达拉斯, 2024 年 7 月 10 日  — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病和老年性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台将在 Michael Singer 博士的演讲中展示。 2024 年 ASRS 年度科学会议 将于 2024 年 7 月 17 日至 7 月 20 日在瑞典斯德哥尔摩的 Stockholmsmässan 会议中心举行。

演示详情如下：

摘要标题： 低剂量或高剂量 MCO-010 突变不可知光遗传学疗法治疗视网膜色素变性的 BCVA 分析：2b/3 期随机假对照临床试验 (RESTORE) 的首次 100 周 TOPLINE 结果
会话类型： 最新研讨会报告
会议标题： 研讨会 3：遗传性视网膜疾病和遗传学
会议日期： 7 月 19 日，星期五
会议时间： 上午 9:17（欧洲中部夏令时间）
主持人： 迈克尔·辛格博士

Singer 博士将介绍 RESTORE 的试验结束数据，RESTORE 是 Nanoscope 的 MCO 光遗传学基因疗法的一项随机对照试验，试验对象为因视网膜色素变性 (RP) 而视力严重丧失的患者。接受 RESTORE 治疗的 MCO 受试者的最佳矫正视力 (BCVA) 得到了具有临床意义的改善，且改善程度具有统计学意义。Singer 博士将结合该患者群体视力下降的自然历史，讨论 RESTORE 治疗中 MCO 患者视力恢复的重要性和程度。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近公布了100周数据 RESTORE 在美国开展的 2b/3 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验 (NCT04945772)。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验 (NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道资格和 FDA 孤儿药资格，可用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗 AMD 继发性地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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