ナノスコープ・セラピューティクス、第43回JPモルガン・ヘルスケア・カンファレンスで発表
ダラス, 2025年1月9日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化を通じて、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業である同社は、本日、最高経営責任者（CEO）の スラニャ・バタチャリヤは、43回目のrd JPモルガンヘルスケアカンファレンス 2025年1月15日水曜日 で 午後4時（太平洋標準時）、サンフランシスコにて。
バッタチャリア氏のプレゼンテーションでは、ナノスコープ社の近い将来の生物製剤ライセンス申請 (BLA) 提出に向けた進捗状況と、承認されれば網膜色素変性症 (RP) による視力喪失患者に対する市場初の回復治療薬となる Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) 製品の発売に向けた今後の道筋について取り上げます。また、スターガルト黄斑変性症に対する同社のアデノ随伴ウイルス (AAV) パイプライン プログラムの計画された単一登録フェーズ 3 試験への進捗状況、および地図状萎縮症 (GA) に対する非ウイルス プラットフォーム プログラムのヒト初試験への進捗状況についても説明します。
会議中、経営陣は直接面談に応じます。面談の予定については、 ナノスコープ.
ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、GA向けのIND準備が整った非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、Leber先天性黒内障向けのIND準備が整ったAAV資産が含まれます。
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