ダラス, 2025年3月24日 — 研究者らは ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化により、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業である同社は、論文を発表した。 「合成オプシンが重度の網膜変性症患者の視力を回復させる」 で 分子療法、 アメリカ遺伝子細胞治療学会の旗艦ジャーナル。この論文の発表は、遺伝性網膜疾患に苦しむ患者に対する変異に依存しない光遺伝学的単独療法における大きな進歩を示すものである。

「進行性かつ永久的な光受容体喪失を患い、治療法のない網膜色素変性症患者に治療効果が見られたことに、私たちは興奮しています」と、同博士は述べた。 サントシュ・マハパトラこの研究の主任研究者であり、オリッサ州JPMロータリー眼科病院の最高医療責任者である インド「網膜変性疾患による重度の視力喪失に苦しむ人々を助けるために、この技術をさらに進歩させていきたいと考えています。」

遺伝性網膜変性疾患 (IRD) は、世界中の労働年齢の成人の失明の主な原因であり、進行すると細胞が失われて遺伝子編集や置換が無効になります。オプトジェネティクスは、残存する網膜ニューロンを光感作することで視力を回復させる治療の機会を提供します。しかし、現在のオプシンは運動が遅く、周囲光で部分的に活性化され、さまざまな光の色に反応せず、低解像度の網膜細胞回路をターゲットにしています。これらの制限を克服するために、Nanoscope チームは、選択的に変異させた 3 つの非哺乳類タンパク質からなるシントプシンを設計し、広帯域の多特性オプシン (MCO) を実現しました。

「この論文は、最も満たされていないニーズを持つ患者のために効果的な光遺伝学的治療法を開発するナノスコープチームの優れた取り組みを強調しています」と、同博士は述べています。 サマレンドラ・モハンティ論文の筆頭著者であり、ナノスコープの社長である、は次のように語っています。「このジャーナル記事で概説されている第1/2a相試験の肯定的な結果は、RPにおけるランダム化比較試験データと合わせて、遺伝性網膜疾患の治療における大きな前進を表しています。」

改良されたシントプシンは、ヒト網膜双極細胞を標的とする最適化されたAAV2遺伝子治療ベクターにパッケージングされました。研究者主導のオープンラベル試験では、 ABCA4 変異型患者は、硝子体内遺伝子治療注射を1回受けました。非侵襲性画像診断により、蛍光レポータータンパク質を介した網膜遺伝子発現が確認されました。患者は、52週間の研究期間を通じて視力、形状識別、および運動能力の改善を示しました。これは、おそらくヒトでこれまでに発現した中で最も合成された非哺乳類タンパク質の1つであるにもかかわらず、安全性に関する重大な問題はありませんでした。これは、オプトジェネティクス技術プラットフォームを使用して、変異に依存しない方法で失明患者の視力を回復できる遺伝子単独療法に関する最初の報告です。

「私たちの研究は遺伝性網膜変性症の治療における極めて重要なマイルストーンであり、遺伝子変異に関係なく、光遺伝学が失明患者の視力を回復できることを実証しています」と、同博士は述べた。 ヴィニット・B・マハジャン共同責任著者であり、スタンフォード大学眼科教授兼研究副委員長である、同教授は次のように述べています。「硝子体内注射1回で視力を回復できるということは、網膜変性疾患の普遍的な治療法開発に向けた大きな一歩です。」

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ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法がない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、変異に依存しない視力回復オプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験、同じく2025年上半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND対応のGA向け非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、IND対応研究中のLeber先天性黒内障向けAAV資産が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス