ナノスコープ・セラピューティクス、シュタルガルト病に対するMCO-010光遺伝学的遺伝子治療のSTARLIGHT第2相臨床試験への登録完了を発表
第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データは 2023 年上半期に予定
ダラス, 2022 年 9 月 13 日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、盲目の患者の視力を回復するための周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法であるMCO-010の第2相臨床試験の完全登録を発表した。 、シュタルガルト病の場合。第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月間のデータは 2023 年上半期に得られる予定です。
「私たちは、これまでの前臨床研究および臨床研究から得られた堅牢なデータによって裏付けられた、MCO-010 の治療可能性に興奮しています」と述べました。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「MCO-010の1回の硝子体内注射の安全性と効果を評価するこの第2相試験の2か月間の迅速な登録完了により、広範な治療用途を備えたこの新規治療法の開発において、また大きな前進がもたらされました。」
第2相STARLIGHT非盲検試験（NCT05417126) は、シュタルガルト病の臨床診断または遺伝子診断により進行した視力喪失を患う 6 人の被験者を登録しました。この研究では、すべての被験者に、同社のフェーズで使用されたのと同じ1.2E11gc/眼のMCO-010の単回硝子体内投与が行われました。 2b 網膜色素変性症（RP）の研究。
「シュタルガルト病は、大人も子供も同様に罹患する失明の病気です。これは最も一般的な黄斑ジストロフィーであり、確立された治療法はありません」とバイロン・ラム医学博士、ロバート・Z・アンド・ナンシー・J・グリーン教授、眼科教授は述べた。 マイアミ大学 第 2 相 STARLIGHT 試験の主任研究者。 「MCO-010はRP患者とシュタルガルト患者の視覚機能を改善する可能性があり、この研究から得られるデータを楽しみにしています。」
ナノスコープの光遺伝学的治療は独自の AAV2 MCO 遺伝子を網膜細胞に導入して、さまざまな色環境での視覚を可能にするベクター。この治療は、他の装置や介入を必要とせず、オフィス内での投与のための 1 回の硝子体内注射として投与されます。 MCO-010 は FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けており、同時に Nanoscope のフェーズで評価されています。 2b RP患者を対象としたRESTORE試験。試験結果も2023年上半期に予定されている。
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス
