达拉斯, 2025 年 3 月 24 日 — 研究人员 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化视网膜退行性疾病新型基因疗法在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，该公司宣布发表一篇论文， “合成视蛋白可恢复严重视网膜退化患者的视力，” 在 分子治疗， 美国基因与细胞治疗学会的旗舰期刊。该论文的发表标志着针对遗传性视网膜疾病患者的突变独立光遗传学单一疗法的重大突破。

视网膜色素变性患者患有渐进性和永久性的光感受器丧失，并且没有任何治疗选择，我们对这种治疗效果感到非常兴奋。” 桑托什·玛哈帕特拉是这项研究的首席研究员，也是 JPM Rotary 眼科医院（奥里萨邦）的首席医疗官 印度“我们期待进一步推进这项技术，帮助那些因视网膜退行性疾病而导致视力严重丧失的人。”

遗传性视网膜退行性疾病 (IRD) 是全球工作年龄成人失明的主要原因，在晚期阶段，细胞损失使基因编辑或替换无效。光遗传学通过对剩余的视网膜神经元进行光敏化，为恢复视力提供了治疗机会。然而，目前的视蛋白动力学缓慢，在环境光下部分激活，对不同的光色没有反应，并且针对低分辨率的视网膜细胞电路。为了克服这些限制，Nanoscope 团队设计了一种由三种选择性突变的非哺乳动物蛋白组成的合成视蛋白，以实现宽带多特性视蛋白 (MCO)。

“这篇论文强调了 Nanoscope 团队在为一些最未满足需求的患者开发有效的光遗传疗法方面所做的杰出工作。” 萨马伦德拉·莫汉蒂，该论文的主要作者兼 Nanoscope 总裁。“本期刊文章概述的 1/2a 期试验的积极结果以及 RP 中的随机对照试验数据代表了治疗遗传性视网膜疾病方面向前迈出的重要一步。”

工程化的合成蛋白被包装到优化的 AAV2 基因治疗载体中，该载体靶向人类视网膜双极细胞。在一项由研究人员发起的开放标签研究中，四名患有视网膜色素变性的盲人患者 ABCA4 变体接受了单次玻璃体内基因治疗注射。非侵入性成像通过荧光报告蛋白证实了视网膜基因表达。在为期 52 周的研究期间，患者的视力、形状辨别能力和活动能力均有所改善。尽管这可能是人类有史以来表达的最合成的非哺乳动物蛋白质之一，但并未出现重大安全问题。这是首次报道一种基因单一疗法，可以利用光遗传学技术平台以不依赖突变的方式恢复盲人患者的视力。

“我们的研究代表了遗传性视网膜变性治疗领域的一个重要里程碑，证明光遗传学可以成功恢复盲人的视力，无论他们是否患有基因突变。” 维尼特·B·马哈詹，共同通讯作者，斯坦福大学眼科系教授兼研究副主任。“通过一次玻璃体内注射即可恢复视力，标志着朝着开发视网膜退行性疾病的通用治疗方法迈出了重要一步。”

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关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发与突变无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者，目前尚无治疗方法。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 治疗的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验，同样在 2025 年上半年。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前项目包括用于 GA 的 IND 就绪非病毒激光递送 MCO-020 资产，以及用于 Leber 先天性黑蒙症的 AAV 资产，用于 IND 支持研究。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics