德克萨斯州贝德福德（2022 年 1 月 25 日）— 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布已获得 FDA 的 IND 批准，开始对其多特征视蛋白 (MCO-010) 环境光激活光遗传学单一疗法恢复视力进行 2 期试验在斯塔加特患者中。

Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“这是 Nanoscope 的另一个重要里程碑，让我们有机会在美国进行我们专有的 MCO 基因治疗平台的第二次临床试验，旨在帮助患有视网膜退行性疾病的患者恢复视力。” 。 “目前还没有针对这些病症的批准治疗方法。”

Stargardt 的 2 期临床试验预计将于 2022 年上半年开始。 Nanoscope 目前正在针对 RP 患者开展 MCO-010 的 2b 期多中心、随机、假对照和双盲研究。 MCO-010 的 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 的孤儿药资格认定。 Stargardt 是一种影响儿童和成人的黄斑变性 (MD)。 Nanoscope 的 Stargardt 项目试验的进展对 MCO 作为一个平台及其对罕见疾病以外的影响具有重要意义。

“目前所有现有试验都试图减缓 Stargardt 病患者视力丧失的进展，光遗传学方法是恢复视力。这可能是评估光遗传学基因疗法改善 Stargardt 患者视力的突破性尝试。我对 MCO-010 能够帮助许多因外层视网膜营养不良（包括干性年龄相关性黄斑变性）而导致视力丧失的患者恢复视力感到兴奋”，视网膜玻璃体协会医疗集团医学博士兼助理 David S. Boyer 说道南加州大学凯克医学院眼科临床教授。

Stargardt 是一种遗传性视网膜疾病，涉及光感受器功能障碍/退化。 Nanoscope 的 MCO-010 基因疗法可对健康的视网膜细胞进行重新编程，使其具有光敏性。它使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到细胞中，在细胞中表达多色视蛋白，从而实现不同颜色环境下的视觉。该疗法涉及在医疗办公室环境中进行单次玻璃体内注射，适用于 RP 和 Stargardt，无论潜在的基因突变如何。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 和干性年龄相关 MD 患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。

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丹·埃拉米安
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