ナノスコープ・セラピューティクス、オプトジェネティクス・キャッチテクノロジーのライセンスを取得

ナノスコープ社の遺伝子治療に組み込まれた革新的な技術は、遺伝的原因による視覚障害の視力回復に希望をもたらす。

ダラス, 2024年9月30日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患（IRD）および黄斑変性に伴う地図状萎縮に対する遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業である は、本日、マックスプランク協会の技術移転組織であるマックスプランクイノベーションから CatCh 技術のライセンスを取得したと発表しました。マックスプランク生物物理学研究所の研究結果と、マックスプランク教授の先駆的な研究に基づき、この技術は、遺伝子治療における重要な鍵となる重要な遺伝子治療です。 エルンスト・バンベルク 光遺伝学の分野において、この特許技術は、遺伝性視覚障害患者の視力回復を目的とした遺伝子治療としてNanoscope社が開発した多機能オプシン（MCO-010、CatChを含む3つのタンパク質の融合複合体）の光感受性を高めるものです。Nanoscope社の画期的なMCOプラットフォームは、複数の光感受性成分を組み合わせた初の光遺伝学的アプローチであり、これらの成分が融合することで、周囲の光レベルにおいて可視光スペクトル全体にわたって高速な反応速度で感度を示す融合タンパク質が生成されます。Nanoscope社は既に、主要な遺伝性網膜変性疾患である網膜色素変性症（RP）とスターガルト病に対するMCO-010の臨床試験を複数成功裏に完了しています。同社は現在、この治療法の承認申請を行い、より幅広い治療適応症への拡大を目指しています。 「マックス・プランク生物物理学研究所のCatCh技術を組み込んだMCOプラットフォームの強化された利点を目にすることができ、大変嬉しく思います。これは、重度の網膜変性疾患に苦しむ人々の視力を回復させる新たな希望をもたらします」と博士は述べました。. サマレンドラ・モハンティ, 、Nanoscope Therapeutics の共同創設者兼社長。「マックス プランク イノベーションとの契約により、画期的な科学的発見を効果的な治療ソリューションに変えることができます。最も複雑なバイオエンジニアリングされた非哺乳類 MCO-010 融合タンパク質を効率的にウイルスで送達して、さまざまな遺伝子変異によって引き起こされる重度の変性網膜疾患を治療することで、満たされていないニーズの高い患者を治療し、生活の質を持続的に改善する寸前にいます。」マックス プランク イノベーションの特許およびライセンス マネージャーであるマライケ ゲーリッツ博士は次のように付け加えました。「CatCh の高度な特性と Nanoscope の独自の技術を組み合わせることで、これは網膜炎関連の視覚障害の遺伝子治療の非常に有望なアプローチになります。私たちは、さらなる開発を注視し、最終的に患者がこの革新的なアプローチから恩恵を受けることができれば、大変嬉しく思います。」網膜色素変性症、スターガルト病、加齢黄斑変性症などの遺伝性眼疾患によって引き起こされる失明および視覚障害は、世界中で重大な医学的課題となっています。これらの疾患はしばしば進行性の視力低下を引き起こし、罹患者の生活の質に大きな影響を与えます。現在の治療選択肢は限られているため、MCOプラットフォームのような革新的なアプローチが新たな希望をもたらしています。遺伝子治療によって視力を部分的に回復させる能力を持つナノスコープ社の技術プラットフォームは、これらの深刻な眼疾患の治療において大きなブレークスルーとなる可能性を秘めています。. 治療への応用と臨床試験 現在ライセンスを取得しているCatCh技術は、Nanoscope Therapeutics社によってMCO-010融合タンパク質の3つのサブユニットの1つとして組み込まれています。各サブユニットは相補的な光活性化特性を持ち、これらが組み合わさることで、日常生活における視力回復の可能性を秘めた治療法が実現します。Nanoscope社の革新的なMCO-010治療アプローチは、網膜色素変性症（RP）およびスターガルト病を対象とした複数の臨床試験で有効性が確認されています。さらに、MCOプラットフォームは既に試験中で、進行した加齢黄斑変性症（AMD）に伴う地図状萎縮（GA）を有する非ヒト霊長類において有効性が示されています。MCO-010のさらなる開発および承認に向けた道筋は現在精力的に検討されています。Nanoscope Therapeutics社は承認取得を目指しており、米国食品医薬品局（FDA）と協議を進め、市場投入までの迅速な道筋を模索しています。これらの取り組みにより、新たな治療選択肢を緊急に必要としている患者に、この革新的な治療法をより早く提供できるようになる可能性があります。 CatCh（カルシウム輸送チャネルロドプシン）技術は、教授によって開発されました。. エルンスト・バンベルクオプトジェネティクス分野の先駆者の一人である、マックス・プランク生物物理学研究所の研究者と彼の同僚は、チャネルロドプシン2の変異体で特性が改善されたCatChを開発した。CatChは、反応速度の高速化や青色光に対する感度の向上など、大きな利点がある。 ナノスコープ・セラピューティクス社について ナノスコープ・セラピューティクスは、視覚障害や失明を引き起こす網膜変性疾患を治療するための、変異に依存しない遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオ医薬品会社です。同社は、 最近発表された100週間のデータによると、 米国における網膜色素変性症に対するRESTORE第2b/3相多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126）。MCO-010 は、RP とシュタルガルト病の両方に対して FDA のファストトラック指定と FDA の希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、AMD に続発する GA に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。 投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com 出典 ナノスコープ・セラピューティクス