ダラス, 2024年7月10日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢性黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるは、本日、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームが、マイケル・シンガー博士のプレゼンテーションで取り上げられることを発表しました。 2024 ASRS年次学術会議 2024年7月17日から7月20日まで、スウェーデンのストックホルムにあるストックホルムメッサンコンベンションセンターで開催されます。

プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

要約タイトル: 網膜色素変性症に対する低用量または高用量 MCO-010 変異非依存型光遺伝学的療法の BCVA 分析: フェーズ 2b/3 ランダム化偽薬対照臨床試験 (RESTORE) からの初めての 100 週間の TOPLINE 結果
セッションタイプ: 最新シンポジウム発表
セッションタイトル: シンポジウム3: 遺伝性網膜疾患と遺伝学
セッション日: 7月19日金曜日
セッション時間: 午前9時17分（中央ヨーロッパ夏時間）
プレゼンター： マイケル・シンガー博士

シンガー博士は、網膜色素変性症 (RP) に関連する重度の視力喪失患者を対象としたナノスコープ社の MCO 光遺伝学的遺伝子治療のランダム化対照試験である RESTORE の試験終了データを発表します。RESTORE で MCO 治療を受けた被験者は、統計的に有意な形で最高矯正視力 (BCVA) の臨床的に意味のある改善を経験しました。シンガー博士は、この患者集団の視力低下の自然史の文脈で、RESTORE で MCO 治療を受けた患者に観察された視力回復の重要性と規模について説明します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、遺伝性網膜疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発している。同社の主力製品であるMCO-010は、 最近発表された100週間のデータによると、 同社は、網膜色素変性症に対する米国でのRESTORE第2b/3相多施設ランダム化二重盲検模擬対照臨床試験（NCT04945772）を完了した。同社はまた、シュタルガルト病患者に対するMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験も最近完了した（NCT05417126）。MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルト病の両方に対してFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けている。前臨床資産には、AMDに伴う地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれる。

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