ダラス, 2024年9月12日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患および加齢黄斑変性（AMD）の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるは本日、スターガルト黄斑変性（SMD）による重度の視力喪失の治療薬としてMCO-010を評価する臨床プログラムについて、米国食品医薬品局（FDA）との第2相試験終了（EOP2）会議が実り多いものとなり、MCO-010の第3相登録試験への進展が支持されたことを発表しました。

EOP2 会議の議論の主な成果は次のとおりです。

• FDA は、MCO-010 の安全性と有効性をサポートすることを目的とした、SMD 患者を対象とした第 3 相登録試験の提案について明確な情報を提供しました。提案された研究設計は、単一の MCO-010 硝子体内投与群と、模擬注射を受ける対照群を 1:1 でランダムに割り当てたもので構成されます。
• FDA は、ETDRS チャートのテストを採用した最高矯正視力 (BCVA) の変化が、提案された第 3 相試験のベースラインから 52 週までの変化を評価する主要な有効性エンドポイントで使用するのに適していることを確認しました。
• FDA は、提案された主要評価項目と副次評価項目の統計手法に関する貴重な情報を提供しました。この情報は、統計分析の調整に向けた FDA とのさらなる連携に役立ちます。
• FDA は、主要な副次的評価項目としての使用をサポートするために、多輝度形状識別テストのさらなる評価を計画するための継続的な議論と支援を提供しました。
• 今後の研究では、視力が 20/200 未満で、12 歳という若さの法的に失明した患者を登録することで調整が達成され、評価対象集団がフェーズ 2 で研究された集団から拡大されました。
• FDA は、現在の非臨床パッケージが将来の BLA 申請をサポートするのに十分であることに同意しました。

「シュタルガルト黄斑変性症に苦しむ患者は、現在回復治療法がなく、大きな病気の負担に直面しています」と、 スラニャ・バタチャリヤナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者である 氏は次のように語っています。「第 2 相 STARLIGHT 臨床試験の良好な結果に続き、今回の会議の結果は、この適応症における MCO-010 の臨床開発を進めるという当社の確信を強めるものです。当社は FDA のガイダンスに感謝し、第 3 相試験の準備を完了することを楽しみにしています。」

「現在のシュタルガルト病の管理方法は、診断、視力リハビリテーション、そして視力低下から重度の失明までの終身刑というものです。ナノスコープの画期的なシュタルガルト病治療法が第3相登録試験に進んだことで、この恐ろしい病気で視力を失った患者にとって、実行可能な回復オプションを提供することに大きく近づきました」と、同氏は述べた。 サミュエル・バローネ医学博士、最高医療責任者。

計画されている第 3 相試験は、シュタルガルト病に対する初のランダム化対照遺伝子治療試験となります。Nanoscope の変異に依存しない治療アプローチは、黄斑変性症患者を含む、重度の視力喪失に苦しむ多くの人々の視力を改善する可能性があります。

シュタルガルト病について
シュタルガルト病は、若年性黄斑ジストロフィーとも呼ばれ、小児期に発症する眼疾患で、小児および若年成人の視力喪失の主な原因です。遺伝性疾患であり、親から欠陥遺伝子を介して子供に受け継がれます。シュタルガルト病の患者では、黄斑の光感知光受容体細胞が劣化し、中心視力の喪失につながります。現在、承認された治療法はありません。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復オプトジェネティック療法を開発しています。同社の主力製品であるMCO-010は、網膜色素変性症（RP）に対する米国でのRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験のトップライン結果を最近発表しました（NCT04945772同社はまた、スターガルト病患者を対象としたMCO-010のSTARLIGHT第2相試験を完了した（NCT05417126）。MCO-010 は、RP とシュタルガルト病の両方に対して FDA のファスト トラック指定と FDA の希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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