Nanoscope 获得 $1.5M Phase2B SBIR 资助，以推进环境光激活视蛋白基因疗法，以恢复 AMD 患者的视力

德克萨斯州贝德福德（2021 年 9 月 14 日）—Nanscope 研究人员获得美国国立卫生研究院 (NIH) 国家眼科研究所 (NEI) 颁发的 $150 万阶段 2b 小型企业研究创新 (SBIR) 拨款，以提升公司的环境水平光激活光遗传学基因疗法治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）。

“通过竞争激烈的评审过程赢得 NIH 资助证明了我们基于多特征视蛋白 (MCO) 的一流光遗传学疗法的创新性和临床意义，MCO 是一种受专利保护的环境光激活蛋白Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“我们的目标是利用我们的疗法来减轻全球数百万 AMD 患者的痛苦。”

Nanoscope 的领先 MCO 基因疗法 MCO-010 正在美国进行针对色素性视网膜炎 (RP) 的后期 2b 期试验。 MCO-010 被美国食品和药物管理局授予治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。 MCO-010 的 1/2a 期试验显示，因 RP 失明的患者经历了具有临床意义的视力恢复。

Nanoscope 的光遗传学基因疗法使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到双极视网膜细胞中，在双极视网膜细胞中它们表达经过设计的快速多色 MCO，从而实现不同颜色环境下的视力。 MCO 对双极细胞进行重新编程，使其像感光细胞一样发挥作用，不仅会受到 AMD 的损害，而且还会受到各种遗传性视网膜疾病 (IRD) 的损害，而不管潜在的致病基因突变如何。该疗法涉及单次玻璃体内注射，可以在医疗办公室环境中进行。

“我们的初步数据显示，MCO 疗法可以以与突变无关的方式应用于特定的 IRD，并且可以作为视网膜疾病不可知的平台疗法，”最近获得 NIH 资助的首席研究员和 Nanoscope 的总裁兼首席研究员 Samarendra Mohanty 博士说科学官员。“通过这笔拨款，我们可以加速推进针对青少年和成人黄斑地理萎缩的 MCO 疗法。”

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和其他 IRD 以及年龄相关性黄斑变性患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。

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查尔斯·克雷格
Opus 生物技术通讯
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