Nanoscope Therapeutics 宣布 MCO-010 治疗色素性视网膜炎 2b 期 RESTORE 试验的积极结果
- 88.9% (16/18) 的 MCO-010 治疗患者在视觉引导移动或物体识别方面经历了具有临床意义的 2 或更多亮度级别改善
- 在几名接受 MCO-010 治疗的患者中观察到具有临床意义的视力提高
- MCO-010 具有良好的安全性，没有严重或严重的不良事件
达拉斯, 2023 年 3 月 30 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司，今天公布了 2b 期多中心、随机、双盲、假对照 RESTORE 临床试验的主要结果（NCT04945772）MCO-010，一种环境光可激活的多特征视蛋白（MCO）光遗传学疗法，用于晚期色素性视网膜炎（RP）的视力恢复，无论基因突变如何。 MCO-010 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的孤儿药和快速通道指定。
在 RESTORE 试验中，18 名因 RP 导致严重视力障碍的患者接受了单次玻璃体内注射 MCO-010，而 9 名患者则接受了假玻璃体内注射手术。结果显示，MCO-010 治疗后视力功能得到改善，与之前的研究一致，并且安全性良好。主要结果指标是多亮度 Y 移动性测试（MLYMT，视觉引导移动性）得分与安慰剂相比的平均变化。其他关键功效评估包括多亮度形状辨别测试（MLSDT，近物体识别）和最佳矫正视力（BCVA）。对于 MLYMT 和 MLSDT，2 个或更多亮度级别变化被认为具有临床意义。对于 BCVA，0.3 LogMAR 变化被认为具有临床意义，负变化表明视力提高。
12 个月的主要疗效结果是：
- 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 16 名 (88.9%) 在 12 个月时表现出 2 或更多的 MLYMT 或 MLSDT 亮度水平改善，而接受安慰剂的 9 名患者中只有 4 名 (44.4%) (p <0.05)；
- 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 12 名患者的 MLYMT 亮度水平提高了 2 个或更多，而接受安慰剂治疗的 9 名患者中有 3 名患者的 MLYMT 亮度水平提高了 2 个或更多；
- 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 10 名患者的 MLSDT 亮度水平提高了 2 个或更多，而接受安慰剂治疗的 9 名患者中有 2 名患者的 MLSDT 亮度水平提高了 2 个或更多；
- 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 7 名的 BCVA 改善了 -0.3 LogMAR 或更多，而接受安慰剂的 9 名患者中有 1 名患者的 BCVA 改善了 -0.3 LogMAR 或更多；和
- MLYMT 评分的变化（主要结果），与安慰剂的差异：+1.0 (95%CI 0.0, 3.0)。
除了具有临床意义的效果的证据外，MCO-010 的耐受性良好，没有报告严重或严重的眼部或全身不良事件。一名接受安慰剂治疗的患者发生了一起 SAE。各研究组的治疗紧急不良事件 (TEAE) 发生率相当。治疗组报告的最常见的眼部 TEAE 是前房细胞、高眼压和结膜出血。
今天的 RESTORE 结果与早期 1/2 期试验中观察到的结果一致，表明大多数接受 MCO-010 治疗的患者的功能性视力得到改善，并且安全性良好。由于 RP 导致视力严重丧失的人目前没有可用的治疗方法来改善视力。
“我有幸观察到过去一年参加 MCO-010 临床试验的几位患者的视觉功能有了显着改善。事实上，我们看到视觉功能持续改善，有时甚至是变革性的改善，使他们在一次治疗后能够更加确定地在诊所行走，这是非凡且前所未有的，”Valley 视网膜研究所创始人 Victor H. Gonzalez 医学博士说， 德克萨斯州麦卡伦 和恢复调查员。 “这些因 RP 而患有严重视力障碍的参与者现在的生活质量得到了改善，与接受 MCO-010 之前有很大不同。此外，MCO-010 良好的安全性进一步增强了我对这种突破性治疗的信心，我预计该治疗将成为晚期 RP 患者的重要治疗选择。”
“这些结果令人欣喜，因为它们展示了 MCO-010 恢复视力的潜力，并代表了许多致力于发现和开发这种独特的快速、宽带和高度敏感平台的专业人士十多年来的工作成果。这是突变不可知基因治疗领域的关键时刻，并将光遗传学确立为一种治疗方式，可以恢复严重视网膜变性患者在环境光下的功能性视力。 RESTORE 试验数据进一步验证了 Nanoscope 的 MCO 平台，该平台正在不断增长的项目中得到应用。我们的方法展示了在一系列疾病和治疗领域的潜力，并且 Nanoscope 具有独特的优势，可以推动光遗传学成为患者的治疗现实。”Nanscope 联合创始人、总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 补充道。
“我们很高兴看到 RESTORE 试验取得如此令人鼓舞的结果，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。 “这些结果表明，MCO-010 可以为因晚期 RP 导致严重视力丧失的患者带来巨大益处，而目前尚无可用的治疗方法。我们期待与 FDA 和其他监管机构就 MCO-010 的未来进行合作，目标是尽快为患者提供这种新型疗法。我们衷心感谢试验参与者和家属以及研究人员和所有为这项开创性试验做出贡献的人。我们还要感谢我们的投资者、NIH 和合作者多年来的不懈支持，让我们认识到 MCO 疗法在患者视力恢复方面的潜力，无论潜在的基因突变如何。”
该公司预计将在即将召开的医学会议上展示 RESTORE 的主要结果。
关于色素性视网膜炎
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和本质上感光的视网膜神经节细胞表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 100 多种不同的基因突变有关。美国大约有 10 万人，全球估计有 200 万人患有 RP，使其成为遗传性失明的主要原因。
关于MCO-010
目前的基因疗法旨在治疗外层视网膜细胞中具有特定基因突变的患者，而针对丰富的内层视网膜神经元的环境光可激活的MCO光遗传学单一疗法有可能恢复因晚期RP和外层视网膜细胞退化而导致的视力丧失。 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、对光最敏感的视蛋白。 MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期试验表明，其在视觉引导的活动能力、形状辨别力和视力方面有所改善。相当一部分患者在第二阶段接受 MCO-010 治疗 2b RESTORE 试验显示，通过视觉引导移动性、形状辨别力和视力来评估功能性视力的改善，以及良好的安全性。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。
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