دالاس, 31 أكتوبر 2024 / — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكسأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في مرحلة تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي، عن نتائج إيجابية لمدة عامين من المرحلة 2b من التجربة السريرية العشوائية الخاضعة للرقابة RESTORE لبرنامجها الرائد MCO-010., تم تقديم علاج جيني لا يعتمد على الطفرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الدائم والشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP) من قبل ألين سي هودكتور في الطب، زميل الكلية الأمريكية للجراحين، زميل الجمعية الأمريكية لجراحة العيون، مدير أبحاث الشبكية والمدير المشارك لخدمة الشبكية في مستشفى ويلز للعيون، والمستشار الطبي الرئيسي لشركة نانوسكوب، 20 أكتوبر 2024 في الاجتماع الذي اختتم مؤخرا الاجتماع السنوي لـ AAO 2024.

خلال عرضه التقديمي بعنوان "فعالية وأمان العلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية بسبب RP: نتائج TOPLINE لمدة عامين من مرحلة 2ب"في دراسة سريرية عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي (RESTORE)، سلط الدكتور هو الضوء على الفائدة المقاسة لتحسن متوسط حدة البصر المصححة (BCVA) بنحو 0.3 LogMAR (ما يعادل 3 أسطر و15 حرفًا) والذي تم الحفاظ عليه في نقاط زمنية لاحقة على مدار التجربة السريرية الخاضعة للتحكم الوهمي. وتضمنت النتائج الإضافية ما يلي:

• أظهرت مجموعة MCO-010 ذات الجرعة العالية تحسنًا متوسطًا بلغ 0.337 ± 0.0829 و0.539 ± 0.1032 LogMAR (مقابل مجموعة التحكم الوهمية، p = 0.0209 و0.0014) في الأسبوعين 52 (الأساسي) و76 (الثانوي الرئيسي)، على التوالي، وأظهرت مجموعة MCO-010 ذات الجرعة المنخفضة تحسنًا متوسطًا بلغ 0.382 ± 0.1244 و0.374 ± 0.1332 LogMAR (مقابل مجموعة التحكم الوهمية، p = 0.0290 و0.0652) في نفس النقاط الزمنية (تم الإعلان عنه مسبقًا).
• في الأسبوع 52، أظهر 7 من 18 فردًا (39%) تم إعطاؤهم جرعة MCO-010 تحسنًا في BCVA ≥ 0.3 LogMAR؛ ووصل 10 من 18 (56%) إلى هذه العتبة في الأسبوع 76.
• يظهر التحليل الطولي تحسنًا متوسطًا في BCVA بأهمية إحصائية مقارنةً بالتحكم الوهمي في الأسابيع 36-88 من الزيارات.
• كانت مساحة BCVA تحت منحنى الملامح حتى الأسابيع 52 و76 و100 أكبر بخمس مرات وكانت ذات دلالة إحصائية لكلا مجموعتي جرعة MCO-010 مقارنة بالمجموعة الضابطة الوهمية.
• كان MCO-010 جيد التحمل ولم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة في مجموعات MCO-010. كانت خلايا الغرفة الأمامية (44% MCO-010، 22% sham-control) وارتفاع ضغط الدم في العين (39% MCO-010، 11% sham-control) هي الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا. تم حل هذه الآثار الجانبية أو السيطرة عليها باستخدام الأدوية الموضعية.

"إن التحسن الدائم المهم إحصائيًا في الرؤية والذي تم تحقيقه في نقاط زمنية متعددة خلال الدراسة التي استمرت لمدة عامين جدير بالملاحظة للغاية. لم يتم ملاحظة هذه الدرجة من التحسن مطلقًا في تجربة عشوائية خاضعة للرقابة على مجموعة متنوعة للغاية من المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد"، قال الدكتور هو. "تمنح هذه النتائج الأمل للمرضى وأطباء العيون في أن الحل قريب. نحن أخيرًا على وشك التوصل إلى علاج جيني فعال في العيادة لا يعتمد على الطفرات للأشخاص الذين يعانون من فقدان البصر الشديد".

RESTORE هي أول دراسة عشوائية محكومة على الإطلاق تظهر تحسنًا ملحوظًا في حدة البصر في مجموعة مرضى RP وجزءًا رئيسيًا من طلب BLA القادم المخطط لبرنامج RP التابع لـ Nanoscope. تم تصميم دراسة RESTORE تم الإعلان عنه مسبقًا.

صرح سولاجنا باتاتشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب، قائلاً: "تفتخر نانوسكوب بكونها رائدة في مجال البصريات الوراثية، حيث تعمل على تطوير علاج لا يعتمد على الطفرات والأمراض، ومصمم لتحقيق الأداء الأمثل مع الحركية السريعة والحساسية عبر طيف الضوء المرئي وفي مستويات الضوء المحيط. نحن ندرك الحاجة الكبيرة غير الملباة، ونعمل بجد لتوفير MCO-010 لهؤلاء المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الدائم والتقدمي بسبب التنكس الشبكي. إنهم نجمنا الشمالي".

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية متعددة المراكز RESTORE Phase 2b في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). لقد أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة تجربة تسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com