دالاس, 17 أبريل 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي و سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope Therapeutics، سيقدم ويشارك في حلقة نقاش في المؤتمر العالمي للأدوية اليتيمة 2024، الذي سيعقد في الفترة من 23-25 أبريل 2024 في بوسطن، ماساتشوستس. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: ثورة في استعادة الرؤية: العلاج البصري الوراثي المستقل عن الطفرة لأمراض الشبكية الموروثة
عنوان الجلسة:  الملعب والشريك
تاريخ الجلسة: الثلاثاء 23 أبريل^{بحث وتطوير}
وقت الجلسة: 03:00. EST- القاعة C، المسرح 4
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي

ستغطي السيدة بهاتاشاريا تطوير وتطبيق منصة Opsin متعددة الخصائص (MCO) الخاصة بـ Nanscope من أجل العلاج التصالحي غير المسبب للطفرات للأمراض اليتيمة المتعددة داخل مجال ضمور الشبكية الموروث (IRD). ستشارك السيدة بهاتاشاريا أيضًا في حلقة نقاش إلى جانب كبير المسؤولين العلميين في النانوسكوب، سامارندرا موهانتيدكتوراه. تفاصيل اللوحة هي كما يلي:

عنوان: كسر الحواجز: الوصول إلى العلاج الجيني لمرضى التنكس العصبي
عنوان الجلسة: عالم الدفاع عن الأمراض النادرة
تاريخ الجلسة: الثلاثاء 23 أبريل^{بحث وتطوير}
وقت الجلسة: 3:20 مساءً. EST- القاعة C، المسرح 1
أعضاء اللجنة: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي، و سامارندرا موهانتي، دكتوراه، كبير المسؤولين العلميين

ستناقش اللجنة العقبات التي يواجهها مطورو العلاج الجيني الذين يسعون إلى معالجة حالات التنكس العصبي اليتيمة. وتشمل هذه المؤشرات أمراض تنكس الشبكية التي يركز النانوسكوب على حلها. وعلى وجه التحديد، ستشارك السيدة بهاتاشاريا والدكتور موهانتي الخبرات والتحديات التي تمت مواجهتها أثناء تطوير الأصل الرئيسي لشركة Nanscope، وهو MCO-010 لعلاج التهاب الشبكية الصباغي المستقل عن الطفرة، وكيف يمكن لمثل هذه العلاجات اللاجينية توسيع نطاق الوصول إلى المرضى.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أكمل الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، مؤخرًا مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول ما قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر لـ GA بسبب AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

دالاس, 26 مارس 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أعلنت اليوم عن نتائج إيجابية بعد الانتهاء من المرحلة التي استمرت عامين 2ب استعادة التجارب السريرية العشوائية الخاضعة للرقابة لبرنامجها الرئيسي، MCO-010, علاج جيني محايد للطفرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الدائم والشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP).

حققت التجربة نقطة النهاية الأولية، مما يدل على تحسن ذي دلالة إحصائية في حدة البصر الأفضل تصحيحًا (BCVA) في الأسبوع 52 في كل من الجرعة العالية (0.337 LogMAR؛ p = 0.021) والجرعة المنخفضة (0.382 LogMAR؛ p = 0.029) مجموعات العلاج مقارنة بمجموعة التحكم الوهمية (0.050 LogMAR). المرحلة 2ب تمثل تجربة RESTORE التجربة المعشاة ذات الشواهد الوحيدة في مرض تنكس الشبكية لإثبات التحسن بما يتجاوز عتبة BCVA المهمة سريريًا> 0.3 LogMAR بطريقة ذات دلالة إحصائية.

استمرت التحسينات في الوظيفة البصرية أو زادت بعد الأسبوع 52 من الدراسة، مما يدل على التأثير الدائم لحقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لـ MCO-010. كان تحسن BCVA في الأسبوع 76، وهو نقطة النهاية الثانوية الرئيسية، ذو دلالة إحصائية في مجموعة العلاج بجرعة عالية مقارنة بالمجموعة الضابطة (0.539 LogMAR؛ p = 0.001). في الأسبوع 76، لم يكن التحسن في BCVA في مجموعة العلاج بجرعة منخفضة ذو دلالة إحصائية مقارنة بالتحكم (0.374 LogMAR؛ p = 0.065). تتوافق هذه النتائج مع ما تمت ملاحظته سابقًا في المرحلة السابقة من الدراسة المفتوحة للمرحلة 1/2 أ. ومن المقرر أن تكون الجرعة العالية MCO-010 (1.2E11gc/eye) هي الجرعة التجارية.

في نقطة نهاية ثانوية أخرى محددة مسبقًا، أظهرت نقطة النهاية الوظيفية المركبة لتمييز الشكل متعدد الإضاءة الجديد واختبار الحركة y معدل استجابة 89% في كل من مجموعات العلاج بجرعة عالية ومنخفضة الجرعة في الأسبوع 52، مما يوفر دعمًا إضافيًا للرؤية التحسن بعد إدارة MCO-010. سيتم تقديم بيانات إضافية من هذه التجربة السريرية في سلسلة من الاجتماعات العلمية في الأشهر المقبلة، بدءاً بعرض تقديمي في الاجتماع العلمي السنوي لجمعية أبحاث الرؤية وطب العيون حول 6 مايو 2024، في سياتل، واشنطن، بواسطة ألين هو، دكتوراه في الطب، مدير أبحاث شبكية العين والمدير المشارك لخدمة شبكية العين في مستشفى ويلز للعيون.

كان MCO-010 جيد التحمل بشكل عام ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أو شديدة مرتبطة بالعلاج، بما يتوافق مع الدراسات السابقة. كانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا هي خلايا الغرفة الأمامية الخفيفة أو المعتدلة وارتفاع ضغط الدم في العين. لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية ذات أهمية خاصة تتعلق بالتهاب داخل العين، مثل التهاب باطن المقلة، أو التهاب الشبكية، أو التهاب الأوعية الدموية في شبكية العين، أو التهاب الأوعية الدموية الانسدادي في شبكية العين، أو نقص التوتر، في مجموعات العلاج.

وقال: "لاحظنا استعادة كبيرة للبصر لدى العديد من المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للبصر، بما في ذلك أولئك الذين كانوا مكفوفين تمامًا". ديفيد بوير، دكتوراه في الطب محقق في التجربة وأستاذ مساعد في طب العيون السريري في جامعة جنوب كاليفورنيا مدرسة كيك للطب. "لقد حصل العديد من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 على فائدة ذات معنى سريريًا يمكن قياسها في اختبار الوظيفة البصرية الأساسي، وتم تأكيد هذا التأثير من خلال التحسن الموازي في تقييمات الرؤية الوظيفية. وفي حالة الموافقة عليه، فإن MCO-010 على وشك إحداث تأثير إيجابي وهادف على حياة المرضى المتأثرين بهذه الحالة المنهكة.

وبناءً على هذه النتائج، تعتزم شركة Nanscope تقديم BLA إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النصف الثاني من عام 2024 كخطوة أولى في تنفيذ استراتيجيتها التنظيمية والتسويقية العالمية.

قال: "يسعدني أن أرى أن MCO-010 لديه القدرة على تحسين الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من RP المتقدم". أرشد م. خاناني، دكتوراه في الطب، ماجستير، FASRS، مدير الأبحاث السريرية في Sierra Eye Associates وأستاذ سريري في جامعة نيفادا، رينو مدرسة الطب. "هذه لحظة محورية بالنسبة لمجال العلاج الجيني للعين للحصول على علاج محتمل للطفرة داخل الجسم الزجاجي لمرض RP، وهو مرض لا يوجد علاج له حاليًا ويؤدي إلى فقدان البصر الدائم."

وقال: "إن المنظار النانوي هو في طليعة تطوير علم البصريات الوراثي إلى حل علاجي ملموس للمرضى الذين يعانون من التهاب المفاصل الروماتويدي". سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope. "توفر البيانات المقنعة المستمدة من أحدث التحليلات لتجربة RESTORE في الأسبوع 76 تحققًا إضافيًا من منصة MCO متعددة الاستخدامات الخاصة بـ Nanscope، والتي تقود خط أنابيبنا الموسع من البرامج في كل من مرض Stargardt والضمور الجغرافي (GA) بسبب الضمور البقعي المرتبط بالعمر (ايه ام دي). ونعرب عن تقديرنا العميق للمشاركين في التجربة وعائلاتهم، وكذلك للمحققين وجميع الذين ساهموا في هذه التجربة الرائدة وإكمالها بنجاح.

تمثل هذه النتائج أول دليل على فعالية العلاج الجيني اللاإرادي للطفرة لمرض وراثي. تعكس هذه النتائج أكثر من عقد من الابتكار في جميع جوانب برنامج MCO-010، بما في ذلك تصميم المتجهات والتصنيع وتصميم التجارب السريرية، بالإضافة إلى تطوير نقاط نهاية رؤية وظيفية جديدة لهؤلاء السكان الذين يعانون من فقدان البصر الشديد.

وقال "إن هذه النتائج هي تتويج لأكثر من عقد من العمل من قبل العديد من الأفراد المتفانين، مما يؤكد إمكانات منصة MCO-010 الفريدة من نوعها ذات النطاق العريض والحساسة للغاية والسريعة". سامارندرا موهانتي، دكتوراه، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope. "يمثل هذا الإنجاز علامة فارقة هامة في مجال العلاج الجيني غير الطفري، مما يرسي بقوة وعد علم البصريات الوراثي كطريقة علاجية. ونحن نعرب عن خالص امتناننا للمعهد الوطني للعيون والمعاهد الوطنية للصحة والمتعاونين معه لمساهماتهم التي لا تقدر بثمن في تحقيق الإمكانات العلاجية لعلاج MCO، مما يوفر الأمل في استعادة الرؤية للمرضى بغض النظر عن الطفرة الجينية الأساسية لديهم.

استعادة التفاصيل التجريبية
متعدد المراكز، المرحلة 2ب تم اختيار 28 شخصًا بشكل عشوائي يعانون من فقدان البصر الشديد والتشخيص السريري المؤكد لمرض RP. لم يتم تضمين موضوع واحد عشوائي، الذي سحب موافقته قبل قياسات خط الأساس وتدخل الدراسة، في مجتمع mITT. النتائج المبلغ عنها مأخوذة من مجتمع mITT الذي شمل جميع الأشخاص العشوائيين الذين تلقوا التدخل في عين الدراسة (MCO-010 أو التحكم): 18 شخصًا في مجموعات MCO-010 و 9 أشخاص في المجموعة الضابطة. بالنسبة لنقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية، تم تقييم الموضوعات في نقاط زمنية متعددة على مدار عامين لتقييم BCVA، والتي تم قياسها بواسطة اختبار فرايبورغ لحدة البصر.

• تم إجراء نموذج خطي مختلط التأثيرات للتدابير المتكررة (MMRM) على نقاط النهاية الثانوية الأولية والرئيسية، حيث تم تضمين بيانات حدة البصر من جميع زيارات ما بعد خط الأساس في النموذج، مع حدة البصر الأساسية كمتغير مشترك.
• وأجريت مقارنات بين مجموعات العلاج باستخدام إجراء Hochberg لضبط مقارنات متعددة ضد السيطرة. باستخدام النتائج التي تم الحصول عليها من نموذج MMRM، ع-تم ترتيب القيم من المقارنتين لمجموعات MCO-010 مقابل عنصر التحكم من الأكبر إلى الأصغر.
• تعتمد نتائج نقطة نهاية حدة البصر الأولية والثانوية الرئيسية التي يتم الإبلاغ عنها على المناقشات التنظيمية، كما أعلن سابقا على 18 يناير 2024، ومواءمة نقاط نهاية الدراسة مع أهداف الدراسة المقصودة أصلاً. تم الانتهاء من خطة التحليل الإحصائي المنقحة (SAP) وتقديمها إلى المنظمين قبل الانتهاء من الأسبوع 76 والنقاط الزمنية اللاحقة للدراسة.
• تم تقييم الرؤية الوظيفية من خلال تقييم أداء الموضوع في التعرف على الأشياء أو التنقل في دورة التنقل في ظل مجموعة متنوعة من مستويات الإضاءة التي تمت مواجهتها في أنشطة الحياة اليومية.

فيما يلي ملخص لنتائج فعالية الخط العلوي:

دالاس, 21 فبراير 2024 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن سولاجنا بهاتاشارياسيشارك الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope Therapeutics وأعضاء آخرون في فريق الإدارة العليا في مؤتمرين قادمين. وفيما يلي التفاصيل:

الرئيس التنفيذي لشركة بيو ومؤتمر المستثمرين

تاريخ الجلسة: الاثنين 26 فبراير 2024
وقت الجلسة: 4:45 - 4:58 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: نيويورك ماريوت ماركيز
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي

تعمل السيدة Bhattacharya حاليًا في مجلس إدارة BIO. وفي عرضها التقديمي، ستقدم نظرة عامة على منصة Opsin متعددة الخصائص الخاصة بشركة Nanscope وستسلط الضوء على نهج الشركة اللاجيني. وستكون قيادة النانوسكوب متاحة أيضًا للاجتماعات خلال المؤتمر.

Evercore ISI 2024 مؤتمر التكنولوجيا الحيوية الخاص الناشئ

تاريخ الجلسة: الأربعاء 28 فبراير 2024
وقت الجلسة: 1:40 – 2:10 مساءً بالتوقيت الشرقي
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي

في الدردشة بجانب المدفأة، ستناقش السيدة بهاتاشاريا منصة Opsin متعددة الخصائص الخاصة بـ Nanscope بالإضافة إلى البيانات السريرية الحديثة من التجارب السريرية للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم ومرض ستارغاردت. ستكون قيادة النانوسكوب متاحة أيضًا للاجتماعات 1 × 1 طوال مدة المؤتمر.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة التي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس، 14 فبراير 2024 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة، يسرها أن تعلن عن دورها في المؤتمر الرابع القمة السنوية لمقارنة العلاج الجيني سيقام في الفترة من 13 إلى 15 فبراير 2024 في بوسطن. وستركز قمة هذا العام على تنفيذ دراسات المقارنة الفعالة للتغلب على العقبات الاستراتيجية والفنية وتسريع الموافقات على العلاجات الجينية الجديدة.

وسيترأس هذا الحدث سامارندرا موهانتي، الحائز على درجة الدكتوراه والرئيس والمدير العلمي لشركة النانوسكوب. في عرضه التقديمي وفي إحدى الجلسات، سيقدم الدكتور موهانتي رؤى حول التنقل في تعديلات العملية واستراتيجيات التفكير المستقبلي في الانتقال إلى عمليات قابلة للتطبيق تجاريًا مع ضمان إمكانية المقارنة.

تفاصيل العرض كالتالي:
حصة: الابتكارات في تطوير عملية العلاج الجيني للمساعدة في المقارنة
عنوان: الدردشة الجانبية: التنقل في تغييرات العملية وضمان الاختبار الشامل لتقليل التحديات في إمكانية مقارنة العلاج الجيني
تاريخ: الأربعاء 14 فبراير 2024
وقت: 3:30 مساءً بالتوقيت الشرقي

حصة: الخوض في التحديات التحليلية للتغلب على قضايا المقارنة
عنوان: التغلب على التحديات في عمليات تقديم حزمة CMC
تاريخ: الخميس 15 فبراير 2024
وقت: 11:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي

يظل Nanscope ملتزمًا بدفع حدود العلاج الجيني لرفع نتائج المرضى ويتوقع بفارغ الصبر تحفيز المناقشات مع أقرانه الموقرين في هذا الاجتماع.

لمزيد من التفاصيل والتسجيل، قم بزيارة https://genetherapy-comparability.com/

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة التي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس12 فبراير 2024 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكسأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن أمير سينغ، دكتوراه. سيعرض في 68^ذ الاجتماع السنوي للجمعية الفيزيائية الحيوية سيقام في الفترة من 10 إلى 14 فبراير 2024 في مركز مؤتمرات بنسلفانيا في فيلادلفيا. يوفر الاجتماع منصة للباحثين لمشاركة أحدث اكتشافاتهم وابتكاراتهم في مجال الفيزياء الحيوية.

خلال عرضه، سوف يتعمق الدكتور سينغ في الخصائص الفيزيائية الحيوية لجزيء MCO (MCO-010). وسيكشف عن آلية عمل MCO-010 الفريدة مع تقديم تفاصيل عن معلوماته الحيوية المميزة وبنيته الجزيئية وخصائصه الحساسة للضوء. يؤكد العرض التقديمي على أهمية الأبحاث الفيزيائية الحيوية وتأثيرها المحتمل على تعزيز فهمنا لعلاجات استعادة الرؤية.

تفاصيل العرض
عنوان: توضيح التفرد الهيكلي والوظيفي لجزيء opsin متعدد الخصائص، وهو جزيء ذو هندسة حيوية عالية وحساس للضوء المحيط، مع استجابة طيفية عريضة النطاق وحركية سريعة لتعديل الأنشطة العصبية
تاريخ: الأربعاء 14 فبراير 2024
وقت: 10:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: قاعة العرض AB
مقدم: دكتور أمير كومار سينغ

يتيح الهيكل المميز لـ MCO-010 وظائف مثل حساسية الضوء ذات النطاق العريض، والمدى الديناميكي العالي، وحركية التنشيط السريع، مما يجعله واعدًا لاستعادة الرؤية لدى المصابين بأمراض الشبكية التنكسية. إن قدرته على العمل في الإضاءة المحيطة بدون أجهزة التحفيز الخارجية تفتح إمكانيات جديدة لاستعادة الرؤية. يعد هذا النهج البصري الوراثي الجديد خطوة مهمة نحو علاج الاضطرابات العصبية التي تنطوي على نشاط غير طبيعي للدوائر العصبية.

حول MCO-010
تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية محددة، وتكون محدودة أيضًا في الحالات المتقدمة من المرض مع تدهور خلايا الشبكية الخارجية. يستهدف العلاج الأحادي البصري MCO القابل للتنشيط بالضوء المحيط الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين ولديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بشكل دائم بسبب RP المتقدم. مكو-010 (سونبيريتيجيني إستيبارفوفيك، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والحساس للغاية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر معزز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في بيئات العالم الحقيقي. يسمح ناقل AAV2 الخاص بالنقل القوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت دراسة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 لدى مرضى RP المتقدم سلامة مواتية وتحسنًا يعتمد على الجرعة في حدة البصر. وقد لوحظت تحسينات كبيرة في حدة البصر لدى المرضى المعالجين بـ MCO-010 مقارنةً بالتحكم في تجربة المرحلة 2 ب من الاستعادة. كانت هناك أيضًا تحسينات مهمة في الرؤية الوظيفية، كما تم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية متعددة الإنارة وتمييز الشكل، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة التي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس، تكساس (7 فبراير 2024) — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة، أن الدكتور فيكتور جونزاليس سيقدم عرضًا في المؤتمر الاجتماع السنوي السابع والأربعون لجمعية البقعة الصفراء، والذي سيقام في الفترة من 7 إلى 10 فبراير في منتجع ونادي لا كوينتا في بالم سبرينغز، كاليفورنيا. تفاصيل العرض كالتالي:

عنوان: MCO-010 العلاج البصري الوراثي لعلاج مرض ستارغاردت: السلامة والفعالية خلال الأسبوع 48 في المرحلة 2 أ من تجربة STARLIGHT السريرية
عنوان الجلسة: ضمور الشبكية الوراثي 1 (تجارب العلاج)
تاريخ: 7 فبراير 2024
وقت: 6:18 مساءً - 6:25 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: الحجرة الرئيسية
مقدم: الدكتور فيكتور جونزاليس، معهد فالي ريتينا، ماك ألين، تكساس

خلال عرضه التقديمي، سيوضح الدكتور جونزاليس تصميم التجربة وبيانات 48 أسبوعًا من STARLIGHT (NCT05417126)، أول دراسة سريرية للعلاج البصري الوراثي لفقدان البصر الشديد الناجم عن مرض ستارغاردت. سيغطي الدكتور جونزاليس أفضل تحسينات حدة البصر (BCVA) لمرضى STARLIGHT، كما تم قياسها بواسطة مخطط ETDRS، بعد حقنة MCO-010 واحدة داخل الجسم الزجاجي. سيشارك الدكتور جونزاليس أيضًا أفكاره حول كيف يمكن لنتائج STARLIGHT أن تفيد التطوير السريري المستقبلي لبرنامج Stargardt الخاص بـ Nanscope أثناء تقدمه إلى المرحلة 3.

النتائج الرئيسية من تجربة STARLIGHT السريرية

• تم تحمل MCO-010 جيدًا مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة (SAEs) خلال 48 أسبوعًا
• شهد المرضى الذين يعانون من مرض البقعة الصفراء في الغالب تحسينات ذات معنى سريريًا في BCVA
• ظهرت تحسينات في المجال البصري وفي النتائج التي أبلغ عنها المريض (القراءة واللون والتباين)

حول مرض ستارغاردت
مرض ستارغاردت هو اضطراب وراثي نادر في العين يسببه رواسب دهنية في البقعة، مما يؤدي إلى فقدان الرؤية في المجال المركزي. ويؤثر هذا المرض على ما يقرب من 8000 إلى 10000 مريض في الولايات المتحدة، وغالبًا ما تبدأ الأعراض في مرحلة الطفولة أو المراهقة. حاليًا، لا توجد علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة التي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس، 1 فبراير 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، عن تقديم عرض تقديمي في معهد باسكوم بالمر للعيون. تكوين الأوعية الدموية والنضح والانحطاط 2024 يقام الحدث افتراضيًا يوم السبت 3 فبراير^{بحث وتطوير،} تفاصيل العرض هي كما يلي:

عنوان الجلسة: العلاجات الناشئة لـ AMD غير النضحي
عنوان: علم البصريات الوراثي لاستعادة الرؤية في الضمور الجغرافي الثانوي إلى AMD المتقدم
تاريخ الجلسة: 3 فبراير 2024
وقت الجلسة: 11:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: افتراضي
مقدم: ألين سي هو، دكتور في الطب

خلال عرضه التقديمي، سيعرض الدكتور هو نتائج ما قبل السريرية التي تشير إلى أن الضمور الجغرافي الناجم عن AMD المتقدم قد يكون قابلاً للعلاج باستخدام العلاج البصري الوراثي غير الفيروسي ومتعدد الخصائص الذي يستهدف الليزر (MCO)، وإمكانية الترجمة السريرية لـ MCO- الخاص بالنانوسكوب. 020.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

موقع الكتروني: www.nanostherapeutics.com

• يقدم المنظمون من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والاتحاد الأوروبي نصائح متسقة مفادها أن حدة البصر قد تكون بمثابة نقطة نهاية أولية لتقييم فعالية MCO-010 في علاج مرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP) منخفض الرؤية
• توفر الملاحظات التنظيمية وضوحًا للمسار المحتمل للموافقة في الولايات المتحدة وفي الولايات المتحدة أوروبا لـ MCO-010 في RP؛ النانوسكوب يستعد للتنفيذ الفوري

دالاس, 18 يناير 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، قدمت اليوم تحديثًا بعد المناقشات التنظيمية الأخيرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("FDA") ومن النصائح العلمية اجتماع مع وكالة الأدوية الأيسلندية ("IMA")، بشأن المسار التنظيمي لـ MCO-010 لعلاج RP.

فيما يتعلق بالمناقشة الإنتاجية لنهاية المرحلة الثانية من النوع ب مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تلقت شركة Nanscope تعليقات حول برنامج العلاج الجيني البصري الوراثي MCO-010 الخاص بها في المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للبصر بسبب التهاب الشبكية الصباغي المتقدم. ذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن التغيير من خط الأساس في قياس حدة البصر لدى المرضى ضعاف البصر يمكن أن يكون تقييمًا أوليًا مناسبًا للفعالية في دراسة مناسبة ومضبوطة جيدًا لتقديم دليل جوهري على الفائدة لدعم موافقة BLA. تلقى MCO-010 كلاً من الأدوية اليتيمة وتعيينات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء.

تلقى Nanscope أيضًا ردود فعل إيجابية من اجتماع المشورة العلمية مع IMA كجزء من مسار الموافقة على MCO-010 في أوروبا.

أيد IMA حدة البصر باعتبارها نقطة النهاية الأولية المناسبة لتقييم مرضى RP ضعاف البصر بعد علاج MCO-010.

أيدت IMA أيضًا تغيير 0.3 logMAR باعتباره ذا معنى سريريًا لمرضى فقدان البصر الشديد RP.

اقترحت IMA أن يستكشف المنظار النانوي الموافقة المشروطة على MCO-010 أوروبا بناء على البيانات الموجودة.

بناءً على المناقشات التنظيمية، عاد النانوسكوب إلى حدة البصر كنقطة النهاية الأولية في المرحلة العشوائية المستمرة ذات القناع المزدوج ومتعددة المراكز. 2ب دراسة (استعادة). ومن المتوقع أن يتم الإعلان عن بيانات نهاية الدراسة لمدة 100 أسبوع في النصف الأول من عام 2024.

"إن المدخلات المتسقة من كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وIMA بشأن إمكانية أن تكون حدة البصر بمثابة نقطة النهاية الأولية للبرنامج السريري تعد علامة فارقة رئيسية لنانوسكوب وتزود MCO-010 بمسار تنظيمي واضح في الولايات المتحدة وفي الولايات المتحدة." أوروبا،" قال سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope.

حول التهاب الشبكية الصباغي
يشمل التهاب الشبكية الصباغي (RP) مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتحلل فيها الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين بمرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف. ويعتقد أن هذه الاضطرابات مرتبطة بأكثر من 100 طفرة جينية مختلفة. يعاني ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة وما يقدر بنحو 2 مليون شخص في جميع أنحاء العالم من مرض RP، مما يجعله السبب الرئيسي للعمى الوراثي.

حول MCO-010
تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية معينة، وتكون محدودة أيضًا في الحالات المتقدمة من المرض مع تدهور خلايا الشبكية الخارجية. يستهدف العلاج الأحادي البصري MCO القابل للتنشيط بالضوء المحيط الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين ولديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بشكل دائم بسبب RP المتقدم. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والأكثر حساسية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر معزز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في بيئات العالم الحقيقي. يسمح ناقل AAV2 الخاص بالنقل القوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت دراسة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 لدى مرضى RP المتقدم سلامة مواتية وتحسنًا يعتمد على الجرعة في حدة البصر. وقد لوحظت تحسينات كبيرة في حدة البصر لدى المرضى المعالجين بـ MCO-010 مقارنةً بالتحكم في المرحلة 2ب استعادة المحاكمة. كانت هناك أيضًا تحسينات مهمة في الرؤية الوظيفية، كما تم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية متعددة الإنارة وتمييز الشكل، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126 ). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس، تكساس - 12 يناير 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة، أعلنت اليوم أن د. سامارندرا موهانتي، الرئيس والمدير العلمي، ود. جاريد ستيفنز، سيقدم نائب الرئيس للاستراتيجية وتطوير الأعمال عرضًا في المؤتمر المؤتمر السنوي العشرين لأسبوع العلاجات المتقدمة تجري من 16-19 يناير في ال ميامي مركز المؤتمرات في ميامي، فلوريدا. تفاصيل العرض هي كما يلي:

عنوان: التنقل في التصنيع والتحديات التنظيمية المرتبطة به لتطوير العلاجات الجينية
عنوان الجلسة: التوافق التنظيمي وCMC لتصنيع العلاج الجيني
تاريخ الجلسة: 17 يناير 2024
وقت الجلسة: 4:00 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: المسرح 2
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

خلال عرضه التقديمي، سيقوم الدكتور موهانتي بما يلي:

• التعريف بالحاجة إلى استراتيجيات التفكير المستقبلي في الانتقال من العمليات التجريبية إلى العمليات المجدية تجارياً
• قم بتغطية المشهد التنظيمي، وتحديات البيانات التاريخية المحدودة، وقابلية المقارنة بين دفعات التصنيع
• تسليط الضوء على أهمية تقييم المخاطر في تبرير النهج التحليلي وكيف يمكن أن يؤثر ذلك على عملية صنع القرار

عنوان: الريادة في موجة جديدة من العلاجات الجينية الضوئية لاستعادة الرؤية 

عنوان الجلسة:  جلسة تسليط الضوء على العلاج الجيني
تاريخ الجلسة: 19 يناير 2024
وقت الجلسة: 10:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: مرحلة الابتكار
مقدم: جاريد ستيفنز، دكتوراه، نائب الرئيس للاستراتيجية وتطوير الأعمال

خلال عرضه التقديمي، سيسلط الدكتور ستيفنز الضوء على التقدم السريري الأخير لبرامج خط أنابيب Opsin متعدد الخصائص التابع لشركة Nanscope لعلاج التهاب الشبكية الصباغي والتنكس البقعي ستارغاردت.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126 ). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس، تكساس – 4 ديسمبر 2023 – أعلنت شركة Nanscope Therapeutics (Nanscope)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة، اليوم عن تعيين جلين سبليندوريو رئيسًا لمجلس الإدارة، على أن يسري مفعوله على الفور. ومع أكثر من 30 عامًا من الخبرة المثالية التي تميزت بالقيادة التنفيذية الواسعة في صناعة طب العيون، سيدعم السيد سبليندوريو شركة Nanscope في الوصول إلى رؤيتها الإستراتيجية.

ومن خلال منصبه الجديد كرئيس لمجلس الإدارة، سيلعب السيد سبليندوريو دورًا محوريًا في ضمان فعالية مجلس الإدارة في تنفيذ الإستراتيجية والتوجيه التنظيميين لشركة Nanscope. سيساعد فهمه الشامل للتمويل وتطوير الأعمال في توجيه Nanscope خلال مهمته المتمثلة في جلب الأمل في بصر متجدد لملايين الأشخاص المصابين بأمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد علاج لها حاليًا.

وعلق السيد سبليندوريو على تعيينه قائلاً: “يشرفني الانضمام إلى Nanscope كرئيس لمجلس الإدارة. إن التزام الشركة بتطوير علاجات جديدة لأمراض تنكس الشبكية يتماشى مع شغفي بإحداث تأثير مفيد في مساحة شبكية العين. وإنني أتطلع إلى العمل بشكل تعاوني مع مجلس الإدارة وفريق القيادة لدفع الابتكار والمساهمة في تحقيق مهمتنا المشتركة.

في الآونة الأخيرة، تولى السيد سبليندوريو العديد من الأدوار القيادية الرئيسية في شركة IVERIC bio, Inc.، وهي إحدى شركات Astellas (المعروفة سابقًا باسم Ophthotech Corporation)، بما في ذلك الرئيس التنفيذي والرئيس والمدير. كما شغل أيضًا منصب نائب الرئيس التنفيذي، والمدير التنفيذي للعمليات، والمدير المالي، وأمين الصندوق. بالإضافة إلى ذلك، شغل منصب الرئيس والمدير المالي والمدير في شركة الأدوية ونائب الرئيس التنفيذي والمدير المالي في شركة Eyetech Pharmaceuticals. في وقت سابق من حياته المهنية، كان السيد سبليندوريو مديرًا إداريًا لشركة MPM Capital Advisors, LLC، وشغل العديد من المناصب المالية العليا في شركة Hoffman-La Roche.

وأعرب سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Nanscope، عن حماسه بشأن التعيين قائلاً: "يسعدنا أن نرحب بجلين سبليندوريو كرئيس لمجلس الإدارة لدينا. إن خبرته الواسعة في بناء وتوسيع نطاق الشركات التقدمية، إلى جانب معرفته الشاملة بالنجاح في جلب علاجات الشبكية إلى السوق، ستعزز بلا شك مكانة Nanscope كشركة رائدة في صناعة طب العيون. ونحن نتطلع إلى الاستفادة من خبرته بينما ننتقل إلى المراحل التالية من تطورنا."

ينضم السيد سبلندوريو إلى الشركة في وقت حرج، ويعكس تعيينه التزام Nanscope بتحسين تأثير مجلس الإدارة من خلال تجميع مجموعة من المستشارين المتنوعين والمتميزين لدفع ابتكارات المنظمة ونجاحها. إن Nanscope مخصص لحلول الشبكية الجديدة الرائدة التي لها تأثير دائم على المرضى والأطباء.

نبذة عن النانوسكوب
www.nanostherapeutics.com
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي. (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

للاستفسارات الإعلامية، يرجى الاتصال بـ:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس, 1 ديسمبر 2023 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن فرانشيسكو بانديلو، دكتوراه في الطب، FEBO، سيقدم عرضًا في المؤتمر الحادي عشر^ذ سنوي مؤتمر فلوريتينا تجري من 30 نوفمبر – 3 ديسمبر 2023 في روما، إيطاليا. تفاصيل العرض هي كما يلي:

عنوان: فعالية وسلامة العلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية بسبب التهاب الشبكية الصباغي

حصة: أبرز الأوراق المجانية العلاجات المبتكرة
تاريخ الجلسة: 2 ديسمبر 2023
وقت الجلسة: الساعة 10:54 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا
موقع: فندق ومركز مؤتمرات كافاليري والدورف أستوريا
مقدم: فرانشيسكو بانديلو، دكتوراه في الطب، FEBO، أستاذ ورئيس قسم طب العيون، جامعة Vita-Salute، Ospedale San Raffaele، ميلان

في عرضه التقديمي، سيناقش البروفيسور بانديلو بيانات 12 شهرًا من مرحلة استعادة النانوسكوب 2ب تجربة عشوائية محكومة في المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126 ). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 30 نوفمبر 2023 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن جاريد ستيفنز، دكتوراه، نائب الرئيس للاستراتيجية وتطوير الأعمال، سيقدم في 13^ذ سنوي قمة الابتكار في طب العيون (OIS) تجري من 1-2 ديسمبر في سان دييغو، كاليفورنيا. تفاصيل العرض هي كما يلي:

عنوان: الريادة في موجة جديدة من العلاجات الجينية الضوئية لاستعادة الرؤية

عنوان الجلسة: معرض شبكية العين للابتكار
تاريخ الجلسة: 2 ديسمبر 2023
وقت الجلسة: 11:05 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق أومني سان دييغو
مقدم: جاريد ستيفنز، دكتوراه، نائب الرئيس للاستراتيجية وتطوير الأعمال

خلال العرض الذي سيقدمه، سيقدم الدكتور ستيفنز تحديثًا مؤسسيًا عن أنشطة Nanscope الأخيرة والقادمة.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 9 نوفمبر 2023  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن د. سامارندرا موهانتيسيشارك الرئيس والمدير العلمي في لجنة ويحضر في المؤتمر 4^ذ القمة السنوية للتطوير العلاجي لـ AMD الجاف تجري من 14-16 نوفمبر 2023 في بوسطن، ماساتشوستس. تفاصيل اللوحة والعرض التقديمي هي كما يلي:

عنوان: التغلب على القيود المفروضة على AMD الجاف لعدم وجود نموذج مرض معترف به
حصة: التعرف على كيفية تحسين نماذج AMD الجافة الحالية في الجسم الحي وفي المختبر لتحسين الكفاءة
تاريخ الجلسة: 15 نوفمبر 2023
وقت الجلسة: 11:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق هيلتون بوسطن لوجان إيربورت

خلال حلقة النقاش، سيسلط الدكتور موهانتي الضوء على الأسباب التي تجعل تطوير نموذج حيواني ذي صلة بالضمور البقعي المرتبط بالعمر الجاف يمثل تحديًا كبيرًا. وسوف يستكشف أيضًا طرقًا لدمج المزيد من NHPs في الاختبارات قبل السريرية لإبلاغ ملف تعريف السلامة الخاص بعلاجات AMD الجافة بشكل أفضل.

عنوان: توسيع نطاق استعادة رؤية علم البصريات الوراثي إلى GA عبر توصيل Opsin متعدد الخصائص بالليزر
حصة: التحقيق في أحدث التطورات لتحسين تقديم علاجات AMD الجافة
تاريخ الجلسة: 16 نوفمبر 2023
وقت الجلسة: 4:00 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق هيلتون بوسطن لوجان إيربورت

في عرضه التقديمي، سيناقش الدكتور موهانتي آفاق علم البصريات الوراثي لتحسين حدة البصر لدى مرضى الضمور البقعي من خلال بيانات إثبات المفهوم التي تم الحصول عليها في البشر، مع تقييم أحدث البيانات قبل السريرية حول استخدام الليزر لـ Opsin متعدد الخصائص. (مكو). وسيناقش أيضًا إمكانات المنصة في علاج حالات تنكس الشبكية المختلفة.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا زيارة نهاية الدراسة للمرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي، الثانوي لمرض AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس، تكساس (3 نوفمبر 2020) – شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، حصلت على جائزة "أفضل عرض لشبكية العين" في Eyecelerator@AAO2023. تم تسليم الجائزة إلى كبير المسؤولين الطبيين في شركة Nanscope، الدكتور صامويل بارون، عن العرض الذي قدمه خلال معرض Retina Showcase الخاص بالحدث. في العرض الذي قدمه، عرض الدكتور بارون منصة Opsin متعددة الخصائص الخاصة بالشركة وقدرتها على استعادة الرؤية بناءً على البيانات السريرية الحديثة لدى المرضى الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية المتقدمة.

سام بارون، دكتوراه في الطب، المدير الطبي لشركة Nanscope Therapeutics يقبل جائزة "أفضل عرض - شبكية العين" خلال Eyecelerator@AAO2023 في سان فرانسيسكو، 2 نوفمبر 2023

يتم اختيار الفائز بجائزة أفضل عرض من خلال تصويت الحاضرين في المؤتمر. قال سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي: "نحن سعداء ويشرفنا هذا التكريم. إنه أمر مميز للغاية لأنه يأتي من مجتمع شبكية العين الخاص بنا. ونشكركم جميعا على التشجيع. إنه يعني الكثير لفريقنا بأكمله."

قال صموئيل بارون، كبير مسؤولي التسويق: "لقد كانت تجربة المريض في مقدمة ومحور العرض الذي قدمته، وأنا أقدر الاعتراف بعملنا لإحداث فرق في حياتهم".

قيادة شركة Nanscope Therapeutics تحتفل بجائزة "أفضل عرض" في Eyecelerator. من اليسار، جاريد ستيفنز، نائب الرئيس للاستراتيجية والأعمال؛ ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس؛ وسام بارون، كبير المسؤولين الطبيين؛ سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي؛ مايكل ماركيز، المدير المالي.

تم عقد مؤتمر Eyecelerator@AAO2023 في 2 نوفمبر 2023 قبل الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون في سان فرانسيسكو. يركز Eyecelerator على الاتجاهات الناشئة والتقدم والابتكارات في مجال العناية بالعيون.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا زيارة نهاية الدراسة للمرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 30 أكتوبر 2023 — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أعلنت اليوم عن عروضها التقديمية في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون (AAO) 2023 وEyecelerator @ AAO 2023 الذي سيعقد في سان فرانسيسكو، كاليفورنيا. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

Eyecelerator @ AAO 2023
عنوان الجلسة: معرض شبكية العين
تاريخ الجلسة: 2 نوفمبر 2023
وقت الجلسة: 12:40 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: سان فرانسيسكو ماريوت ماركيز، غرفة نوب هيل
مقدم: صموئيل بارون، دكتوراه في الطب، كبير المسؤولين الطبيين

خلال عرضه التقديمي، سيعرض الدكتور بارون منصة Opsin متعددة الخصائص وقدرتها على استعادة الرؤية بناءً على البيانات السريرية الحديثة لدى المرضى الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية المتقدمة.

الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون (AAO) لعام 2023
عنوان: MCO-010 العلاج البصري البصري لفقدان البصر في مرض ستارغاردت: بيانات الخط الرئيسي من تجربة المرحلة الثانية من STARLIGHT
عنوان الجلسة: RET14 (القسم الحادي عشر: آخر التطورات، الجزء الثاني)
تاريخ الجلسة: 4 نوفمبر 2023
وقت الجلسة: 9:10 صباحًا بتوقيت المحيط الهادئ (شخصيًا، بث مباشر، عند الطلب)
موقع:  مركز موسكون، المبنى الغربي – آر إم. 3004
مقدم: ستيفن هـ. تسانغ، دكتور في الطب، دكتوراه

خلال العرض الذي سيقدمه، سيناقش الدكتور تسانغ بيانات نهاية الدراسة من المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب مرض ستارغاردت.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا زيارة نهاية الدراسة للمرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 26 أكتوبر 2023 / — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة، أعلنت اليوم عن تعيين نجم شريف، دكتوراه، دكتوراه في العلوم، وهو خبير مخضرم في اكتشاف وتطوير الأدوية/الأجهزة، بصفته نائب رئيس البحث والتطوير العالمي.

قال: "يسعدنا أن نرحب بناج في فريق النانوسكوب". سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope. "تعد خبرته الواسعة في مجال طب العيون واكتشاف الأدوية الصيدلانية وتطويرها مناسبة بشكل طبيعي لمنظمتنا، ونحن نتطلع إلى الاستفادة من خبرته السريرية والتنظيمية على وجه الخصوص في هذا الوقت المحوري لـ MCO-010."

"يشرفني الانضمام إلى شركة Nanscope، وهي شركة أعتبرها بمثابة تحول في مجال طب العيون. وبما أن أصلهم الرئيسي، MCO-010، يتقدم نحو موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)، فإنني أتطلع إلى الفرصة للتأثير بشكل إيجابي على حياة الأشخاص الذين يعانون من أمراض الشبكية الموروثة، وتقديم خيارات العلاج للسكان الذين لا توجد علاجات ثابتة لهم. قال الدكتور شريف.

دكتور. ناج شريف يجلب أكثر من ثلاثة عقود من الخبرة في مجال اكتشاف الأدوية/الأجهزة الصيدلانية وتطويرها إلى Nanscope، بما في ذلك الخبرة المتخصصة في طب العيون وعلم الأعصاب. طوال حياته المهنية، ساهم في اكتشاف وتطوير العديد من الأدوية التجارية المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء، بما في ذلك العامل المضاد للجلوكوما Travatan® والأدوية المضادة للحساسية/الالتهابات مثل Patanol® /Pataday® وEmedine®. بالإضافة إلى ذلك، كان للدكتور شريف دور فعال في توجيه ثلاثة أدوية للحصول على موافقات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: Simbrinza® لعلاج الجلوكوما، وIZBA® لعلاج ارتفاع ضغط الدم في العين والزرق، وPAZEO™ لعلاج حساسية العين. في الآونة الأخيرة، شغل الدكتور شريف منصب نائب الرئيس للعلوم الطبية الحيوية العالمية ورئيس قسم الجلوكوما والوقاية العصبية في شركة سانتن، حيث أدار أقسام العلوم السريرية وعلوم البيانات والقياسات الحيوية في الشركة، وحيث قام أيضًا بتأسيس وإدارة التحالفات العالمية والأبحاث الخارجية أنشطة. قبل ذلك، شغل مناصب تتعلق بالبحث والتطوير والشؤون التنظيمية في Alcon Research-Novartis، وSynaptic Pharmaceutical Corp، وSyntex Pharma / Roche Pharmaceutical Corp. وله العديد من المنشورات المنشورة على نطاق واسع مع عدد كبير من المنشورات التي راجعها النظراء، والكتب المحررة، ويحمل العديد من الأعمال. براءات الاختراع للتخفيف من الأمراض العصبية وأمراض العيون. لقد تمت دعوته كمنظم ورئيس ومتحدث في العديد من المؤتمرات الوطنية والدولية.

بالإضافة إلى خبرته المهنية، عمل الدكتور شريف في العديد من المجالس واللجان. الدكتور شريف هو زميل منتخب في العديد من الجمعيات العلمية مثل جمعية الأبحاث في مجال الرؤية وطب العيون، وجمعية علم الأدوية والعلاجات العينية والجمعية الدوائية البريطانية. يعمل حاليًا في المجلس الاستشاري العلمي لمؤسسة الجلوكوما كأستاذ مساعد في كلية الطب بجامعة ديوك-NUS في سنغافورةومعهد طب العيون في جامعة كوليدج لندن. حصل على العديد من الأوسمة، بما في ذلك جائزة إرنست إتش. باراني عن "المساهمات المتميزة في علم صيدلة العين"، والجائزة الأولى والافتتاحية "د. روجر فوجل جائزة "للأبحاث الصيدلانية، والسير جيمس بلاك جائزة "المساهمات في اكتشاف الأدوية".

حصل الدكتور شريف على درجة الدكتوراه في علم الأعصاب، ودكتوراه في العلوم (عن طريق الأطروحة) في طب العيون، ودرجة البكالوريوس المزدوجة في علم وظائف الأعضاء والكيمياء الحيوية من جامعة ساوثهامبتون (المملكة المتحدة).

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا زيارتها النهائية للدراسة للمرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt. (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس، تكساس (9 أكتوبر 2023) – شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن الدكتور أروب روي ومايكل كارلسون سيقدمان عرضًا في المؤتمر الثالث عشر^ذ العين و مؤتمر أبحاث الرقائق العالمي سيقام في الفترة من 8 إلى 10 أكتوبر في ساوثفيلد بولاية ميشيغان. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: تطوير والتحقق من صحة اختبار التنقل Y متعدد الإضاءة (MLYMT)) لتقييم التنقل الموجه بالرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان الرؤية العميق

عنوان الجلسة: سالحلقة العاشرة: تابع الفيزياء النفسية
تاريخ الجلسة: 10 أكتوبر
وقت الجلسة: 10:00-10:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق ويستن ساوثفيلد
مقدم: اروب روي، دكتوراه

خلال حديثه، سيناقش الدكتور روي تطوير والتحقق من صحة تقييم الرؤية الوظيفية الجديد القائم على التنقل بواسطة MLYMT باستخدام البيانات الطولية من موضوعات ذات مستويات مختلفة من الرؤية، والتي تم تقييمها من قبل طلاب الصف المقنعين.

عنوان: تطوير والتحقق من صحة اختبار تمييز الأشكال متعدد الإنارة (MLSDT) لتقييم التعرف على الأشياء القريبة لدى المرضى الذين يعانون من ضعف شديد في الرؤية

عنوان الجلسة: مقدمو الملصقات للمجموعة "أ".
تاريخ الجلسة: 9 أكتوبر
وقت الجلسة: 6:00-7:00 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق ويستن ساوثفيلد
مقدم: مايكل كارلسون
خلال عرض الملصق الخاص به، سيناقش السيد كارلسون تطوير والتحقق من صحة تقييم الرؤية الوظيفية الجديد للأشياء القريبة بواسطة MLSDT باستخدام بيانات من موضوعات ذات مستويات مختلفة من الرؤية تم جمعها في نقاط زمنية متعددة. 

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا زيارة نهاية الدراسة للمرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس, 9 أكتوبر 2023 — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي، أعلنت اليوم عن عروض تقديمية في جمعية شبكية العين 56^ذ انعقاد اللقاء العلمي السنوي في نيويورك، نيويورك من 11-14 أكتوبر 2023.

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: MCO-010 استعادة الرؤية البصرية لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي الذين يعانون من فقدان الرؤية العميق: تجربة سريرية عشوائية، خاضعة للتحكم، متعددة المراكز، مزدوجة القناع (RESTORE)

عنوان الجلسة: الأمراض الوراثية والحثل والانحطاطات
تاريخ الجلسة: 11 أكتوبر 2023
وقت الجلسة: 4:56 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق انتركونتيننتال باركلي
مقدم: كريستين كاي، دكتوراه في الطب، مديرة الفيزيولوجيا الكهربية ووراثة الشبكية والتجارب السريرية في Vitreoretinal Associates في غينزفيل، فلوريدا، وأستاذ مساعد منتسب في جامعة جنوب فلوريدا.

في عرضها التقديمي، ستناقش الدكتورة كاي البيانات والتحليلات السريرية من تجربة المرحلة 2 ب من النانوسكوب في المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم.

عنوان: MCO-010 العلاج البصري الوراثي لفقدان الرؤية العميق في مرض ستارغاردت: نتائج 12 شهرًا من المرحلة الثانية من تجربة ضوء النجوم

عنوان الجلسة: التصوير
تاريخ الجلسة: 12 أكتوبر 2023
وقت الجلسة: 5:02 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق انتركونتيننتال باركلي
مقدم: ألين هو، دكتوراه في الطب، أستاذ طب العيون في جامعة توماس جيفرسون والجراح المعالج ومدير أبحاث شبكية العين والمدير المشارك لخدمة شبكية العين في مستشفى ويلز للعيون.

في هذا العرض التقديمي الأخير، سيناقش الدكتور هو البيانات الأخيرة لمدة عام واحد من تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من Nanscope لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من تنكس البقعي Stargardt المتقدم.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا زيارة نهاية الدراسة للمرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 2 أكتوبر 2023  — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، من المقرر أن تشارك في منتدى شبكية العين المستقبلي لطب العيون لعام 2023 وتسليط الضوء على ابتكارات Euretina في مؤتمر Euretina الثالث والعشرين، والذي يعقد كل منهما في أمستردام، هولندا. تفاصيل العروض التقديمية أدناه:

منتدى مستقبل شبكية العين لطب العيون

نقاش: الحفاظ على البصر في أمراض الشبكية: هل سيحدث العلاج الجيني تأثيرًا؟
تاريخ الجلسة: 4 أكتوبر 2023
وقت الجلسة: 12:30-1:00 ظهرًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: فندق حياة ريجنسي
مقدم: الدكتور سامارندرا موهانتي، الرئيس والمدير العلمي

خلال الجلسة، سيسلط الدكتور موهانتي الضوء على الأساليب الحيادية للجينات التي لديها القدرة على التأثير على أعداد كبيرة من المرضى الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية.

عنوان: الريادة في موجة جديدة من العلاجات الجينية الضوئية لاستعادة الرؤية
تاريخ الجلسة: 4 أكتوبر 2023
وقت الجلسة: 2:38-2:45 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: فندق حياة ريجنسي
مقدم: الدكتور سامارندرا موهانتي، الرئيس والمدير العلمي

في هذه الجلسة، سيسلط الدكتور موهانتي الضوء على منصة Opsin متعددة الخصائص الخاصة بـ Nanscope والبيانات السريرية الحديثة من التجارب السريرية للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم ومرض ستارغاردت.

أضواء الابتكار في يوريتينا (EIS)
عنوان: الريادة في موجة جديدة من العلاجات الجينية الضوئية لاستعادة الرؤية
تاريخ الجلسة: 4 أكتوبر 2023
وقت الجلسة: 1:00 – 7:40 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: مركز مؤتمرات يوريتينا (RAI) أمستردام
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي

في جلسة الملصقات هذه، ستسلط السيدة بهاتاشاريا الضوء على تقنيات منصة Opsin متعددة الخصائص والليزر غير الفيروسي من Nanscope لتطوير خط Nanscope الخاص باضطرابات الشبكية الموروثة والضمور البقعي المتقدم المرتبط بالعمر.

23^{بحث وتطوير} مؤتمر يوريتينا
عنوان الملخص: MCO-010 العلاج البصري الوراثي لعلاج مرض ستارغاردت: السلامة والفعالية خلال الأسبوع 48 في المرحلة 2 أ من تجربة STARLIGHT السريرية
عنوان الجلسة: جلسة Euretina 6 – المعالم والعوائق المتأخرة
تاريخ الجلسة: 6 أكتوبر 2023
وقت الجلسة: 12:15-1:15 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع:  راي أمستردام
مقدم: مايكل سينجر، دكتوراه في الطب، أستاذ طب العيون السريري في جامعة تكساس مركز العلوم الصحية

سيناقش الدكتور سينغر في جلسته البيانات الحديثة من تجربة Nanscope للمرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من تنكس البقعة الصفراء المتقدم Stargardt.

عنوان الملخص: العلاج البصري الوراثي باستخدام MCO-010 في حالات فقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي: نتائج مدتها 12 شهرًا من تجربة RESTORE السريرية العشوائية مزدوجة القناع التي يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي
تفاصيل الجلسة: متاحة كورقة صوتية مجانية يمكن عرضها في الحدث أو على منصة المؤتمر الافتراضي على الساعة 4:00 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي على 5 أكتوبر 2023.
موقع:  راي أمستردام
مقدم: سرينيفاس ر. سادا، دكتوراه في الطب، الرئيس والمدير العلمي لمعهد دوهيني للعيون، ورئيس معهد ستيفن جيه رايان - أرنولد ومابيل بيكمان، وأستاذ طب العيون في جامعة كاليفورنيا - لوس أنجلوس (جامعة كاليفورنيا), مدرسة ديفيد جيفن من الطب

سيناقش الدكتور صدى البيانات والتحليلات السريرية من مرحلة النانوسكوب 2ب استعادة التجربة في المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم.

عنوان الملخص: تصميم وتطوير تقييمين جديدين للوظيفة المعتمدة على الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من ضعف شديد في الرؤية بسبب التهاب الشبكية الصباغي الذين يتلقون MCO-010
تفاصيل الجلسة: متاحة كورقة صوتية مجانية يمكن عرضها في الحدث أو على منصة المؤتمر الافتراضي على الساعة 4:00 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي على 5 أكتوبر 2023.
موقع: راي أمستردام
مقدم: فيكتور جونزاليس، دكتوراه في الطب، معهد فالي ريتينا، ماكالين، تكساس

دكتور. غونزاليس سيناقش المؤتمر التحقق من صحة نقطتي نهاية وظيفيتين جديدتين للرؤية، وهما التنقل والتعرف على الأشياء، المناسبين لتقييم المرضى ضعاف البصر مثل المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي المتقدم.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا زيارة نهاية الدراسة للمرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس، تكساس (28 سبتمبر 2023) — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة، اليوم أن الدكتور سام بارون، كبير المسؤولين الطبيين، سيقدم عرضًا تقديميًا حول التطوير السريري لمنصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) الخاصة بـ Nanscope في المؤتمر 4^ذ القمة السنوية للعلاج الجيني لاضطرابات العيون سيعقد في الفترة من 3 إلى 5 أكتوبر في بوسطن، ماساتشوستس. تفاصيل العرض هي كما يلي:

عنوان: تطوير علاجات الجينات الضوئية من خلال العيادة

عنوان الجلسة: علم البصريات الوراثي واستعادة الرؤية المستقلة عن الطفرة في البيئة السريرية
تاريخ الجلسة: 4 أكتوبر 2023
وقت الجلسة: 12:20 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: هيلتون بوسطن باك باي
مقدم: سام بارون، دكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين

خلال عرضه التقديمي، سيقدم الدكتور بارون ويسلط الضوء على فوائد علاجات الجينات MCO الخاصة بشركة Nanscope للمرضى الذين يعانون من ضمور الشبكية الوراثي (IRDs). بالإضافة إلى ذلك، سيناقش الدكتور بارون البيانات السريرية من RESTORE، وهي تجربة عشوائية محكومة متعددة المراكز من Ph2b للأصل الرئيسي MCO-010 في المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية المتقدم. الصباغ. سيتم أيضًا عرض التقدم السريري الأخير من STARLIGHT، وهي تجربة Ph2 متعددة المراكز مفتوحة التسمية لـ MCO-010 في المرضى الذين يعانون من التنكس البقعي Stargardt المتقدم.. 

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا زيارة نهاية الدراسة للمرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com