ダラス, 2025年11月17日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害の患者向けに、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である は本日、 社長兼最高科学責任者、サマレンドラ・モハンティ博士, そして 価値とアクセス担当上級副社長、ラメシュ・アルジュンジ博士, 講演者として登壇します 先進治療薬USA 2025. 会議は11月18日と19日にフィラデルフィアのペンシルベニア・コンベンションセンターで開催されます。.
モハンティ博士のプレゼンテーションとパネルディスカッションでは、網膜色素変性症（RP）とスターガルト病（SD）による重度の視力喪失患者を対象とした、ナノスコープ社独自の多特性オプシン（MCO）プラットフォームによる視力回復について紹介します。これらの疾患は、いずれも現在承認された治療法がない、生活に支障をきたす重篤な疾患です。アルジュンジ博士の講演では、ナノスコープ社のMCO-010などの遺伝子治療へのアクセスについて取り上げます。.
各プレゼンテーションおよびパネルディスカッションの詳細は以下のとおりです。
基調講演パネル： “細胞・遺伝子治療業界の現状に関する講演“
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士
日付／時間: 2025年11月18日（火）午前9時05分～9時55分（米国東部夏時間）
プレゼンテーション： “遺伝子治療における実世界エビデンスの生成と償還“
プレゼンター： ラメシュ・アルジュンジ博士
追跡： 証拠、価格設定、アクセス（トラック3、120A）
日付／時間: 2025年11月18日（火）午前11時10分～11時30分（米国東部夏時間）
プレゼンテーション： “神経変性疾患に対する変異非依存型遺伝子治療“
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士
追跡： 遺伝子治療（トラック5、120C）
日付／時間: 2025年11月18日（火）午後3時15分～3時35分（米国東部夏時間）
“「先進治療学会は、細胞・遺伝子治療を概念段階から臨床応用へと導くために尽力する人々にとって非常に重要な集まりです。満たされていない医療ニーズへの取り組みに深く尽力する仲間たちと参加できることを大変嬉しく思います」とモハンティ博士は述べています。「ナノスコープでは、根本原因に関わらず、網膜変性疾患の患者さんに意義のある視力を回復させることを常に使命としてきました。今回の学会で、私たちの進歩を紹介し、希望と解決策を提供するために尽力する他の方々から学ぶ機会を歓迎します。」”
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に、MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受け、SDではRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地理的萎縮（GA）におけるMCOの第2相プログラムは、2025年末までに開始される予定です。IND申請準備が整っているその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス