クリスティン・N・ケイ博士は、MCO-010光遺伝学的遺伝子治療後の網膜色素変性症患者における最良の転帰に関連する患者および疾患特性を特定する、3年間のRESTOREおよびREMAINデータの多変量解析を発表します。
ダラス, 2026年2月24日 — ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害の患者向けに、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である は本日、同社の主要な光遺伝学的治療法である MCO-010 の新たな事後臨床解析が、 2026年黄斑学会年次総会 2026年2月25日～28日に開催される カリフォルニア州サンディエゴ.
クリスティン・N・ケイ医師., フロリダ州ゲインズビルにあるVitreoretinal Associatesの臨床研究および網膜遺伝学ディレクターである[氏名]は、3年間の無作為化第2b/3相試験の長期追跡調査から得られた新たな解析結果を発表し、最良の結果に関連する患者および疾患の特徴を検証します。これらのデータが発表されるのは今回が初めてであり、重度の視力低下を伴う網膜色素変性症（RP）患者に対するMCO-010の1回投与の効果を理解するための、より充実した枠組みを臨床医に提供します。.
プレゼンテーションの詳細：
プレゼンター： クリスティン・N・ケイ医師.
タイトル： 網膜色素変性症における視力改善効果：MCO-010光遺伝学的遺伝子治療の3年間のRESTOREおよびREMAINデータに基づく多変量解析
セッション： 遺伝性ジストロフィーI：臨床試験とその先
日時： 2月27日（金）午前7時30分～午前7時35分
“「これらの分析は、網膜色素変性症に対するMCO-010の第3相臨床試験データを理解する上で重要な次のステップとなる」とケイ博士は述べた。. “「RESTORE試験とREMAIN試験における3年間の追跡調査で最良の結果が得られた患者の特徴を分析することで、承認された場合に、この治療法が実際の臨床現場でどのように患者に用いられるかを理解できるようになるでしょう。」”
“「ケイ博士の多変量解析は、既に画期的なデータセットに臨床的に重要な側面を加えるものです」と述べた。 サミュエル・バロン医師., ナノスコープ・セラピューティクス社の最高医療責任者。. “「この研究成果を黄斑学会年次総会で発表できることを誇りに思います。この総会では、網膜疾患の専門医の方々が直接研究結果について意見交換できる機会となります。当社はMCO-010の生物製剤承認申請（BLA）を継続的に進めており、重度の視力低下を伴う網膜色素変性症の患者様にとって、初の承認治療法となる可能性を秘めています。」”
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者を対象とした、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請は継続的に行われています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2026年に開始予定です。MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ダイアモンド症（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受けており、SDについてはRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。MCO-010は、日本では厚生労働省から先駆医薬品および希少疾病用医薬品の指定も受けています。地理的萎縮症（GA）におけるMCOの第2相プログラムも2026年に開始予定です。IND申請準備中のその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス社
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス