达拉斯, 2025年5月12日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化视网膜退行性疾病的新型基因疗法在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，今天宣布在第 28 届^th 美国基因和细胞治疗学会年会（ASGCT 2025) 将于 Ernest N. Morial 会议中心举行 新奥尔良, 5月13日至17日^th2025 年。Nanoscope 的演讲将围绕公司的 MCO-010光遗传疗法 用于治疗视网膜退行性疾病。MCO-010是MCO（多特征视蛋白）平台中最先进的项目，也是首个也是唯一一个突变不可知疗法 可恢复晚期视网膜病变患者的视力 通过一次性标准玻璃体内注射。

“我们很高兴展示我们的 MCO 疗法对多种视网膜疾病的安全性和有效性结果，包括临床试验中的 Stargardt 黄斑变性和非人类灵长类动物模型中的地图样萎缩，” 萨马伦德拉·莫汉蒂，Nanoscope 联合创始人兼总裁。”除了提供可靠的检测方法以确保 MCO-010 的效力，我们期待分享在 Stargardt 患者身上看到的积极治疗益处的细节，这些益处类似于持久的 视网膜色素变性（RP）患者的视力得到提高。 对于 Nanoscope 来说这是一个激动人心的时刻，我们正在为 MCO-010 的商业化做准备，包括提交 BLA。”

以下是会议演讲的详情：

完整议程

讲台演讲：

• 5月13日星期二^th下午 2:15 – 下午2:30; 265-268室 – 博士 萨马伦德拉·莫汉蒂 呈现——”多特征视蛋白基因治疗在改善地图样萎缩 NHP 模型视力方面的安全性和有效性“

• 5月13日星期二^th, 下午2:30 – 下午 2:45; 288-290室 – 博士 索拉夫·莫汉蒂 呈现——”基于图像引导的激光非病毒靶向递送多特征视蛋白在非洲绿猴视网膜中的安全性、耐受性、生物分布、转基因表达和有效性“

• 5月14日星期三^th, 下午4:00 – 下午4:15; 265-268室– 博士 苏布拉塔·巴塔比亚尔 呈现——”多特征视蛋白基因治疗的正交效力测定的开发：基因表达和光刺激活性“

海报展示：

• 5月13日星期二^th,  下午 6:00 – 晚上 7:30; 海报厅 – 博士。 维尼特·马哈詹 展示——“向患有 Stargardt 病的患者体内注入对多种波长光敏感的生物工程合成蛋白，用于人类视网膜细胞”，海报编号：584

• 5月14日星期三^th, 下午 5:30 – 下午7:00; 海报厅 – 博士。 阿米尔·辛格 展示——“多特性视蛋白基因治疗药物产品的强制降解研究”，海报编号 1380

• 5月15日星期四^th, 下午 5:30 – 下午7:00; 海报厅 – 博士。 阿南塔·阿亚加里 展示——“加速细胞和基因治疗的监管审批”，海报编号 1856

Nanoscope 团队成员也将参加 ASGCT 会议期间的会议。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发与突变无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者，目前尚无治疗方法。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 2025年。该公司已完成针对Stargardt患者的MCO-010疗法的2期STARLIGHT试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验，同样在2025年。MCO-010已获得FDA快速通道认定以及RP和Stargardt的FDA孤儿药认定。临床前项目包括一项用于治疗GA的IND就绪型非病毒激光递送MCO-020资产，以及一项用于治疗莱伯先天性黑蒙症的AAV资产，目前正在进行IND申报研究。

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纳米镜疗法
(817) 857-1186
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达拉斯，2025 年 5 月 1 日 — 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化视网膜退行性疾病的新型基因疗法在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，今天宣布非临床开发总监 Subrata Batabyal 博士获得了 2025年ARVO基金会颁发的Carl Camras转化研究奖 以表彰他在光遗传学视觉恢复领域的开创性工作。

该奖项与$12,000美元奖金一同颁发，旨在表彰从事转化研究的早期职业研究人员。Batabyal博士对多特征视蛋白（MCO-010）的转化做出了重要贡献。MCO-010是一种创新基因疗法，利用光敏蛋白帮助遗传性视网膜疾病患者恢复视力。该疗法已成功从实验室研究推进到临床试验。 在治疗视网膜色素变性患者方面显示出良好的效果 以及其他遗传性视网膜疾病。Batabyal 博士将于 眼科研究与视觉协会 (ARVO) 2025 年会将于 5 月 4 日至 8 日在盐湖城举行。

ARVO基金会颁奖招待会详情如下：

日期：2025年5月4日星期日
时间：上午 11:45 至下午 1:00（山地时间）
地点：Calvin L. Rampton 盐宫会议中心，155EF 室

Nanoscope 联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士表示：“Batabyal 博士将继续领导 Nanoscope 视力恢复领域的开创性研究项目。他是我们杰出团队的代表，该团队正在开发下一代视力恢复疗法，有望惠及全球数百万目前治疗选择有限的患者。”

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者，目前这种疾病尚无治愈方法。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划于 2025 年启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请该公司已完成针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验 预计于2025年上市。MCO-010已获得FDA快速通道认定，并已获得RP和Stargardt两种疗法的FDA孤儿药认定。临床前项目包括一项用于治疗遗传性先天性黑蒙症（GA）的IND就绪型非病毒激光给药MCO-020资产，以及一项用于治疗莱伯先天性黑蒙症的AAV资产，目前正处于IND申报阶段。

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达拉斯, 2025年4月25日  — 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化视网膜退行性疾病的新型基因疗法，在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，今天宣布参加 眼睛加速器 和 眼科研究与视觉协会 (ARVO) 2025 年度会议。Nanoscope 的演讲将围绕其治疗后的 126 周结果展开。 MCO-010光遗传疗法 视网膜色素变性（RP）的首个也是唯一的治疗方法 可恢复晚期视网膜病变患者的视力 通过一次性标准玻璃体内注射。

“我们很高兴能够在 Eyecelerator 和 ARVO 年会上拥有如此重要的影响力，并期待分享更多使用我们的多特征视蛋白或 MCO 疗法治疗的 RP 患者所看到的积极治疗益处，” 萨马伦德拉·莫汉蒂Nanoscope 联合创始人兼总裁。“对于寻求一次性、持久治疗方案来治疗视网膜色素变性 (RP) 导致的不可逆、进行性视力丧失的患者来说，多年的获益意义重大，这也凸显了 MCO-010 重新定义治疗标准的潜力。Nanoscope 正处于激动人心的时刻，我们正在为 MCO-010 的商业化做准备，包括提交生物制品许可申请 (BLA)。

演讲详情如下：

眼睛加速器 
5月2日，星期五^ND, 2025
盛大 鹿谷凯悦酒店, 犹他州帕克城

Nanoscope 参与：

• 山地时间下午 12:30 – 1:30 – 小组 – 我将被释放：青光眼和视网膜的新型药物输送方法 – 博士 山姆·巴隆，首席医疗官
  
  
• 下午 1:59 – 2:04（山地夏令时）；草莓舞厅 – 展示公司：视网膜：基因治疗和新作用机制 – Dr. 贾里德·斯蒂芬斯，战略与业务发展副总裁
  
  
• 3:30 – 下午4:15 多学科治疗 – 小组讨论 – 迷失方向：驾驭日益复杂的监管途径的指南 – 博士 山姆·巴隆

ARVO，视觉与眼科研究协会
5月4日星期日^th 到 5月8日星期四^th, 2025
盐宫会议中心， 犹他州盐湖城

Nanoscope 演示：

• 5月4日星期日^th，1:30 – 下午 1:45（山地夏令时）；宴会厅 G - 多发性硬化症。 卢塞罗·加西亚 演讲——“多特征视蛋白基因治疗可减轻视网膜变性并恢复非人灵长类地图样萎缩模型中的视力”
  
  
• 5月6日星期二^th，9:15 – 山地夏令时间上午 9:30；宴会厅 B SriniVas Sadda 博士演讲：“针对视网膜色素变性 (RP) 的突变不可知光遗传疗法 MCO-010 的 126 周视力结果”
  
  
• 5月8日星期四^th，2:45 – 山地夏令时间下午 3:00；宴会厅 F – 博士 纳杰·谢里夫 演讲主题——“基于图像引导激光非病毒靶向递送多特征视蛋白质粒在非洲绿猴视网膜中的安全性和有效性”

在 ARVO 会议期间，Nanoscope 团队成员将在 1337 号展位提供服务。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发与突变无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者，目前尚无治疗方法。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 治疗的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验，同样在2025年。MCO-010已获得FDA快速通道认定以及RP和Stargardt的FDA孤儿药认定。临床前项目包括一项用于治疗GA的IND就绪型非病毒激光递送MCO-020资产，以及一项用于治疗莱伯先天性黑蒙症的AAV资产，目前正在进行IND申报研究。

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达拉斯, 2025 年 3 月 27 日  — 纳米视野治疗公司是一家致力于帮助因各种视网膜退行性疾病而失明或丧失视力的个人恢复视力的生物科技公司，今天宣布 阿希什·帕特尔博士，已加入该公司担任销售和营销高级副总裁。Patel 博士是一位公认的领导者，在为一些全球最知名的初创生物技术和制药组织提供品牌、销售和研发管理方面取得了可观的成果。

“Patel 博士拥有独特的科学和商业专业知识，特别是在视网膜疾病治疗方面，他完全有能力推动 Nanoscope 的销售和营销战略，让我们能够实现光遗传疗法的商业化，”他表示。 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope Therapeutics 联合创始人兼首席执行官。

Patel 博士在将科学和商业见解结合起来为以患者为中心的战略和业务决策提供信息方面拥有丰富的经验。最近，他担任 Iveric Bio（现为 Astellas）的销售副总裁，推出了用于治疗地图样萎缩的 IZERVAY™。在加入 Iveric 之前，Patel 博士带头营销和推出诺华的 BEOVU®，用于治疗慢性眼病，包括湿性老年性黄斑变性 (AMD)。他在拜耳任职十多年，期间担任过多个品牌、销售和研究管理职位。值得注意的是，他担任拜耳重磅产品 EYLEA® 视网膜业务中增长最快的适应症的全球发布负责人。他的职业生涯始于诺华的高级研发科学家。

Patel 博士获得了 纽约大学 斯特恩商学院毕业，拥有石溪大学生理学和生物物理学博士学位。Patel 博士曾是 麻省理工学院 并获得南加州大学生物物理学理学学士学位。

Patel 博士表示：“Nanoscope 即将成为首家为视网膜领域未得到满足需求最高的患者提供改变人生、不依赖突变的疗法的公司。我很高兴加入 Nanoscope 的优秀团队，我期待着帮助领导我们的商业化和上市准备工作，帮助我们完成使命，帮助全球数百万患有目前尚无治疗方法的视网膜退行性疾病的患者。”

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达拉斯, 2025 年 3 月 24 日 — 研究人员 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化视网膜退行性疾病新型基因疗法在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，该公司宣布发表一篇论文， “合成视蛋白可恢复严重视网膜退化患者的视力，” 在 分子治疗， 美国基因与细胞治疗学会的旗舰期刊。该论文的发表标志着针对遗传性视网膜疾病患者的突变独立光遗传学单一疗法的重大突破。

视网膜色素变性患者患有渐进性和永久性的光感受器丧失，并且没有任何治疗选择，我们对这种治疗效果感到非常兴奋。” 桑托什·玛哈帕特拉是这项研究的首席研究员，也是 JPM Rotary 眼科医院（奥里萨邦）的首席医疗官 印度“我们期待进一步推进这项技术，帮助那些因视网膜退行性疾病而导致视力严重丧失的人。”

遗传性视网膜退行性疾病 (IRD) 是全球工作年龄成人失明的主要原因，在晚期阶段，细胞损失使基因编辑或替换无效。光遗传学通过对剩余的视网膜神经元进行光敏化，为恢复视力提供了治疗机会。然而，目前的视蛋白动力学缓慢，在环境光下部分激活，对不同的光色没有反应，并且针对低分辨率的视网膜细胞电路。为了克服这些限制，Nanoscope 团队设计了一种由三种选择性突变的非哺乳动物蛋白组成的合成视蛋白，以实现宽带多特性视蛋白 (MCO)。

“这篇论文强调了 Nanoscope 团队在为一些最未满足需求的患者开发有效的光遗传疗法方面所做的杰出工作。” 萨马伦德拉·莫汉蒂，该论文的主要作者兼 Nanoscope 总裁。“本期刊文章概述的 1/2a 期试验的积极结果以及 RP 中的随机对照试验数据代表了治疗遗传性视网膜疾病方面向前迈出的重要一步。”

工程化的合成蛋白被包装到优化的 AAV2 基因治疗载体中，该载体靶向人类视网膜双极细胞。在一项由研究人员发起的开放标签研究中，四名患有视网膜色素变性的盲人患者 ABCA4 变体接受了单次玻璃体内基因治疗注射。非侵入性成像通过荧光报告蛋白证实了视网膜基因表达。在为期 52 周的研究期间，患者的视力、形状辨别能力和活动能力均有所改善。尽管这可能是人类有史以来表达的最合成的非哺乳动物蛋白质之一，但并未出现重大安全问题。这是首次报道一种基因单一疗法，可以利用光遗传学技术平台以不依赖突变的方式恢复盲人患者的视力。

“我们的研究代表了遗传性视网膜变性治疗领域的一个重要里程碑，证明光遗传学可以成功恢复盲人的视力，无论他们是否患有基因突变。” 维尼特·B·马哈詹，共同通讯作者，斯坦福大学眼科系教授兼研究副主任。“通过一次玻璃体内注射即可恢复视力，标志着朝着开发视网膜退行性疾病的通用治疗方法迈出了重要一步。”

点击此处查看临床研究的完整论文和图形表示。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发与突变无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者，目前尚无治疗方法。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 治疗的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验，同样在 2025 年上半年。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前项目包括用于 GA 的 IND 就绪非病毒激光递送 MCO-020 资产，以及用于 Leber 先天性黑蒙症的 AAV 资产，用于 IND 支持研究。

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达拉斯, 2025 年 3 月 20 日  — 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化治疗视网膜退行性疾病的新型基因疗法，在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，今天宣布 阿德莫拉·达拉莫拉理学博士，已加入公司担任质量与合规副总裁。Daramola 博士拥有 20 多年的经验，在人类药物、疫苗和医疗器械领域拥有广泛的质量保证、合规性和卓越运营流程开发和管理工作流。

“Ademola 是不同职能领域质量保证和合规方面的杰出领导者，在制药行业（包括 FDA）拥有丰富的经验，” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope 联合创始人兼首席执行官。“随着我们向光遗传疗法商业化迈进，他的专业知识将发挥无价的作用。”

Daramola 博士在领导跨职能团队、开发流程和管理工作流程方面拥有丰富的经验，这些工作涉及制药和医疗器械行业的各种质量保证和合规计划。最近，他担任比尔和梅琳达盖茨医学研究所的 GMP 合规负责人，负责确保在第三方工厂生产的盖茨 MRI 生物制剂、疫苗和小分子符合必要的质量和安全法规。在此之前，他曾担任 CIPLA 的副总裁兼全球质量和合规主管。Daramola 博士在 FDA 工作了近八年，担任国际关系专家和药品和医疗器械消费者安全官。他的职业生涯始于 Teva Pharmaceuticals 的化学家。Daramola 博士获得了全球健康博士和硕士学位 诺瓦东南大学. 他拥有 巴里大学以及翁多州立大学理学学士学位 尼日利亚.

Daramola 博士表示：“Nanoscope 正处于公司发展和主要候选药物 MCO-010 的重要转折点。我很高兴能与这个充满活力和才华横溢的团队合作，我期待在为患者提供这些改变生活的疗法时确保最高的质量和合规标准。”

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Nanoscope Therapeutics 正在开发与突变无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者，目前尚无治疗方法。在 RESTORE 阶段研究结束时取得积极成果后 2b 针对 RP 的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 治疗的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验，同样在 2025 年上半年。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前项目包括用于 GA 的 IND 就绪非病毒激光递送 MCO-020 资产，以及用于 Leber 先天性黑蒙症的 AAV 资产，用于 IND 支持研究。

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达拉斯, 2025 年 3 月 13 日 — 纳米视野治疗公司是一家致力于帮助因各种视网膜退行性疾病而失明或丧失视力的个人恢复视力的生物科技公司，今天宣布 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope Therapeutics 首席执行官兼联合创始人，将在 HC Wainwright 3 上发表演讲^RD 年度 BioConnect 展览会正在举办 2025 年 3 月 16 日至 18 日， 在 南卡罗来纳州基洼岛。演示详情如下：

Bhattacharya 女士将概述 Nanoscope，并介绍该公司的临床和企业活动的最新情况 3 月 17 日，星期一， 在 上午 9:40 东部时间 在 Grand Oaks 宴会厅。

执行团队将在活动期间与投资者会面。

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达拉斯, 2025 年 2 月 6 日  — 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化治疗视网膜退行性疾病的新型基因疗法，在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，今天宣布 苏拉格纳·巴塔查亚Nanoscope Therapeutics 首席执行官兼联合创始人将出席 BIO 首席执行官兼投资者会议 2025 年 2 月 10 日至 11 日， 在 纽约州纽约市。演示详情如下：

Bhattacharya 女士将于 2 月 10 日星期一在以下网站介绍 Nanoscope 的临床和公司活动的最新情况： 下午 4:30 东部时间 在普利茅斯厅。Nanoscope 领导层将在会议期间出席会议。有兴趣安排会议的与会者可以通过 BIO 一对一合作系统进行安排： https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

Bhattacharya 女士表示：“随着我们即将提交 MCO-010 的生物制品许可申请，Nanoscope 即将为患有视网膜色素变性的患者提供有意义的视力恢复。我很感谢有这个机会向与会者重点介绍 MCO-010 疗法的益处和应用，并讨论我们正在开发的其他临床项目，以治疗尚未满足的重大需求。我期待着另一场富有成效的活动。”

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达拉斯, 2025 年 2 月 4 日  — 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化治疗视网膜退行性疾病的新型基因疗法在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，今天宣布将在即将举行的两次医学会议上发表演讲。演讲详情如下：

巴斯科姆帕尔默眼科研究所第 22 届年度血管生成、渗出和变性会议

标题： MCO-010 光遗传疗法对因视网膜色素变性导致严重视力丧失的患者视力恢复的纵向疗效和安全性：一项长期随访研究 (REMAIN) 的 126 周结果
会议标题： 遗传性视网膜退化
会议日期： 2025 年 2 月 8 日，星期六
会议时间： 美国东部时间下午 6:25
主持人： Allen Ho，医学博士，美国外科医师学会院士，美国眼科学会院士，威尔斯眼科医院视网膜研究主任兼视网膜服务联席主任，Nanoscope 首席医学顾问

Ho 博士将参加关于遗传性视网膜营养不良症 (IRD) 的小组讨论，Nanoscope 正在为其中几种疾病开发修复疗法。作为讨论的一部分，Ho 博士将讨论 Nanoscope 的 REMAIN 长期随访研究的 126 周数据，该研究针对在 RESTORE 随机对照试验中接受治疗的晚期视网膜色素变性患者。

黄斑协会第 48 届年会

标题： MCO-010 光遗传疗法对因视网膜色素变性导致严重视力丧失的患者进行视力恢复的疗效和安全性：REMAIN 随访研究 (REMAIN) 的 126 周顶线结果
会议标题： 遗传性视网膜营养不良症 I
会议日期： 2025 年 2 月 13 日，星期四
会议时间： 美国东部时间上午 7:05
主持人： 维克多·冈萨雷斯，医学博士，墨西哥湾沿岸眼科研究所和 REMAIN 试验研究员

Gonzalez 博士将介绍并讨论 Nanoscope 的 MCO-010 光遗传疗法对因视网膜色素变性导致严重视力丧失的患者恢复视力的长期随访疗效和安全性数据。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics

达拉斯, 2025 年 1 月 20 日 — 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化治疗视网膜退行性疾病的新型基因疗法，在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，今天宣布公司领导层将在 21^英石  年度先进疗法周会议，将于 2025 年 1 月 20 日至 23 日在 Kay Bailey Hutchinson 会议中心举行 德克萨斯州达拉斯。演讲详情如下：

标题： 应对罕见病基因治疗的挑战
会议标题： 罕见病的基因治疗
会议日期： 2025 年 1 月 21 日
会议时间： 下午 12:15（中部时间）
主持人： 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士，总裁兼首席科学官

Mohanty 博士将讨论现代罕见病基因治疗项目面临的主要挑战。这些挑战包括普遍缺乏合适的动物模型、既定的临床终点以及经过验证的分析和制造流程，而这些在大多数情况下都需要由基因治疗开发者来实施。

标题： 合作实现商业化，CMC 前景
会议标题： 合作实现基因治疗成功
会议日期： 2025 年 1 月 21 日
会议时间： 下午 4:30（中部时间）
主持人： Raymond Kaczmarek，首席技术和制造官

在演讲中，Kaczmarek 先生将重点介绍几个对于确保成功的 CDMO 关系和基因治疗项目的整体制造计划至关重要的关键内部和外部考虑因素。

会议标题： 资本利得税的国际趋同和监管协调
会议日期： 2025 年 1 月 22 日
会议时间： 上午 11:00（中部时间）
椅子： 坎丹·巴拉达兰，博士，监管和质量高级副总裁

Baradaran 博士将与博士举行炉边谈话。 妮可·凡尔登CBER治疗产品办公室超级办公室主任讨论基因和细胞治疗开发商如何与监管机构建立有效的互动，以确保高效获得批准。

标题： 非病毒可重复基因治疗的光学方法
会议标题： 可重复的基因疗法是否即将出现？
会议日期： 2025 年 1 月 22 日
会议时间： 上午 11:00（中部时间）
主持人： 苏布拉塔·巴塔比亚尔，博士，非临床开发总监

在演讲中，Batabyal 博士将讨论 AAV 基因疗法的剂量限制，以及 Nanoscope 的非病毒光学剂量技术如何通过消除与免疫原性相关的担忧来克服这一限制。

标题： 遗传性失明的一线基因疗法
会议标题： 创新系列公司演讲
会议日期： 2025 年 1 月 22 日
会议时间： 下午 4:00（中部时间）
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚，首席执行官

在演讲中，Bhattacharya 女士将介绍 Nanoscope 近期和即将在研发项目中取得的进展。她将特别介绍 Nanoscope 的领先资产 MCO-010（计划提交 BLA），以及 Nanoscope 的 Stargardt 项目进入注册阶段 3 试验的进展。

标题： 确保 AAV 基因治疗生产的灵活性和可扩展性
会议标题： 生物过程工作流程和分析的灵活性和可扩展性
会议日期： 2025 年 1 月 22 日
会议时间： 下午 5:00（中部时间）
主持人： 维克托·阿德尼伊，CMC 高级总监

在演讲中，Adeniyi 将概述基因治疗中分析和可扩展性挑战的概况，并讨论设计和融入灵活性以应对这些挑战的价值。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者，目前这种疾病尚无治愈方法。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 2025 年第一季度。该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 疗法的第 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验 2025 年第一季度。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前项目包括用于 GA 的 IND 就绪非病毒激光递送 MCO-020 资产，以及用于 Leber 先天性黑蒙症的 AAV 资产，用于 IND 支持研究。

投资者联系方式：
隐语合伙人
212-600-1902
[email protected]

消息来源 Nanoscope Therapeutics

达拉斯, 2025 年 1 月 9 日  — 纳米视野治疗公司是一家致力于通过开发和商业化治疗视网膜退行性疾病的新型基因疗法，在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，今天宣布首席执行官 苏拉格纳·巴塔查亚，将出席第 43 届^RD 摩根大通年度医疗保健会议 2025 年 1 月 15 日，星期三 在 太平洋时间下午 4:00，位于旧金山。

Bhattacharya 女士的演讲将重点介绍 Nanoscope 在近期提交生物制品许可申请 (BLA) 方面的进展，以及其多特性视蛋白 (MCO-010) 产品（如果获得批准）上市的后续路径，该产品是首个上市的针对视网膜色素变性 (RP) 患者视力丧失的修复治疗药物。她还将讨论该公司针对 Stargardt 黄斑变性的腺相关病毒 (AAV) 管线计划进展到计划中的单一注册 3 期试验，以及针对地图样萎缩 (GA) 的非病毒平台计划进展到首次人体试验。

会议期间，管理层将出席面对面会议。如需安排会议，请联系 [email protected].

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者，目前这种疾病尚无治愈方法。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 2025 年第一季度。该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 疗法的第 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验 2025 年第一季度。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前项目包括用于 GA 的 IND 就绪非病毒激光递送 MCO-020 资产，以及用于 Leber 先天性黑蒙症的 IND 就绪 AAV 资产。

投资者联系方式：
隐语合伙人
212-600-1902
[email protected]