ダラス、テキサス州 — 2024 年 1 月 12 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、博士が次のように発表した。 サマレンドラ・モハンティ、社長兼最高科学責任者、Dr. ジャレッド・スティーブンス、戦略・事業開発担当副社長が講演します。 第 20 回先進療法週間年次カンファレンス から起こる 1月16日～19日 で マイアミ コンベンション センター マイアミ、フロリダ。プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

タイトル： 遺伝子治療を進歩させるための製造および関連する規制上の課題を乗り越える
セッションタイトル: 遺伝子治療薬製造のための規制とCMCの調整
セッション日: 2024 年 1 月 17 日
セッション時間: 東部標準時間午後 4 時
位置： シアター2
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士はプレゼンテーション中に次のことを行います。

• 実験的プロセスから商業的に実行可能なプロセスに移行する際の先進的な戦略の必要性を紹介する
• 規制の状況、限られた過去のデータの課題、製造バッチの比較可能性をカバーします。
• 分析アプローチを正当化する上でのリスク評価の重要性と、それが意思決定にどのような影響を与えるかを強調する

タイトル： 視力回復のための光遺伝学治療の新たな波を開拓する 

セッションタイトル:  遺伝子治療ハイライトセッション
セッション日: 2024 年 1 月 19 日
セッション時間: 午前10時（東部標準時）
位置： イノベーションステージ
プレゼンター： Jared Stephens 氏、PhD、戦略および事業開発担当副社長

スティーブンス博士はプレゼンテーションの中で、網膜色素変性症とシュタルガルト黄斑変性症に対するナノスコープの多特性オプシンパイプラインプログラムの最近の臨床進歩を強調します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126 ）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルト病の両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

テキサス州ダラス – 2023 年 12 月 4 日 – 遺伝性網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるナノスコープ・セラピューティクス（ナノスコープ）は本日、グレン・スブレンドリオ氏を取締役会長に任命し、即時発効することを発表した。眼科業界における広範な経営陣のリーダーシップを特徴とする 30 年以上の模範的な経験を持つ Sblendrio 氏は、Nanscope の戦略的ビジョンの達成をサポートします。

スブレンドリオ氏は取締役会長としての新たな役割において、ナノスコープの組織戦略と方向性を実行する上で取締役会の実効性を確保する上で極めて重要な役割を果たすことになる。財務と事業開発に対する彼の包括的な理解は、現在治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万人もの人々に新たな視力への希望をもたらすという使命を達成するためにナノスコープを導くのに役立つでしょう。

スブレンドリオ氏は就任について次のように述べています。「取締役会長としてナノスコープに加わることができて光栄です。網膜変性疾患の新しい治療法を進歩させるという同社の取り組みは、網膜領域に有意義な影響を与えたいという私の情熱と一致しています。取締役会や経営陣と協力してイノベーションを推進し、共通の使命の実現に貢献できることを楽しみにしています。」

ごく最近では、スブレンドリオ氏は、アステラス製薬の IVERIC bio, Inc. (旧 Ophthotech Corporation) で、CEO、社長、取締役など、さまざまな重要な指導的役割を歴任しました。また、EVP、COO、CFO、財務担当も務めました。さらに、The Medicines Company では社長、CFO、ディレクターを務め、Eyetech Pharmaceuticals では EVP および CFO を務めました。スブレンドリオ氏は、キャリアの初期には MPM Capital Advisors, LLC のマネージング ディレクターを務め、ホフマン ラ ロッシュでさまざまな上級財務職を歴任しました。

Nanoscope の CEO 兼共同創設者である Sulagna Bhattacharya 氏は、この任命について熱意を表明し、次のように述べています。進歩的な企業の構築と拡大における彼の豊富な経験は、網膜治療薬の市場投入に成功した豊富な知識と相まって、間違いなく眼科業界のリーダーとしてのナノスコープの地位を強化するでしょう。私たちは開発の次の段階に進む際に彼の専門知識を活用できることを楽しみにしています。」

スブレンドリオ氏は重要な時期に同社に入社しており、彼の任命は、組織の革新と成功を推進するために多様で熟練したアドバイザーのグループを集めることによって取締役会の影響を最適化するというナノスコープの取り組みを反映している。 Nanoscope は、患者と医師に永続的な影響を与える新しい網膜ソリューションの開拓に専念しています。

ナノスコープについて
www.nanostherapeutics.com
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました。 (NCT04945772)。同社は最近、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験も完了した。 (NCT05417126)。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2023 年 12 月 1 日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業は本日、FEBOのフランチェスコ・バンデッロ医学博士が第11回国際会議で講演すると発表しました。^番目 年間 FLORetina コングレス から起こる 2023年11月30日～12月3日 で ローマ、イタリア。プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

タイトル： 網膜色素変性症による重度の視力喪失患者の視力回復に対するMCO-010光遺伝学的治療の有効性と安全性

セッション： 注目のフリーペーパー 革新的な治療法
セッション日: 2023 年 12 月 2 日
セッション時間: 午前10時54分（中央ヨーロッパ時間）
位置： カバリエリ ウォルドーフ アストリア ホテル & コングレス センター
プレゼンター： フランチェスコ・バンデッロ医師、FEBO、ヴィタ・サルーテ大学眼科教授兼会長、サン・ラファエレ病院、 ミラノ

バンデッロ教授はプレゼンテーションの中で、Nanoscope の RESTORE フェーズからの 12 か月のデータについて説明します。 2b 進行性網膜色素変性症患者を対象としたランダム化対照試験。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126 ）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2023年11月30日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発する後期臨床バイオテクノロジー企業である同社は本日、次のことを発表した。 ジャレッド・スティーブンス、博士、戦略および事業開発担当副社長が第 13 回国際会議で講演します。^番目 年間 眼科イノベーションサミット (OIS) から開催 12月1日～2日 で カリフォルニア州サンディエゴ。プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

タイトル： 視力回復のための光遺伝学治療の新たな波を開拓する

セッションタイトル: Retina イノベーション ショーケース
セッション日: 2023 年 12 月 2 日
セッション時間: 11:東部時間午前5時
位置： オムニ ホテル サンディエゴ
プレゼンター： Jared Stephens 氏、PhD、戦略および事業開発担当副社長

スティーブンス博士はプレゼンテーション中に、Nanscope の最近および今後の活動に関する企業最新情報を提供します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験(NCT04945772)。同社は最近、シュタルガルト患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126)。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2023 年 11 月 9 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、博士が次のように発表した。 サマレンドラ・モハンティ、社長兼最高科学責任者はパネルに参加し、講演します。 4^番目 年次ドライ AMD 治療開発サミット から起こる 2023年11月14日～16日 で マサチューセッツ州ボストン。パネルおよびプレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

タイトル： 認知された疾患モデルを持たない乾性AMDの限界を克服する
セッション： 現在のドライ AMD の生体内および体外モデルを最適化して有効性を向上させる方法をナビゲートする
セッション日: 2023 年 11 月 15 日
セッション時間: 午前11時（東部標準時）
位置： ヒルトン ボストン ローガン エアポート

パネルディスカッション中、モハンティ博士は、乾性AMDに関連する動物モデルの開発が依然として適切な課題である理由を強調します。同氏はまた、乾性型AMD治療薬の安全性プロファイルをより良く伝えるために、前臨床試験にさらに多くのNHPを組み込む方法を模索する予定だ。

タイトル： 多特性オプシンのレーザー送達によるオプトジェネティクスの視力回復を GA に拡大
セッション： ドライ型AMD治療薬の提供を改善するための最新の進歩を調査する
セッション日: 2023 年 11 月 16 日
セッション時間: 東部標準時間午後 4 時
位置： ヒルトン ボストン ローガン エアポート

モハンティ博士はプレゼンテーションで、多特性オプシンのレーザー送達の使用に関する最新の前臨床データを評価しながら、ヒトで得られた概念実証データから黄斑変性症患者の視力を改善する光遺伝学の展望について議論します。 (MCO)。また、さまざまな網膜変性疾患を治療するためのプラットフォームの可能性についても説明します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験のための研究終了時の訪問も完了しました (NCT05417126）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルト病の両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、AMD に続発する地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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テキサス州ダラス (2020 年 11 月 3 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業が、Eyecelerator@AAO2023で「網膜のベスト・オブ・ショー」を受賞しました。この賞は、イベントの Retina ショーケースでのプレゼンテーションに対して Nanoscope の最高医療責任者、Samuel Barone 医師に授与されました。 Barone博士はプレゼンテーションの中で、同社のMulti-Characteristic Opsinプラットフォームと、進行性網膜変性疾患患者の最近の臨床データに基づいた視力回復の可能性を紹介した。

Nanoscope Therapeutics の最高医療責任者である Sam Barone 医師が、2023 年 11 月 2 日にサンフランシスコで開催された Eyecelerator@AAO2023 で「Best of Show – Retina」賞を受賞しました。

ベスト オブ ショー賞の受賞者は、カンファレンス出席者の投票によって選ばれます。 CEOのSulagna Bhattacharya氏は、「この評価に私たちは興奮しており、光栄に思っています。これは私たち自身の網膜コミュニティからのものであるため、非常に特別です。」と述べています。励ましてくださった皆様に感謝いたします。これは私たちのチーム全体にとって非常に大きな意味があります。」

「患者エクスペリエンスが私のプレゼンテーションの中心であり、患者の生活に変化をもたらすという私たちの取り組みが評価されたことに感謝しています」と CMO のサミュエル・バローネ氏は述べています。

Nanoscope Therapeutics のリーダーは、Eyecelerator での「ベスト オブ ショー」賞を祝います。左から、戦略&ビジネス担当副社長、Jared Stephens。サマレンドラ・モハンティ、共同創設者兼社長。サム・バローネ、最高医療責任者。スラニャ・バタチャリヤ、CEO。マイケル・マルケス、CFO。

Eyecelerator@AAO2023 は、サンフランシスコでの米国眼科学会年次総会に先立ち、2023 年 11 月 2 日に開催されました。 Eyecelerator は、アイケアにおける新たなトレンド、進歩、革新に焦点を当てています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験のための研究終了時の訪問も完了しました (NCT05417126）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2023 年 10 月 30 日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、米国眼科学会（AAO）2023年年次総会および米国眼科学会（AAO）で開催されるEyecelerator @ AAO 2023での発表を発表した。 カリフォルニア州サンフランシスコ。講演内容の詳細は以下の通りです。

アイセラレーター @ AAO 2023
セッションタイトル: 網膜ショーケース
セッション日: 2023 年 11 月 2 日
セッション時間: 午後12時40分（PT）
位置： サンフランシスコ マリオット マーキス、ノブ ヒル ルーム
プレゼンター： サミュエル・バローネ、医学博士、最高医療責任者

Barone博士はプレゼンテーション中に、進行性網膜変性疾患患者の最近の臨床データに基づいて、当社の多特性オプシンプラットフォームと視力を回復するその可能性を紹介します。

米国眼科学会 (AAO) 2023 年年次総会
タイトル： シュタルガルト病における視力喪失に対する MCO-010 光遺伝学療法: 第 2 相 STARLIGHT 試験のトップライン データ
セッションタイトル: RET14 (セクション XI: 最新の開発、パート II)
セッション日: 2023 年 11 月 4 日
セッション時間: 太平洋時間午前9時10分 (対面、ライブブロードキャスト、オンデマンド)
位置：  モスコーンセンター、西館 – Rm. 3004
プレゼンター： スティーブン・H・ツァン医学博士

ツァン博士はプレゼンテーション中に、シュタルガルト病による重度の視力喪失患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験の研究終了データについて議論します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験のための研究終了時の訪問も完了しました (NCT05417126）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2023 年 10 月 26 日 / — ナノスコープ セラピューティクス社遺伝性網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、次の任命を発表しました。 ナジャム・シャリフ、博士号、理学博士、医薬品/デバイスの発見と開発のベテランであり、グローバル研究開発担当副社長を務めています。

「Naj を Nanoscope チームに迎えられることを嬉しく思います」と氏は述べています。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者。 「眼科および医薬品の発見と開発における彼の豊富な経験は私たちの組織に自然に適合しており、特にMCO-010のこの重要な時期に彼の臨床および規制の専門知識を活用することを楽しみにしています。」

「眼科分野に変革をもたらすと私が考える会社である Nanoscope に入社できることを光栄に思います。当社の主要資産である MCO-010 が FDA の承認に向けて前進するにつれ、遺伝性網膜疾患を抱えて生きる人々の生活にプラスの影響を与え、確立された治療法のない人々に治療の選択肢をもたらす機会を楽しみにしています。」シャリフ博士は言いました。

博士。 ナジ・シャリフ 眼科と神経科学の専門知識を含む、医薬品/デバイスの発見と開発における 30 年以上の経験を Nanoscope にもたらします。彼のキャリアを通じて、抗緑内障薬 Travatan® や、Patanol® /Pataday®、Emedine® などの抗アレルギー/炎症薬など、FDA が承認したいくつかの市販薬の発見と開発に貢献しました。さらに、シャリフ博士は、緑内障用の Simbrinza®、高眼圧症および緑内障治療用の IZBA®、眼アレルギー治療用の PAZEO™ という 3 つの薬剤を FDA 承認に導く上で尽力しました。シャリフ博士は最近では、参天製薬のグローバル生物医学部門副社長兼緑内障および神経保護部門の責任者を務め、同社の臨床科学部門、データサイエンス部門、生体認証部門を管理し、また、グローバルアライアンスと外部調査の確立と指揮も行いました。活動。それ以前は、Alcon Research-Novartis、Synaptic Pharmaceutical Corp、および Syntex Pharma / Roche Pharmaceutical Corp. で研究開発および規制関連の役職を歴任しました。彼は、多数の査読付き出版物、編集本を幅広く出版しており、複数の本を出版しています。神経疾患および眼科疾患の軽減に関する特許。彼は、複数の国内外の会議で主催者、議長、講演者として招待されています。

シャリフ博士は、専門的な経験に加えて、数多くの理事会や委員会の委員を務めてきました。シャリフ博士は、視覚および眼科学研究協会、眼薬理学および治療協会、英国薬理学協会などの複数の学術団体のフェローに選出されています。現在、彼は緑内障財団の科学諮問委員会のメンバーであり、デューク NUS 医科大学の非常勤教授を務めています。 シンガポール、ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン眼科研究所。彼は、「眼薬理学への顕著な貢献」に対するエルンスト・H・バラニー賞、最初で初代「博士」賞など、数々の栄誉を受賞しています。 ロジャー・フォーゲル 「製薬研究賞」とサー ジェームス・ブラック 「創薬への貢献」に対して受賞。

シャリフ博士は、サウサンプトン大学 (英国) で神経科学の博士号、眼科の博士号 (論文により) を取得し、生理学と生化学の二重学士号を取得しました。

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テキサス州ダラス (2023 年 10 月 9 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、第13回国際会議でアロップ・ロイ博士とマイケル・カールソン氏が講演すると発表した。^番目 目と チップ世界研究会議 10月8日から10日までミシガン州サウスフィールドで開催される。講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 重度の視力喪失患者の視覚誘導移動性を評価するための多輝度 Y 移動度テスト (MLYMT)) の開発と検証

セッションタイトル: Sセッション 10: 精神物理学 (続き)
セッション日: 10月10日
セッション時間: 東部時間午前10:00～10:30
位置： ザ ウェスティン サウスフィールド ホテル
プレゼンター： アラップ・ロイ博士

講演中、ロイ博士は、覆面採点者によって評価された、さまざまな視力レベルを持つ被験者からの縦断データを使用した、MLYMT による新しい移動ベースの機能的視力評価の開発と検証について説明します。

タイトル： 重度視覚障害患者の近方物体認識を評価するための多輝度形状弁別検査 (MLSDT) の開発と検証

セッションタイトル: グループ「A」ポスター発表者
セッション日: 10月9日
セッション時間: 午後6時～7時（東部標準時）
位置： ザ ウェスティン サウスフィールド ホテル
プレゼンター： マイケル・カールソン
ポスター発表中、カールソン氏は、複数の時点で収集されたさまざまな視力レベルを持つ被験者からのデータを使用した、MLSDT による新しい物体近傍機能視覚評価の開発と検証について議論します。 

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ダラス, 2023 年 10 月 9 日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および黄斑変性症の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は、本日、The Retina Society 56 での発表を発表しました。^番目 で開催される年次学術会議 ニューヨーク州ニューヨーク から 2023年10月11日～14日.

講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： MCO-010 重度の視力喪失を伴う網膜色素変性症患者における光遺伝学的視力回復: 無作為化、偽対照、多施設、二重マスク臨床試験 (RESTORE)

セッションタイトル: 遺伝性疾患、ジストロフィー、変性
セッション日: 2023 年 10 月 11 日
セッション時間: 午後4時56分（東部標準時）
位置： インターコンチネンタル バークレー ホテル
プレゼンター： Christine Kay 医学博士、Vitreoretinal Associates の電気生理学、網膜遺伝学、および臨床試験のディレクター フロリダ州ゲインズビル、および附属助教 南フロリダ大学.

ケイ博士はプレゼンテーションで、進行性網膜色素変性症患者を対象としたナノスコープの第 2b 相 RESTORE 試験の臨床データと分析について説明します。

タイトル： MCO-010 シュタルガルト病における重度の視力喪失に対する光遺伝学的治療: 第 2 相 STARLIGHT 試験の 12 か月の結果

セッションタイトル: イメージング
セッション日: 2023 年 10 月 12 日
セッション時間: 5:東部時間午後2時
位置： インターコンチネンタル バークレー ホテル
プレゼンター： アレン・ホー医学博士、眼科教授 トーマス・ジェファーソン大学 ウィルズ眼科病院の主任外科医、網膜研究ディレクター、網膜サービス共同ディレクター。

この最新のプレゼンテーションで、ホー博士は、進行性シュタルガルト黄斑変性症患者を対象としたナノスコープの MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験からの最近 1 年間のデータについて説明します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験(NCT04945772)。同社は最近、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験（NCT05417126）のための研究終了時の訪問も完了した。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2023 年 10 月 2 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は、2023年眼科未来網膜フォーラムおよび第23回ユーレティナ会議のユーレティナ・イノベーション・スポットライトに参加する予定で、それぞれ開催される アムステルダム、オランダ。プレゼンテーションの詳細は以下の通りです。

眼科未来網膜フォーラム

パネル・ディスカッション： 網膜疾患における視覚の保存: 遺伝子治療は効果をもたらすか?
セッション日: 2023 年 10 月 4 日
セッション時間: 12:30～午後1:00（中央ヨーロッパ時間）
位置： ハイアット リージェンシー ホテル
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士はパネルディスカッションで、網膜変性疾患の多数の患者集団に影響を与える可能性のある遺伝子非依存的なアプローチを強調します。

タイトル： 視力回復のための光遺伝学治療の新たな波を開拓する
セッション日: 2023 年 10 月 4 日
セッション時間: 午後 2:38 ～ 2:45 CEST
位置： ハイアット リージェンシー ホテル
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者

このセッションでは、モハンティ博士がナノスコープの多特性オプシン プラットフォームと、進行性網膜色素変性症およびシュタルガルト病の患者を対象とした臨床試験からの最近の臨床データに焦点を当てます。

Euretina イノベーション スポットライト (EIS)
タイトル： 視力回復のための光遺伝学治療の新たな波を開拓する
セッション日: 2023 年 10 月 4 日
セッション時間: 1:00 – 午後7時40分（中央ヨーロッパ時間）
位置： ユーレティナ コングレス センター (RAI) アムステルダム
プレゼンター： スラニャ・バタチャリヤ、最高経営責任者

このポスターセッションでは、バタチャリヤ女史が、遺伝性網膜疾患および進行性加齢黄斑変性症に関するナノスコープのパイプラインを前進させるための、ナノスコープの多特性オプシンおよび非ウイルスレーザー送達プラットフォーム技術に焦点を当てます。

23^rd ユーレティナ会議
要約タイトル: MCO-010 シュタルガルト病を治療する光遺伝学療法：第 2a 相 STARLIGHT 臨床試験の 48 週目までの安全性と有効性
セッションタイトル: Euretina セッション 6 – ランドマークと最新情報
セッション日: 2023 年 10 月 6 日
セッション時間: 12:15～午後1:15（中央ヨーロッパ時間）
位置：  RAI アムステルダム
プレゼンター： マイケル・シンガー医学博士、眼科臨床教授 テキサス大学 健康科学センター

シンガー博士はセッションで、進行性シュタルガルト黄斑変性症患者を対象としたナノスコープのMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験からの最近のデータについて議論します。

要約タイトル: 網膜色素変性症による重度の視力喪失に対するMCO-010による光遺伝療法：RESTOREランダム化プラセボ対照二重マスク臨床試験の12か月の結果
セッションの詳細: イベントまたは仮想会議プラットフォームで閲覧できる音声ナレーション付きのフリーペーパーとして入手できます。 午後 4:00 CEST の上 2023 年 10 月 5 日.
位置：  RAI アムステルダム
プレゼンター： SriniVas R. Sadda医師、ドヒニー眼科研究所社長兼最高科学責任者、スティーブン・J・ライアン・アーノルド＆メイベル・ベックマン寄付会長、眼科教授 カリフォルニア大学 – ロサンゼルス (カリフォルニア大学ロサンゼルス校), デビッド・ゲフィン・スクール 医学

サダ博士はナノスコープのフェーズからの臨床データと分析について説明します 2b 進行性網膜色素変性症患者を対象としたRESTORE試験。

要約タイトル: MCO-010を受ける網膜色素変性症による重度視覚障害患者における視覚依存機能の2つの新規評価の設計と開発
セッションの詳細: イベントまたは仮想会議プラットフォームで閲覧できる音声ナレーション付きのフリーペーパーとして入手できます。 午後 4:00 CEST の上 2023 年 10 月 5 日.
位置： RAI アムステルダム
プレゼンター： ビクター・ゴンザレス医学博士、バレー網膜研究所、 テキサス州マッカレン

博士。 ゴンザレス 進行性網膜色素変性症などの弱視患者の評価に適した、可動性と物体認識という 2 つの新しい機能的視覚エンドポイントの検証について説明します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験のための研究終了時の訪問も完了しました (NCT05417126）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

テキサス州ダラス (2023 年 9 月 28 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、最高医療責任者のサム・バローネ博士がナノスコープの多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームの臨床開発についてプレゼンテーションを行うと発表しました。 4^番目 年次眼疾患遺伝子治療サミット 10月3日から5日までマサチューセッツ州ボストンで開催される。プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

タイトル： クリニックを通じた光遺伝学的遺伝子治療の進歩

セッションタイトル: 臨床現場における光遺伝学と変異に依存しない視力回復
セッション日: 2023 年 10 月 4 日
セッション時間: 午後12時20分（東部標準時）
位置： ヒルトン ボストン バック ベイ
プレゼンター： サム・バローネ医師、最高医療責任者

バローネ博士はプレゼンテーション中に、遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）患者に対するナノスコープ独自のMCO遺伝子治療の利点を紹介し、強調します。さらに、Barone 博士は、進行性網膜炎患者を対象としたリード資産 MCO-010 の Ph2b 多施設ランダム化比較試験である RESTORE からの臨床データについても議論します。色素変性症。進行性シュタルガルト黄斑変性症患者を対象としたMCO-010の第2相多施設非盲検試験であるSTARLIGHTからの最近の臨床経過も発表される予定. 

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験のための研究終了時の訪問も完了しました (NCT05417126）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2023 年 9 月 21 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は、本日、次の任命を発表しました。 サミュエル・バローネ, 製薬業界の優れたリーダーであり、元FDA職員である医学博士が最高医療責任者として就任しました。

「私たちはバローネ博士をナノスコープチームに迎えられることに興奮しています。 FDA在職中に得た規制に関する専門知識は、我々が後期臨床開発を通じてパイプラインを前進させ続け、規制プロセスをナビゲートしていく上で役立つだろう」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者。 「博士。バローネは、遺伝性網膜疾患の患者に視力回復治療を迅速に提供するという私たちの使命をサポートしていきます。」

「ナノスコープは、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法によって治療状況に影響を与え、回復療法が存在しない遺伝性網膜疾患による重度の視力喪失患者にこれらの革新的な治療選択肢をもたらす可能性を秘めています。」と同氏は述べた。バローネ博士。 「MCO-010の承認を経て、Nanscopeの後続資産を臨床に導入できることを楽しみにしています。」

博士。 サミュエル・バローネ は、眼科、皮膚科、希少疾患、細胞および遺伝子治療の幅広い適応症にわたる臨床開発および規制の経験を持つ、学会認定の眼科医および網膜硝子体外科医です。彼は、ディスク メディシンと合併する前のジェミニ セラピューティクスの最近の最高医事責任者を務め、遺伝的に定義された加齢黄斑変性症および全身性腎疾患を治療するための補体系を標的とした新規治療薬の開発を監督しました。それ以前は、皮膚科、眼科、および支持腫瘍学における満たされていない臨床ニーズに焦点を当てた局所治療薬会社である Veloce BioPharma の最高医療責任者を務めていました。彼はまた、Avalanche Biotechnologies の最高医療責任者であり、その後、Adverum Biotechnologies の臨床開発担当上級副社長も務めました。どちらの役割にも、眼科および希少疾患におけるアンメットメディカルニーズを対象とした AAV ベースの遺伝子治療製品の臨床開発の監督と実施が含まれます。キャリアの初期に、彼は米国空軍の飛行外科医として現役勤務しました。

FDA の細胞・組織・遺伝子治療局 (現在は治療製品局) の上級医務官として、対象分野の専門家を務め、FDA ガイダンス文書を作成しました。彼は米国だけでなく臨床試験を監督する世界的な経験を持っています。 オーストラリア そして インド。彼は、MCO-010 の第 1/2a 相臨床試験デザインで Nanoscope に関与しました。

バローネ博士は医学博士号を取得しました。 ペンシルバニア州立大学医学部。彼はニューヨーク眼科耳鼻科で眼科研修を修了し、ニューヨーク眼科および外科網膜フェローシップを修了しました。 カリフォルニア大学サンディエゴ校.

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない遺伝性網膜疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験 (NCT04945772)。同社は最近、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験のための研究終了時の訪問も完了した。 (NCT05417126)。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルトの両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2023 年 8 月 9 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は、第2相臨床試験であるSTARLIGHTの重要な結果を、2016年10月に開催された米国網膜専門医協会（ASRS）年次総会で発表した。 シアトル 先週。この試験では、現在利用可能な治療法が不足しているシュタルガルト病患者に対する同社の新規治療薬MCO-010の効果を評価した。

STARLIGHT 臨床試験の主な結果:

• MCO-010で治療された患者は実証した 臨床的に意味のある改善 最もよく矯正された視力で (BCVA)
• おおよその 3dBゲイン入力 平均感度、タコの視野視野測定によって測定
• 重篤な有害事象はありません この研究では、MCO-010 で治療された患者で (SAE) が観察されました。

「Nanoscope の第 2 相 STARLIGHT 臨床試験の有望な結果について発表する機会をいただき感謝しています。現在治療の選択肢がないため、MCO-010は広帯域の光に対する感受性を回復することで、シュタルガルト病による重度の視力喪失患者に希望をもたらす可能性がある」と博士は述べた。 アレン・ホー, 眼科教授 トーマス・ジェファーソン大学 ウィルズ眼科病院の主任外科医、網膜研究ディレクター、網膜サービス共同ディレクター。

「私たちは博士を迎えられたことに興奮しています。 アレン・ホー 今年の ASRS で第 2 相 STARLIGHT 臨床試験データを発表します。 MCO-010 は、シュタルガルト病およびその他の遺伝性網膜疾患 (IRD) の患者の視力を改善する可能性を備えた当社独自の AAV 遺伝子治療プラットフォームを進歩させています。これらの結果は、この困難な疾患に対処するための有望な見通しを提供します」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ、ナノスコープの最高経営責任者兼共同創設者。

シュタルガルト病について
シュタルガルト病は、黄斑内の脂肪沈着によって引き起こされ、中心視野の喪失を引き起こす稀な遺伝性眼疾患です。米国では約 8,000 ～ 10,000 人の患者が罹患しており、多くの場合、小児期または青年期に症状が始まります。現在、FDA が承認した治療法はありません。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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参考文献: Ho et al.シュタルガルト病における重度の視力喪失に対する MCO-010 光遺伝学療法: 第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月の結果。 ASRS 2023。

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

テキサス州ダラス (2023 年 7 月 21 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームが国際学会でのプレゼンテーションで紹介されることを発表した。 2023 ASRS 年次学術会議 2023年7月28日から8月1日までワシントン州シアトルで開催されます。経営陣はカンファレンスに出席し、会議に参加することができます。

プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

要約タイトル: MCO-010 シュタルガルト病における重度の視力喪失に対する光遺伝学的治療: 第2相STARLIGHT試験の6か月の結果

紙の種類： 最新のプレゼンテーション

セッションタイトル: 遺伝性網膜疾患と遺伝学シンポジウム

セッション日: 2023年7月31日（月曜日）

セッション時間: 午後 4 時 30 分（太平洋時間）

プレゼンター： アレン・C・ホー医師、FASRS、トーマス・ジェファーソン大学眼科教授、常勤外科医、網膜研究部長、ウィルズ眼科病院網膜サービス共同ディレクター

ホー博士は、シュタルガルト病に焦点を当てた第 2 相 STARLIGHT 試験から得られた安全性と有効性の結果を発表します。これらの成果は、シュタルガルト黄斑変性症やその他の網膜変性疾患患者の視力回復を目的とした、MCO-010光遺伝学療法の将来の臨床開発を形作る上で重要な役割を果たすことになる。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ダラス、2023 年 6 月 12 日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、共同創設者兼最高経営責任者のスラニャ・バタチャリヤ氏、共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティ博士、バレー網膜研究所のビクター・ヒューゴ・ゴンザレス博士が次のように発表した。 、ベアードのバイオテクノロジーディスカバリーシリーズの炉端チャットに参加します。囲炉裏チャットは、2023 年 6 月 23 日金曜日午前 10 時 30 分（東部標準時間）に開催される予定です。

ライブ Web キャストに登録するには、ベアードの担当者にお問い合わせください。ウェブキャストのリプレイは、イベント終了後、期間限定でベアードを通じて視聴できるようになります。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2023 年 6 月 8 日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は、以下のカンファレンスに参加する予定です。

サミットでの臨床試験

タイトル： 回復研究: MCO-010 網膜色素変性症における視力回復のための光遺伝学療法
セッション日: 2023 年 6 月 10 日
セッション時間: 午後 4 時 43 分（太平洋夏時間）
位置： ユタ州パークシティ
プレゼンター： マイケル・シンガー医学博士、眼科臨床教授 テキサス大学 健康科学センター

シンガー博士は、同社の最も先進的な臨床プログラムである第 2b 相 RESTORE 試験からの Nanoscope の 52 週間の安全性と有効性の結果を紹介します。 RESTORE 試験の有効性と安全性のデータは、網膜色素変性症における MCO-010 の利益とリスクのプロファイルに関する証拠を提供します。

網膜画像バイオマーカーおよびエンドポイントサミット

タイトル： 網膜イメージングモダリティを活用して光遺伝学的治療の成功を評価する
セッション日: 2023年6月14日水曜日
セッション時間: 午後2時25分（東部標準時間）
位置： ザ コロネード ホテル、 マサチューセッツ州ボストン
プレゼンター： 博士。 サマレンドラ・モハンティ、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士は、網膜におけるオプシン発現を定量化するための蛍光バイオマーカーイメージングと、光遺伝学的治療による空間的に選択され統合された信号改善を測定するためのOCT誘導マルチカラー可変スポットERGの導入についてディスカッションを主導し、OCTを活用して網膜の減衰を定量化します。光遺伝学的に処理された網膜の変性、および標識を使用しない方法での光刺激に対する光遺伝学的に感作された網膜細胞の機能活性の評価。

パネル・ディスカッション： 現在の承認基準に基づいた臨床エンドポイントの開発と将来の投資のための運営ガイダンス
セッション日: 2023年6月15日（木）
セッション時間: 午前9時（東部標準時）
位置： ザ コロネード ホテル、 マサチューセッツ州ボストン
プレゼンター： 博士。 サマレンドラ・モハンティ、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士はパネルで、視覚機能と機能的視覚を測定するためにナノスコープが開発している新しいエンドポイントを強調します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2023 年 6 月 5 日 /PRNewswire/ —  ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、経営陣が会議で講演すると発表した。 BIO国際大会、開催中 2023 年 6 月 5 ～ 8 日、 で マサチューセッツ州ボストン プレゼンテーションに加えて、経営陣は、カンファレンスに参加するために登録されている投資家コミュニティの資格のあるメンバーとのバーチャルおよび対面での 1 対 1 のミーティングにも参加できます。

講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 多特性オプシン – 視力回復のための光遺伝学治療の新しい波
セッション日: 2023年6月7日水曜日
セッション時間: 午前11時45分（東部標準時間）
位置： ボストン コンベンション & エキシビション センター、ルーム 104C
プレゼンター： スラニャ・バタチャリヤ、共同創設者兼最高経営責任者

バタチャリヤ氏はプレゼンテーションで、網膜色素変性症（RP）などの遺伝性網膜変性疾患により失明した患者の視力回復のために現在開発中の独自の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームを含む同社の概要を説明します。 ）およびシュタルガルト黄斑変性症（遺伝子変異に関係なく）。

タイトル： 元 FDA 審査委員会: FDA 内外からの細胞および遺伝子治療の開発に関する見解
セッション日: 2023年6月7日水曜日
セッション時間: 午前11時（東部標準時）
位置： ボストン コンベンション & エキシビション センター、206AB 号室
プレゼンター： 博士。 マスード・モタメド、品質保証および分析担当副社長

モタメド博士は、細胞および遺伝子治療の元FDA専門家からなる委員会の委員を務め、この分野で直面しているいくつかの主要な課題の解決策について議論します。モタメド博士の深い FDA 経験とナノスコープでの経験は、患者に画期的な治療法をもたらす方法に関するベスト プラクティスに関する洞察力に富んだ視点を提供します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2023 年 5 月 22 日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームが、開催される世界希少疾病用医薬品会議での複数のプレゼンテーションで取り上げられることを発表した。 2023 年 5 月 23 ～ 25 日 ゲイロード ナショナル リゾート & コンベンション センターにて ワシントンDC.

講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 網膜疾患に対する先駆的な変異非依存性遺伝子治療
セッションタイトル: 先進療法の臨床開発
セッション日: 2023年5月24日水曜日
セッション時間: 3:東部標準時午後 20 時から 3 時 40 分
位置： シアター3
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、共同創設者、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士は、さまざまな網膜変性疾患の治療のためのナノスコープの変異に依存しない光遺伝学的治療について説明します。現在の遺伝子治療は、網膜外細胞に特定の遺伝子変異を持つ患者の治療を目的としているが、豊富な網膜内ニューロンを標的とする周囲光で活性化可能なMCO光遺伝学的単独療法は、進行性網膜色素変性症（RP）およびシュタルガルト黄斑変性症によって失われた視力を回復する可能性がある。変性した網膜外側細胞を伴う。 MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec、硝子体内注射用懸濁液) は、現在臨床試験中の唯一の広帯域、高速、最も光感受性の高いオプシンです。 RESTORE からの有効性と安全性データ STARLIGHT 試験はそれらと一致しています。 以前の第1/2相試験で観察された (NCT04919473）、したがって、MCO-010の利益とリスクのプロファイルに関する説得力のある証拠を提供します。

タイトル： 多特性オプシン – 視力回復のための光遺伝学治療の新しい波
セッションタイトル: ピッチとパートナー
セッション日: 2023年5月25日（木）
セッション時間: 東部標準時間午後 1 時
位置： シアター6
プレゼンター： Sulagna Bhattacharya、共同創設者兼最高経営責任者

バタチャリヤ女史は、現在承認された治療法が存在しない高度な RP 向けに MCO-010 を商品化するための Nanoscope の企業および開発経路に関する高レベルの最新情報を提供します。 無作為化二重マスク多施設RESTORE試験でMCO-010で治療された患者のかなりの割合で機能的視覚の改善が見られた 視覚に基づいた可動性、形状識別、視力、および良好な安全性プロファイルによって評価されます。観察研究 (NCT05820100）は、新しい機能的視覚エンドポイントを検証するための裏付けとなる証拠を提供するために継続的に取り組んでいます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス