Nanoscope Therapeutics 宣布 FDA 批准光遗传学基因单一疗法 2b 期临床试验 IND 恢复色素性视网膜炎患者的视力

新闻稿 – 德克萨斯州贝德福德（2021 年 6 月 23 日）— Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其研究性新药申请 (IND) 现已进入二期临床阶段MCO-010 的 2b 临床试验是一种环境光可激活的光遗传学单一疗法，用于恢复晚期色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力。

“祝贺 Nanoscope 团队，我很高兴能成为其中的一员。我们希望我们的疗法能够在没有任何外部设备的情况下恢复环境光下的视力，消除光毒性的风险。”Nanscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说道。

会上展示的令人印象深刻的临床数据 美国眼科学会2020年年会 一直持续到Phase1/2a研究结束。董事会主席 Al Guillem 博士表示：“这些是 Nanoscope 的重要里程碑，对患有视网膜变性的患者具有潜在的益处。”

2b 期试验将于 6 月开始，将是在美国进行的一项随机、双盲、假对照、多中心试验，招募晚期 RP 患者。该治疗将涉及单次玻璃体内注射 MCO-010，以确认其改善患者视力的能力。 MCO 已获得 FDA 授予的针对 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。

Nanoscope 的基因疗法使用 AAV2 载体将 MCO 基因传递到双极视网膜细胞中，在双极视网膜细胞中表达多色视蛋白，从而实现不同颜色环境下的视力。该疗法可以在办公室环境中进行。此外，无论潜在的基因突变如何，该疗法都适用于 RP。

MCO-010 的 1/2a 期开放标签研究 证明光遗传学单一疗法是安全的，可以改善晚期 RP 患者的生活质量，与功能性视力和视功能一致。

“我们的基因疗法对视网膜细胞进行重新编程，使它们具有光敏性，从而恢复视力。使用专有病毒载体进行 MCO 递送，可以在患者视网膜中进行 MCO 转导，这一点已通过持续的荧光报告基因表达得到证实。”Nanoscope 总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士解释道。

Mohanty 博士补充道：“我们对 FDA 提供的关于改进我们产品的表征、主要终点和效力测定的指导感到兴奋，这将有望加速我们的临床计划，使恢复性药物可供 RP 患者使用。”

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关于RP
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和本质上感光的视网膜神经节细胞表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 与 60 多种不同的基因突变有关，包括一组罕见的遗传性疾病，其中光感受器逐渐退化，导致视力受损并最终失明。 

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和干性年龄相关性黄斑变性患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。
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Nanoscope 的光遗传学基因疗法使 11 名因视网膜色素变性失明的患者恢复了具有临床意义的视力

新闻稿 – 德克萨斯州贝德福德 – 2021 年 6 月 3 日

• 首次报道光遗传学疗法具有临床意义的功能改善
• 先前报道，16 周时视力出现显着的剂量依赖性改善 在美国眼科学会2020年年会上，在严重色素性视网膜炎患者中持续 52 周
• 使用光遗传学基因单一疗法在环境光环境下恢复视力，无需刺激视网膜植入物或外植体（护目镜）
• 一种疗法适用于许多人——第一个以与突变无关的方式恢复因各种单一和多重遗传缺陷而失明的患者视力的证据
• 多项行动任务和生活质量指标显着改善
• 首个通过荧光报告基因证明患者基因转导的基因疗法
• 该公司预计通过启动后期阶段来推进该疗法 2b 今年夏天进行的基因疗法试验可向视网膜细胞提供多特征视蛋白 (MCO)

纳米视野治疗公司. 是一家临床阶段生物技术公司，正在开发用于治疗视网膜疾病的基因疗法，今天宣布，在 1/2a 期单次玻璃体内注射后，所有经过评估的晚期色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力改善持续了一年MCO 的临床研究。

“我们预计将开始第一个随机、安慰剂对照、双盲阶段 2b 今年夏天在美国进行了多中心光遗传学试验，以进一步验证我们的基因疗法改善 RP 患者具有临床意义的视力的能力。如果成功，它将成为全球数百万 RP 患者的第一个恢复药物。”Nanscope 首席执行官说道 苏拉格纳·巴塔查亚.

三名患者接受低剂量（1.75 × 10¹¹ 每只眼睛 VG），其中 8 只接受了 3.5 × 10 的高剂量¹¹ 每只眼睛的 VG。视网膜荧光成像显示基因转导成功。完成时，7 名 (86%) 高剂量 MCO 治疗受试者中有 6 名获得 >0.3 logMAR（15 个字母）。由于 COVID-19，其中一名高剂量受试者在治疗 31 周后未进行评估。

“临床研究的安全性和有效性结果表明，利益-风险平衡强烈支持 MCO 治疗 RP 引起的视力丧失。无论导致疾病的潜在基因突变如何，患者的病情都有所改善。”Nanscope 首席营销官兼眼科医生 Sai Chavala 医学博士说道。

所有受试者的功能性视力均有客观和主观改善。与基线相比，所有受试者的形状辨别准确度均提高至 >90%。此外，50% 缩短了触摸发光面板的时间，从而提高了两项不同移动性测试中的性能。这些测试结果与改善的患者报告结果高度相关。

“经过 MCO 治疗后，患者报告户外光敏感度和日常活动得到了持久改善。我们惊喜地发现，经过八周的治疗后，一些受试者可以在研究期间进行随访，而无需监护人的帮助。有些患者甚至能够阅读墙上的字母，甚至报纸上的大字，使用手机，看电视，甚至可以穿针。”首席研究员博士说。 桑托什·玛哈帕特拉、眼科医生和眼外科医生。

Nanoscope 的 RP 基因疗法已获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定，该疗法使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到视网膜中。这种与突变无关的基因疗法需要在医生办公室通过眼睛进行单次注射。

萨马伦德拉·莫汉蒂Nanoscope 总裁、首席科学官兼该技术发明人博士表示：“光遗传学是一种强大的研究工具，但其临床益处范围有限，因为与自然光环境不同，视蛋白的激活范围较窄。 MCO对宽带光敏感，可被环境光激活，从而消除了长期连续使用外部强光刺激设备产生光毒性的风险。”

关于RP 
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和固有光敏视网膜神经节细胞（ipRGC）表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 60 多种不同的基因突变有关。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 的 德克萨斯州贝德福德正在开发利用光敏分子的光遗传学基因疗法，使数百万患有视网膜退行性疾病的盲人重见光明，而这种疾病目前尚无治愈方法。 Nanoscope 利用 MCO 分子使退化的视网膜重新敏感，以恢复周围光环境中的视力。该公司的产品线包括色素性视网膜炎、斯塔加特病和年龄相关性黄斑变性患者的视力恢复。

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Nanoscope Therapeutics 宣布新的临床顾问委员会任命

德克萨斯州贝德福德, 2021 年 4 月 19 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法，今天宣布扩大其临床顾问委员会，任命四名新成员。

Nanoscope 的主导产品是光遗传学基因疗法 vMCO-010，可将光敏多特征视蛋白 (MCO) 输送到视网膜细胞中，以恢复色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 病患者的视力。两项申请均已获得 FDA 的孤儿药资格认定。如果成功，光遗传学疗法将成为第一个旨在纠正这些病症的治疗方法。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜治疗公司 德克萨斯州贝德福德，正在推进使用光敏分子的基因疗法，使数百万患有视网膜退行性疾病的盲人重见光明，而这种疾病目前尚无治愈方法。 Nanoscope 利用环境光敏感 MCO 分子使视网膜对环境光水平重新敏感。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于 RP、Stargardt 病和干性/终末期湿性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 患者的视力恢复。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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Nanoscope® 团队荣获美国国立卫生研究院颁发的 II 期视网膜类器官挑战 (ROC) 奖

德克萨斯州贝德福德, 2021 年 2 月 2 日 /美通社/ — 为了应对生成生理相关三维 (3D) 视网膜类器官的高级挑战，Nanscope 研究人员^® 与大学合作 科罗拉多州， 和 迈阿密大学 最近荣获美国国立卫生研究院 (NIH) 举办的 3D-ROC 挑战赛最高奖。  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

这些类器官为评估新型基因疗法提供了独特的机会，包括用于视力恢复的多特征视蛋白（MCO）基因疗法。这是 Nanoscope Therapeutics 的一个积极的治疗开发领域，用于评估 MCO 光遗传学疗法的有效性，该疗法在恢复盲人视力方面显示出希望。基于视蛋白（和其他基因疗法）的治疗需要评估效力 体外 （用于药物的释放表征）和客观的临床测量。虽然我们目前使用荧光成像来客观测量 MCO 药物的效力，但仍需要对视蛋白敏感神经元中的光激活活动进行无标记评估。这一点尤其重要，因为荧光方法本质上会干扰表达光敏感的视蛋白的神经元。

“Nanscope 继续开发突破性技术，在不使用激发光（如荧光中使用）的情况下评估神经活动，目前正在致力于实施这种方法，以客观、无标记地检测眼睛天然光感受器以及视蛋白敏化细胞的活动对光刺激作出反应的活动 体内，“ 说 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士，总裁兼首席科学官。

在 3D ROC 挑战中，Nanscope 使用基于近红外光的光学相干断层扫描 (OCT) 与电和光生理学设备集成来测量视网膜目标区域中特定层细胞的结构和功能。
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

这种无标记活性检测技术已经吸引了多家生物制药公司评估其治疗方法。

“我们还在推进 OCT 引导的靶向激光微照射技术，用于创建退行性眼病模型，例如视网膜色素变性 (RP) 和干性年龄相关性黄斑变性 (dry-AMD)，以及治疗基因的靶向递送，” 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。  

关于 NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.

Nanoscope Therapeutics 正在推进使用光敏 MCO 分子的基因治疗，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。我们的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于 RP、Stargardt 病和干性 AMD 患者的视力恢复。

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