ダラス, 2025年10月27日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害の患者向けに、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である は本日、 社長兼最高科学責任者、サマレンドラ・モハンティ博士, 講演者として登壇します 2025年ISPE年次総会および展示会, 2025年10月26日から29日にかけて、ノースカロライナ州シャーロットで開催される予定です。.
モハンティ博士による2つのプレゼンテーションとパネルディスカッションでは、網膜色素変性症（RP）とスターガルト病（SD）による重度の視力喪失患者を対象とした、ナノスコープ社独自の多特性オプシン（MCO）プラットフォームによる視力回復について紹介します。これらの疾患はどちらも、現在承認されている治療法がない、生活に支障をきたす病気です。.
パネル： “CGTの未来：分散型臨床試験における革新と技術進歩”
プレゼンテーション： 臨床試験を補完するための実世界データ分析
追跡： 先進治療医薬品（ATMP）
日付／時間: 2025年10月27日（月）午後4時15分～5時45分（米国東部夏時間）
位置： シャーロット・コンベンションセンター、E220CD室
プレゼンテーション： “「変異の種類を問わない遺伝子治療アプローチの開発における課題」”
追跡： 先進治療医薬品（ATMP）
日付／時間: 2025年10月28日（火）午後3時45分～4時30分（米国東部夏時間）
位置： シャーロット・コンベンションセンター、E219AB号室
“「ISPE年次総会は、医薬品工学、規制遵守、サプライチェーン革新において重要なイベントであり、患者さんに人生を変える治療法を届けるために共に努力するコミュニティの同僚と意見交換し、学び合えることを楽しみにしています」とモハンティ博士は述べています。「網膜変性疾患で失明した患者さんの視力を回復させるために設計された、変異の種類を問わない治療法であるMCO-010の開発において、ナノスコープが10年以上にわたって辿ってきた画期的な道のりを、この聴衆の皆様と共有できることを楽しみにしています。」”
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に、MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受け、SDではRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地理的萎縮（GA）におけるMCOの第2相プログラムは、2025年末までに開始される予定です。IND申請準備が整っているその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.comp
出典 ナノスコープ・セラピューティクス