达拉斯, 2024 年 12 月 5 日 — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病和地图样萎缩 (GA) 的基因疗法，今天宣布 雷·卡兹马雷克 已加入该公司担任首席技术和制造官。Kaczmarek 先生是基因治疗制造领域公认的专家，拥有数十年在制药和生物技术公司领导运营、技术和商业供应战略的经验。

“Ray 在建立和维持基因治疗生产项目方面拥有丰富的专业知识。随着我们向潜在商业化迈进，他的运营领导力对于开发未来疗法的商业供应至关重要，” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope 联合创始人兼首席执行官。

Kaczmarek 先生在基因治疗制造行业拥有丰富的行政领导和运营专业知识。最近，他担任 Genezen 的首席执行官，Genezen 是一家合同开发和制造组织 (CDMO)，专门从事病毒载体工艺开发、GMP 制造和分析服务。在加入 Genezen 之前，Kaczmarek 先生曾担任 TriLink Biotechnologies 的 GMP 运营副总裁，该公司是 Maravai Lifesciences 的一部分，Maravai Lifesciences 是一家专门从事核酸、GMP 封端试剂、质粒和寡核苷酸合成的 CDMO。Kaczmarek 先生还曾担任 Pacira Biosciences 的制造和供应链运营副总裁，Pacira Biosciences 是一家领先的非阿片类疼痛管理和再生健康解决方案提供商，在此之前，他曾担任 Nitto Avecia 的总裁，Nitto Avecia 是一家专门为寡核苷酸项目提供端到端解决方案的 CDMO。Kaczmarek 先生毕业于 弗吉尼亚理工大学 也是一名自豪的美国陆军老兵。

Kaczmarek 先生表示：“Nanoscope 已经到达了将变革性基因治疗产品推向市场的关键时刻。我很高兴能够为 Nanoscope 的项目贡献我的专业知识，并期待领导商业产品制造的建设，以确保 Nanoscope 能够为患者提供这些急需的治疗。”

关于 Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 2025 年第一季度。该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 疗法的第 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验 2025 年第一季度。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯，2024 年 12 月 2 日 — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病 (IRD) 和继发于黄斑变性的地图状萎缩 (GA) 的基因疗法，今天宣布 Jordi Monés 将在年度会议上介绍 Nanoscope 的临床数据 FLORetina 会议 12 月 5 日^th-8^th 在意大利佛罗伦萨的巴索城堡（Fortezza da Basso）举行。演讲详情如下：

标题： MCO-010 光遗传疗法对因视网膜色素变性导致严重视力丧失的患者视力恢复的纵向疗效和安全性：一项长期随访研究的 126 周结果 (REMAIN)

会议标题: Retina Futura，第 1 节
会议日期： 12 月 6 日^th, 2024
会议时间： 下午 12:18（欧洲中部夏令时间）
地点： 圣乔瓦尼室，佛罗伦萨福尔泰扎达巴索
主持人： Jordi Monés，医学博士、哲学博士、黄斑研究所和巴塞罗那黄斑基金会主任（西班牙）

除了在 RESTORE 多中心、随机、双盲、假对照临床试验中观察到多特征视蛋白 (MCO-010) 治疗的视网膜色素变性 (RP) 患者的最佳矫正视力 (BCVA) 有统计学上的显著改善外，Monés 博士还将介绍在 REMAIN 长期随访研究中观察到的长达 126 周的持久疗效和安全性。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 2025 年第一季度。该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 疗法的第 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验 2025 年第一季度。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于 GA 的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 11 月 11 日 — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天在 先进疗法 美国 2024 年国会，正在举行 2024 年 11 月 12 日至 13 日位于宾夕法尼亚州费城。演讲详情如下：

标题： 使神经退行性疾病的基因改造细胞治疗民主化
会议： 第四主题：基因改造细胞疗法
会议日期： 2024 年 11 月 12 日，星期二
会议时间： 美国东部时间下午 1:30 至下午 1:50 
地点： 120B, 宾夕法尼亚州 会议中心
主持人： Samarendra Mohanty 博士，总裁兼首席科学官

面板标题： 展示可比性以支持监管部门批准
会议标题： 主题 7：病毒载体制造
会议日期： 2024 年 11 月 12 日，星期二
会议时间： 美国东部时间下午 3:30 至下午 4:10
地点： 121B, 宾夕法尼亚州 会议中心
嘉宾： Khandan Baradaran，博士，监管和质量高级副总裁

面板标题： 上市后监测和长期跟踪：我们如何确保满足患者的需求？
会议标题： 第 9 主题：监管事务与政策
会议日期： 2024 年 11 月 13 日，星期三
会议时间： 美国东部时间上午 11:50 至下午 12:30
地点： 120A， 宾夕法尼亚州 会议中心
嘉宾： Samarendra Mohanty 博士，总裁兼首席科学官

面板标题： 基因编辑的安全性
会议标题： 主题 5：基因治疗
会议日期： 2024 年 11 月 13 日，星期三
会议时间： 美国东部时间上午 11:50 至下午 12:30
地点： 120摄氏度， 宾夕法尼亚州 会议中心
嘉宾： Khandan Baradaran，博士，监管和质量高级副总裁

会议标题： 第 9 主题：监管事务与政策
会议日期： 2024 年 11 月 13 日，星期三
会议时间： 美国东部时间下午 3:35
地点： 120A， 宾夕法尼亚州 会议中心
椅子： Khandan Baradaran，博士，监管和质量高级副总裁

关于 Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772)，该公司宣布计划启动 提交 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 申请 2025 年第一季度。该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 疗法的第 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)，并计划发起 第 3 阶段注册试验 2025 年第一季度。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 11 月 7 日  — 纳米视野治疗公司一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布 苏尼尔古普塔医学博士 Gupta 博士已加入公司董事会。Gupta 博士是全国知名的视网膜外科医生和成功的企业家，在药物开发和医疗器械的所有阶段（包括商业化和制造）都拥有丰富的经验。

“Gupta 博士在治疗遗传性视网膜疾病和干性老年性黄斑变性方面拥有非凡的医学和创业专业知识。他是一位著名的以患者为中心的医生，也是执行临床试验和手术的有效领导者。Gupta 博士为世界各地的视网膜患者提供了真正先进的护理。他将成为 Nanoscope 董事会的宝贵成员，我们将推进突变不可知疗法的商业化，以恢复数百万因视网膜疾病和干性 AMD 失明患者的视力，”他说 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope 联合创始人兼首席执行官。

Gupta 博士表示：“Nanoscope 继续推进其突破性的遗传性视网膜疾病基因疗法，如视网膜色素变性 (RP) 和 Stargardt，为目前无法治愈的患者带来希望。”“该公司最近的公告强调了其随机阶段的有效性和安全性结果 2b 在 RP 进行临床试验并随后提交 BLA 具有革命性意义。随着 Stargardt 的 3 期注册试验和在 RP 提交的 BLA 即将到来，Nanoscope 距离帮助解决严重未满足需求又近了一步。Nanoscope 已经组建了一支由科学家、医生和商业领袖组成的世界级团队，我很高兴能有所贡献。”

“我要热烈欢迎 Gupta 博士，并期待与他共事。他在 Nanoscope 发展的关键时刻加入我们，”董事会主席 Glenn Sblendorio 表示。“通过强化监管途径，我们期待利用他的战略专长以及他在视网膜界的联系网络。”

Gupta 博士是视网膜专科研究所 (RSI) 的创始人兼临床首席研究员，该研究所是美国最大的视网膜研究机构之一 美国 为南方各地诊所的患者提供服务。他还是 USRetina 的创始人和首席医疗官，该协会是美国最大的视网膜医师协会之一 美国 在最近被 McKesson 收购之前，Gupta 博士专注于药物分销、GPO 和临床运营流程以及软件开发。他创立了智能视网膜成像系统 (IRIS)，并担任其董事长兼首席医疗官，这是一个经 FDA 批准的基于云的远程医疗平台，用于在初级保健环境中评估视网膜眼病。Gupta 博士的 IRIS 团队致力于消除全球因糖尿病视网膜病变和其他疾病导致的可预防失明。Gupta 博士曾担任安德鲁斯研究所运动医学中心主席，并担任安德鲁斯研究与教育研究所董事会成员。在这些努力以及其他努力中，他将行业和临床护理提供组织联系起来，以优化患者体验和结果。Gupta 博士获得了医学学位 辛辛那提大学 医学院，并在卡伦眼科研究所完成了眼科住院医师实习 贝勒医学院 在 德克萨斯州休斯顿。他在爱荷华大学完成了玻璃体视网膜疾病与外科手术的研究。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国针对视网膜色素变性的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的顶线结果（NCT04945772）。该公司已完成 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）以及最近 宣布计划启动第三阶段 2025 年第一季度的注册试验。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 10 月 31 日 / — 纳米视野治疗公司是一家 BLA 申请阶段的生物技术公司，致力于开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其主导项目 MCO-010 的 2b 期 RESTORE 随机对照临床试验 (RCT) 的两年结果积极, 一种针对晚期视网膜色素变性 (RP) 导致永久性严重视力丧失患者的突变不可知基因疗法由 何志安医学博士、美国外科医师学会院士、美国眼科学会院士、威尔斯眼科医院视网膜研究主任、视网膜服务部联席主任、Nanoscope 首席医疗顾问， 2024 年 10 月 20 日 在最近结束的 AAO 2024 年年会.

在其题为“MCO-010 光遗传疗法对因 RP 导致严重视力丧失的患者视力恢复的有效性和安全性：第一阶段的两年 TOPLINE 结果”的演讲中 2b/3 随机、假手术对照临床试验 (RESTORE) ”中，何博士强调了测量结果，即平均最佳矫正视力 (BCVA) 改善约为 0.3 LogMAR（3 行，15 个字母等效值），并且在假手术对照试验过程中的后期时间点保持了这种改善。其他发现包括：

• 高剂量 MCO-010 组在第 52 周（主要）和第 76 周（关键次要）的平均改善分别为 0.337 ± 0.0829 和 0.539 ± 0.1032 LogMAR（与假手术对照相比，p = 0.0209 和 0.0014），而低剂量 MCO-010 组在同一时间点的平均改善分别为 0.382 ± 0.1244 和 0.374 ± 0.1332 LogMAR（与假手术对照相比，p = 0.0290 和 0.0652）（此前已宣布).
• 在第 52 周时，18 名（39%）接受 MCO-010 给药的个体中，有 7 名的 BCVA 改善≥0.3 LogMAR；18 名个体中，有 10 名（56%）在第 76 周时达到该阈值。
• 纵向分析表明，与第 36-88 周的假手术对照组相比，平均 BCVA 改善具有统计学意义。
• 与假手术对照组相比，截至第 52、76 和 100 周，两个 MCO-010 剂量组的 BCVA 曲线下面积均增加了 5 倍，且具有统计学意义。
• MCO-010 耐受性良好，MCO-010 组未报告严重不良事件。前房细胞（44% MCO-010，22% 假手术对照）和眼高压（39% MCO-010，11% 假手术对照）是最常见的报告不良事件。这些不良事件已缓解或通过局部用药得到控制。

“在为期两年的研究中，多个时间点取得了具有统计学意义的持久视力改善，这一点非常值得注意。在高度异质性的严重视力丧失患者群体的随机对照试验中，从未观察到这种程度的改善，”何博士说。“这些发现给患者和眼科医生带来了希望，他们即将找到解决方案。我们终于即将为严重视力丧失患者提供有效的、与突变无关的诊室基因疗法。”

RESTORE 是有史以来第一个显示 RP 患者群体视力显著改善的 RCT，也是 Nanoscope RP 项目即将提交的 BLA 申请的关键部分。RESTORE 研究设计已 此前已宣布.

Nanoscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“Nanoscope 很自豪能够成为光遗传学领域的领导者，推进突变和疾病无关疗法，旨在实现最佳性能，在可见光谱和环境光水平下具有快速动力学和灵敏度。”“我们认识到未满足的需求很高，我们正在努力将 MCO-010 带给这些因视网膜变性而导致永久性和渐进性视力丧失的患者。他们是我们的北极星。”

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国针对视网膜色素变性的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的顶线结果（NCT04945772）。该公司已完成 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）以及最近 宣布计划启动第三阶段 2025 年第一季度的注册试验。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 10 月 21 日  — 纳米视野治疗公司，一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的后期临床生物技术公司，今天宣布了一项 转化视觉科学与技术的突破性发现 （TVST，ARVO 期刊）证明 MCO-010 光遗传学治疗内层视网膜可抑制视网膜色素变性 (RP) 动物模型中的进一步视网膜变性，这通过光学相干断层扫描和免疫组织化学分析进行评估。

玻璃体内 MCO-010 治疗后（松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克)，约 80% 双极细胞被转导到视网膜中，与对照组不同，未观察到视网膜厚度的变化。该论文中描述的结果提供了证据，表明在经历光感受器退化的小鼠的视网膜中表达 MCO-010 可阻止进一步损失并防止视网膜细胞层进一步混乱。

“MCO-010 是目前临床试验中唯一一种宽带、快速且高度敏感的视蛋白，并且已证明可以显著改善晚期视网膜病变患者的视力。除了通过玻璃体内注射 MCO-010 恢复视力（通过行为和电生理学测定测量）之外，MCO-010 的这种疾病修饰作用还通过靶向视网膜内层的双极细胞，为光遗传学疗法提供了关键的治疗优势，”Dr. 说道。 维尼特·马哈詹，眼科系教授兼研究副主任 斯坦福大学.

“MCO-010 的这种疾病改良特性也在 Stargardt 病动物模型以及地图样萎缩的非人类灵长类动物模型中得到观察到，” 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，Nanoscope 总裁兼首席科学官。“我们有 RP 临床试验中视网膜结构稳定的初步证据，我们计划对这一解剖生物标志物进行长期评估。”

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772）， 公司 宣布启动 BLA 提交计划 2025 年第一季度，MCO-010 有望用于治疗 RP。MCO-010 已获得 FDA 快速通道资格和 FDA 孤儿药资格，可用于 RP 和 Stargardt。该公司已完成 MCO-010 治疗 Stargardt 患者的 STARLIGHT 第 2 阶段试验（NCT05417126）以及最近 宣布计划启动第三阶段 2025 年第一季度进行注册试验。临床前资产包括用于治疗地图样萎缩的非病毒激光传递 MCO-020 基因治疗。

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达拉斯, 2024 年 10 月 15 日 — 纳米视野治疗公司是一家 BLA 申请阶段的生物技术公司，致力于开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布 Nanoscope 将在 AAO 2024 年年会 正在发生 2024 年 10 月 18 日至 21 日 在 伊利诺伊州芝加哥以及相关的 Eyecelerator @ AAO 2024 和 创新视网膜 会议均在 10 月 17 日^th，2024年。演讲详情如下：

标题： MCO-010 光遗传疗法对因 RP 导致严重视力丧失的患者进行视力恢复的疗效和安全性：一项临床研究的两年期 TOPLINE 结果 2b/3 随机、假对照临床试验 (RESTORE)
会议： 会议 PA048（视网膜、玻璃体原始文件）
会议日期： 10 月 20 日星期日^th, 2024
会议时间： 下午 2:00 – 下午 3:15 中部夏令时间 （亲自、按需）
地点： 麦考密克展览中心 S405 室
主持人： Allen Ho 博士，FACS、FASRS，威尔斯眼科医院视网膜研究主任兼视网膜服务联席主任，Nanoscope Therapeutics, Inc. 首席医疗顾问。

在演讲中，何博士将讨论 Nanoscope 的 RESTORE 研究结束时的顶线数据，RESTORE 是一项针对视网膜色素变性 (RP) 导致严重视力丧失患者的 MCO-010 疗法的随机对照试验 (RCT)。RESTORE 是有史以来第一个显示此类患者群体视力显著改善的 RCT，也是 Nanoscope 的 RP 项目即将提交的 BLA 申请的关键部分。

会议标题： 视网膜展示 (Eyecelerator @ AAO 2024)
会议日期： 10 月 17 日，星期四^th, 2024
会议时间： 下午 1:15 – 3:00 中部夏令时间
地点： 麦考密克展览中心，房间 E450a
主持人： 塞缪尔·巴罗内，医学博士，首席医疗官

在演讲中，Barone 博士将展示 Nanoscope 的新一代多特征视蛋白平台计划，该计划适用于因晚期 AMD 而患有地图样萎缩 (GA) 的患者。该计划利用新一代 MCO 基因疗法 MCO-020，并采用 Nanoscope 专有的空间靶向、非病毒、光学基因传递方法。Nanoscope 的 GA 计划目前正处于临床准备阶段，即将在 GA 患者中进行 1/2 期试验。

会议标题： 视网膜治疗的未来（Innovate Retina）
会议日期： 10 月 17 日^th, 2024
会议时间： 下午 6:24 中部夏令时间
地点： 芝加哥壮丽大道洲际酒店，大宴会厅
嘉宾： 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士，总裁兼首席科学官

Mohanty 博士将参加一个讨论治疗视网膜疾病的尖端疗法开发的小组。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国针对视网膜色素变性的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的顶线结果（NCT04945772）。该公司已完成 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）以及最近 宣布计划启动第三阶段 2025 年第一季度的注册试验。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 德克萨斯州— 2024 年 10 月 10 日  — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其临床项目 FDA 会议取得了丰硕成果，该项目评估了 MCO-010 治疗视网膜色素变性 (RP) 的效果。根据会议提供的监管反馈，Nanoscope 将于 2025 年第一季度开始提交生物制品许可申请 (BLA)。

在此次会议上，FDA 认可了 Nanoscope 提出的下一步措施，即促进 MCO-010 的生物制品许可申请提交，用于治疗 RP 导致的严重视力丧失。Nanoscope 概述了其计划，即根据其快速通道资格，滚动提交 MCO-010 生物制品许可申请，用于治疗 RP 导致的严重视力丧失。

患有视网膜黄斑水肿的患者通常会出现严重的视力丧失，最终导致失明。目前的治疗模式侧重于视力康复，但患者仍会终生忍受渐进性视力障碍，从而严重影响生活质量。

“数年内保持基线视力代表着一种重要的治疗效果，与 RP 的预期自然病程有所不同，” 何志安医学博士、美国外科医师学会院士、美国眼科学会院士、威尔斯眼科医院视网膜研究主任兼视网膜服务联席主任，以及 Nanoscope 首席医疗顾问。“FDA 的反馈已为 Nanoscope 的 BLA 提交计划提供了信息，从而为因一系列渐进性视网膜变性（包括 RP）而丧失视力的患者提供了一种可行的恢复性选择。”

“我们很高兴与 FDA 进行了积极的互动，这要归功于 Nanoscope 团队的卓越专业知识和不懈承诺，” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope 联合创始人兼首席执行官。“我们共同的目标是改变生活，我们共同推动 MCO-010 进入 BLA 提交阶段。每向前迈出一步，我们都专注于等待有意义的视力恢复的患者。我们的团队期待与我们的合作伙伴一起继续我们已经开始的重要工作，将这种疗法带给有重大未满足需求的患者。”

“此次与 FDA 的富有成效的会谈也是我们最近举行的 Stargardt 黄斑变性项目第 2 阶段结束会议之后的一次会议，该项目正在推进到第 3 阶段注册试验，” 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，Nanoscope 总裁兼首席科学官。“RESTORE 和 REMAIN 研究显示，3 年来视力改善的证据增强了我们为患者提供这种变革性疗法的承诺。”

关于色素性视网膜炎
视网膜色素变性是一组影响视网膜的罕见眼部疾病，在儿童时期出现症状，是工作年龄成人失明的主要原因。这是一种遗传性疾病，这意味着它会通过父母的缺陷基因遗传给孩子。已发现有数百种基因突变可导致视网膜色素变性。在视网膜色素变性患者中，感光细胞会退化，导致视力丧失。目前，尚无针对视网膜色素变性导致的严重视力丧失的获批治疗方法。减缓或防止视网膜色素变性患者视力进一步恶化是治疗目标。

关于MCO-010
MCO-010（松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克，用于玻璃体内注射的悬浮液）是目前临床试验中唯一宽频、快速且最灵敏的视蛋白。目前的基因疗法旨在治疗外层视网膜细胞发生特定基因突变的患者，而针对丰富内层视网膜神经元的环境光可激活 MCO 光遗传学单一疗法有可能恢复因晚期 RP 和退化的外层视网膜细胞而导致的视力丧失。通过 mGluR6 启动子增强子靶向双极细胞，MCO-010 表达盒旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体允许在玻璃体内注射后在双极细胞中稳定转导 MCO-010。MCO-010 在晚期 RP 患者中进行的 1/2 期试验表明，视觉引导移动性、形状辨别和视力都有所改善。在随机双盲多中心 RESTORE 试验中，接受 MCO-010 治疗的患者中相当一部分表现出最佳矫正视力的改善以及通过视觉引导移动性和形状辨别评估的功能性视力的改善，同时具有良好的安全性。

其他临床更新
该公司已完成对 Stargardt 患者进行 MCO-010 治疗的 STARLIGHT 第 2 阶段试验（NCT05417126）以及最近 宣布计划启动第三阶段 2025 年第一季度进行注册试验。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国针对视网膜色素变性的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的顶线结果（NCT04945772)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 9 月 30 日 — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病 (IRD) 和继发于黄斑变性的地图状萎缩的基因疗法，该公司今天宣布，该公司已从马克斯·普朗克学会的技术转让组织 Max Planck Innovation 获得了 CatCh 技术的许可。该技术基于马克斯·普朗克生物物理研究所的研究成果以及马克斯·普朗克教授的开创性工作。 恩斯特·班贝格 在光遗传学领域，这项专利技术增强了多特性视蛋白（MCO-010，一种包括 CatCh 的三蛋白融合复合物）的光敏感性，该视蛋白由 Nanoscope 开发，是一种基因疗法，用于恢复患有遗传性视力障碍的患者的视力。Nanoscope 的突破性 MCO 平台是第一个结合多种光敏成分的光遗传学方法，这些成分的总和产生一种融合蛋白，该融合蛋白在环境光水平下对可见光谱敏感且动力学迅速。Nanoscope 已经成功完成了针对两种主要遗传性视网膜退行性疾病：视网膜色素变性 (RP) 和 Stargardt 病的 MCO-010 的多项临床研究。该公司目前计划寻求该疗法的批准并扩展到广泛的治疗适应症。

“我们很高兴看到 MCO 平台的增强优势，它采用了马克斯普朗克生物物理研究所的 CatCh 技术，为患有严重退行性视网膜疾病的人恢复视力带来了新的希望。” 萨马伦德拉·莫汉蒂，Nanoscope Therapeutics 联合创始人兼总裁。“我们与 Max Planck Innovation 达成的协议使我们能够将突破性的科学发现转化为有效的治疗解决方案。通过高效病毒递送最复杂的生物工程非哺乳动物 MCO-010 融合蛋白来治疗由多种不同基因突变引起的严重退行性视网膜疾病，我们即将治疗具有大量未满足需求的患者并持续改善他们的生活质量。”

马克斯普朗克创新公司专利和许可经理 Mareike Göritz 博士补充道：“CatCh 的先进特性与 Nanoscope 的专有技术相结合，使其成为一种非常有前景的视网膜相关视力障碍基因治疗方法。我们很高兴关注进一步的发展，如果患者最终能从这种创新方法中受益，我们将非常高兴。”

视网膜色素变性、斯塔加特病和老年性黄斑变性等遗传性眼病导致的失明和视力障碍是全球面临的重大医疗挑战。这些疾病通常会导致视力逐渐丧失，并对患者的生活质量产生重大影响。由于目前的治疗选择有限，MCO 平台等创新方法现在带来了新的希望。Nanoscope 的技术平台能够通过基因疗法部分恢复视力，可能代表治疗这些严重眼病的重大突破。

治疗应用和临床试验

现已获得授权的 CatCh 技术已被 Nanoscope Therapeutics 整合为 MCO-010 融合蛋白的三个亚基之一，每个亚基都具有互补的光激活特性，共同形成一种有可能在日常环境中恢复视力的治疗方法。Nanoscope 的新型 MCO-010 治疗方法已在多项针对 RP 和 Stargardt 病的临床研究中成功测试。此外，MCO 平台已在非人类灵长类动物中进行了测试，并被证明对因晚期老年性黄斑变性 (AMD) 而导致地图样萎缩 (GA) 的非人类灵长类动物有效。

MCO-010 的进一步开发和审批途径目前正在接受严格审查。Nanoscope Therapeutics 旨在获得批准，并正在与美国食品药品管理局 (FDA) 讨论可能的加速上市途径。这些努力可能有助于让这种创新疗法更快地为急需新治疗方案的患者所用。

CatCh（钙转运通道视紫红质）技术是由教授开发的。 恩斯特·班贝格光遗传学领域的先驱之一，以及马克斯普朗克生物物理研究所的同事。CatCh 是通道视紫红质-2 的突变体，具有改进的特性，具有更快的动力学和更高的蓝光灵敏度等显著优势。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突变不可知基因疗法，用于治疗导致视力障碍和失明的视网膜退行性疾病，目前尚无治愈方法。该公司 最近公布了100周数据 美国针对视网膜色素变性的 RESTORE 2b/3 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗 AMD 继发性 GA 的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 9 月 19 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病 (IRD) 和继发于黄斑变性的地图样萎缩的基因疗法，今天在 24^th 欧洲视网膜大会 发生在 9 月 19 日^th-22^ND 在 西班牙巴塞罗那.

演讲详情如下：

标题： 接受低剂量或高剂量 MCO-010 突变不可知光遗传学疗法治疗视网膜色素变性患者的 BCVA 纵向 AUC 分析：100 周 TOPLINE 结果 2b/3 随机、假对照临床试验 (RESTORE)
会议日期： 2024 年 9 月 21 日
会议时间： 上午 9:36（欧洲中部夏令时）
地点：115, 巴塞罗那国际会议中心
主持人： Jordi Monés，医学博士、哲学博士、黄斑研究所和巴塞罗那黄斑基金会主任（西班牙)

除了在单个时间点（主要和关键次要终点）进行典型的疗效测量外，Monés 博士还将介绍多特征视蛋白 (MCO-010) 治疗的视网膜色素变性患者的最佳矫正视力 (BCVA) 的疗效分析，使用曲线下面积 (AUC) 方法捕捉 RESTORE 整个 2 年观察期内的治疗效益。Jordi Monés 教授（西班牙）还将主持 卫星研讨会 本次研讨会主要探讨IRD和地图样萎缩的光遗传学治疗。研讨会的详细内容如下。

研讨会标题： 视网膜退行性疾病的光遗传学治疗——临床发展和更新
日期： 2024 年 9 月 20 日
时间： 上午 9:45 至上午 10:45（欧洲中部夏令时间）
欧洲中部夏令时间上午 09:45：开幕致辞，Jordi Monés，医学博士、哲学博士（西班牙)
上午 09:48 CEST：退行性视网膜疾病，Arshad Khanani，马萨诸塞州、医学博士、FASRS（美国)
上午 09:58 CEST：IRD 的光遗传学疗法， 保罗·斯坦加，医学博士（英国）
上午 10:08（中欧夏令时间）：黄斑变性的光遗传学疗法，Jordi Monés，医学博士、哲学博士（西班牙)
上午 10:18（欧洲中部夏令时间）: 光遗传学治疗低视力患者的影像学和疗效评估， 乌莎·查克拉瓦蒂，医学博士（英国）
10:28 CEST：问答环节，全体发言者，由 Francesco Bandello 教授（医学博士）主持（意大利)
地点：118/119, 巴塞罗那国际会议中心

管理团队将出席会议并参加会议。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772该公司还完成了 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）并最近宣布 计划启动第三阶段注册试验. MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 9 月 16 日  — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病和地图样萎缩的基因疗法，今天在 Euretina 创新聚焦 以及 眼科未来论坛 18日举行^th 九月 西班牙巴塞罗那。演讲详情如下：

标题： 视力恢复的突破：针对遗传性视网膜疾病和地图样萎缩的突变不可知光遗传学
会议标题： 非新生血管性 AMD 和 IRD
会议日期： 2024 年 9 月 18 日
会议时间： 下午 14:35（欧洲中部夏令时间）
地点： 巴塞罗那国际会议中心
主持人： Samuel Barone 医学博士，首席医疗官

在他的演讲和随后的小组讨论中，Barone 博士将重点介绍 Nanoscope 的多特性视蛋白 (MCO) 治疗方法，用于治疗因视网膜色素变性、Stargardt 黄斑变性和地图状萎缩引起的严重视力丧失。

标题： 视网膜退行性疾病基因治疗的民主化
会议标题： 公司介绍 3
会议日期： 2024 年 9 月 18 日
会议时间： 下午 17:55（欧洲中部夏令时间）
地点： 巴塞罗那埃斯费里克酒店
主持人： Samarendra Mohanty 博士、总裁兼首席科学官

在演讲中，Mohanty 博士将重点介绍用于遗传性视网膜营养不良和地图样萎缩的视力恢复的突变不可知光遗传基因疗法。他还将参加由教授主持的小组讨论。 多米尼克·菲舍尔，教授 牛津大学.

面板标题： 眼底疾病的基因和细胞治疗前景：这真的是一门生意吗？
座谈会日期： 2024 年 9 月 18 日
座谈会时间： 18:40 – 下午 19:10（欧洲中部夏令时间）
地点： 巴塞罗那埃斯费里克酒店
嘉宾： Samarendra Mohanty 博士、总裁兼首席科学官

这两项活动都为与行业领袖、临床医生、创新者、监管机构和投资者建立联系提供了机会。管理团队将出席这些活动并参加会议。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772该公司还完成了 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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