ダラス, 2024年9月30日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患（IRD）および黄斑変性に伴う地図状萎縮に対する遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業である は、本日、マックスプランク協会の技術移転組織であるマックスプランクイノベーションから CatCh 技術のライセンスを取得したと発表しました。マックスプランク生物物理学研究所の研究結果と、マックスプランク教授の先駆的な研究に基づき、この技術は、遺伝子治療における重要な鍵となる重要な遺伝子治療です。 エルンスト・バンベルク オプトジェネティクスの分野では、この特許技術は、遺伝的原因による視覚障害に苦しむ患者の視力を回復するための遺伝子治療としてナノスコープが開発した多特性オプシン（MCO-010、CatChを含む3タンパク質融合複合体）の光感度を高めます。ナノスコープの画期的なMCOプラットフォームは、複数の光感度コンポーネントを組み合わせた初のオプトジェネティクスアプローチであり、その合計により、周囲光レベルで可視スペクトル全体に感度があり、反応速度が速い融合タンパク質が生成されます。ナノスコープは、2つの主要な遺伝性網膜変性疾患である網膜色素変性症（RP）とシュタルガルト病に対するMCO-010の臨床試験をすでにいくつか成功裏に完了しています。同社は現在、この治療法の承認を求め、幅広い治療適応症に拡大する予定です。

「マックス・プランク生物物理学研究所の CatCh 技術を取り入れた MCO プラットフォームの利点が強化され、重度の網膜変性疾患に苦しむ人々の視力回復に新たな希望がもたらされることを嬉しく思います」と、同博士は述べています。 サマレンドラ・モハンティナノスコープ・セラピューティクスの共同創設者兼社長である、ジョン・マイヤーズ博士は次のように語っています。「マックス・プランク・イノベーションとの契約により、画期的な科学的発見を効果的な治療ソリューションに変えることができます。さまざまな遺伝子変異によって引き起こされる重度の変性網膜疾患を治療するために、最も複雑なバイオエンジニアリングされた非哺乳類MCO-010融合タンパク質を効率的にウイルスで送達することで、私たちは満たされていないニーズの高い患者の治療と、彼らの生活の質の持続的な向上の瀬戸際に立っています。」

マックス・プランク・イノベーションの特許およびライセンス担当マネージャーであるマライケ・ゲーリッツ博士は、次のように付け加えました。「CatCh の高度な特性とナノスコープの独自技術を組み合わせることで、網膜炎関連の視覚障害に対する遺伝子治療の非常に有望なアプローチが実現します。私たちは今後の開発に期待しており、最終的に患者がこの革新的なアプローチの恩恵を受けることができれば幸いです。」

網膜色素変性症、シュタルガルト病、加齢黄斑変性症などの遺伝性眼疾患によって引き起こされる失明や視覚障害は、世界中で大きな医療課題となっています。これらの疾患は進行性の視力喪失につながることが多く、罹患した人々の生活の質に多大な影響を及ぼします。現在の治療選択肢は限られているため、MCO プラットフォームのような革新的なアプローチが新たな希望をもたらしています。遺伝子治療によって視力を部分的に回復できる能力を持つ Nanoscope の技術プラットフォームは、これらの深刻な眼疾患の治療に大きな進歩をもたらす可能性があります。

治療への応用と臨床試験

現在ライセンスされている CatCh 技術は、MCO-010 融合タンパク質の 3 つのサブユニットの 1 つとして Nanoscope Therapeutics によって統合されており、それぞれが補完的な光活性化特性をもたらし、これらを組み合わせることで、日常生活で視力を回復させる可能性のある治療法が実現します。Nanoscope の斬新な MCO-010 治療アプローチは、RP およびシュタルガルト病の複数の臨床研究でテストされ、成功を収めています。さらに、MCO プラットフォームはすでにテストされており、進行した加齢性黄斑変性 (AMD) に伴う地図状萎縮 (GA) を患う非ヒト霊長類で有効であることが示されています。

MCO-010 のさらなる開発と承認の道筋は現在、集中的に検討されています。Nanoscope Therapeutics は承認取得を目指しており、市場への迅速な道筋を模索するために米国食品医薬品局 (FDA) と協議しています。これらの取り組みにより、新しい治療オプションを緊急に必要としている患者に、革新的な治療法をより迅速に提供できるようになります。

CatCh（カルシウム輸送チャネルロドプシン）技術は、Prof. によって開発されました。 エルンスト・バンベルクオプトジェネティクス分野の先駆者の一人である、マックス・プランク生物物理学研究所の研究者と彼の同僚は、チャネルロドプシン2の変異体で特性が改善されたCatChを開発した。CatChは、反応速度の高速化や青色光に対する感度の向上など、大きな利点がある。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

ナノスコープ・セラピューティクスは、視覚障害や失明を引き起こす網膜変性疾患を治療するための、変異に依存しない遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオ医薬品会社です。同社は、 最近発表された100週間のデータによると、 米国における網膜色素変性症に対するRESTORE第2b/3相多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126）。MCO-010 は、RP とシュタルガルト病の両方に対して FDA のファストトラック指定と FDA の希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、AMD に続発する GA に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス