ダラス, 2025年1月9日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化を通じて、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業である同社は、本日、最高経営責任者(CEO)の スラニャ・バタチャリヤは、43回目のrd JPモルガンヘルスケアカンファレンス 2025年1月15日水曜日 で 午後4時(太平洋標準時)、サンフランシスコにて。
バタチャリヤ氏のプレゼンテーションでは、ナノスコープ社が近いうちに生物製剤承認申請(BLA)を提出する準備を進めていること、そして承認されれば、同社の多特性オプシン(MCO-010)製品(網膜色素変性症(RP)による視力喪失患者に対する市場初の回復治療薬)を発売できる可能性について重点的に説明します。また、スターガルト黄斑変性症に対する同社のアデノ随伴ウイルス(AAV)パイプラインプログラムが、計画されている単一の第3相臨床試験へと進展していること、そして地理的萎縮症(GA)に対する非ウイルス性プラットフォームプログラムが、ヒトを対象とした最初の臨床試験へと進展していることについても説明します。.
会議中、経営陣は直接面談に応じます。面談の予定については、 nanoscope@argotpartners.com.
ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて(NCT04945772)、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した(NCT05417126)を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、GA向けのIND準備が整った非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、Leber先天性黒内障向けのIND準備が整ったAAV資産が含まれます。
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