达拉斯, 2023 年 4 月 27 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布公布其 2b 期多中心、随机、双盲、假对照 RESTORE 临床试验的关键数据（NCT04945772）在 ARVO 年会上的 MCO-010。 MCO-010 是一种环境光可激活的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学疗法，用于恢复晚期色素性视网膜炎 (RP) 的视力，无论基因突变如何。综合疗效数据证实 MCO-010 是 RP 的潜在治疗方法。 MCO-010 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的孤儿药和快速通道指定。

在 RESTORE 试验中，18 名因 RP 导致严重视力损害的患者接受了单次玻璃体内注射 MCO-010，而 9 名患者则接受了假玻璃体内注射。结果显示，MCO-010 治疗后视力功能得到改善，与之前的研究一致，并且安全性良好。主要功效测量包括多亮度 Y 移动性测试（MLYMT，视觉引导移动性）、多亮度形状辨别测试（MLSDT，近场物体识别）和最佳矫正视力 (BCVA) 分数。对于 MLYMT 和 MLSDT，2 个或更多亮度级别变化被认为具有临床意义。对于 BCVA，0.3 LogMAR 的变化被认为具有临床意义。

12 个月时关键疗效指标的综合结果为：

• 18 名 (100%) 接受 MCO-010 治疗的患者中有 18 名在 MLYMT、MLSDT 或 BCVA 方面表现出视力改善，而接受安慰剂的 9 名患者 (55.6%) 中有 5 名患者表现出视力改善 (p=0.007)；
• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 17 名 (94.4%) 的 MLYMT 或 BCVA 视力有所改善，而接受安慰剂的 9 名患者中只有 4 名 (44.4%) (p=0.008)；
• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 16 名 (88.9%) 在 MLYMT 或 MLSDT 中表现出 2 或更多的亮度水平改善，而接受安慰剂的 9 名患者中只有 4 名 (44.4%) (p=0.02)；和
• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中有 14 名 (77.8%) 在 MLSDT 或 BCVA 中表现出视力改善，而接受安慰剂的 9 名患者中有 3 名 (33.3%) (p=0.04)。

除了具有临床意义的效果的证据外，MCO-010 的耐受性良好，没有报告严重或严重的眼部或全身不良事件。各研究组的治疗紧急不良事件 (TEAE) 发生率相当。治疗组报告的最常见的眼部 TEAE 是前房细胞、高眼压和结膜出血。

这些 RESTORE 结果与早期 1/2 期试验中观察到的结果一致（NCT04919473）其中 11 名受试者中的 9 名 (82%) 表现出视觉引导移动性的亮度水平提高了 2 倍，或视力提高了 0.3 logMAR。在这项 1/2 期研究中，观察到良好的安全性，没有严重或严重的不良事件。由于 RP 导致视力严重丧失的人目前没有可以改善视力的治疗方法。

“我很荣幸在 ARVO 上展示 RESTORE 试验结果。我有幸治疗过严重失明患者，参加了 MCO-010 临床试验，并观察到他们的视觉功能有所改善。事实上，我们在一次玻璃体内注射后看到视力有所改善，这一点是值得注意的。” 大卫·博耶，医学博士， 视网膜玻璃体联合医疗集团 在 加利福尼亚州比佛利山庄 和 Nanoscope 临床顾问委员会成员。 “一些因 RP 而患有严重视力障碍的参与者注意到视觉功能有所改善。此外，MCO-010 具有良好的安全性。我很荣幸能够参与第一个随机对照试验，该试验显示严重视力障碍人群的视力得到了改善。”

“患有严重视力丧失的 RP 患者是一个异质人群，其黄斑和周边视网膜退化的基因型和表型表现各不相同。因此，我们坚信，没有任何单一的评估能够充分捕捉这一广泛人群的临床重要视力变化。当单独的测试评估视觉性能的不同方面（例如视觉引导的移动性、物体识别和视敏度）时，复合终点可用于评估单次测量中的整体视觉功能变化。在 RESTORE 研究的复合终点中，更多接受 MCO-010 治疗的患者经历了临床上显着的视力改善。这项随机对照试验提供了令人信服的证据，表明 MCO-010 光遗传学疗法作为一种与突变无关的治疗方法，可以改善晚期 RP 患者的视力。”Nanscope 联合创始人、总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 说道。

“由于 RP 导致的严重视力丧失的治疗方案是一种尚未获得批准的疗法，并且缺乏预先定义的单一终点以供批准。我们在 MCO-010 治疗的患者身上看到的关键综合疗效指标的改善使其成为治疗 RP 引起的严重视力丧失患者的有希望的候选药物。” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。 “我们期待即将与 FDA 就这一令人兴奋的疗法的快速上市途径的全部数据进行对话。看到 MCO-010 对患者生活产生的影响和变化确实让我们感到高兴，我们感谢所有参与者和研究人员为 RESTORE 试验的成功做出了贡献。”

关于色素性视网膜炎

在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和本质上感光的视网膜神经节细胞表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 100 多种不同的基因突变有关。美国大约有 10 万人，全球估计有 200 万人患有 RP，使其成为遗传性失明的主要原因。

关于MCO-010

目前的基因疗法旨在治疗外层视网膜细胞中具有特定基因突变的患者，而针对丰富的内层视网膜神经元的环境光可激活的MCO光遗传学单一疗法有可能恢复因晚期RP和外层视网膜细胞退化而导致的视力丧失。 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、对光最敏感的视蛋白。 MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期试验表明，其在视觉引导的活动能力、形状辨别力和视力方面有所改善。相当一部分患者在第二阶段接受 MCO-010 治疗 2b RESTORE 试验显示，通过视觉引导移动性、形状辨别力和视力来评估功能性视力的改善，以及良好的安全性。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics

在 4 月 27, 2023 上   /   纳米镜新闻稿, 主页