ナノスコープ・セラピューティクス、世界保健機関がMCO-010の国際一般名として「Sonpiretigene Isteparvovec」を選択したことを発表

ダラス, 2023 年 2 月 28 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、世界保健機関（WHO）の国際一般名称（INN）専門家委員会が「ソンピレチゲネ・イステパルボベク」は、網膜色素変性症（RP）およびシュタルガルト病の患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学単独療法である当社のMCO-010の一般名に由来します。 MCO-010は両方の疾患に対して米国食品医薬品局により希少疾病用医薬品指定を取得しており、同社の第2b相多施設共同無作為化二重マスク偽対照RESTORE臨床試験を含む複数の中期から後期臨床試験が進行中である。 RPのトライアル。 RESTORE からのトップライン データは 2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

名前 "ソンピレチゲネ・イステパルボベクMCO-010 の「」は、WHO の国際薬局方および医薬品製剤の専門家諮問委員会によって選択されました。 MCO-010 は、一定期間の公開協議を経て推奨 INN のステータスに達し、 旅館おすすめリスト 128に掲載されました。 WHO 医薬品情報第 36 巻第 4 号 で 2023年1月.

博士。 サマレンドラ・モハンティ、ナノスコープの社長は、「WHOのINNシステムは、 ソンピレチゲネ・イステパルボベク これは、満たされていないニーズが高いいくつかの網膜変性疾患における当社の臨床開発の基礎です。この名前を最終決定することは、MCO-010 の将来の商品化に向けた重要なステップであると私たちは信じています。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。会社の主な資産である MCO-010 は現在復元フェーズにあります 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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