Präsident von Nanscope hält Vortrag über Gentherapie bei Netzhauterkrankungen auf der Konferenz der Association for Ocular Pharmacology and Therapeutics
Dies ist das zweite Programm, das auf der Multi-Characteristic Opsin-Plattform von Nanscope basiert und den Orphan-Status erhält. Diese Bezeichnung unterstreicht den ungedeckten Therapiebedarf von Patienten mit der seltenen Form der erblichen Makuladegeneration.
BEDFORD, Texas, 25. Januar 2021 /PRNewswire/ – NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Leben durch die Gentherapie am Auge verändern will, gab heute bekannt, dass es von der FDA den Orphan-Drug-Status für die gentherapiebasierte Behandlung der Stargardt-Krankheit, einer Form der Stargardt-Krankheit, erhalten hat erbliche degenerative Netzhauterkrankung, die durch eine Genmutation verursacht und auf Kinder übertragen wird.
Ein zentraler Sehverlust aufgrund schlecht funktionierender RPE-Zellen und des Verlusts von Photorezeptoren in der Makula ist das Kennzeichen der Stargardt-Krankheit. Nach Angaben der Federation for Fighting Blindness ist die Stargardt-Krankheit die häufigste Form der erblichen Makuladegeneration und betrifft etwa 30.000 Menschen in den USA. Der Verlust des Sehvermögens ist sowohl für Kinder als auch für Erwachsene verheerend und beeinträchtigt ihre Lebensqualität erheblich. Bei diesen Patienten besteht ein enormer Bedarf, das Sehvermögen wiederherzustellen.
„Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für die Stargardt-Krankheit“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer von Nanscope. „Wir sind begeistert vom Potenzial der durch Umgebungslicht aktivierbaren Multi-Characteristic Opsin (MCO)-basierten Photosensibilisierung von Netzhautneuronen zur genunabhängigen Behandlung der Stargardt-Krankheit.“
„vMCO-010 erweitert das Portfolio an Orphan-Drug-Status, die in mehreren Pipeline-Programmen erlangt wurden, und erweitert sein therapeutisches Potenzial von Retinitis pigmentosa (RP) mit peripherer Netzhautdegeneration bis hin zu Makuladegeneration wie bei der Stargardt-Krankheit“, sagte er Al Guillem, Vorsitzender des Nanscope Therapeutics Board.
Sai Chavala, Chief Medical Officer von Nanscope, kommentierte: „Wir freuen uns darauf, unsere innovativen optogenetischen Plattformtechnologien für sehbehinderte Patienten durch kontinuierliche Zusammenarbeit mit der FDA zu entwickeln.“ Der Orphan-Status wird dazu beitragen, unser klinisches Entwicklungsprogramm zu beschleunigen.“
Der Orphan Drug Act fördert die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten. Zu den Vorteilen gehören Steuergutschriften und die Befreiung von der Antragsgebühr, um die Kosten für die klinische Entwicklung auszugleichen, sowie die Berechtigung für sieben Jahre Marktexklusivität nach der Zulassung.
„Wir sind äußerst erfreut und freuen uns, einen zweiten Orphan-Drug-Status für die MCO-basierte Behandlung von Netzhauterkrankungen bekannt geben zu können. Da die Pathologie der degenerierten Makula bei der Stargardt-Krankheit der der trockenen AMD ähnelt, freuen wir uns sehr über die Gelegenheit, von unserem Stargardt-Programm zu lernen und das MCO-basierte Programm zur trockenen AMD voranzutreiben“, sagte er Samarendra Mohanty, Präsident und Chief Scientific Officer von Nanscope, das 2017 für MCO zur Behandlung von RP den Orphan-Status erhielt.
Über NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.
Nanscope Therapeutics treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Wir verwenden ein umgebungslichtempfindliches MCO-Molekül, um die Netzhaut gegenüber dem Umgebungslichtniveau erneut zu sensibilisieren. Unsere Pipeline umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener AMD.
Kontakt:
Sulagna Bhattacharya
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