遺伝学的単独療法の第2相試験を開始するためのIND認可をFDAから取得したと発表した。シュタルガルト患者の場合。

「これはナノスコープにとってもう一つの重要なマイルストーンであり、網膜変性疾患に苦しむ患者の視力を回復するように設計された当社独自のMCO遺伝子治療プラットフォームの2回目の臨床試験を米国で実施する機会を与えてくれました。」とナノスコープの最高経営責任者（CEO）スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。 。 「現在、これらの症状に対する承認された治療法はありません。」

シュタルガルト社のこの第 2 相臨床試験は、2022 年上半期に開始される予定です。 Nanoscope は現在、RP 患者を対象とした MCO-010 の第 2b 相多施設共同無作為化偽対照二重マスク試験を実施中です。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。シュタルガルトは、子供と成人が罹患する黄斑変性症（MD）です。 Nanoscope の Stargardt プログラム試験の進展は、プラットフォームとしての MCO と、希少疾患を超えたその影響に影響を及ぼします。

「現在、既存のすべての試験はシュタルガルト病患者の視力喪失の進行を遅らせることを目的としていますが、光遺伝学的アプローチは視力を回復することです。これは、シュタルガルト患者の視力を改善するための光遺伝学的遺伝子治療を評価する画期的な試みとなる可能性があります。 MCO-010が、乾性加齢黄斑変性症を含む網膜外側ジストロフィーによる視力喪失の多くの患者の視力を回復できる可能性に興奮しています」とRetina-Vitreous Associates Medical Group兼非常勤医師のDavid S. Boyer医師は述べた。南カリフォルニア大学ケック医科大学の眼科臨床教授。

シュタルガルトは、光受容体の機能不全/変性を伴う遺伝性網膜疾患です。 Nanoscope の MCO-010 遺伝子治療は、健康な網膜細胞を再プログラムして光感受性を高めます。独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を細胞に送達し、そこで多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療法は、診療所で行われる 1 回の硝子体内注射を含むもので、基礎となる遺伝子変異に関係なく、RP とシュタルガルトに適用できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト、および乾燥性加齢関連MDの患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

接触：

ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716