• FDA 和欧盟监管机构一致建议，视力可作为主要终点来评估 MCO-010 治疗低视力色素性视网膜炎 (RP) 患者的有效性
• 监管反馈为美国和其他国家的潜在批准途径提供了明确的信息 欧洲 对于 RP 中的 MCO-010； Nanoscope 准备立即执行

达拉斯, 2024 年 1 月 18 日 — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，根据最近与美国食品和药物管理局 (“FDA”) 的监管讨论以及科学建议，今天提供了最新信息与冰岛药品管理局（“IMA”）举行会议，讨论 MCO-010 用于治疗 RP 的监管路径。

在与 FDA 进行的富有成效的 B 型 2 期结束讨论中，Nanscope 收到了有关其 MCO-010 光遗传学基因治疗项目的反馈，该项目针对晚期 RP 导致严重视力丧失的患者。 FDA 表示，低视力患者视敏度测量值相对基线的变化可能是一项充分且控制良好的研究中适当的主要疗效评估，为支持 BLA 批准提供实质性的益处证据。 MCO-010 已获得 FDA 的孤儿药和快速通道指定。

Nanoscope 还收到了与 IMA 举行的科学建议会议的积极反馈，作为 MCO-010 批准路径的一部分 欧洲.

IMA 认可视力作为评估 MCO-010 治疗后低视力 RP 患者的适当主要终点。

IMA 还认可 0.3 logMAR 变化对于严重视力丧失 RP 患者具有临床意义。

IMA 建议 Nanoscope 探索有条件批准 MCO-010 欧洲 基于现有数据。

根据监管讨论，Nanscope 已恢复将视力作为正在进行的随机、双盲、多中心阶段的主要终点 2b 研究（恢复）。研究结束时的 100 周数据预计将于 2024 年上半年报告。

“ FDA 和 IMA 就视敏度作为临床项目主要终点的潜力提供了一致的意见，这是 Nanoscope 的一个重要里程碑，并为 MCO-010 在美国和其他国家提供了明确的监管路径。 欧洲，“ 说 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。

关于色素性视网膜炎
视网膜色素变性 (RP) 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 100 多种不同的基因突变有关。美国大约有 10 万人，全球估计有 200 万人患有 RP，使其成为遗传性失明的主要原因。

关于MCO-010
目前的基因疗法旨在治疗具有特定基因突变的患者，并且进一步局限于外层视网膜细胞退化的晚期疾病。环境光可激活的 MCO 光遗传学单一疗法以丰富的视网膜内神经元为目标，有可能恢复因晚期 RP 导致永久丧失的视力。 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、对光最敏感的视蛋白。 MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期研究证明了良好的安全性和剂量依赖性的视力改善。在阶段中，与对照组相比，观察到 MCO-010 治疗患者的视力名义上显着改善 2b 恢复试用。通过多亮度视觉引导移动性和形状辨别评估，名义上功能性视力也有显着改善，并且安全性良好。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126 ）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics